Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Biztonsági, tolerálhatósági és hatékonysági tanulmány a Sernova's Cell Pouch™ klinikai szigettranszplantációhoz

2023. december 22. frissítette: Sernova Corp
A Cell Pouch™ egy új beültethető eszköz, amelybe terápiás sejteket, például inzulintermelő szigeteket ültetnek be. Ezt a kombinált készítményt az 1-es típusú cukorbetegség (T1D) kezelésére tervezték, ha nem ismerik a hipoglikémiát, és súlyos hipoglikémiás epizódok szerepelnek az anamnézisben. Beültetéskor a Cell Pouch természetes környezetet képez, amely gazdag szövetekben és mikroerekben a terápiás sejtek transzplantációjához és működéséhez. A Cell Pouch nem lebomló polimerekből készült állványnak készült, amelyet kis hengeres kamrákba alakítanak ki, amelyek a hasizomhoz ültetve már két héten belül beépülnek a vaszkularizált szövettel az eltávolítható dugók kerületébe, amint azt a preklinikai vizsgálatok kimutatták. tanulmányok. A szövetek beépülése után a dugókat eltávolítják, így teljesen kialakult szövetkamrák maradnak központi üres terekkel a terápiás sejtek, köztük a Langerhans-szigetek (szigetek) transzplantációjához. A Cell Pouch mikroerekben gazdag természetes környezetet képez, amely lehetővé teszi az átültetett szigetek beágyazódását. Úgy gondolják, hogy ez a beültetés lehetővé teszi az átültetett szigetek hosszú távú túlélését és működését. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy bemutassa a sejttasakba történő szigetecske-transzplantáció biztonságosságát és tolerálhatóságát a T1D kezelésére olyan alanyoknál, akiknél nem észlelték a hipoglikémiát, és akiknek a kórtörténetében súlyos hipoglikémiás epizód szerepel. A tanulmány célja az is, hogy meghatározza a szigetecskék felszabadulási kritériumait, amelyek pontosan jellemzik a szigetterméket, és előre jelzik a sejttasakba történő klinikai transzplantáció kimenetelét, amelyet meghatározott hatékonysági intézkedésekkel bizonyítanak majd.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Sernova Cell Pouch a hasi izomzathoz kerül beültetésre. A Cell Pouch beültetése után legalább három héttel megkezdődik az immunszuppresszió és további 3 hétig optimalizálják. Ez lehetővé teszi a sejttasak kamráinak vaszkularizációját és a páciens immunszuppressziójának stabilizálását a szigettranszplantáció előtt. Nagy tisztaságú szigetek tömege, >3000 szigetekvivalens (IEQ) a beteg testtömeg-kilogrammonként (IEQ/kg) kerül átültetésre a sejttasakba. A Cell Pouch biztonságosságát és tolerálhatóságát a Cell Pouchba történő utolsó átültetést követően három évig értékelik. Az elsődleges és másodlagos végpontok adatait leíró statisztikák (például számok és százalékok) segítségével összegzik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

13

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 és 65 év közötti férfi és női betegek.
  2. Képes írásos beleegyezés megadására.
  3. Mentálisan stabil és képes megfelelni a vizsgálati protokoll eljárásainak.
  4. Az 1-es típusú cukorbetegséggel (T1DM) kompatibilis klinikai anamnézis a betegség kezdetével
  5. Hiányzik a stimulált c-peptid (
  6. Az intenzív cukorbetegség kezelésében való részvétel, amelyet úgy határoztak meg, hogy a glükózértékek önellenőrzése nem kevesebb, mint napi háromszori átlag, minden héten átlagolva, és naponta három vagy több inzulin injekció beadásával vagy inzulinpumpa-terápia alkalmazásával. Az ilyen kezelést endokrinológus, diabetológus vagy cukorbetegség-specialista irányítása alatt kell végezni, legalább 3 klinikai értékeléssel a vizsgálati hozzájárulást megelőző 12 hónapban.
  7. Legalább egy súlyos hipoglikémiás epizód a vizsgálati hozzájárulást megelőző 12 hónapban.
  8. A hipoglikémia tudatosságának csökkenése. További információ erről a kritériumról, beleértve a hipoglikémiás nem tudatos definícióit, a protokollban található.

Kizárási kritériumok:

  1. Testtömegindex (BMI) >30 kg/m2
  2. Inzulinszükséglet >1,0 NE/kg/nap
  3. Glikált hemoglobin (HbAlc) >13%.
  4. Kezeletlen proliferatív diabéteszes retinopátia.
  5. Vérnyomás: szisztolés vérnyomás (SBP) >160 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás (DBP) >100 Hgmm.
  6. Mért glomeruláris filtrációs sebesség
  7. Makroalbuminuria jelenléte vagy anamnézisében (>300 mg/g kreatinin).
  8. Panel-reaktív anti-HLA antitestek jelenléte vagy kórtörténete >30%
  9. Fogamzóképes korú női alanyok: Pozitív terhességi teszt, jelenleg szoptat, vagy nem hajlandó hatékony fogamzásgátló módszert alkalmazni a vizsgálat időtartama alatt és 4 hónappal a kezelés abbahagyása után. Férfi alanyok esetében: a vizsgálat időtartama alatt vagy a kezelés abbahagyását követő 4 hónapon belül szaporodási szándék, vagy nem hajlandó hatékony fogamzásgátlási módszereket alkalmazni. További információ erről a kritériumról a protokollban található.
  10. Aktív fertőzés jelenléte vagy anamnézisében, beleértve a hepatitis B-t, hepatitis C-t, HIV-t vagy tuberkulózist (TB). Az aktív fertőzés laboratóriumi bizonyítékaival rendelkező személyeket még az aktív fertőzés klinikai bizonyítékának hiányában is kizárják.
  11. Azok a betegek, akiknél az Epstein Barr vírus negatív szűrése immunglobulin G (IgG) meghatározással történt. További információ erről a kritériumról a protokollban található,
  12. Invazív aspergillus, histoplasmosis vagy coccidioidomycosis fertőzés a vizsgálati hozzájárulást megelőző egy éven belül.
  13. Bármilyen rosszindulatú daganat anamnézisében, kivéve a teljesen kimetszett bőrlaphám- vagy bazálissejtes karcinómát.
  14. Ismert aktív alkohollal vagy szerekkel való visszaélés.
  15. A kiindulási Hb a normál alsó határa alatt van a helyi laboratóriumban azoknál a betegeknél, akiket kezdetben bevontak a vizsgálatba.

  16. Súlyos, egyidejűleg fennálló szívbetegség, amelyet az alábbi állapotok bármelyike ​​jellemez:

    • Legutóbbi szívinfarktus (az elmúlt 6 hónapban).
    • A bal kamra ejekciós frakciója
    • Kontrollálatlan koszorúér-betegség.
    • Ismert hiperkoagulatív állapot ill
    • Nemzetközi normalizált arány > 1,8
  17. Nem kontrollált hiperlipidémia (éhomi LDL-koleszterin >130 mg/dl és/vagy éhomi triglicerid >200mg/dl).
  18. A májfunkciós tesztek tartós emelkedése. További információ erről a kritériumról a protokollban található
  19. Súlyos, el nem múló hasmenés, hányás vagy egyéb gyomor-bélrendszeri rendellenességek, amelyek potenciálisan zavarják a szájon át szedett gyógyszerek felszívódását (például kezeletlen cöliákia).
  20. Kezeletlen Graves-betegség
  21. Portális hipertónia
  22. Szisztémás szteroidok krónikus alkalmazását igénylő egészségügyi állapot kezelésében részesül, kivéve a napi ≤ 5 mg prednizon vagy azzal egyenértékű hidrokortizon dózis alkalmazását, kizárólag fiziológiai pótlás céljából.
  23. A transzplantációt követő 4 héten belül az inzulin kivételével bármilyen antidiabetikus gyógyszerrel történő kezelés. További információ erről a kritériumról a protokollban található
  24. Bármely vizsgálati szer használata a beleegyezéstől számított 4 héten belül
  25. Élő attenuált vakcina(ok) beadása a beleegyezéstől számított 2 hónapon belül.
  26. Minden olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgálatot végző személy véleménye szerint akadályozza a vizsgálatban való biztonságos részvételt.
  27. Kezelés bármely immunszuppresszív kezelési renddel a beleegyezés időpontjában.
  28. Korábbi szigetátültetés.
  29. Korábbi hasnyálmirigy-átültetés. További információ erről a kritériumról a protokollban található
  30. Ismert allergia vagy túlérzékenység polimerekkel szemben. További információ erről a kritériumról a protokollban található
  31. A nem szívdobogó donoroktól származó szigetek, valamint a CDC magas kockázatú donorai is kizárásra kerülnek.
  32. Kolosztómia/ileostomia, incisionalis hernia vagy a hasfal egyéb deformitása, amely kizárja a sejttasak beültetését.
  33. Rosszindulatú magas vérnyomás vagy egyéb olyan állapot, amely kizárja az általános érzéstelenítést.
  34. Kumadin vagy más véralvadásgátló terápia (kivéve aszpirin) alkalmazása, vagy olyan alany, akinek protrombin ideje (PT-INR) > 1,5.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: T1D Cell Pouch Címzettek
A jogosult 1-es típusú diabetes mellitusban (T1D) szenvedő alanyok, akiknél nem voltak tudatában a hipoglikémiának, és akiknek a kórtörténetében súlyos hipoglikémiás epizódok szerepelnek Sernova Cell Pouch beavatkozáson
Kombinált termék: Sernova sejttasak

