- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03745521
Badanie podłużnej obserwacji pacjenta z krzywicą hipofosfatemiczną sprzężoną z chromosomem X/osteomalacją we współpracy z partnerami z Azji (SUNFLOWER)
4 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Kyowa Kirin Co., Ltd.
Międzynarodowe, wieloośrodkowe, prospektywne, podłużne badanie obserwacyjne pacjenta z krzywicą hipofosfatemiczną sprzężoną z chromosomem X/osteomalacją
Poprzez obserwację pacjentów z krzywicą hipofosfatemiczną/osteomalacją sprzężoną z chromosomem X (XLH) przez okres do 10 lat, badanie ma na celu zebranie danych, które pozwolą na osiągnięcie następujących celów:
- Określenie charakterystyki medycznej choroby i procesu chorobowego
- Określenie obciążenia fizycznego i psychicznego pacjentów oraz obciążenia ekonomicznego
- Ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia choroby
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
226
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Osaka, Japonia
- Osaka University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z XLH niezależnie od schematu leczenia
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci muszą spełniać co najmniej jedno z poniższych kryteriów:
- Udokumentowana mutacja genu PHEX
- Udokumentowana mutacja genu PHEX u co najmniej jednego członka rodziny z pokrewieństwem genetycznym sprzężonym z chromosomem X
- Udokumentowany FGF23 >30 pg/ml
- Typowe objawy kliniczne krzywicy/osteomalacji
- Pisemna świadoma zgoda uzyskana od pacjentów w wieku >=18 lat lub od rodziców lub prawnie dopuszczalnych przedstawicieli pacjentów w wieku <18 lat
Kryteria wyłączenia:
- Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym (próbie) w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Każdy pacjent, którego udział w badaniu zostanie uznany przez badacza lub badacza pomocniczego za niewłaściwy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X (XLH)
Krzywica hipofosfatemiczna/osteomalacja
|
bez interwencji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Wysokość
Ramy czasowe: Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.
|
Wysokość w centymetrach
|
Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.
|
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: Po włączeniu pacjenci będą obserwowani corocznie przez okres do 10 lat.
|
6-minutowy test marszu przeprowadzony zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi będzie mierzony jako odległość w metrach.
|
Po włączeniu pacjenci będą obserwowani corocznie przez okres do 10 lat.
|
Test „w górę i w drogę” (TUGT)
Ramy czasowe: Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co 2 lata przez okres do 10 lat.
|
Rejestrowany będzie czas potrzebny każdemu pacjentowi na wykonanie TUGT: Wstań z krzesła, przejdź 3 metry, odwróć się, cofnij i usiądź.
|
Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co 2 lata przez okres do 10 lat.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Pęknięcie
Ramy czasowe: 10 lat
|
Występowanie złamań wszystkich części
|
10 lat
|
Radiografia
Ramy czasowe: Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.
|
Wykonana zostanie radiografia miejsc wymienionych poniżej.
Widoki AP obu kolan, rzuty PA obu nadgarstków i obu długich nóg.
Miejsca z objawami, takimi jak ból, miejsca podejrzenia złamania i kręgosłup (szyjny, piersiowy i lędźwiowy).
|
Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.
|
Wapnica nerek
Ramy czasowe: Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.
|
Wykonane zostanie USG nerek i zmierzona zostanie obecność i/lub progresja wapnicy nerek.
|
Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2018
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 grudnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 grudnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 listopada 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 listopada 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 listopada 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 sierpnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 sierpnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Zaburzenia odżywiania
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Awitaminoza
- Choroby niedoborowe
- Niedożywienie
- Choroby kości
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby kości, metaboliczne
- Transport kanalikowy nerek, wady wrodzone
- Zaburzenia metabolizmu wapnia
- Metabolizm metali, błędy wrodzone
- Zaburzenia metabolizmu fosforu
- Niedobór witaminy D
- Hipofosfatemia, rodzinna
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Krzywica
- Rodzinna krzywica hipofosfatemiczna
- Hipofosfatemia
- Krzywica, hipofosfatemia
- Osteomalacja
Inne numery identyfikacyjne badania
- SUNFLOWER
- UMIN000031605 (Identyfikator rejestru: UMIN-CTR)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X
-
University Hospital, MontpellierAssociation Xtraordinaire sub-group DDX3X; GenidaNieznanyZaburzenia rozwoju intelektualnego | X-LINKEDFrancja
-
ProgenaBiomeRekrutacyjnyZaburzenia ze spektrum autyzmu | Zaburzenie autystyczne | Autyzm | Autyzm, akinetyka | Autyzm; Nietypowy | Autyzm; Psychopatia | Zespół łamliwego autyzmu X | Autyzm z wysokimi zdolnościami poznawczymi | Opóźnienie mowy związane z autyzmem | Autyzm, podatność na, 6 | Wysokofunkcjonujące zaburzenie ze spektrum autyzmu i inne warunkiStany Zjednoczone
-
University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)ZakończonyPremutacja łamliwego XStany Zjednoczone
-
VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)Aktywny, nie rekrutującySiatkówki | X-połączonyStany Zjednoczone
-
GE HealthcareZakończonySkanery CT X RayStany Zjednoczone
-
National Eye Institute (NEI)ZakończonySiatkówki | X-połączonyStany Zjednoczone
-
West China HospitalRekrutacyjny
-
Ramsay Générale de SantéDr Béatrice DaoudNieznany
-
The Catholic University of KoreaZakończonyZespół metaboliczny X | Zespół metaboliczny sercowo-naczyniowy | Zespół insulinooporności X | Zespół dysmetaboliczny XRepublika Korei
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalRekrutacyjnyManifestacje neurobehawioralne | Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X | Upośledzenie intelektualne | Zespół łamliwego chromosomu X | Zaburzenia chromosomów płciowych | Zespół łamliwego X upośledzenia umysłowego | Ekspansja powtórzeń trinukleotydów | Zespół Fra(X). | FXS | Upośledzenie umysłowe, sprzężone...Stany Zjednoczone, Kanada
Badania kliniczne na bez interwencji
-
Munich Municipal HospitalTechnical University of Munich; University of RegensburgNieznany
-
Medical College of WisconsinRekrutacyjnyCukrzyca typu 2Stany Zjednoczone
-
Sarah MorrowLawson Health Research InstituteZakończony
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisZakończonyAnemia sierpowataFrancja
-
University of MinnesotaZakończony
-
Gia MuddNational Institute of Nursing Research (NINR)RekrutacyjnyChoroby układu krążenia | Cukrzyca typu 2Stany Zjednoczone
-
Columbia UniversityNational Institute of Mental Health (NIMH)ZakończonySchizofrenia | Zaburzenie psychotyczneBrazylia, Chile
-
Northwestern UniversityZakończony
-
Eunah Cho, MDZakończonyRekonwalescencja pooperacyjnaRepublika Korei