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Studie zur Längsbeobachtung bei Patienten mit X-chromosomaler hypophosphatämischer Rachitis/Osteomalazie in Zusammenarbeit mit asiatischen Partnern (SUNFLOWER)

4. August 2023 aktualisiert von: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Eine internationale, multizentrische, prospektive Längsschnitt-Beobachtungsstudie für Patienten mit X-chromosomaler hypophosphatämischer Rachitis/Osteomalazie

Durch die Beobachtung von Patienten mit X-chromosomaler hypophosphatämischer Rachitis/Osteomalazie (XLH) über einen Zeitraum von bis zu 10 Jahren soll die Studie Daten sammeln, die das Erreichen der folgenden Ziele ermöglichen:

  1. Zur Bestimmung medizinischer Merkmale der Krankheit und des Krankheitsverlaufs
  2. Ermittlung der körperlichen und psychischen Belastung der Patienten sowie der wirtschaftlichen Belastung
  3. Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung der Krankheit

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

226

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit XLH unabhängig vom Behandlungsschema

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen mindestens eine der folgenden Voraussetzungen erfüllen:

    1. Dokumentierte PHEX-Genmutation
    2. Dokumentierte PHEX-Genmutation bei mindestens einem Familienmitglied mit X-chromosomaler genetischer Verwandtschaft
    3. Dokumentierter FGF23 >30 pg/ml
  • Typische klinische Befunde bei Rachitis/Osteomalazie
  • Schriftliche Einverständniserklärung von Patienten im Alter von > = 18 Jahren oder von Eltern oder gesetzlich zulässigen Vertretern von Patienten im Alter von < 18 Jahren

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer klinischen Studie (Studie) zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Jeder Patient, dessen Teilnahme an der Studie vom Prüfarzt oder Unterprüfarzt als unangemessen erachtet wird

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)
Hypophosphatämische Rachitis/Osteomalazie
Sonstiges: kein Eingriff
kein Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Höhe
Zeitfenster: Nach der Aufnahme werden die Patienten bis zu 10 Jahre lang jährlich oder alle 2 Jahre beobachtet.
Höhe in Zentimetern
Nach der Aufnahme werden die Patienten bis zu 10 Jahre lang jährlich oder alle 2 Jahre beobachtet.
Der 6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Nach der Aufnahme werden die Patienten bis zu 10 Jahre lang jährlich beobachtet.
Der nach internationalen Richtlinien durchgeführte 6-Minuten-Gehtest wird als Distanz in Metern gemessen.
Nach der Aufnahme werden die Patienten bis zu 10 Jahre lang jährlich beobachtet.
Timed Up and Go Test (TUGT)
Zeitfenster: Nach der Aufnahme werden die Patienten alle 2 Jahre für bis zu 10 Jahre beobachtet.
Die Zeit, die jeder Patient benötigt, um den TUGT durchzuführen, wird aufgezeichnet: Stehen Sie von einem Stuhl auf, gehen Sie 3 Meter, drehen Sie sich um, gehen Sie zurück und setzen Sie sich.
Nach der Aufnahme werden die Patienten alle 2 Jahre für bis zu 10 Jahre beobachtet.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fraktur
Zeitfenster: 10 Jahre
Bruchgefahr aller Teile
10 Jahre
Radiographie
Zeitfenster: Nach der Aufnahme werden die Patienten bis zu 10 Jahre lang jährlich oder alle 2 Jahre beobachtet.
An den unten aufgeführten Stellen wird eine Röntgenaufnahme durchgeführt. AP-Ansichten beider Knie, PA-Ansichten beider Handgelenke und beider langer Beine. Stellen mit Symptomen wie Schmerzen, Stellen mit Verdacht auf Fraktur und Wirbelsäule (Hals-, Brust- und Lendenwirbelsäule).
Nach der Aufnahme werden die Patienten bis zu 10 Jahre lang jährlich oder alle 2 Jahre beobachtet.
Nephrokalzinose
Zeitfenster: Nach der Aufnahme werden die Patienten bis zu 10 Jahre lang jährlich oder alle 2 Jahre beobachtet.
Der Nierenultraschall wird durchgeführt und das Vorhandensein und/oder Fortschreiten der Nephrokalzinose wird gemessen.
Nach der Aufnahme werden die Patienten bis zu 10 Jahre lang jährlich oder alle 2 Jahre beobachtet.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SUNFLOWER
  • UMIN000031605 (Registrierungskennung: UMIN-CTR)

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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