Efficacia e sicurezza del pirfenidone in pazienti con dermatomiosite malattia polmonare interstiziale (Dm-ILD)

Criterio di inclusione:

1. Soggetti di sesso femminile o maschile di età compresa tra i 18 ei 65 anni
2. Secondo Borhan e Peter del 1975 miopatia infiammatoria diagnosticata come criterio di classificazione della dermatomiosite (dermatomiosite, DM); o secondo i criteri clinici rivisti per la diagnosi di dermatomiosite da malattia di Sontheimer (CADM).
3. La diagnosi di malattia polmonare interstiziale polmonare confermata da HRCT
4. Capacità vitale forzata (FVC) dal 40% all'80% prevista (includere 40% e 80%)
5. Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLco) dal 30% all'89% del valore normale previsto (includere il 30% e l'89%)
6. Ha ricevuto glucocorticoidi (di seguito denominato "l'ormone") e almeno una terapia immunosoppressiva per più di 3 mesi, il dosaggio dell'ormone (calcolo della dose equivalente di prednisone) deve essere inferiore a 15 mg/die per almeno 1 mese, deve essere immunosoppressore ciclofosfamide, micofenolato mofetile, ciclosporina, tacrolimus, azatioprina e almeno uno tra metotrexato e il tipo e la dose degli agenti immunosoppressori devono essere almeno stabili per più di 3 mesi. Lo schema di terapia ormonale e immunosoppressiva consente una riduzione del periodo di studio, ma non è consentito aumentare il volume.
7. Le donne in età fertile devono accettare e promettere di utilizzare la forma di assistenza medica per almeno 3 mesi dopo la sperimentazione, durante l'intero periodo di studio (compreso il follow-up) e alla fine della sperimentazione.
8. I pazienti si sono offerti volontari per partecipare allo studio, con buona compliance e capacità di comprendere e firmare il consenso informato prima dello studio.

Criteri di esclusione:

1. I soggetti non soddisfano tutti i criteri di inclusione di cui sopra
2. Combinato con altre malattie reumatiche come la sclerosi sistemica, il lupus eritematoso sistemico, la sindrome di Sjogren, la malattia mista del tessuto connettivo, la malattia del tessuto connettivo indifferenziata e la vasculite sistemica, come la vasculite associata ad ANCA.
3. Combinato con altre malattie muscolari e può causare sintomi di malattia di miastenia grave, incluse malattie neurologiche (come distrofia muscolare, miastenia grave, sclerosi laterale amiotrofica, sindrome di Guillain Barré), cancro, farmaci (come statine), infezioni, malattie genetiche, disturbi endocrini disturbi elettrolitici, rabdomiolisi.
4. La storia clinica, i segni, l'esame sierologico, i risultati della HRCT e del lavaggio broncoalveolare suggeriscono che oltre alla miopatia infiammatoria e ad altre malattie causate da ILD, come CTD, vasculite sistemica, infezione, tumore, polmonite allergica causata da sarcoidosi o fattori ambientali.

5. Funzione viscerale combinata paziente significativamente anormale:

   1. Fegato:AST, ALT >1.3ULN;Bilirubina >1.5 ULN; Classe di cirrosi epatica per Child Pugh C;
   2. Rene: clearance della creatinina <30 ml/min;
   3. Polmone: Ostruzione delle vie aeree (FEV1/FVC pre-broncodilatatore <0,7); Altre anomalie polmonari clinicamente significative;
   4. Cardiovascolare: i. Sei settimane in caso di ipertensione grave e fuori controllo dopo il trattamento (≥160/100 mmHg); ii. Infarto miocardico entro sei mesi; iii. Un periodo di 6 mesi in angina instabile; iv. polmonare l'ipertensione arteriosa e l'insufficienza cardiaca destra erano significative;
   5. Tratto gastrointestinale: con ulcera peptica attiva;
   6. Sistema nervoso: Pazienti con disturbi psichiatrici;
   7. La funzione di coagulazione del sangue: storia di eventi trombotici nell'ultimo anno (inclusi ictus e attacco ischemico transitorio).
6. I ricercatori, per altre malattie (miopatia non infiammatoria, come il tumore maligno) e rendono l'aspettativa di vita di <1 anno dei pazienti
7. Allergia al test di farmaci o componenti (ad es. lattosio)
8. Pazienti con dermatite attinica
9. Precedente trattamento con nintedanib o pirfenidone
10. Entro 3 mesi per partecipare ad altri studi clinici;
11. Farmaci combinati: ormone > 15 mg/die, erano meno di 1 mese prima di una dose stabile di pazienti; l'uso di altri agenti immunosoppressori (eccetto ciclofosfamide, micofenolato mofetile, ciclosporina, tacrolimus, azatioprina, metotrexato e) pazienti; immunosoppressione stabile < 3 mesi; durante lo studio di ormoni e agenti immunosoppressori è probabile che aumentino i pazienti.
12. Durante il periodo di trattamento è previsto un intervento chirurgico maggiore.
13. Gravidanza o allattamento o fare un programma durante le prove.
14. Somministrare il farmaco 28 giorni prima o dopo la somministrazione del periodo di 3 mesi, le donne in età fertile * non vogliono o non possono usare metodi contraccettivi altamente efficaci (secondo ICH M3 (R2)), un mezzo altamente efficace nell'applicazione corretta e coerente di un metodo barriera quando il tasso di guasto è inferiore all'1% annuo. * si definisce donna in età fertile che ha subito il menarca e in linea con lo standard "donne infertili" "[donne infertili di sesso femminile" è definito come: periodo postmenopausale (12 mesi senza mestruazioni, nessun altro motivo medico) o sterilizzazione permanente (ad esempio, occlusione tubarica , isterectomia, resezione ovarica bilaterale o resezione tubarica bilaterale donne)].
15. Secondo i ricercatori, ha mostrato prove di abuso di alcol o droghe.
16. I pazienti che non erano in grado di comprendere o rispettare le procedure dello studio, incluso il completamento di un questionario autosomministrato in assenza di aiuto, avevano meno probabilità di completare lo studio.
17. Grave debolezza degli arti o malattia articolare che compromette la stabilità e la resistenza di un paziente che non è in grado di eseguire un test del cammino di 6 minuti.
18. Segni clinici di malassorbimento o necessità di nutrizione parenterale.
19. Pazienti che non sono stati in grado di far fronte ai test di funzionalità polmonare.
20. Con malattia mentale.
21. I ricercatori hanno stabilito che non hanno partecipato al processo.