A Sernova Cell Pouch az egyenes hasizomba kerül beültetésre. A beteg a kohorsz hozzárendelésétől függően 8 vagy 10 dugós sejttasak konfigurációt kap. A Cell Pouch beültetése után legalább három héttel megkezdődik az immunszuppresszió és további 3 hétig optimalizálják. Ez lehetővé teszi a sejttasak kamráinak megfelelő vaszkularizációját és a páciens immunszuppressziójának stabilizálását a szigettranszplantáció előtt. Nagy tisztaságú szigetek tömege, >3000 szigetekvivalens (IEQ) a beteg testtömeg-kilogrammonként (IEQ/kg) kerül átültetésre a sejttasakba.

Azokat a betegeket, akik úgy döntenek, hogy megtartják a sejttasakot a vizsgálat befejezése után, bele kell adniuk a hosszú távú biztonsági nyomon követésbe, a vizsgálati tervezett látogatásokon túl 3 havonta gyűjtött adatokkal, legfeljebb 3 évig az utolsó sejttasak explantációig (és majd ezt követően legalább 3 hónapig).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A sejttasak biztonságosságának értékelése a beültetést és a szigettranszplantációt követően a sejttasak szempontjából valószínűnek vagy nagyon valószínűnek ítélt nemkívánatos események előfordulásának és súlyosságának értékelésével
Időkeret: 365 nap ±14 nap
A biztonságot a sejttasak számára valószínűnek vagy nagyon valószínűnek ítélt nemkívánatos események (AE) előfordulásának és súlyosságának értékelésével értékelik a kezdeti sejttasak beültetést követően, a szigettranszplantáció idején és a szigettranszplantációt követően, valamint a vizsgálat során. 365 nap ± 14 nap a szigettranszplantáció után
365 nap ±14 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az endokrin szövet túlélése a sejttasakban (a szigetek pozitív festődése határozza meg a szövettani elemzés során)
Időkeret: 90±5 nappal a transzplantáció után a Sentinel Cell Pouch számára
Az endokrin szövet túlélése a sejttasakban (a szigetek pozitív festődése határozza meg a szövettani elemzés során), a 90±5. napon értékelve (az őrszem Mini sejttasak eltávolítása után); vagy a sejttasakok eltávolítása után bármikor a vizsgálat során
90±5 nappal a transzplantáció után a Sentinel Cell Pouch számára
Azon résztvevők aránya, akiknél csökkent a súlyos hipoglikémiás események száma
Időkeret: 0. naptól 90±5-ig; 90±5. naptól 180±5. napig; 180±5. naptól 365±14. napig az utolsó sejttasak transzplantációt és/vagy az utolsó transzplantációt követően
Azon résztvevők aránya kohorszonként és összesítve, akiknél csökkent a súlyos hipoglikémiás események az utolsó sejttasak-transzplantációt és/vagy az utolsó szigetátültetést követően
0. naptól 90±5-ig; 90±5. naptól 180±5. napig; 180±5. naptól 365±14. napig az utolsó sejttasak transzplantációt és/vagy az utolsó transzplantációt követően
Azon résztvevők aránya, akiknél a HbA1c > 1 mg% csökkent
Időkeret: 0. naptól 90±5-ig; 90±5. naptól 180±5. napig; 180±5. naptól 365±14. napig az utolsó sejttasak transzplantációt és/vagy az utolsó transzplantációt követően
Azon résztvevők aránya kohorszonként és aggregáltan, akiknél a HbA1c > 1 mg% csökkent az utolsó sejttasak-transzplantációt és/vagy az utolsó szigettranszplantációt követően
0. naptól 90±5-ig; 90±5. naptól 180±5. napig; 180±5. naptól 365±14. napig az utolsó sejttasak transzplantációt és/vagy az utolsó transzplantációt követően

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sernova Corp

Együttműködők

Juvenile Diabetes Research Foundation
University of Chicago
ICON plc

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Piotr Witkowski, MD, PhD, University of Chicago

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. február 7.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. április 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 19.

Első közzététel (Tényleges)

2018. május 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 22.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PROSVA201701

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 1-es típusú diabetes mellitus

Klinikai vizsgálatok a Sernova sejttasak

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Sweden

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel