Účinnost a bezpečnost pirfenidonu u pacientů s dermatomyozitidou, intersticiální plicní nemocí (Dm-ILD)

Kritéria pro zařazení:

1. Ženy nebo muži ve věku od 18 do 65 let
2. Podle Borhana a Petera z roku 1975 byla zánětlivá myopatie diagnostikována jako klasifikační kritéria dermatomyositidy (dermatomyositida, DM); nebo podle revidovaných klinických kritérií pro diagnózu dermatomyositidy Sontheimerovy choroby (CADM).
3. Diagnóza plicního intersticiálního plicního onemocnění potvrzená HRCT
4. Vynucená vitální kapacita (FVC) 40 % až 80 % předpokládaná (zahrnuje 40 % a 80 % )
5. Kapacita difuze oxidu uhelnatého (DLco) 30 % až 89 % předpokládané normální hodnoty (zahrňte 30 % a 89 % )
6. Dostal glukokortikoid (dále jen „hormon“) a alespoň jednu imunosupresivní terapii po dobu delší než 3 měsíce, dávka hormonu (výpočet ekvivalentní dávky prednisonu) by měla být nižší než 15 mg/den po dobu alespoň 1 měsíce, měla by být imunosupresivní cyklofosfamid, mykofenolát mofetil, cyklosporin, takrolimus, azathioprin a alespoň jeden metotrexát a typ a dávka imunosupresiv by měly být stabilní alespoň po dobu 3 měsíců. Schéma hormonální a imunosupresivní terapie umožňuje zkrácení doby studie, ale není povoleno zvýšit objem.
7. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit a slíbit, že budou využívat formu lékařské péče po dobu nejméně 3 měsíců po studii, po celou dobu studie (včetně sledování) a na konci studie.
8. Pacienti se dobrovolně přihlásili k účasti ve studii s dobrou compliance a schopností porozumět a podepsat informovaný souhlas před zahájením studie.

Kritéria vyloučení:

1. Subjekty nesplňují všechna výše uvedená kritéria pro zařazení
2. V kombinaci s jinými revmatickými onemocněními, jako je systémová skleróza, systémový lupus erythematodes, Sjogrenův syndrom, smíšené onemocnění pojivové tkáně, nediferencované onemocnění pojivové tkáně a systémová vaskulitida, jako je vaskulitida spojená s ANCA.
3. V kombinaci s jinými svalovými onemocněními a může způsobit příznaky onemocnění myasthenia gravis, včetně neurologických onemocnění (jako je svalová dystrofie, myasthenia gravis, amyotrofická laterální skleróza, Guillain Barre syndrom), rakovina, léky (jako jsou statiny), infekce, genetická onemocnění, endokrinní poruchy, porucha elektrolytů rabdomyolýza.
4. Klinická anamnéza, známky, sérologické vyšetření, HRCT a výsledky bronchoalveolární laváže naznačují, že kromě zánětlivé myopatie a dalších onemocnění způsobených intersticiální plicní nemocí, jako je CTD, systémová vaskulitida, infekce, nádor, alergická pneumonie způsobená sarkoidózou nebo faktory prostředí.

5. Kombinovaná funkce vnitřních orgánů významně abnormální pacient:

   1. Játra:AST, ALT >1,3 ULN; Bilirubin >1,5 ULN; Cirhóza jater pro Child Pugh C;
   2. Ledviny: Clearance kreatininu <30 ml/min;
   3. Plíce: Obstrukce dýchacích cest (FEV1/FVC před bronchodilatací <0,7); Jiné klinicky významné plicní abnormality;
   4. Kardiovaskulární: i. Šest týdnů u těžké hypertenze a mimo kontrolu po léčbě (≥160/100 mmHg); ii. Infarkt myokardu do šesti měsíců; iii. Období 6 měsíců u nestabilní anginy pectoris; iv. plicní arteriální hypertenze a pravostranné srdeční selhání byly významné;
   5. Gastrointestinální trakt: s aktivním peptickým vředem;
   6. Nervový systém: Pacienti s psychiatrickými poruchami;
   7. Funkce srážení krve: Historie trombotické příhody v minulém roce (včetně mrtvice a tranzitorní ischemické ataky).
6. Výzkumníci pro jiná onemocnění (ne zánětlivou myopatii, jako je zhoubný nádor) a činí očekávanou délku života pacientů < 1 rok
7. Alergický na testování léků nebo složek (např. laktóza)
8. Pacienti s aktinickou dermatitidou
9. Předchozí léčba nintedanibem nebo pirfenidonem
10. Do 3 měsíců se zúčastnit dalších klinických studií;
11. Kombinovaná medikace: hormon > 15 mg/d, byly méně než 1 měsíc před stabilní dávkou pacientů; použití jiných imunosupresivních látek (kromě cyklofosfamidu, mykofenolát mofetilu, cyklosporinu, takrolimu, azathioprinu, methotrexátu a) pacientů; imunosuprese stabilní < 3 měsíce; během studia hormonů a imunosupresiv pravděpodobně zvýší pacientů.
12. V průběhu léčby je plánován velký chirurgický zákrok.
13. Těhotenství nebo kojení nebo si vytvořte plán během zkoušek.
14. Podávejte lék 28 dní před nebo po podání po dobu 3 měsíců, ženy ve fertilním věku * nechtějí nebo nemohou používat vysoce účinné antikoncepční metody (podle ICH M3 (R2)), vysoce účinný prostředek při správné a důsledné aplikaci bariérové ​​metody, pokud je míra poruch nižší než 1 % ročně. * ženy ve fertilním věku jsou definovány, prošly menarche a v souladu se standardem "neplodné ženy" je "[neplodné ženy" definováno jako: postmenopauzální období (12 měsíců bez menstruace, žádné jiné zdravotní důvody) nebo trvalá sterilizace (např. , hysterektomie, bilaterální resekce vaječníků nebo bilaterální resekce vejcovodů ženy)].
15. Podle výzkumníků prokázaly zneužívání alkoholu nebo drog.
16. U pacientů, kteří nebyli schopni porozumět postupům studie nebo je dodržovat, včetně vyplnění dotazníku, který si sami zadali bez pomoci, byla menší pravděpodobnost dokončení studie.
17. Těžká slabost končetin nebo onemocnění kloubů, které ovlivňuje stabilitu a vytrvalost pacienta, který není schopen provést 6minutový test chůze.
18. Klinické příznaky malabsorpce nebo potřeby parenterální výživy.
19. Pacienti, kteří nebyli schopni zvládnout testy funkce plic.
20. S duševní nemocí.
21. Výzkumníci zjistili, že se studie nezúčastnili.