Steroidowrażliwy zespół nerczycowy u dzieci

Idiopatyczny zespół nerczycowy (INS) jest jedną z najczęstszych patologii kłębuszków nerkowych u dzieci, a leczenie kortykosteroidami jest najskuteczniejszym sposobem jej leczenia. Głównym celem naszego prospektywnego, otwartego, obserwacyjnego klinicznego badania kohortowego jest zbadanie wykonalności krótszego czasu leczenia kortykosteroidami u pacjentów, którzy wykazują szybszą odpowiedź na leczenie. Stawiamy hipotezę, że wyniki kliniczne u dzieci z czasem do remisji ≤10 dni i leczonych tylko 8 tygodniami kortykosteroidów nie będą się istotnie różnić w porównaniu do dzieci z czasem do remisji >10 dni i leczonych ≥12 tygodni standardowej terapia kortykosteroidami. Nasze szczegółowe cele są następujące: Po pierwsze, ocenimy czas do pierwszego nawrotu po 8-tygodniowej terapii kortykosteroidami u osób szybko reagujących w porównaniu ze standardowym leczeniem trwającym ≥12 tygodni u osób wolno reagujących. Po drugie, ocenimy częstość nawrotów podczas rocznej obserwacji po zakończeniu 8-tygodniowej terapii kortykosteroidami u osób szybko reagujących w porównaniu ze standardowym leczeniem trwającym ≥12 tygodni u osób wolno reagujących. Aby pomyślnie ukończyć badanie w okresie finansowania wynoszącym dwa lata i zwiększyć możliwości uogólnienia jego wyników, do badania zostanie włączonych 66 pacjentów w sześciu ośrodkach uczestniczących w badaniu w pięciu krajach, w tym w USA, Indiach, Chinach, Egipcie i Katarze. Ośrodki zostały starannie wybrane na podstawie ich reputacji, liczby pacjentów, doświadczenia badawczego i osobistego kontaktu PI z badaczami ośrodka. Proponowane badanie jest innowacyjne, ponieważ dąży do zmiany paradygmatu z „jednego rozmiaru dla wszystkich” na całkowicie nową koncepcję zindywidualizowanego czasu trwania leczenia w oparciu o „czas do remisji” z początkową terapią kortykosteroidami. Proponowane badanie jest pierwszą inicjatywą medycyny precyzyjnej w leczeniu INS. Projekt jest istotny ze względu na potencjał poprawy zdrowia publicznego poprzez zmniejszenie skutków ubocznych przedłużonego podawania kortykosteroidów u około połowy pacjentów z rozpoznaniem INS. Naszym długoterminowym celem jest opracowanie dodatkowych nowych strategii terapeutycznych w celu optymalizacji stosowania kortykosteroidów w leczeniu początkowego epizodu i nawrotów u dzieci z INS.