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Estudo de observação longitudinal para pacientes com raquitismo/osteomalácia hipofosfatêmica ligada ao cromossomo X em colaboração com parceiros asiáticos (SUNFLOWER)

4 de agosto de 2023 atualizado por: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Um estudo observacional internacional, multicêntrico, prospectivo e longitudinal para pacientes com raquitismo/osteomalácia hipofosfatêmica ligada ao cromossomo X

Através da observação de pacientes com raquitismo/osteomalácia hipofosfatêmica ligada ao cromossomo X (XLH) por até 10 anos, o estudo pretende coletar dados que permitam atingir os seguintes objetivos:

  1. Para determinar as características médicas da doença e o processo da doença
  2. Para determinar a carga física e psicológica dos pacientes, bem como a carga econômica
  3. Para avaliar a eficácia e segurança do tratamento da doença

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

226

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Osaka, Japão
        • Osaka University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Pacientes com XLH independente do regime de tratamento

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes devem atender a pelo menos um dos seguintes itens:

    1. Mutação do gene PHEX documentada
    2. Mutação documentada do gene PHEX em pelo menos um membro da família com relação genética ligada ao cromossomo X
    3. FGF23 documentado >30 pg/mL
  • Achados clínicos típicos de raquitismo/osteomalácia
  • Consentimento informado por escrito obtido de pacientes com idade >=18 anos ou de pais ou representantes legalmente aceitáveis ​​de pacientes com idade <18 anos

Critério de exclusão:

  • Participação em qualquer estudo clínico (ensaio) no momento do consentimento informado
  • Qualquer paciente cuja participação no estudo seja considerada inadequada pelo investigador ou subinvestigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH)
Raquitismo hipofosfatêmico/osteomalácia
Outro: nenhuma intervenção
nenhuma intervenção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Altura
Prazo: Após a inscrição, os pacientes serão observados anualmente ou a cada 2 anos por até 10 anos.
Altura em centímetros
Após a inscrição, os pacientes serão observados anualmente ou a cada 2 anos por até 10 anos.
O teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: Após a inscrição, os pacientes serão observados anualmente por até 10 anos.
O Teste de Caminhada de 6 Minutos realizado de acordo com as Diretrizes Internacionais, será medido como distância em metros.
Após a inscrição, os pacientes serão observados anualmente por até 10 anos.
Timed Up and Go Test (TUGT)
Prazo: Após a inscrição, os pacientes serão observados a cada 2 anos por até 10 anos.
O tempo necessário para cada paciente realizar o TUGT será registrado: levantar da cadeira, caminhar 3 metros, virar, voltar e sentar.
Após a inscrição, os pacientes serão observados a cada 2 anos por até 10 anos.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fratura
Prazo: 10 anos
Incidência de fratura de todas as partes
10 anos
Radiografia
Prazo: Após a inscrição, os pacientes serão observados anualmente ou a cada 2 anos por até 10 anos.
A radiografia dos locais listados abaixo será realizada. Vistas AP de ambos os joelhos, vistas PA de ambos os pulsos e de ambas as pernas longas. Locais com sintomas como dor, locais de suspeita de fratura e coluna vertebral (cervical, torácica e lombar).
Após a inscrição, os pacientes serão observados anualmente ou a cada 2 anos por até 10 anos.
Nefrocalcinose
Prazo: Após a inscrição, os pacientes serão observados anualmente ou a cada 2 anos por até 10 anos.
A ultrassonografia renal será realizada e será medida a presença e/ou progressão da nefrocalcinose.
Após a inscrição, os pacientes serão observados anualmente ou a cada 2 anos por até 10 anos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de maio de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de novembro de 2018

Primeira postagem (Real)

19 de novembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SUNFLOWER
  • UMIN000031605 (Identificador de registro: UMIN-CTR)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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