Sindrome nefrosica sensibile agli steroidi nei bambini

La sindrome nefrosica idiopatica (INS) è una delle patologie glomerulari più comuni nei bambini e la terapia con corticosteroidi ne è il trattamento più efficace. L'obiettivo principale del nostro studio di coorte clinico prospettico, in aperto, osservazionale è testare la fattibilità di una durata più breve della terapia con corticosteroidi nei pazienti che mostrano una risposta al trattamento più rapida. Ipotizziamo che gli esiti clinici nei bambini con tempo alla remissione di ≤10 giorni e trattati con sole 8 settimane di terapia con corticosteroidi non saranno significativamente differenti rispetto a quelli con tempo alla remissione di >10 giorni e trattati con ≥12 settimane di terapia standard terapia con corticosteroidi. I nostri obiettivi specifici sono i seguenti: in primo luogo, valuteremo il tempo alla prima ricaduta dopo 8 settimane di terapia con corticosteroidi nei soggetti a risposta rapida rispetto al trattamento standard di ≥12 settimane nei soggetti a risposta lenta. In secondo luogo, valuteremo la frequenza delle recidive durante un anno di follow-up dopo il completamento della terapia con corticosteroidi di 8 settimane nei soggetti a risposta rapida rispetto al trattamento standard di ≥12 settimane nei soggetti a risposta lenta. Per completare con successo lo studio durante il periodo di finanziamento di due anni e per aumentare la generalizzabilità dei suoi risultati, lo studio recluterà 66 pazienti in sei siti partecipanti allo studio in cinque paesi, tra cui Stati Uniti, India, Cina, Egitto e Qatar. I siti sono stati accuratamente selezionati sulla base della loro reputazione, numero di pazienti, esperienza di ricerca e rapporto personale del PI con i ricercatori del sito. Lo studio proposto è innovativo perché cerca un cambio di paradigma da "taglia unica" a un concetto completamente nuovo di durata del trattamento individualizzata basata sul "tempo di remissione" con la terapia iniziale con corticosteroidi. Lo studio proposto è la prima iniziativa di medicina di precisione nella gestione dell'INS. Il progetto è significativo a causa del potenziale per migliorare la salute pubblica diminuendo gli effetti collaterali della somministrazione prolungata di corticosteroidi in circa la metà dei pazienti con diagnosi di INS. Il nostro obiettivo a lungo termine è sviluppare ulteriori nuove strategie terapeutiche per ottimizzare l'uso dei corticosteroidi nella gestione dell'episodio iniziale e delle ricadute nei bambini con INS.