Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie podłużnej obserwacji pacjenta z krzywicą hipofosfatemiczną sprzężoną z chromosomem X/osteomalacją we współpracy z partnerami z Azji (SUNFLOWER)

28 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Międzynarodowe, wieloośrodkowe, prospektywne, podłużne badanie obserwacyjne pacjenta z krzywicą hipofosfatemiczną sprzężoną z chromosomem X/osteomalacją

Poprzez obserwację pacjentów z krzywicą hipofosfatemiczną/osteomalacją sprzężoną z chromosomem X (XLH) przez okres do 10 lat, badanie ma na celu zebranie danych, które pozwolą na osiągnięcie następujących celów:

  1. Określenie charakterystyki medycznej choroby i procesu chorobowego
  2. Określenie obciążenia fizycznego i psychicznego pacjentów oraz obciążenia ekonomicznego
  3. Ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia choroby

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

226

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Osaka, Japonia
        • Osaka University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z XLH niezależnie od schematu leczenia

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą spełniać co najmniej jedno z poniższych kryteriów:

    1. Udokumentowana mutacja genu PHEX
    2. Udokumentowana mutacja genu PHEX u co najmniej jednego członka rodziny z pokrewieństwem genetycznym sprzężonym z chromosomem X
    3. Udokumentowany FGF23 >30 pg/ml
  • Typowe objawy kliniczne krzywicy/osteomalacji
  • Pisemna świadoma zgoda uzyskana od pacjentów w wieku >=18 lat lub od rodziców lub prawnie dopuszczalnych przedstawicieli pacjentów w wieku <18 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym (próbie) w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Każdy pacjent, którego udział w badaniu zostanie uznany przez badacza lub badacza pomocniczego za niewłaściwy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X (XLH)
Krzywica hipofosfatemiczna/osteomalacja
Inny: bez interwencji
bez interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wysokość
Ramy czasowe: Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.
Wysokość w centymetrach
Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: Po włączeniu pacjenci będą obserwowani corocznie przez okres do 10 lat.
6-minutowy test marszu przeprowadzony zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi będzie mierzony jako odległość w metrach.
Po włączeniu pacjenci będą obserwowani corocznie przez okres do 10 lat.
Test „w górę i w drogę” (TUGT)
Ramy czasowe: Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co 2 lata przez okres do 10 lat.
Rejestrowany będzie czas potrzebny każdemu pacjentowi na wykonanie TUGT: Wstań z krzesła, przejdź 3 metry, odwróć się, cofnij i usiądź.
Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co 2 lata przez okres do 10 lat.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pęknięcie
Ramy czasowe: 10 lat
Występowanie złamań wszystkich części
10 lat
Radiografia
Ramy czasowe: Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.
Wykonana zostanie radiografia miejsc wymienionych poniżej. Widoki AP obu kolan, rzuty PA obu nadgarstków i obu długich nóg. Miejsca z objawami, takimi jak ból, miejsca podejrzenia złamania i kręgosłup (szyjny, piersiowy i lędźwiowy).
Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.
Wapnica nerek
Ramy czasowe: Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.
Wykonane zostanie USG nerek i zmierzona zostanie obecność i/lub progresja wapnicy nerek.
Po włączeniu pacjenci będą obserwowani co roku lub co 2 lata przez okres do 10 lat.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SUNFLOWER
  • UMIN000031605 (Identyfikator rejestru: UMIN-CTR)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj