Szteroidérzékeny nefrotikus szindróma gyermekeknél
2022. április 25. frissítette: Tej Mattoo, MD, Wayne State University
Egy multinacionális prospektív tanulmány a szteroidterápia időtartamáról szteroidérzékeny nefrotikus szindróma esetén
Az idiopátiás nefrotikus szindróma (INS) az egyik leggyakoribb glomeruláris patológia a gyermekeknél, és a kortikoszteroid terápia a leghatékonyabb kezelése.
A kezelés teljes időtartama 2-6 hónap, általában körülbelül 3 hónap.
Vizsgálatunk fő célja egy rövidebb teljes időtartamú (két hónap) kortikoszteroid-terápia megvalósíthatóságának tesztelése olyan betegeknél, akik a kezdeti kezelésre gyorsabban reagálnak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az idiopátiás nefrotikus szindróma (INS) az egyik leggyakoribb glomeruláris patológia a gyermekeknél, és a kortikoszteroid terápia a leghatékonyabb kezelése.
Prospektív, nyílt elrendezésű, megfigyeléses klinikai kohorsz vizsgálatunk fő célja a rövidebb kortikoszteroid-terápia megvalósíthatóságának tesztelése azoknál a betegeknél, akik gyorsabban reagálnak a kezelésre.
Feltételezzük, hogy a ≤10 napos remisszióig tartó és csak 8 hetes kortikoszteroid terápiával kezelt gyermekek klinikai kimenetele nem tér el szignifikánsan azokhoz képest, akiknél a remisszióig több mint 10 nap és 12 hetes standard kezelést kaptak. kortikoszteroid terápia.
Konkrét céljaink a következők: Először is értékeljük az első relapszusig eltelt időt 8 hetes kortikoszteroid terápia után a gyorsan reagálóknál, összehasonlítva a ≥12 hetes standard kezeléssel a lassú reagálásúaknál.
Másodszor, felmérjük a relapszusok gyakoriságát a 8 hetes kortikoszteroid-terápia befejezése utáni egyéves követés során a gyorsan reagálóknál, összehasonlítva a ≥12 hetes standard kezeléssel a lassan reagálóknál.
A tanulmány sikeres befejezése érdekében a kétéves finanszírozási időszak alatt, és az eredmények általánosíthatóságának növelése érdekében a tanulmány 66 beteget von be hat vizsgálatban részt vevő helyszínen, öt országban, köztük az Egyesült Államokban, Indiában, Kínában, Egyiptomban és Katarban.
A helyszíneket gondosan választották ki hírnevük, betegszámuk, kutatási tapasztalatuk és a PI-nek a helyszíni kutatókkal való személyes kapcsolata alapján.
A javasolt tanulmány innovatív, mert paradigmaváltásra törekszik a „mindenkire való megoldásról” a kezdeti kortikoszteroid-terápia során alkalmazott „remisszióig eltelt idő” alapján, az egyénre szabott kezelési időtartam teljesen új koncepciójára.
A javasolt tanulmány az első precíziós gyógyászati kezdeményezés az INS kezelésében.
A projekt azért jelentős, mert az INS-sel diagnosztizált betegek körülbelül felében javíthatja a közegészségügyet azáltal, hogy csökkenti a hosszan tartó kortikoszteroid-kezelés mellékhatásait.
Hosszú távú célunk további új terápiás stratégiák kidolgozása a kortikoszteroidok használatának optimalizálására az INS-ben szenvedő gyermekek kezdeti epizódjainak és relapszusainak kezelésében.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
34
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Wayne Pediatrics
-
-
-
-
-
Shanghai, Kína, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor 1 és 19 év alatt
- Újonnan diagnosztizált INS
- Remisszióban lévő beteg szteroidokkal
- A vizsgálathoz írásos beleegyezés/beleegyezés VAGY a helyi IRB előírásai szerint
Kizárási kritériumok:
- Életkor < 1 év vagy ≥ 19 év
- Bizonytalanság a beteg/szülő ragaszkodással kapcsolatban.
- Rendellenes szérum kreatinin a beteg életkorához képest
- Szteroid rezisztens nefrotikus szindróma
- Bármilyen társbetegség, amely a szteroid kezelés módosítását teheti szükségessé.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: EGYMÁS UTÁNI
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Gyors reagálók (A csoport)
A betegeket két csoportra osztják a kortikoszteroidok kezdeti standard dózisával kapott remisszióig eltelt idő alapján. Azok a betegek, akik 10 napon belül reagálnak (A csoport), összesen 8 hetes kortikoszteroid-kezelést kapnak, míg azok, akik 10 nap és 28 nap között reagálnak (B csoport), ≥12 hétig (maximum 16 hétig) kortikoszteroid-kezelést kapnak. KORTIKOSZTEROID TERÁPIA A KEZDETI EPIZÓDHOZ A csoport (a terápia teljes időtartama 8 hét)
KORTIKOSZTEROID TERÁPIA VISSZAHAJTÁSHOZ
|
A betegeket két csoportra osztják a kortikoszteroidok kezdeti standard dózisával kapott remisszióig eltelt idő alapján.
Azok a betegek, akik 10 napon belül reagálnak (A csoport), összesen 8 hetes kortikoszteroid-kezelést kapnak, míg azok, akik 10 nap és 28 nap között reagálnak (B csoport), ≥12 hétig (maximum 16 hétig) kortikoszteroid-kezelést kapnak.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Lassú reagálók (B csoport)
KORTIKOSZTEROID TERÁPIA A KEZDETI EPIZÓDHOZ B csoport: (A kezelés teljes időtartama ≥ 12 hét)
KORTIKOSZTEROID TERÁPIA VISSZAHAJTÁSHOZ
|
A betegeket két csoportra osztják a kortikoszteroidok kezdeti standard dózisával kapott remisszióig eltelt idő alapján.
Azok a betegek, akik 10 napon belül reagálnak (A csoport), összesen 8 hetes kortikoszteroid-kezelést kapnak, míg azok, akik 10 nap és 28 nap között reagálnak (B csoport), ≥12 hétig (maximum 16 hétig) kortikoszteroid-kezelést kapnak.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Ideje az első visszaesésnek.
Időkeret: 60-64 hét
|
A vizsgálat azt fogja értékelni hetekben, hogy a kezdeti kezelés befejezése után a betegek mennyi ideig jelentkeznek vissza, és van-e különbség az A és a B csoport között.
|
60-64 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A visszaesések száma
Időkeret: 52 hét
|
A relapszusok száma betegenként a kezelés befejezése után.
|
52 hét
|
|
A gyakori visszaesések száma
Időkeret: 52 hét
|
A gyakori visszaesések száma betegenként a kezelés befejezése után.
|
52 hét
|
|
A szteroidfüggő betegek száma
Időkeret: 52 hét
|
Azon betegek száma, akik a kezelés befejezése után szteroidfüggőséget mutatnak.
|
52 hét
|
|
A késői szteroid rezisztenciában szenvedő betegek száma
Időkeret: 52 hét
|
Azon betegek száma, akik a kezelés befejezése után késői szteroidrezisztenciát mutatnak.
|
52 hét
|
|
Kumulatív szteroid dózis két csoportban
Időkeret: 60-64 hét
|
A kortikoszteroidok összdózisa az A csoportos betegeknél a B csoportba tartozó betegekkel szemben
|
60-64 hét
|
|
A felső légúti fertőzések (URI) és egyéb fertőzések epizódjainak száma.
Időkeret: 52 hetes
|
Az URI vagy egyéb fertőzések teljes száma az A csoportban szenvedő betegeknél a B csoportba tartozó betegekhez képest a kezelés befejezése után.
|
52 hetes
|
|
Súlyprofil
Időkeret: 60-64 hét
|
Súlyprofil az A csoportos betegekben a B csoportos betegekkel szemben
|
60-64 hét
|
|
Magasság profil
Időkeret: 60-64 hét
|
Magasságprofil az A csoportos betegekben a B csoportos betegekkel szemben
|
60-64 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Tej Mattoo, MD, Wayne State University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Hahn D, Hodson EM, Willis NS, Craig JC. Corticosteroid therapy for nephrotic syndrome in children. Cochrane Database Syst Rev. 2015 Mar 18;2015(3):CD001533. doi: 10.1002/14651858.CD001533.pub5.
- Hodson EM, Willis NS, Craig JC. Corticosteroid therapy for nephrotic syndrome in children. Cochrane Database Syst Rev. 2007 Oct 17;(4):CD001533. doi: 10.1002/14651858.CD001533.pub4.
- Yoshikawa N, Nakanishi K, Sako M, Oba MS, Mori R, Ota E, Ishikura K, Hataya H, Honda M, Ito S, Shima Y, Kaito H, Nozu K, Nakamura H, Igarashi T, Ohashi Y, Iijima K; Japanese Study Group of Kidney Disease in Children. A multicenter randomized trial indicates initial prednisolone treatment for childhood nephrotic syndrome for two months is not inferior to six-month treatment. Kidney Int. 2015 Jan;87(1):225-32. doi: 10.1038/ki.2014.260. Epub 2014 Jul 23.
- Sinha A, Saha A, Kumar M, Sharma S, Afzal K, Mehta A, Kalaivani M, Hari P, Bagga A. Extending initial prednisolone treatment in a randomized control trial from 3 to 6 months did not significantly influence the course of illness in children with steroid-sensitive nephrotic syndrome. Kidney Int. 2015 Jan;87(1):217-24. doi: 10.1038/ki.2014.240. Epub 2014 Jul 16.
- Lombel RM, Hodson EM, Gipson DS; Kidney Disease: Improving Global Outcomes. Treatment of steroid-resistant nephrotic syndrome in children: new guidelines from KDIGO. Pediatr Nephrol. 2013 Mar;28(3):409-14. doi: 10.1007/s00467-012-2304-8. Epub 2012 Oct 5.
- Vivarelli M, Moscaritolo E, Tsalkidis A, Massella L, Emma F. Time for initial response to steroids is a major prognostic factor in idiopathic nephrotic syndrome. J Pediatr. 2010 Jun;156(6):965-971. doi: 10.1016/j.jpeds.2009.12.020. Epub 2010 Mar 10.
- Constantinescu AR, Shah HB, Foote EF, Weiss LS. Predicting first-year relapses in children with nephrotic syndrome. Pediatrics. 2000 Mar;105(3 Pt 1):492-5. doi: 10.1542/peds.105.3.492.
- Letavernier B, Letavernier E, Leroy S, Baudet-Bonneville V, Bensman A, Ulinski T. Prediction of high-degree steroid dependency in pediatric idiopathic nephrotic syndrome. Pediatr Nephrol. 2008 Dec;23(12):2221-6. doi: 10.1007/s00467-008-0914-y. Epub 2008 Jul 11.
- Srivastava RN, Mayekar G, Anand R, Choudhry VP, Ghai OP, Tandon HD. Nephrotic syndrome in indian children. Arch Dis Child. 1975 Aug;50(8):626-30. doi: 10.1136/adc.50.8.626.
- Elzouki AY, Amin F, Jaiswal OP. Primary nephrotic syndrome in Arab children. Arch Dis Child. 1984 Mar;59(3):253-5. doi: 10.1136/adc.59.3.253.
- Sharples PM, Poulton J, White RH. Steroid responsive nephrotic syndrome is more common in Asians. Arch Dis Child. 1985 Nov;60(11):1014-7. doi: 10.1136/adc.60.11.1014.
- Banh TH, Hussain-Shamsy N, Patel V, Vasilevska-Ristovska J, Borges K, Sibbald C, Lipszyc D, Brooke J, Geary D, Langlois V, Reddon M, Pearl R, Levin L, Piekut M, Licht CP, Radhakrishnan S, Aitken-Menezes K, Harvey E, Hebert D, Piscione TD, Parekh RS. Ethnic Differences in Incidence and Outcomes of Childhood Nephrotic Syndrome. Clin J Am Soc Nephrol. 2016 Oct 7;11(10):1760-1768. doi: 10.2215/CJN.00380116. Epub 2016 Jul 21.
- Mattoo TK, Mahmood MA, al-Harbi MS. Nephrotic syndrome in Saudi children clinicopathological study of 150 cases. Pediatr Nephrol. 1990 Sep;4(5):517-9. doi: 10.1007/BF00869837.
- Bagga A, Hari P, Srivastava RN. Prolonged versus standard prednisolone therapy for initial episode of nephrotic syndrome. Pediatr Nephrol. 1999 Nov;13(9):824-7. doi: 10.1007/s004670050708.
- Hiraoka M, Tsukahara H, Matsubara K, Tsurusawa M, Takeda N, Haruki S, Hayashi S, Ohta K, Momoi T, Ohshima Y, Suganuma N, Mayumi M; West Japan Cooperative Study Group of Kidney Disease in Children. A randomized study of two long-course prednisolone regimens for nephrotic syndrome in children. Am J Kidney Dis. 2003 Jun;41(6):1155-62. doi: 10.1016/s0272-6386(03)00346-9.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2019. augusztus 6.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2021. október 31.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2021. október 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. március 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 14.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2019. március 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2022. május 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. április 25.
Utolsó ellenőrzés
2022. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1901002013
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A rendelkezésre álló forrásoktól függően előfordulhat, hogy betegazonosító nélkül is megosztjuk az adatokat a vizsgálati helyszín vizsgálóival, valamint más érdeklődőkkel.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .