Nefrotický syndrom citlivý na steroidy u dětí

Idiopatický nefrotický syndrom (INS) je jednou z nejčastějších glomerulárních patologií u dětí a léčba kortikosteroidy je její nejúčinnější léčbou. Hlavním cílem naší prospektivní, otevřené, observační klinické kohortové studie je otestovat proveditelnost kratší doby trvání kortikosteroidní terapie u pacientů, kteří vykazují rychlejší léčebnou odpověď. Předpokládáme, že klinické výsledky u dětí s dobou do remise ≤ 10 dnů a léčených pouze 8 týdny kortikosteroidní terapie se nebudou významně lišit ve srovnání s těmi, které mají dobu do remise > 10 dnů a léčené ≥ 12 týdnů standardní léčby. kortikosteroidní terapie. Naše konkrétní cíle jsou následující: Nejprve zhodnotíme dobu do prvního relapsu po 8týdenní léčbě kortikosteroidy u rychle respondérů ve srovnání se standardní léčbou ≥12 týdnů u pomalu respondérů. Za druhé zhodnotíme frekvenci relapsů během jednoho roku sledování po dokončení 8týdenní kortikoterapie u rychle respondérů ve srovnání se standardní léčbou ≥12 týdnů u pomalu respondérů. Aby studie byla úspěšně dokončena během dvouletého období financování a zvýšila se zobecnitelnost jejích výsledků, přijme studie 66 pacientů na šesti místech účastnících se studie v pěti zemích, včetně USA, Indie, Číny, Egypta a Kataru. Stránky byly pečlivě vybrány na základě jejich pověsti, objemu pacientů, zkušeností z výzkumu a osobního vztahu PI s vyšetřovateli webu. Navrhovaná studie je inovativní, protože usiluje o posun paradigmatu od „univerzální“ ke zcela nové koncepci individualizované doby trvání léčby založené na „době do remise“ s počáteční terapií kortikosteroidy. Navrhovaná studie je první iniciativou v oblasti precizní medicíny v řízení INS. Projekt je významný tím, že má potenciál zlepšit veřejné zdraví snížením vedlejších účinků dlouhodobého podávání kortikosteroidů u přibližně poloviny pacientů s diagnózou INS. Naším dlouhodobým cílem je vyvinout další nové terapeutické strategie k optimalizaci použití kortikosteroidů při léčbě počáteční epizody a relapsů u dětí s INS.