Studie k posouzení bezpečnosti infuzí GRF6021 u pacientů s Parkinsonovou chorobou a kognitivní poruchou
5. května 2022 aktualizováno: Alkahest, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti infuzí GRF6021 u pacientů s Parkinsonovou chorobou a kognitivní poruchou
Tato studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a potenciální účinky na kognici GRF6021, produktu odvozeného z plazmy, podávaného jako intravenózní (IV) infuze subjektům s Parkinsonovou chorobou a kognitivní poruchou.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti GRF6021, produktu odvozeného z plazmy, podávaného intravenózní (IV) infuzí subjektům s Parkinsonovou chorobou (PD) a kognitivní poruchou.
Délka studia pro subjekty bude přibližně 7 měsíců.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
79
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Francie, 69677
- Hôpital neurologique
-
Creteil, Francie, 94000
- Hopital Henri Mondor
-
Grenoble, Francie, 38043
- CHU Grenoble Alpes
-
Lille, Francie, 59000
- Hôpital Roger Salengro
-
Marseille, Francie, 13385
- Hôpital de la Timone
-
Nimes, Francie, 30029
- CHU Caremeau
-
Poitiers, Francie, 86021
- CHU De Poitiers
-
Rouen, Francie, 76000
- CHU Charles Nicolle
-
Toulouse, Francie, 31059
- CHU Purpan - Hopital Pierre Paul Riquet
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- Clinical Trials, Inc.
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
-
Florida
-
Doral, Florida, Spojené státy, 33166
- Moonshine Research Center
-
Edgewater, Florida, Spojené státy, 32132
- Riverside Clinical Research
-
Hallandale Beach, Florida, Spojené státy, 33009
- MD Clinical
-
Hollywood, Florida, Spojené státy, 33024
- Research Centers of America, LLC
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33135
- Suncoast Research Group, LLC
-
South Miami, Florida, Spojené státy, 33143
- Qps_Mra, Llc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30331
- Atlanta Center for Medical Research
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
- NeuroTrials Research Inc.
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
- Quest Research Institute
-
Plymouth, Michigan, Spojené státy, 48170
- SRI Biosciences
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63128
- PsychCare Consultants Research
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27612
- Wake Research
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77058
- Centex Studies, Inc.
-
-
Washington
-
Bellevue, Washington, Spojené státy, 98007
- Northwest Clinical Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
40 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza Parkinsonovy choroby (PD), s alespoň 1 rokem symptomů PD.
- Diagnostika PD s mírnou kognitivní poruchou (PD-MCI) nebo pravděpodobnou nebo možnou demencí Parkinsonovy choroby podle klinických diagnostických kritérií společnosti Movement Disorder Society.
- Skóre v Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA) 13.–25.
- Upravené fáze Hoehn a Yahr 1-4.
- Skóre modifikované Hachinského ischemické škály (MHIS) 4 nebo méně.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza poruch krevní srážlivosti nebo hyperkoagulability.
- Současné použití antikoagulační léčby. Použití protidestičkových léků (např. aspirinu nebo klopidogrelu) je přijatelné.
- Předchozí hypersenzitivní reakce na jakýkoli lidský krevní produkt nebo jakoukoli IV infuzi.
- Léčba jakýmkoli lidským krevním produktem, včetně transfuzí a IV imunoglobulinu, během 6 měsíců před screeningem.
- Historie nedostatku imunoglobulinu A nebo haptoglobinu; mrtvice, anafylaxe nebo tromboembolické komplikace IV imunoglobulinů.
- Srdeční onemocnění prokázané infarktem myokardu, nestabilní, nově propukající nebo závažnou anginou pectoris nebo městnavým srdečním selháním během 6 měsíců před podáním dávky
- Hemoglobin < 10 g/dl u žen a < 11 g/dl u mužů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: GRF6021
Subjekty budou dostávat GRF6021 po dobu 5 po sobě jdoucích dnů v týdnu 1 a týdnu 13.
|
GRF6021 pro IV infuzi
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty budou dostávat placebo po dobu 5 po sobě jdoucích dnů v týdnu 1 a v týdnu 13.
|
Placebo pro IV infuzi
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Přibližně 24 měsíců
|
Nežádoucí příhody související s léčbou identifikované preferovaným termínem MedDRA a seskupené podle tříd orgánových systémů MedDRA
|
Přibližně 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Montrealské skóre kognitivního hodnocení (MoCA).
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 16
|
Změna od výchozí hodnoty v Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA).
MoCA je 30bodový test, který hodnotí pozornost a koncentraci, exekutivní funkce, paměť, zrakově prostorové schopnosti, jazykové schopnosti, koncepční myšlení, výpočty a orientaci.
Vyšší skóre ukazuje na lepší kognitivní funkce; celkové možné skóre je 30 a skóre 26 nebo více je považováno za normální.
Kladná hodnota změny znamená zlepšení a záporná hodnota změny znamená zhoršení.
Rozsah skóre [0 (min) - 30 (Max)].
|
Změna ze základního stavu na týden 16
|
|
Kontinuita pozornosti, variabilita reakční doby, pracovní paměť a epizodická paměť na počítačově řízené kognitivní baterii (CDR-CCB) pro výzkum kognitivních léků, jak byla hodnocena změnou od základní hodnoty v CDR-CCB.
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 20
|
CDR-CCB je automatizovaný systém hodnocení kognitivních funkcí. Sekundární výsledky účinnosti zahrnovaly následující složená skóre:
Poznámka: # označuje "žádná konkrétní jednotka" Nižší skóre odráží horší schopnost kontinuity pozornosti, kvality pracovní paměti a kvality epizodické paměti; záporná změna od výchozí hodnoty tedy odráží snížení hodnoty ve srovnání s výchozí hodnotou. Zatímco pro variabilitu reakční doby vyšší skóre odráží horší schopnost a pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zhoršení ve srovnání s výchozí hodnotou. |
Změna ze základního stavu na týden 20
|
|
Verbální plynulost Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS).
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 20
|
Změna od základní linie v Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS).
D-KEFS Verbal Fluency test se používá pro hodnocení exekutivní funkce a má tři podmínky: Letter Fluency, Category Fluency a Category Switching.
Vyšší skóre značí správnější odpovědi.
Kladná hodnota změny znamená zlepšení a záporná hodnota změny znamená zhoršení.
Minimální skóre je 0 a neexistuje žádné konkrétní maximální skóre.
|
Změna ze základního stavu na týden 20
|
|
Sjednocená škála hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS) společnosti The Movement Disorder Society 1, 2, 3 a celkové skóre.
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 16
|
Změna od výchozí hodnoty ve sjednocené stupnici hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS) společnosti Movement Disorder Society.
MDS-UPDRS obsahuje 4 subškály: Část 1, Mentace, Chování a Nálada; Část 2, Činnosti každodenního života; Část 3, Motor; Část 4, Komplikace nemotorické zážitky každodenního života (13 položek), motorické zážitky každodenního života (13 položek), motorické vyšetření (18 položek) a motorické komplikace (6 položek).
Hodnocení každé položky je od 0 (normální) do 4 (vážné).
Celkové skóre pro každou část se získá ze součtu skóre odpovídajících položek.
Pro tuto studii budou dokončeny části 1-3.
Část 1 skóre se pohybuje od 0 do 52.
Část 2 skóre se pohybuje od 0 do 52.
Část 3 skóre se pohybuje od 0 do 132.
Celkové možné skóre je 0 až 236.
|
Změna ze základního stavu na týden 16
|
|
Škála Schwab and England Activities of Daily Living (SE-ADL).
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 24
|
Změna od výchozí hodnoty ve Schwabových a anglických aktivitách denního života (SE-ADL).
SE-ADL hodnotí pacientovy vnímání globální funkční kapacity a závislosti.
