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Efficacia e tollerabilità dei beta-agonisti come terapia adiuvante nella miastenia grave (BETA-MG)

2 aprile 2020 aggiornato da: Jan Lykke Scheel Thomsen, University of Aarhus
Questo studio esamina l'effetto della terapia adiuvante con il beta-agonista orale Salbutamolo in pazienti con miastenia grave generalizzata su uno standard di cura stabile con sintomi residui.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La miastenia grave (MG) provoca vari gradi di aumento dell'affaticamento muscolare e dei sintomi oculari, bulbari, respiratori e alle estremità.

I sintomi residui spesso permangono nonostante il trattamento con inibitori dell'acetilcolinesterasi e agenti immunosoppressori. L'escalation del trattamento immunosoppressivo può fornire ulteriori benefici ma è associata a effetti collaterali potenzialmente gravi e costi economici elevati.

Il trattamento con beta-agonisti è stato studiato in modelli animali di MG e in piccoli studi pilota randomizzati di MG generalizzata. La terapia adiuvante con beta-agonisti orali nella MG può essere sicura ed economica e può migliorare i sintomi.

Lo studio esaminerà la tollerabilità e l'efficacia della terapia adiuvante con il beta-agonista orale Salbutamolo in pazienti con miastenia grave generalizzata in terapia standard stabile con sintomi residui.

Il presente studio è uno studio crossover avviato dallo sperimentatore, randomizzato, controllato con placebo, valutatore e in cieco con soggetto.

Lo studio consiste in Periodo di screening (4 settimane), Periodo di trattamento 1 (8 settimane), Periodo di interruzione (4 settimane), Periodo di trattamento 2 (8 settimane).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Aalborg, Danimarca, 9000
        • Reclutamento
        • Department of Neurology, Aalborg University Hospital
        • Contatto:
          • Izabella Obál, PhD
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Reclutamento
        • Neurology, Aarhus University Hospital
        • Contatto:
          • Jan Thomsen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Miastenia grave generalizzata (MGFA IIa-IVb) allo screening, verificata da ≥ 1 dei seguenti: 1) Anticorpi AchR nell'anamnesi, 2) Decremento anomalo della stimolazione nervosa ripetitiva nell'anamnesi
  • Durata della malattia ≥ 1 anno
  • Dose stabile di farmaci antimiastenici allo screening
  • Sintomi residui con un punteggio MG-QOL15 ≥ 10
  • Età ≥ 18 anni
  • Capacità di comprendere i requisiti della sperimentazione e fornire un consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di malignità ≤ 3 anni prima dello screening, a meno che non sia considerata completamente guarita
  • Timectomia ≤ 6 mesi prima dello screening
  • Imminente crisi di MG o insufficienza respiratoria
  • Peggioramento dei sintomi della MG dovuto ad altre malattie o farmaci (ad es. infezioni, beta-bloccanti, aminoglicosidi, ecc.)
  • Altri fattori o condizioni mediche che possono spiegare i sintomi residui
  • Gravidanza o allattamento
  • Trattamento con beta-agonisti
  • Diabete non controllato
  • Cardiopatia ischemica, aritmia cardiaca o insufficienza cardiaca (inclusa cardiomiopatia ipertrofica)
  • Ipertensione incontrollata (≥ 160/110)
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti del farmaco oggetto dello studio
  • Trattamento con antidepressivi triciclici, inibitori delle monoaminossidasi, digossina o metilxantine.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Attivo
Braccio di intervento attivo. Trattamento per 8 settimane per periodo di trattamento.
Droga: Compressa di salbutamolo 4 mg
Salbutamolo 4 mg, tre volte al giorno
Comparatore placebo: Placebo
Braccio placebo. Trattamento per 8 settimane per periodo di trattamento.
Droga: Capsula orale di placebo
Placebo, tre volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miastenia Gravis Qualità della vita 15 articoli (MG-QOL15)
Lasso di tempo: 8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)
Questionario sull'esito riportato dal paziente convalidato composto da 15 elementi e il loro impatto sulla qualità della vita. I risultati sono riportati come variazione dal basale a 8 settimane di trattamento in entrambi i periodi di trattamento (Visita 4 rispetto alla Visita 2 e Visita 7 rispetto alla Visita 5).
8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)
Tollerabilità del trattamento
Lasso di tempo: 8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)
Tollerabilità valutata in base al tasso di eventi avversi e all'interruzione del farmaco in entrambi i periodi di trattamento.
8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miastenia Gravis Attività della vita quotidiana (MG-ADL)
Lasso di tempo: 8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)
Scala di esito convalidata riferita dal paziente composta da 8 elementi correlati alla malattia e il loro impatto sull'attività della vita quotidiana. I risultati sono riportati come variazione dal basale a 8 settimane di trattamento in entrambi i periodi di trattamento (Visita 4 rispetto alla Visita 2 e Visita 7 rispetto alla Visita 5).
8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)
Neuro qualità della vita
Lasso di tempo: 8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)
Il paziente ha riferito un questionario sulla fatica utilizzato per valutare la fatica e l'impatto sulla qualità della vita. I risultati sono riportati come variazione dal basale a 8 settimane di trattamento in entrambi i periodi di trattamento (Visita 4 rispetto alla Visita 2 e Visita 7 rispetto alla Visita 5).
8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)
Miastenia grave quantitativa (QMG)
Lasso di tempo: 8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)
Scala di valutazione convalidata composta da 13 elementi che misurano la funzione muscolare e la resistenza. I risultati sono riportati come variazione dal basale a 8 settimane di trattamento in entrambi i periodi di trattamento (Visita 4 rispetto alla Visita 2 e Visita 7 rispetto alla Visita 5).
8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)
Miastenia Gravis Composito (MG-Composito)
Lasso di tempo: 8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)
Scala convalidata composta da 10 elementi con pesi diversi che valutano la gravità dei sintomi nella MG. I risultati sono riportati come variazione dal basale a 8 settimane di trattamento in entrambi i periodi di trattamento (Visita 4 rispetto alla Visita 2 e Visita 7 rispetto alla Visita 5).
8 settimane (Periodo di trattamento 1), 8 settimane (Periodo di trattamento 2)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Aarhus

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jan LS Thomsen, MD, Department of Clinical Medicine, Aarhus University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2019

Completamento primario (Anticipato)

31 ottobre 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

31 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

16 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2020

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BETA-MG-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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