Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie longitudinálního pozorování u pacienta s X-vázanou hypofosfatemickou křivicí/osteomalacií ve spolupráci s asijskými partnery (SUNFLOWER)

28. srpna 2025 aktualizováno: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Mezinárodní, multicentrická, prospektivní, longitudinální observační studie pro pacienty s X-vázanou hypofosfatemickou křivicí/osteomalacií

Prostřednictvím sledování pacientů s X-vázanou hypofosfatemickou křivicí/osteomalacií (XLH) po dobu až 10 let má studie v úmyslu shromáždit data, která umožní dosažení následujících cílů:

  1. Zjistit lékařské charakteristiky nemoci a chorobný proces
  2. Zjistit fyzickou a psychickou zátěž pacientů i ekonomickou zátěž
  3. Posoudit účinnost a bezpečnost léčby onemocnění

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

226

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s XLH nezávisle na léčebném režimu

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí splňovat alespoň jednu z následujících podmínek:

    1. Dokumentovaná mutace genu PHEX
    2. Zdokumentovaná mutace genu PHEX u alespoň jednoho člena rodiny s X-vázaným genetickým vztahem
    3. Zdokumentovaný FGF23 >30 pg/ml
  • Typické klinické nálezy křivice/osteomalacie
  • Písemný informovaný souhlas získaný od pacientů ve věku >=18 let nebo od rodičů či právně přijatelných zástupců pacientů ve věku <18 let

Kritéria vyloučení:

  • Účast v jakékoli klinické studii (studii) v době informovaného souhlasu
  • Jakýkoli pacient, jehož účast ve studii je zkoušejícím nebo subinvestigatorem považována za nevhodnou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
X-vázaná hypofosfatemie (XLH)
Hypofosfatemická křivice/osteomalacie
Jiný: žádný zásah
žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výška
Časové okno: Po zařazení do studie budou pacienti sledováni jednou ročně nebo každé 2 roky po dobu až 10 let.
Výška v centimetrech
Po zařazení do studie budou pacienti sledováni jednou ročně nebo každé 2 roky po dobu až 10 let.
6minutový test chůze
Časové okno: Po zápisu budou pacienti každoročně sledováni po dobu až 10 let.
6minutový test chůze provedený podle mezinárodních směrnic bude měřen jako vzdálenost v metrech.
Po zápisu budou pacienti každoročně sledováni po dobu až 10 let.
Test Timed Up and Go (TUGT)
Časové okno: Po zařazení do studie budou pacienti sledováni každé 2 roky po dobu až 10 let.
Bude zaznamenána doba potřebná pro každého pacienta k provedení TUGT: Vstaňte ze sedu na židli, ujděte 3 metry, otočte se, jděte zpět a posaďte se.
Po zařazení do studie budou pacienti sledováni každé 2 roky po dobu až 10 let.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlomenina
Časové okno: 10 let
Výskyt zlomenin všech částí
10 let
Radiografie
Časové okno: Po zařazení do studie budou pacienti sledováni jednou ročně nebo každé 2 roky po dobu až 10 let.
Bude provedena radiografie níže uvedených míst. AP pohledy na obě kolena, PA na obě zápěstí a obě dlouhé nohy. Místa se symptomy, jako je bolest, místa podezření na zlomeninu a páteř (krční, hrudní a bederní).
Po zařazení do studie budou pacienti sledováni jednou ročně nebo každé 2 roky po dobu až 10 let.
Nefrokalcinóza
Časové okno: Po zařazení do studie budou pacienti sledováni jednou ročně nebo každé 2 roky po dobu až 10 let.
Provede se ultrazvuk ledvin a změří se přítomnost a/nebo progrese nefrokalcinózy.
Po zařazení do studie budou pacienti sledováni jednou ročně nebo každé 2 roky po dobu až 10 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

19. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

5. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SUNFLOWER
  • UMIN000031605 (Identifikátor registru: UMIN-CTR)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit