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Estudio de observación longitudinal para pacientes con raquitismo hipofosfatémico ligado al cromosoma X/osteomalacia en colaboración con socios asiáticos (SUNFLOWER)

4 de agosto de 2023 actualizado por: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Un estudio observacional internacional, multicéntrico, prospectivo y longitudinal para pacientes con raquitismo hipofosfatémico ligado al cromosoma X/osteomalacia

Mediante la observación de pacientes con raquitismo hipofosfatémico/osteomalacia (XLH) ligado al cromosoma X durante un máximo de 10 años, el estudio pretende recopilar datos que permitan alcanzar los siguientes objetivos:

  1. Determinar las características médicas de la enfermedad y el proceso de la enfermedad.
  2. Determinar la carga física y psicológica de los pacientes, así como la carga económica.
  3. Evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

226

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Osaka, Japón
        • Osaka University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Pacientes con XLH independiente del régimen de tratamiento

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben cumplir al menos uno de los siguientes:

    1. Mutación documentada del gen PHEX
    2. Mutación del gen PHEX documentada en al menos un miembro de la familia con relación genética ligada al cromosoma X
    3. FGF23 documentado >30 pg/mL
  • Hallazgos clínicos típicos de raquitismo/osteomalacia
  • Consentimiento informado por escrito obtenido de pacientes mayores de 18 años o de padres o representantes legalmente aceptables de pacientes menores de 18 años

Criterio de exclusión:

  • Participación en cualquier estudio clínico (ensayo) en el momento del consentimiento informado
  • Cualquier paciente cuya participación en el estudio sea considerada inapropiada por el investigador o el subinvestigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH)
Raquitismo hipofosfatémico/osteomalacia
Otro: Sin intervención
Sin intervención

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Altura
Periodo de tiempo: Después de la inscripción, los pacientes serán observados anualmente o cada 2 años hasta por 10 años.
Altura en centímetros
Después de la inscripción, los pacientes serán observados anualmente o cada 2 años hasta por 10 años.
La prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Después de la inscripción, los pacientes serán observados anualmente hasta por 10 años.
La Prueba de Caminata de 6 Minutos realizada de acuerdo con las Directrices Internacionales, se medirá como distancia en metros.
Después de la inscripción, los pacientes serán observados anualmente hasta por 10 años.
Prueba cronometrada y puesta en marcha (TUGT)
Periodo de tiempo: Después de la inscripción, los pacientes serán observados cada 2 años hasta por 10 años.
Se registrará el tiempo que requiere cada paciente para realizar el TUGT: Levantarse de estar sentado en una silla, caminar 3 metros, darse la vuelta, caminar hacia atrás y sentarse.
Después de la inscripción, los pacientes serán observados cada 2 años hasta por 10 años.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fractura
Periodo de tiempo: 10 años
Incidencia de fractura de todas las partes.
10 años
Radiografía
Periodo de tiempo: Después de la inscripción, los pacientes serán observados anualmente o cada 2 años hasta por 10 años.
Se realizarán radiografías de los sitios enumerados a continuación. Vistas AP de ambas rodillas, vistas PA de ambas muñecas y ambas piernas largas. Sitios con síntomas como dolor, sitios de sospecha de fractura y columna (cervical, torácica y lumbar).
Después de la inscripción, los pacientes serán observados anualmente o cada 2 años hasta por 10 años.
Nefrocalcinosis
Periodo de tiempo: Después de la inscripción, los pacientes serán observados anualmente o cada 2 años hasta por 10 años.
Se realizará la ecografía renal y se medirá la presencia y/o progresión de la nefrocalcinosis.
Después de la inscripción, los pacientes serán observados anualmente o cada 2 años hasta por 10 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2018

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

19 de noviembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SUNFLOWER
  • UMIN000031605 (Identificador de registro: UMIN-CTR)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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