Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Cell Pouch™ di Sernova per il trapianto clinico di isole
23 febbraio 2026 aggiornato da: Sernova Biotherapeutics Inc.
Il Cell Pouch™ è un nuovo dispositivo impiantabile, che viene trapiantato con cellule terapeutiche come le isole produttrici di insulina.
Questo prodotto combinato è progettato per il trattamento del diabete mellito di tipo 1 (T1D) con ipoglicemia inconsapevole e una storia di gravi episodi ipoglicemici.
Al momento dell'impianto, il Cell Pouch è progettato per formare un ambiente naturale, ricco di tessuto e microvasi per il trapianto e la funzione delle cellule terapeutiche.
Il Cell Pouch è concepito come un'impalcatura fatta di polimeri non degradabili, formati in piccole camere cilindriche che, una volta impiantate contro il muscolo addominale, vengono incorporate con tessuto vascolarizzato alla circonferenza di tappi rimovibili entro due settimane, come dimostrato in preclinica studi.
Dopo l'incorporazione del tessuto, i tappi vengono rimossi, lasciando camere di tessuto completamente formate con spazi vuoti centrali per il trapianto di cellule terapeutiche comprese le isole di Langerhans (isole).
Il Cell Pouch forma un ambiente naturale, ricco di microvasi che permette alle isole trapiantate di attecchire.
Si ritiene che questo attecchimento consentirà la sopravvivenza e la funzione a lungo termine delle isole trapiantate.
Questo studio mira a dimostrare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto di isole nel Cell Pouch per il trattamento del T1D in soggetti con ipoglicemia inconsapevole e una storia di gravi episodi ipoglicemici.
Lo studio mira anche a stabilire criteri di rilascio delle isole che caratterizzino accuratamente il prodotto delle isole e siano predittivi degli esiti clinici del trapianto nel Cell Pouch, che saranno dimostrati attraverso misure di efficacia definite.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il Sernova Cell Pouch viene impiantato contro la muscolatura addominale.
Almeno tre settimane dopo l'impianto di Cell Pouch, l'immunosoppressione viene avviata e ottimizzata per altre 3 settimane.
Ciò consente la vascolarizzazione delle camere Cell Pouch e la stabilizzazione del paziente sull'immunosoppressione prima del trapianto di isole.
Una massa, >3.000 numeri equivalenti di isole (IEQ) per kg di peso corporeo del paziente (IEQ/kg), di isole altamente purificate sarà trapiantata nel Cell Pouch.
La sicurezza e la tollerabilità di Cell Pouch saranno valutate fino a tre anni dopo l'ultimo trapianto in Cell Pouch.
I dati per gli endpoint primari e secondari saranno riepilogati utilizzando statistiche descrittive (come conteggi e percentuali).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
17
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 65 anni.
- Capacità di fornire il consenso informato scritto.
- Mentalmente stabile e in grado di rispettare le procedure del protocollo di studio.
- Storia clinica compatibile con diabete mellito di tipo 1 (T1DM) con insorgenza della malattia a
- C-peptide stimolato assente (
- Coinvolgimento nella gestione intensiva del diabete definita come automonitoraggio dei valori glicemici non inferiore a una media di tre volte al giorno calcolata in media su ogni settimana e dalla somministrazione di tre o più iniezioni di insulina ogni giorno o terapia con microinfusore. Tale gestione deve essere sotto la direzione di un endocrinologo, diabetologo o specialista del diabete con almeno 3 valutazioni cliniche durante i 12 mesi prima del consenso allo studio.
- Almeno un episodio di grave ipoglicemia nei 12 mesi precedenti il consenso allo studio.
- Ridotta consapevolezza dell'ipoglicemia. Maggiori informazioni su questo criterio, comprese le definizioni specifiche di ipoglicemia inconsapevole, sono nel protocollo.
Criteri di esclusione:
- Indice di massa corporea (BMI) >30 kg/m2
- Fabbisogno di insulina >1,0 UI/kg/giorno
- Emoglobina glicata (HbAlc) >13%.
- Retinopatia diabetica proliferativa non trattata.
- Pressione sanguigna: pressione sanguigna sistolica (SBP) >160 mmHg o pressione sanguigna diastolica (DBP) >100 mmHg.
- Velocità di filtrazione glomerulare misurata
- Presenza o anamnesi di macroalbuminuria (>300 mg/g di creatinina).
- Presenza o anamnesi di anticorpi anti-HLA reattivi al pannello >30%
- Per soggetti di sesso femminile in età fertile: test di gravidanza positivo, attualmente in allattamento o riluttanza a utilizzare misure contraccettive efficaci per la durata dello studio e 4 mesi dopo l'interruzione. Per i soggetti di sesso maschile: intenzione di procreare durante la durata dello studio o entro 4 mesi dall'interruzione o riluttanza a utilizzare misure contraccettive efficaci. Maggiori informazioni su questo criterio sono nel protocollo.
- Presenza o anamnesi di infezione attiva inclusa epatite B, epatite C, HIV o tubercolosi (TB). I soggetti con evidenza di laboratorio di infezione attiva sono esclusi anche in assenza di evidenza clinica di infezione attiva.
- Pazienti con screening negativo per il virus di Epstein Barr mediante determinazione dell'immunoglobulina G (IgG). Maggiori informazioni su questo criterio sono nel protocollo,
- Aspergillus invasivo, istoplasmosi o infezione da coccidioidomicosi entro un anno prima del consenso allo studio.
- Qualsiasi storia di malignità ad eccezione del carcinoma a cellule squamose o basocellulari completamente resecato della pelle.
- Abuso attivo noto di alcol o sostanze.
- Hb al basale al di sotto dei limiti inferiori della norma presso il laboratorio locale per i pazienti inizialmente arruolati nello studio.
Grave malattia cardiaca coesistente, caratterizzata da una qualsiasi di queste condizioni:
- Infarto miocardico recente (negli ultimi 6 mesi).
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra
- Malattia coronarica incontrollata.
- Stato ipercoagulante noto o
- Rapporto normalizzato internazionale > 1,8
- Iperlipidemia incontrollata (colesterolo LDL a digiuno >130 mg/dL e/o trigliceridi a digiuno >200 mg/dL).
- Aumento persistente dei test di funzionalità epatica. Maggiori informazioni su questo criterio sono nel protocollo
- Grave incessante diarrea, vomito o altri disturbi gastrointestinali che potenzialmente interferiscono con la capacità di assorbire farmaci per via orale (ad esempio celiachia non trattata).
- Malattia di Graves non trattata
- Ipertensione portale
- Ricevere un trattamento per una condizione medica che richiede l'uso cronico di steroidi sistemici, ad eccezione dell'uso di ≤ 5 mg di prednisone al giorno o una dose equivalente di idrocortisone, solo per la sostituzione fisiologica.
- Trattamento con qualsiasi farmaco antidiabetico diverso dall'insulina entro 4 settimane dal trapianto, Maggiori informazioni su questo criterio sono nel protocollo
- Uso di qualsiasi agente sperimentale entro 4 settimane dal consenso
- Somministrazione di vaccini vivi attenuati entro 2 mesi dal consenso.
- Qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore dello studio, interferirà con la partecipazione sicura allo studio.
- Trattamento con qualsiasi regime immunosoppressivo al momento del consenso.
- Un precedente trapianto di isole.
- Un precedente trapianto di pancreas. Maggiori informazioni su questo criterio sono nel protocollo
- Allergia o ipersensibilità nota ai polimeri Maggiori informazioni su questo criterio sono nel protocollo
- Saranno escluse le isole da donatori senza battito cardiaco così come da donatori ad alto rischio CDC.
- Presenza di colostomia/ileostomia, ernia incisionale o altra deformità della parete addominale che precluda l'impianto del Cell Pouch.
- Storia di ipertensione maligna o altre condizioni che precludono l'anestesia generale.
