Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Beta-agonista Účinnost a snášenlivost jako adjuvantní terapie u Myasthenia Gravis (BETA-MG)

2. dubna 2020 aktualizováno: Jan Lykke Scheel Thomsen, University of Aarhus
Tato studie zkoumá účinek adjuvantní terapie perorálním beta-agonistou Salbutamolem u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis na stabilní standardní péči s reziduálními symptomy.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Myasthenia Gravis (MG) způsobuje různé stupně zvýšené svalové únavy a oční, bulbární, respirační a končetinové symptomy.

Reziduální symptomy často přetrvávají i přes léčbu inhibitory acetylcholinesterázy a imunosupresivy. Eskalace imunosupresivní léčby může poskytnout další přínos, ale je spojena s potenciálně závažnými vedlejšími účinky a vysokými ekonomickými náklady.

Léčba beta-agonisty byla zkoumána na zvířecích modelech MG a v malých, randomizovaných pilotních studiích generalizované MG. Adjuvantní léčba perorálními beta-agonisty u MG může být bezpečná a levná a může zlepšit symptomy.

Studie bude zkoumat snášenlivost a účinnost adjuvantní terapie perorálním beta-agonistou Salbutamolem u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis na stabilní standardní péči s reziduálními příznaky.

Současná studie je randomizovaná, placebem kontrolovaná, hodnotící a zaslepená zkřížená studie iniciovaná zkoušejícím.

Studie se skládá ze screeningového období (4 týdny), léčebného období 1 (8 týdnů), vymývacího období (4 týdny), léčebného období 2 (8 týdnů).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

30

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aalborg, Dánsko, 9000
        • Nábor
        • Department of Neurology, Aalborg University Hospital
        • Kontakt:
          • Izabella Obál, PhD
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Nábor
        • Neurology, Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
          • Jan Thomsen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Generalizovaná myasthenia gravis (MGFA IIa-IVb) při screeningu ověřená ≥ 1 z následujících: 1) AchR-protilátky v anamnéze, 2) Abnormální úbytek při opakované nervové stimulaci v anamnéze
  • Doba trvání onemocnění ≥ 1 rok
  • Stabilní dávka antimyastenických léků při screeningu
  • Reziduální příznaky se skóre MG-QOL15 ≥ 10
  • Věk ≥ 18 let
  • Schopnost porozumět požadavkům studie a poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz malignity ≤ 3 roky před screeningem, pokud není považován za zcela vyléčený
  • Thymektomie ≤ 6 měsíců před screeningem
  • Blížící se MG krize nebo respirační insuficience
  • Zhoršení příznaků MG v důsledku jiných onemocnění nebo léků (např. infekce, beta-blokátory, aminoglykosidy atd.)
  • Další faktor(y) nebo zdravotní stav(y), které mohou vysvětlit reziduální symptomy
  • Těhotenství nebo kojení
  • Léčba beta-agonisty
  • Nekontrolovaný diabetes
  • Ischemická choroba srdeční, srdeční arytmie nebo srdeční selhání (včetně hypertrofické kardiomyopatie)
  • Nekontrolovaná hypertenze (≥ 160/110)
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku studovaného léku
  • Léčba tricyklickými antidepresivy, inhibitory monoaminooxidázy, digoxinem nebo methylxantiny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní
Aktivní zásahové rameno. Léčba po dobu 8 týdnů na léčebné období.
Lék: Salbutamol 4 mg tablety
Salbutamol 4 mg, třikrát denně
Komparátor placeba: Placebo
Rameno s placebem. Léčba po dobu 8 týdnů na léčebné období.
Lék: Placebo perorální kapsle
Placebo, třikrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Myasthenia Gravis Quality of Life 15 položek (MG-QOL15)
Časové okno: 8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)
Validovaný pacientem hlášený výsledkový dotazník obsahující 15 položek a jejich vliv na kvalitu života. Výsledky jsou uváděny jako změna od základní linie do 8 týdnů léčby v obou léčebných obdobích (návštěva 4 ve srovnání s návštěvou 2 a návštěva 7 ve srovnání s návštěvou 5).
8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)
Snášenlivost léčby
Časové okno: 8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)
Snášenlivost hodnocena mírou nežádoucích účinků a vysazením léku v obou léčebných obdobích.
8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Myasthenia Gravis Aktivita každodenního života (MG-ADL)
Časové okno: 8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)
Validovaná výsledná škála hlášená pacientem sestávající z 8 položek souvisejících s onemocněním a jejich dopadu na aktivitu každodenního života. Výsledky jsou uváděny jako změna od základní linie do 8 týdnů léčby v obou léčebných obdobích (návštěva 4 ve srovnání s návštěvou 2 a návštěva 7 ve srovnání s návštěvou 5).
8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)
Neuro QOL
Časové okno: 8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)
Pacientem uváděný dotazník o únavě používaný k hodnocení únavy a dopadu na kvalitu života. Výsledky jsou uváděny jako změna od základní linie do 8 týdnů léčby v obou léčebných obdobích (návštěva 4 ve srovnání s návštěvou 2 a návštěva 7 ve srovnání s návštěvou 5).
8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)
Kvantitativní myasthenia gravis (QMG)
Časové okno: 8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)
Validovaná hodnotící stupnice skládající se ze 13 položek měřících svalovou funkci a vytrvalost. Výsledky jsou uváděny jako změna od základní linie do 8 týdnů léčby v obou léčebných obdobích (návštěva 4 ve srovnání s návštěvou 2 a návštěva 7 ve srovnání s návštěvou 5).
8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)
Myasthenia Gravis Composite (MG-Composite)
Časové okno: 8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)
Validovaná škála skládající se z 10 položek s různou váhou hodnotící závažnost symptomů u MG. Výsledky jsou uváděny jako změna od základní linie do 8 týdnů léčby v obou léčebných obdobích (návštěva 4 ve srovnání s návštěvou 2 a návštěva 7 ve srovnání s návštěvou 5).
8 týdnů (léčebné období 1), 8 týdnů (léčebné období 2)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Aarhus

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jan LS Thomsen, MD, Department of Clinical Medicine, Aarhus University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

31. října 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

31. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

16. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2020

Naposledy ověřeno

1. dubna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BETA-MG-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit