Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af longitudinel observation for patient med X-forbundet hypofosfatemisk rakitt/osteomalaci i samarbejde med asiatiske partnere (SUNFLOWER)

28. august 2025 opdateret af: Kyowa Kirin Co., Ltd.

En international, multicenter, prospektiv, longitudinel observationsundersøgelse for patient med X-bundet hypofosfatemisk rakitt/osteomalaci

Gennem observation af patienter med X-bundet hypofosfatemisk rakitis/osteomalaci (XLH) i op til 10 år, har undersøgelsen til hensigt at indsamle data, der gør det muligt at nå følgende mål:

  1. At bestemme medicinske karakteristika af sygdommen og sygdomsprocessen
  2. At bestemme fysisk og psykisk belastning for patienter såvel som økonomisk belastning
  3. At vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​behandlingen af ​​sygdommen

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

226

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med XLH uafhængig af behandlingsregime

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal opfylde mindst én af følgende:

    1. Dokumenteret PHEX-genmutation
    2. Dokumenteret PHEX-genmutation i mindst ét ​​familiemedlem med X-bundet genetisk slægtskab
    3. Dokumenteret FGF23 >30 pg/mL
  • Typiske kliniske fund af rakitis/osteomalaci
  • Skriftligt informeret samtykke indhentet fra patienter i alderen >=18 år eller fra forældre eller juridisk acceptable repræsentanter for patienter i alderen <18 år

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i enhver klinisk undersøgelse (forsøg) på tidspunktet for informeret samtykke
  • Enhver patient, hvis deltagelse i undersøgelsen anses for upassende af investigator eller subinvestigator

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
X-bundet hypofosfatæmi (XLH)
Hypophosphatæmisk rakitt/osteomalaci
Andet: intet indgreb
intet indgreb

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Højde
Tidsramme: Efter indskrivning vil patienterne blive observeret årligt eller hvert 2. år i op til 10 år.
Højde i centimeter
Efter indskrivning vil patienterne blive observeret årligt eller hvert 2. år i op til 10 år.
6-minutters gåtest
Tidsramme: Efter indskrivning vil patienterne blive observeret årligt i op til 10 år.
6-minutters gåtesten udført i henhold til internationale retningslinjer vil blive målt som afstand i meter.
Efter indskrivning vil patienterne blive observeret årligt i op til 10 år.
Timed Up and Go Test (TUGT)
Tidsramme: Efter indskrivning vil patienter blive observeret hvert andet år i op til 10 år.
Den tid, det tager for hver patient at udføre TUGT, vil blive registreret: Rejs dig fra at sidde i en stol, gå 3 meter, vend dig om, gå tilbage og sæt dig ned.
Efter indskrivning vil patienter blive observeret hvert andet år i op til 10 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Knoglebrud
Tidsramme: 10 år
Forekomst af brud på alle dele
10 år
Radiografi
Tidsramme: Efter indskrivning vil patienterne blive observeret årligt eller hvert 2. år i op til 10 år.
Der vil blive udført røntgenbilleder af nedenstående steder. AP-visning af begge knæ, PA-syn af begge håndled og begge lange ben. Steder med symptomer som smerte, steder med mistanke om fraktur og rygsøjle (cervikal, thorax og tømmer).
Efter indskrivning vil patienterne blive observeret årligt eller hvert 2. år i op til 10 år.
Nephrocalcinose
Tidsramme: Efter indskrivning vil patienterne blive observeret årligt eller hvert 2. år i op til 10 år.
Renal ultralyd vil blive udført, og tilstedeværelse og/eller progression af nefrocalcinose vil blive målt.
Efter indskrivning vil patienterne blive observeret årligt eller hvert 2. år i op til 10 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2018

Først opslået (Faktiske)

19. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

5. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SUNFLOWER
  • UMIN000031605 (Registry Identifier: UMIN-CTR)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner