Steroidfølsomt nefrotisk syndrom hos børn

Idiopatisk nefrotisk syndrom (INS) er en af ​​de mest almindelige glomerulære patologier hos børn, og kortikosteroidbehandling er den mest effektive behandling. Hovedformålet med vores prospektive, åbne, observationelle kliniske kohortestudie er at teste gennemførligheden af ​​en kortere varighed af kortikosteroidbehandling hos patienter, som viser en hurtigere behandlingsrespons. Vi antager, at de kliniske resultater hos børn med tid til remission på ≤10 dage og behandlet med kun 8 ugers kortikosteroidbehandling ikke vil være signifikant anderledes sammenlignet med dem med tid til remission på >10 dage og behandlet med ≥12 ugers standard kortikosteroidbehandling. Vores specifikke mål er som følger: For det første vil vi evaluere tiden til første tilbagefald efter 8-ugers kortikosteroidbehandling hos hurtige respondere sammenlignet med standardbehandlingen på ≥12 uger hos langsomt responderende. For det andet vil vi vurdere hyppigheden af ​​tilbagefald i løbet af et års opfølgning efter afslutning af 8-ugers kortikosteroidbehandling hos hurtige respondere sammenlignet med standardbehandlingen på ≥12 uger hos langsomt responderende. For at gennemføre undersøgelsen med succes i løbet af finansieringsperioden på to år og for at øge generaliserbarheden af ​​resultaterne, vil undersøgelsen rekruttere 66 patienter på seks undersøgelsesdeltagende steder i fem lande, herunder USA, Indien, Kina, Egypten og Qatar. Stederne er omhyggeligt udvalgt på basis af deres omdømme, patientvolumen, forskningserfaring og PI's personlige forhold til stedets efterforskere. Den foreslåede undersøgelse er innovativ, fordi den søger et paradigmeskifte fra 'one-size-fits-all' til et helt nyt koncept for individualiseret behandlingsvarighed baseret på "tid til remission" med initial kortikosteroidbehandling. Den foreslåede undersøgelse er det første præcisionsmedicinske initiativ i ledelsen af ​​INS. Projektet er betydningsfuldt på grund af potentialet til at forbedre folkesundheden ved at mindske bivirkningerne af langvarig kortikosteroidadministration hos omkring halvdelen af ​​patienterne diagnosticeret med INS. Vores langsigtede mål er at udvikle yderligere nye terapeutiske strategier for at optimere brugen af ​​kortikosteroider i behandlingen af ​​indledende episoder og tilbagefald hos børn med INS.