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Studio dell'osservazione longitudinale per pazienti con rachitismo ipofosfatemico legato all'X/osteomalacia in collaborazione con partner asiatici (SUNFLOWER)

28 agosto 2025 aggiornato da: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Uno studio osservazionale internazionale, multicentrico, prospettico, longitudinale per pazienti con rachitismo ipofosfatemico legato all'X/Osteomalacia

Attraverso l'osservazione di pazienti con rachitismo ipofosfatemico/osteomalacia (XLH) legato all'X fino a 10 anni, lo studio intende raccogliere dati che consentano il raggiungimento dei seguenti obiettivi:

  1. Determinare le caratteristiche mediche della malattia e il processo patologico
  2. Per determinare l'onere fisico e psicologico sui pazienti così come l'onere economico
  3. Per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento della malattia

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

226

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Osaka, Giappone
        • Osaka University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con XLH indipendentemente dal regime di trattamento

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono soddisfare almeno uno dei seguenti requisiti:

    1. Mutazione documentata del gene PHEX
    2. Mutazione del gene PHEX documentata in almeno un membro della famiglia con relazione genetica legata all'X
    3. FGF23 documentato >30 pg/mL
  • Reperti clinici tipici di rachitismo/osteomalacia
  • Consenso informato scritto ottenuto da pazienti di età >=18 anni o da genitori o rappresentanti legalmente riconosciuti di pazienti di età <18 anni

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a qualsiasi studio clinico (trial) al momento del consenso informato
  • Qualsiasi paziente la cui partecipazione allo studio sia considerata inappropriata dallo sperimentatore o dal subinvestigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Ipofosfatemia legata all'X (XLH)
Rachitismo ipofosfatemico/osteomalacia
Altro: nessun intervento
nessun intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Altezza
Lasso di tempo: Dopo l'arruolamento, i pazienti saranno osservati ogni anno o ogni 2 anni per un massimo di 10 anni.
Altezza in centimetri
Dopo l'arruolamento, i pazienti saranno osservati ogni anno o ogni 2 anni per un massimo di 10 anni.
Il test del cammino in 6 minuti
Lasso di tempo: Dopo l'arruolamento, i pazienti saranno osservati ogni anno per un massimo di 10 anni.
Il 6-Minutes Walking Test eseguito secondo le Linee Guida Internazionali, sarà misurato come distanza in metri.
Dopo l'arruolamento, i pazienti saranno osservati ogni anno per un massimo di 10 anni.
Timed Up and Go Test (TUGT)
Lasso di tempo: Dopo l'arruolamento, i pazienti saranno osservati ogni 2 anni per un massimo di 10 anni.
Verrà registrato il tempo necessario a ciascun paziente per eseguire il TUGT: alzarsi da seduto su una sedia, camminare per 3 metri, girarsi, tornare indietro e sedersi.
Dopo l'arruolamento, i pazienti saranno osservati ogni 2 anni per un massimo di 10 anni.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frattura
Lasso di tempo: 10 anni
Incidenza di frattura di tutte le parti
10 anni
Radiografia
Lasso di tempo: Dopo l'arruolamento, i pazienti saranno osservati ogni anno o ogni 2 anni per un massimo di 10 anni.
Verrà eseguita la radiografia dei siti elencati di seguito. Viste AP di entrambe le ginocchia, vie PA di entrambi i polsi ed entrambe le gambe lunghe. Siti con sintomi come dolore, siti di sospetta frattura e colonna vertebrale (cervicale, toracica e lombare).
Dopo l'arruolamento, i pazienti saranno osservati ogni anno o ogni 2 anni per un massimo di 10 anni.
Nefrocalcinosi
Lasso di tempo: Dopo l'arruolamento, i pazienti saranno osservati ogni anno o ogni 2 anni per un massimo di 10 anni.
Verrà eseguita l'ecografia renale e verrà misurata la presenza e/o la progressione della nefrocalcinosi.
Dopo l'arruolamento, i pazienti saranno osservati ogni anno o ogni 2 anni per un massimo di 10 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2018

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

19 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SUNFLOWER
  • UMIN000031605 (Identificatore di registro: UMIN-CTR)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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