Studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Sernova Cell Pouch™ pro klinickou transplantaci ostrůvků
23. února 2026 aktualizováno: Sernova Biotherapeutics Inc.
Cell Pouch™ je nové implantovatelné zařízení, do kterého jsou transplantovány terapeutické buňky, jako jsou ostrůvky produkující inzulín.
Tento kombinovaný přípravek je určen k léčbě diabetes mellitus 1. typu (T1D) s neznalostí hypoglykémie a anamnézou závažných hypoglykemických epizod.
Po implantaci je Cell Pouch navržen tak, aby vytvořil přirozené prostředí bohaté na tkáň a mikrocévy pro transplantaci a funkci terapeutických buněk.
Cell Pouch je navržen jako lešení vyrobené z nedegradovatelných polymerů, zformovaných do malých válcových komůrek, které se po implantaci proti břišnímu svalu začlení s vaskularizovanou tkání do obvodu vyjímatelných zátek již během dvou týdnů, jak bylo prokázáno v preklinickém studie.
Po začlenění tkáně jsou zátky odstraněny a ponechávají plně vytvořené tkáňové komůrky s centrálními prázdnými prostory pro transplantaci terapeutických buněk včetně Langerhansových ostrůvků (ostrůvky).
Cell Pouch tvoří přirozené prostředí bohaté na mikrocévy, které umožňují transplantovaným ostrůvkům přihojení.
Předpokládá se, že toto přihojení umožní dlouhodobé přežití a funkci transplantovaných ostrůvků.
Tato studie si klade za cíl demonstrovat bezpečnost a snášenlivost transplantace ostrůvků do buněčného pouzdra pro léčbu T1D u subjektů, které si hypoglykemii neuvědomují a mají v anamnéze závažné hypoglykemické epizody.
Cílem studie je také stanovit kritéria pro uvolňování ostrůvků, která přesně charakterizují produkt ostrůvků a předpovídají klinické výsledky transplantace do buněčného váčku, což bude prokázáno prostřednictvím definovaných opatření účinnosti.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Sernova Cell Pouch je implantován proti břišnímu svalstvu.
Minimálně tři týdny po implantaci Cell Pouch je zahájena imunosuprese a optimalizována na další 3 týdny.
To umožňuje vaskularizaci komůrek Cell Pouch a stabilizaci pacienta na imunosupresi před transplantací ostrůvků.
Do buněčného sáčku bude transplantováno množství > 3 000 ekvivalentů ostrůvků (IEQ) na kg tělesné hmotnosti pacienta (IEQ/kg) vysoce purifikovaných ostrůvků.
Pouch Cell bude hodnocen z hlediska bezpečnosti a snášenlivosti po dobu až tří let od poslední transplantace do Cell Pouch.
Údaje pro primární a sekundární koncové body budou shrnuty pomocí deskriptivních statistik (jako jsou počty a procenta).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
17
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti muži a ženy ve věku 18 až 65 let.
- Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.
- Psychicky stabilní a schopný dodržovat postupy protokolu studie.
- Klinická anamnéza kompatibilní s Diabetes Mellitus typu 1 (T1DM) s nástupem onemocnění v
- Chybí stimulovaný c-peptid (
- Účast v intenzivní léčbě diabetu definovaná jako sebekontrola hodnot glukózy ne méně než průměrně třikrát každý den v průměru za každý týden a podáváním tří nebo více injekcí inzulínu každý den nebo terapie inzulínovou pumpou. Taková léčba musí být pod vedením endokrinologa, diabetologa nebo specialisty na diabetes s alespoň 3 klinickými hodnoceními během 12 měsíců před udělením souhlasu se studií.
- Alespoň jedna epizoda těžké hypoglykémie během 12 měsíců před souhlasem se studií.
- Snížené povědomí o hypoglykémii. Více informací o tomto kritériu, včetně konkrétních definic neznalosti hypoglykémie, je v protokolu.
Kritéria vyloučení:
- Index tělesné hmotnosti (BMI) >30 kg/m2
- Potřeba inzulínu >1,0 IU/kg/den
- Glykovaný hemoglobin (HbAlc) >13 %.
- Neléčená proliferativní diabetická retinopatie.
- Krevní tlak: Systolický krevní tlak (SBP) >160 mmHg nebo diastolický krevní tlak (DBP) >100 mmHg.
- Měřená rychlost glomerulární filtrace
- Přítomnost nebo historie makroalbuminurie (>300 mg/g kreatininu).
- Přítomnost nebo historie panelově reaktivních anti-HLA protilátek > 30 %
- Pro ženy ve fertilním věku: Pozitivní těhotenský test, současné kojení nebo neochota používat účinná antikoncepční opatření po dobu trvání studie a 4 měsíce po přerušení. Pro mužské subjekty: úmysl oplodnit se během trvání studie nebo do 4 měsíců po přerušení nebo neochota používat účinná antikoncepční opatření. Více informací o tomto kritériu je v protokolu.
- Přítomnost nebo historie aktivní infekce včetně hepatitidy B, hepatitidy C, HIV nebo tuberkulózy (TB). Subjekty s laboratorním průkazem aktivní infekce jsou vyloučeny i v případě nepřítomnosti klinického průkazu aktivní infekce.
- Pacienti s negativním screeningem na virus Epstein-Barrové stanovením imunoglobulinu G (IgG). Více informací o tomto kritériu je v protokolu,
- Invazivní aspergilus, histoplazmóza nebo infekce kokcidioidomykózy během jednoho roku před udělením souhlasu se studií.
- Jakákoli malignita v anamnéze kromě kompletně resekovaného spinocelulárního nebo bazaliomu kůže.
- Známé aktivní zneužívání alkoholu nebo návykových látek.
- Výchozí hodnota Hb pod spodní hranicí normálu v místní laboratoři u pacientů původně zařazených do studie.
Těžké souběžné onemocnění srdce, charakterizované některým z těchto stavů:
- Nedávný infarkt myokardu (během posledních 6 měsíců).
- Ejekční frakce levé komory
- Nekontrolované onemocnění koronárních tepen.
- Známý hyperkoagulační stav popř
- Mezinárodní normalizovaný poměr > 1,8
- Nekontrolovaná hyperlipidémie (LDL cholesterol nalačno > 130 mg/dl a/nebo triglyceridy nalačno > 200 mg/dl).
- Trvalé zvýšení jaterních testů. Více informací o tomto kritériu je v protokolu
- Těžký neustupující průjem, zvracení nebo jiné gastrointestinální poruchy potenciálně narušující schopnost absorbovat perorální léky (například neléčená celiakie).
- Neléčená Gravesova choroba
- Portální hypertenze
- Přijímání léčby zdravotního stavu vyžadujícího chronické užívání systémových steroidů, s výjimkou užívání ≤ 5 mg prednisonu denně nebo ekvivalentní dávky hydrokortizonu pouze pro fyziologickou náhradu.
- Léčba jakýmkoli jiným antidiabetickým lékem než inzulínem do 4 týdnů po transplantaci, Více informací o tomto kritériu je v protokolu
- Použití jakýchkoliv zkoumaných látek do 4 týdnů od souhlasu
- Podání živé atenuované vakcíny (vakcín) do 2 měsíců od souhlasu.
- Jakýkoli zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího bude narušovat bezpečnou účast ve studii.
- Léčba jakýmkoli imunosupresivním režimem v době souhlasu.
- Předchozí transplantace ostrůvku.
- Předchozí transplantace slinivky břišní. Více informací o tomto kritériu je v protokolu
- Známá alergie nebo přecitlivělost na polymery Více informací o tomto kritériu je v protokolu
- Ostrůvky od dárců, kteří nebijí srdce, budou vyloučeni, stejně jako od vysoce rizikových dárců CDC.
- Přítomnost kolostomie/ileostomie, incizní kýly nebo jiné deformity břišní stěny vylučující implantaci Cell Pouch.
- Anamnéza maligní hypertenze nebo jiných stavů vylučujících celkovou anestezii.
- Použití kumadinu nebo jiné antikoagulační terapie (kromě aspirinu) nebo subjekt s protrombinovým časem (PT-INR) > 1,5.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Příjemci sáčků T1D Cell Poch
Vhodní jedinci s diabetes mellitus 1. typu (T1D), kteří si neuvědomují hypoglykémii a v anamnéze podstoupili intervenci Sernova Cell Pouch
|
Sernova Cell Pouch bude implantován proti přímému břišnímu svalu. Pacient obdrží buď konfiguraci s 8 nebo 10 zátkami Cell Pouch v závislosti na přiřazení kohorty. Minimálně tři týdny po implantaci Cell Pouch bude zahájena imunosuprese a optimalizována na další 3 týdny. To umožní správnou vaskularizaci komůrek Cell Pouch a stabilizaci pacienta na imunosupresi před transplantací ostrůvků. Množství vysoce purifikovaných ostrůvků bude transplantováno do buněčného vaku. Pacienti, kteří se rozhodnou ponechat si Cell Pouch po dokončení studie, budou požádáni, aby souhlasili s dlouhodobým bezpečnostním sledováním, přičemž data budou shromažďována po plánovaných návštěvách studie každé 3 měsíce po dobu až 5 let až do poslední explantace Cell Pouch (a poté po dobu minimálně 3 měsíců). |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit bezpečnost Cell Pouch po implantaci a transplantaci ostrůvků vyhodnocením výskytu a závažnosti nežádoucích příhod (AE), které jsou pro Cell Pouch považovány za pravděpodobné nebo vysoce pravděpodobné.
Časové okno: 365 dní ± 14 dní
|
Bezpečnost bude hodnocena vyhodnocením výskytu a závažnosti nežádoucích účinků (AE), které jsou pro Cell Pouch považovány za pravděpodobné nebo vysoce pravděpodobné po počáteční implantaci Cell Pouch, v době transplantace ostrůvků a po transplantaci ostrůvků a v průběhu studie. do 365 dnů ± 14 dnů po transplantaci ostrůvků
|
365 dní ± 14 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití endokrinní tkáně v Cell Pouch (definované pozitivním zabarvením ostrůvků během histologické analýzy)
Časové okno: 90±5 dní po transplantaci pro sentinelový buněčný sáček
|
Přežití endokrinní tkáně v buněčném sáčku (definované pozitivním barvením ostrůvků během histologické analýzy), jak bylo hodnoceno v den 90 ± 5 dnů (po odstranění sentinelového mini buněčného sáčku); nebo po odstranění buněčných sáčků kdykoli během studie
|
90±5 dní po transplantaci pro sentinelový buněčný sáček
|
|
Podíl účastníků se snížením závažných hypoglykemických příhod
Časové okno: Ode dne 0 do 90±5; Den 90±5 až den 180±5; Den 180±5 až den 365±14 po poslední transplantaci Cell Pouch a/nebo poslední transplantaci
|
Podíl účastníků, podle kohorty a souhrnně, se snížením závažných hypoglykemických příhod po poslední transplantaci Cell Pouch a/nebo poslední transplantaci ostrůvků
|
Ode dne 0 do 90±5; Den 90±5 až den 180±5; Den 180±5 až den 365±14 po poslední transplantaci Cell Pouch a/nebo poslední transplantaci
|
|
Podíl účastníků se snížením HbA1c > 1 mg %
Časové okno: Ode dne 0 do 90±5; Den 90±5 až den 180±5; Den 180±5 až den 365±14 po poslední transplantaci Cell Pouch a/nebo poslední transplantaci
|
Podíl účastníků, podle kohorty a souhrnně, se snížením HbA1c > 1 mg % po poslední transplantaci Cell Pouch a/nebo poslední transplantaci ostrůvků
|
Ode dne 0 do 90±5; Den 90±5 až den 180±5; Den 180±5 až den 365±14 po poslední transplantaci Cell Pouch a/nebo poslední transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Piotr Witkowski, MD, PhD, University of Chicago
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. února 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. dubna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. dubna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
2. května 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PROSVA201701
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .