Syndrome néphrotique sensible aux stéroïdes chez les enfants

Le syndrome néphrotique idiopathique (SIN) est l'une des pathologies glomérulaires les plus fréquentes chez l'enfant et la corticothérapie est son traitement le plus efficace. L'objectif principal de notre étude de cohorte clinique prospective, ouverte et observationnelle est de tester la faisabilité d'une corticothérapie de durée plus courte chez des patients qui répondent plus rapidement au traitement. Nous émettons l'hypothèse que les résultats cliniques chez les enfants avec un délai de rémission de ≤ 10 jours et traités avec seulement 8 semaines de corticothérapie ne seront pas significativement différents par rapport à ceux avec un délai de rémission de > 10 jours et traités avec ≥ 12 semaines de traitement standard corticothérapie. Nos objectifs spécifiques sont les suivants : Premièrement, nous évaluerons le délai avant la première rechute après une corticothérapie de 8 semaines chez les répondeurs rapides par rapport au traitement standard de ≥ 12 semaines chez les répondeurs lents. Deuxièmement, nous évaluerons la fréquence des rechutes pendant un an de suivi après la fin de la corticothérapie de 8 semaines chez les répondeurs rapides par rapport au traitement standard de ≥ 12 semaines chez les répondeurs lents. Pour mener à bien l'étude au cours de la période de financement de deux ans et pour accroître la généralisabilité de ses résultats, l'étude recrutera 66 patients dans six sites participants à l'étude dans cinq pays, dont les États-Unis, l'Inde, la Chine, l'Égypte et le Qatar. Les sites ont été soigneusement sélectionnés sur la base de leur réputation, du volume de patients, de l'expérience de recherche et des relations personnelles de PI avec les chercheurs du site. L'étude proposée est innovante car elle vise un changement de paradigme d'une « taille unique » à un concept entièrement nouveau de durée de traitement individualisée basée sur le « délai de rémission » avec une corticothérapie initiale. L'étude proposée est la première initiative de médecine de précision dans la gestion de l'INS. Le projet est important en raison du potentiel d'amélioration de la santé publique en diminuant les effets secondaires de l'administration prolongée de corticostéroïdes chez environ la moitié des patients diagnostiqués avec un INS. Notre objectif à long terme est de développer de nouvelles stratégies thérapeutiques supplémentaires pour optimiser l'utilisation des corticostéroïdes dans la gestion de l'épisode initial et des rechutes chez les enfants atteints d'INS.