Steroidsensitives nephrotisches Syndrom bei Kindern

Das idiopathische nephrotische Syndrom (INS) ist eine der häufigsten glomerulären Pathologien bei Kindern und eine Kortikosteroidtherapie ist die wirksamste Behandlung. Das Hauptziel unserer prospektiven, offenen, beobachtenden klinischen Kohortenstudie ist es, die Machbarkeit einer kürzeren Dauer der Kortikosteroidtherapie bei Patienten zu testen, die ein schnelleres Ansprechen auf die Behandlung zeigen. Wir gehen davon aus, dass sich die klinischen Ergebnisse bei Kindern mit einer Zeit bis zur Remission von ≤ 10 Tagen und einer Behandlung mit nur 8 Wochen Kortikosteroidtherapie nicht signifikant von denen mit einer Zeit bis zur Remission von > 10 Tagen und einer Standardbehandlung von ≥ 12 Wochen unterscheiden Kortikosteroidtherapie. Unsere spezifischen Ziele sind wie folgt: Erstens werden wir die Zeit bis zum ersten Rückfall nach einer 8-wöchigen Kortikosteroidtherapie bei schnell ansprechenden Personen im Vergleich zur Standardbehandlung von ≥ 12 Wochen bei langsam ansprechenden Personen bewerten. Zweitens werden wir die Häufigkeit von Schüben während einer einjährigen Nachbeobachtung nach Abschluss der 8-wöchigen Kortikosteroidtherapie bei schnell ansprechenden Personen im Vergleich zur Standardbehandlung von ≥ 12 Wochen bei langsam ansprechenden Personen bewerten. Um die Studie während des Förderzeitraums von zwei Jahren erfolgreich abzuschließen und die Generalisierbarkeit ihrer Ergebnisse zu erhöhen, werden 66 Patienten an sechs Studienstandorten in fünf Ländern, darunter USA, Indien, China, Ägypten und Katar, in die Studie rekrutiert. Die Standorte wurden sorgfältig auf der Grundlage ihres Rufs, des Patientenaufkommens, der Forschungserfahrung und des persönlichen Verhältnisses von PI zu den Ermittlern des Standorts ausgewählt. Die vorgeschlagene Studie ist innovativ, weil sie einen Paradigmenwechsel von der Einheitslösung zu einem völlig neuen Konzept der individualisierten Behandlungsdauer auf der Grundlage der „Zeit bis zur Remission“ mit anfänglicher Kortikosteroidtherapie anstrebt. Die vorgeschlagene Studie ist die erste Initiative für Präzisionsmedizin im Management von INS. Das Projekt ist aufgrund des Potenzials zur Verbesserung der öffentlichen Gesundheit von Bedeutung, indem die Nebenwirkungen einer längeren Kortikosteroidverabreichung bei etwa der Hälfte der Patienten, bei denen INS diagnostiziert wurde, verringert werden. Unser langfristiges Ziel ist die Entwicklung zusätzlicher neuartiger therapeutischer Strategien zur Optimierung des Einsatzes von Kortikosteroiden bei der Behandlung anfänglicher Episoden und Schübe bei Kindern mit INS.