Skuteczność i bezpieczeństwo pirfenidonu u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym Śródmiąższowa choroba płuc (Dm-ILD)

Kryteria przyjęcia:

1. Kobiety lub mężczyźni w wieku od 18 do 65 lat
2. Według klasyfikacji Borhana i Petera z 1975 r. miopatia zapalna została rozpoznana jako kryterium klasyfikacji zapalenia skórno-mięśniowego (zapalenie skórno-mięśniowe, DM); lub zgodnie ze zmienionymi kryteriami klinicznymi diagnozy zapalenia skórno-mięśniowego choroby Sontheimera (CADM).
3. Rozpoznanie śródmiąższowej choroby płuc związanej z płucami potwierdzone przez HRCT
4. Natężona pojemność życiowa (FVC) przewidywana od 40% do 80% (w tym 40% i 80%)
5. Zdolność dyfuzyjna tlenku węgla (DLco) 30% do 89% przewidywanej normy (w tym 30% i 89%)
6. otrzymywał glukokortykoid (zwany dalej „hormonem”) i co najmniej jedną terapię immunosupresyjną przez ponad 3 miesiące, dawka hormonu (wyliczenie równoważnej dawki prednizonu) powinna być mniejsza niż 15 mg/d przez co najmniej 1 miesiąc, powinna być immunosupresyjna cyklofosfamidu, mykofenolanu mofetylu, cyklosporyny, takrolimusu, azatiopryny i co najmniej jednego metotreksatu, a rodzaj i dawka leków immunosupresyjnych powinny być co najmniej stabilne przez ponad 3 miesiące. Schemat terapii hormonalnej i immunosupresyjnej pozwala na skrócenie okresu badania, ale nie pozwala na zwiększenie objętości.
7. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę i zobowiązać się do korzystania z tej formy opieki medycznej przez co najmniej 3 miesiące po badaniu, przez cały okres badania (włącznie z obserwacją) i po zakończeniu badania.
8. Pacjenci zgłosili się na ochotnika do udziału w badaniu, z dobrym przestrzeganiem i umiejętnością zrozumienia i podpisania świadomej zgody przed badaniem.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci nie spełniają wszystkich powyższych kryteriów włączenia
2. W połączeniu z innymi chorobami reumatycznymi, takimi jak twardzina układowa, toczeń rumieniowaty układowy, zespół Sjogrena, mieszana choroba tkanki łącznej, niezróżnicowana choroba tkanki łącznej i układowe zapalenie naczyń, takie jak zapalenie naczyń związane z ANCA.
3. W połączeniu z innymi chorobami mięśni i może powodować objawy miastenii, w tym chorób neurologicznych (takich jak dystrofia mięśniowa, myasthenia gravis, stwardnienie zanikowe boczne, zespół Guillain-Barre), raka, leków (takich jak statyny), infekcji, chorób genetycznych, endokrynologicznych zaburzenia elektrolitowe, rabdomioliza.
4. Wywiad kliniczny, objawy przedmiotowe, badania serologiczne, HRCT i wyniki płukania oskrzelowo-pęcherzykowego sugerują, że oprócz miopatii zapalnej i innych chorób wywołanych ILD, takich jak CTD, układowe zapalenie naczyń, infekcja, nowotwór, alergiczne zapalenie płuc wywołane sarkoidozą lub czynnikami środowiskowymi.

5. Połączona funkcja trzewi znacząco nieprawidłowa pacjent:

   1. Wątroba: AspAT, ALT >1,3 GGN; Bilirubina >1,5 GGN; Marskość wątroby klasy C wg Child-Pugh;
   2. Nerki: klirens kreatyniny <30 ml/min;
   3. Płuca: niedrożność dróg oddechowych (FEV1/FVC przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela <0,7); inne istotne klinicznie nieprawidłowości płuc;
   4. Układ sercowo-naczyniowy: i. Sześć tygodni w ciężkim nadciśnieniu i poza kontrolą po leczeniu (≥160/100 mmHg); ii. Zawał mięśnia sercowego w ciągu sześciu miesięcy; iii. Okres 6 miesięcy w niestabilnej dławicy piersiowej; iv. choroby płuc nadciśnienie tętnicze i prawokomorowa niewydolność serca były istotne;
   5. Przewód pokarmowy: z czynną chorobą wrzodową;
   6. Układ nerwowy: Pacjenci z zaburzeniami psychicznymi;
   7. Funkcja krzepnięcia krwi: Historia zdarzenia zakrzepowego w ciągu ostatniego roku (w tym udar i przemijający atak niedokrwienny).
6. Badacze w przypadku innych chorób (nie miopatii zapalnych, takich jak nowotwór złośliwy) i określają oczekiwaną długość życia < 1 roku pacjentów
7. Alergia na testowane leki lub składniki (np. laktoza)
8. Pacjenci z aktynicznym zapaleniem skóry
9. Wcześniejsze leczenie nintedanibem lub pirfenidonem
10. W ciągu 3 miesięcy na udział w innych badaniach klinicznych;
11. Leki skojarzone: hormon > 15mg/d, były mniej niż 1 miesiąc przed stabilną dawką pacjentów; stosowanie innych leków immunosupresyjnych (z wyjątkiem cyklofosfamidu, mykofenolanu mofetylu, cyklosporyny, takrolimusu, azatiopryny, metotreksatu i) pacjentów; stabilna immunosupresja < 3 miesiące; podczas badania hormonów i środków immunosupresyjnych mogą zwiększyć pacjentów.
12. W okresie leczenia planowana jest duża operacja.
13. Ciąża lub laktacja lub ustal harmonogram podczas prób.
14. Podawać lek 28 dni przed lub po podaniu 3 miesięcznego okresu, kobietom w wieku rozrodczym*, które nie chcą lub nie mogą stosować antykoncepcji wysokoskutecznej (wg ICH M3(R2)), wysoce skutecznej w prawidłowym i konsekwentnym stosowaniu metody barierowej, gdy wskaźnik awaryjności jest mniejszy niż 1% rocznie. *kobiety w wieku rozrodczym to kobiety, które przeszły pierwszą miesiączkę i zgodnie ze standardem „kobiet niepłodnych” „[kobiety niepłodne” to: okres pomenopauzalny (12 miesięcy bez miesiączki, brak innych przyczyn medycznych) lub permanentna sterylizacja (np. niedrożność jajowodów) , histerektomia, obustronna resekcja jajników lub obustronna resekcja jajowodów u kobiet)].
15. Zdaniem naukowców, wykazywały ślady nadużywania alkoholu lub narkotyków.
16. Pacjenci, którzy nie byli w stanie zrozumieć lub zastosować się do procedur badania, w tym do samodzielnego wypełnienia kwestionariusza przy braku pomocy, mieli mniejsze szanse na ukończenie badania.
17. Ciężkie osłabienie kończyn lub choroba stawów, które wpływają na stabilność i wytrzymałość pacjenta, który nie jest w stanie wykonać 6-minutowego testu marszu.
18. Kliniczne objawy złego wchłaniania lub konieczność żywienia pozajelitowego.
19. Pacjenci, którzy nie radzili sobie z testami czynnościowymi płuc.
20. Z chorobą psychiczną.
21. Naukowcy ustalili, że nie brali udziału w badaniu.