- Uso di coumadin o altra terapia anticoagulante (tranne l'aspirina) o soggetto con tempo di protrombina (PT-INR) > 1,5.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Destinatari della sacca per cellule T1D
Soggetti idonei con diabete mellito di tipo 1 (T1D) con inconsapevolezza dell'ipoglicemia e una storia di gravi episodi ipoglicemici sottoposti a intervento di Sernova Cell Pouch
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La Sernova Cell Pouch verrà impiantata contro il retto dell'addome. Il paziente riceverà una configurazione della sacca per cellule da 8 o 10 connettori a seconda dell'assegnazione alla coorte. Un minimo di tre settimane dopo l'impianto della sacca cellulare, l'immunosoppressione verrà avviata e ottimizzata per altre 3 settimane. Ciò consentirà la corretta vascolarizzazione delle camere della sacca cellulare e la stabilizzazione del paziente con immunosoppressione prima del trapianto di isole. Una massa di isole altamente purificate verrà trapiantata nella sacca cellulare. Ai pazienti che scelgono di conservare la sacca cellulare dopo il completamento dello studio verrà chiesto di acconsentire al follow-up sulla sicurezza a lungo termine, con i dati raccolti oltre le visite programmate dello studio ogni 3 mesi per un massimo di 5 anni fino all'ultimo espianto della sacca cellulare (e poi per un minimo di 3 mesi successivi). |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare la sicurezza del Cell Pouch dopo l'impianto e il trapianto di isole, valutando l'incidenza e la gravità degli eventi avversi (AE) ritenuti probabili o altamente probabili per il Cell Pouch
Lasso di tempo: 365 giorni ±14 giorni
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La sicurezza sarà valutata valutando l'incidenza e la gravità degli eventi avversi (AE) ritenuti probabili o altamente probabili per il Cell Pouch dopo l'impianto iniziale del Cell Pouch, al momento del trapianto di isole e dopo il trapianto di isole, e durante lo studio fino a 365 giorni ±14 giorni dopo il trapianto di isole
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365 giorni ±14 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza del tessuto endocrino nella sacca cellulare (definita dalla colorazione positiva delle isole durante l'analisi istologica)
Lasso di tempo: 90±5 giorni dopo il trapianto per sentinel Cell Pouch
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Sopravvivenza del tessuto endocrino nella Cell Pouch (definita dalla colorazione positiva delle isole durante l'analisi istologica), valutata al giorno 90 ± 5 giorni (post-rimozione della sentinel Mini Cell Pouch); o dopo la rimozione di Cell Pouches in qualsiasi momento durante lo studio
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90±5 giorni dopo il trapianto per sentinel Cell Pouch
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Proporzione di partecipanti con una riduzione degli eventi ipoglicemici gravi
Lasso di tempo: Da Giorno 0 a 90±5 ; Dal giorno 90±5 al giorno 180±5; Dal giorno 180 ± 5 al giorno 365 ± 14 dopo il trapianto finale di Cell Pouch e/o l'ultimo trapianto
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Proporzione di partecipanti, per coorte e in aggregato, con una riduzione degli eventi ipoglicemici gravi dopo il trapianto finale di Cell Pouch e/o l'ultimo trapianto di isole
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Da Giorno 0 a 90±5 ; Dal giorno 90±5 al giorno 180±5; Dal giorno 180 ± 5 al giorno 365 ± 14 dopo il trapianto finale di Cell Pouch e/o l'ultimo trapianto
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Percentuale di partecipanti con una riduzione di HbA1c >1mg%
Lasso di tempo: Da Giorno 0 a 90±5 ; Dal giorno 90±5 al giorno 180±5; Dal giorno 180 ± 5 al giorno 365 ± 14 dopo il trapianto finale di Cell Pouch e/o l'ultimo trapianto
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Proporzione di partecipanti, per coorte e in aggregato, con una riduzione di HbA1c >1mg% dopo il trapianto finale di Cell Pouch e/o l'ultimo trapianto di isole
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Da Giorno 0 a 90±5 ; Dal giorno 90±5 al giorno 180±5; Dal giorno 180 ± 5 al giorno 365 ± 14 dopo il trapianto finale di Cell Pouch e/o l'ultimo trapianto
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Piotr Witkowski, MD, PhD, University of Chicago
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 febbraio 2019
Completamento primario (Stimato)
1 ottobre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 ottobre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 aprile 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 aprile 2018
Primo Inserito (Effettivo)
2 maggio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PROSVA201701
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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