Bodování se vyjadřuje v procentech v 10 krocích od 100 do 0 (100 %, normální stav; 0 %, upoutaný na lůžko s vegetativní dysfunkcí), takže čím nižší skóre, tím horší funkční stav.
Rozsah je 0 % až 100 %.
|
Změna ze základního stavu na týden 24
|
|
Index klinického dojmu závažnosti - PD (CISI-PD).
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 24
|
Změna od výchozí hodnoty v The Clinical Impression of Severity Index PD (CISI-PD).
CISI-PD je index závažnosti tvořený čtyřmi položkami (motorické znaky, postižení, motorické komplikace a kognitivní stav), hodnocené od 0 (vůbec ne) do 6 (velmi těžké nebo zcela postižené); možné skóre se pohybuje od 0 do 24.
Celkové skóre se vypočítá sečtením skóre položek.
Vyšší skóre značí horší závažnost.
Záporná hodnota změny znamená zlepšení a kladná hodnota změny znamená zhoršení.
|
Změna ze základního stavu na týden 24
|
|
The Parkinson's Disease Quality of Life Questionnaire-39 (PDQ-39).
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 20
|
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku kvality života při Parkinsonově nemoci-39 (PDQ-39).
PDQ-39 je samoobslužný dotazník obsahující 39 otázek týkajících se 8 klíčových oblastí zdraví a každodenních činností, včetně motorických i nemotorických symptomů.
Hodnotí se na stupnici 0-100, přičemž nižší skóre značí lepší zdraví a vysoké skóre značí závažnější příznaky.
|
Změna ze základního stavu na týden 20
|
|
Škála geriatrické deprese-15 (GDS-15).
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 20
|
Změna od výchozí hodnoty ve škále geriatrické deprese (GDS-15).
GDS-15 je 15-položkový dotazník ano/ne týkající se deprese u starších dospělých.
Každá depresivní odpověď je 1 bod.
Konečné skóre je součet počtu depresivních odpovědí s následujícími skóre indikujícími depresi: 0-4 Žádná deprese; 5-10 Naznačuje mírnou depresi; 11 + Ukazuje na těžkou depresi.
Možné skóre se pohybuje od 0 do 15.
|
Změna ze základního stavu na týden 20
|
|
Test kreslení digitálních hodin (dCDT).
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 20
|
Změna od výchozí hodnoty v testu kreslení digitálních hodin (dCDT).
Zařízení dCDT podobné peru bude použito ke shromažďování souřadnic x-y, které popisují pohyb doteku při změně jeho polohy během hodnocení.
Rovněž vyhodnotí, kdy stylus nebo psací zařízení nevyvíjí tlak na psací povrch.
Skóre dCDT je číslo od 0 do 100, které představuje celkovou kognitivní funkci osoby hodnocenou hodinami DCT.
Celkové možné skóre je 100.
Záporná hodnota změny znamená zhoršení a kladná hodnota změny znamená zlepšení.
|
Změna ze základního stavu na týden 20
|
|
Síla pozornosti, kognitivní reakční doba a rychlost paměti na počítačově řízené kognitivní baterii pro výzkum kognitivních léků (CDR-CCB) podle změny od základní hodnoty v CDR-CCB.
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 20
|
CDR-CCB je automatizovaný systém hodnocení kognitivních funkcí. Sekundární výsledky účinnosti zahrnovaly následující složená skóre:
Vyšší skóre odrážejí horší schopnosti a pozitivní změna od výchozího stavu odráží poškození ve srovnání s výchozím stavem. |
Změna ze základního stavu na týden 20
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. listopadu 2018
Primární dokončení (Aktuální)
20. července 2020
Dokončení studie (Aktuální)
20. července 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. října 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. října 2018
První zveřejněno (Aktuální)
22. října 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. května 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. května 2022
Naposledy ověřeno
1. května 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Alkahest study 6021-201
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .