Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i tolerancja beta-agonistów jako terapii adjuwantowej w myasthenia gravis (BETA-MG)

2 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: Jan Lykke Scheel Thomsen, University of Aarhus
Niniejsze badanie ocenia wpływ leczenia uzupełniającego doustnym beta-agonistą Salbutamolem u pacjentów z uogólnioną miastenią na stabilny standard opieki z objawami resztkowymi.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Myasthenia Gravis (MG) powoduje różne stopnie zwiększonego zmęczenia mięśni oraz objawy oczne, opuszkowe, oddechowe i kończyn.

Objawy szczątkowe często utrzymują się pomimo leczenia inhibitorami acetylocholinoesterazy i lekami immunosupresyjnymi. Eskalacja leczenia immunosupresyjnego może przynieść dodatkowe korzyści, ale wiąże się z potencjalnie poważnymi skutkami ubocznymi i wysokimi kosztami ekonomicznymi.

Leczenie beta-agonistami badano na modelach zwierzęcych MG oraz w małych, randomizowanych badaniach pilotażowych dotyczących uogólnionej MG. Terapia uzupełniająca doustnymi beta-agonistami w MG może być bezpieczna i tania oraz może złagodzić objawy.

W badaniu zostanie zbadana tolerancja i skuteczność terapii uzupełniającej doustnym beta-agonistą salbutamolem u pacjentów z uogólnioną miastenią gravis, którzy są leczeni na stałym poziomie i mają objawy resztkowe.

Niniejsze badanie jest zainicjowanym przez badacza, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem oceniającym i zaślepionym na krzyż.

Badanie składa się z okresu przesiewowego (4 tygodnie), okresu leczenia 1 (8 tygodni), okresu wypłukiwania (4 tygodnie), okresu leczenia 2 (8 tygodni).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Aalborg, Dania, 9000
        • Rekrutacyjny
        • Department of Neurology, Aalborg University Hospital
        • Kontakt:
          • Izabella Obál, PhD
      • Aarhus, Dania, 8200
        • Rekrutacyjny
        • Neurology, Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
          • Jan Thomsen

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uogólniona myasthenia gravis (MGFA IIa-IVb) podczas badania przesiewowego, potwierdzona przez ≥ 1 z następujących kryteriów: 1) przeciwciała przeciwko AchR w wywiadzie, 2) nieprawidłowy spadek powtarzalnej stymulacji nerwów w wywiadzie
  • Czas trwania choroby ≥ 1 rok
  • Stabilna dawka leków przeciwmyastenicznych podczas badania przesiewowego
  • Objawy resztkowe z wynikiem MG-QOL15 ≥ 10
  • Wiek ≥ 18 lat
  • Zdolność zrozumienia wymagań badania i wyrażenia pisemnej, świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Dowód na złośliwość ≤ 3 lata przed badaniem przesiewowym, chyba że zostanie uznany za całkowicie wyleczony
  • Tymektomia ≤ 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Zbliżający się kryzys MG lub niewydolność oddechowa
  • Pogorszenie objawów MG z powodu innych chorób lub leków (np. zakażenia, beta-blokery, aminoglikozydy itp.)
  • Inne czynniki lub schorzenia, które mogą wyjaśniać objawy resztkowe
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Leczenie beta-agonistami
  • Niekontrolowana cukrzyca
  • Choroba niedokrwienna serca, zaburzenia rytmu serca lub niewydolność serca (w tym kardiomiopatia przerostowa)
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (≥ 160/110)
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników badanego leku
  • Leczenie trójpierścieniowymi lekami przeciwdepresyjnymi, inhibitorami monoaminooksydazy, digoksyną lub metyloksantynami.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywny
Aktywne ramię interwencyjne. Leczenie przez 8 tygodni na okres leczenia.
Lek: Salbutamol 4 mg tabletki
Salbutamol 4 mg trzy razy dziennie
Komparator placebo: Placebo
Ramię placebo. Leczenie przez 8 tygodni na okres leczenia.
Lek: Kapsułka doustna placebo
Placebo, trzy razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Myasthenia Gravis Jakość życia 15 pozycji (MG-QOL15)
Ramy czasowe: 8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)
Zwalidowany kwestionariusz zgłaszania pacjentów składający się z 15 pozycji i ich wpływu na jakość życia. Wyniki przedstawiono jako zmianę od wartości początkowej do 8 tygodni leczenia w obu okresach leczenia (wizyta 4 w porównaniu z wizytą 2 i wizyta 7 w porównaniu z wizytą 5).
8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)
Tolerancja leczenia
Ramy czasowe: 8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)
Tolerancja oceniana na podstawie odsetka zdarzeń niepożądanych i odstawienia leku w obu okresach leczenia.
8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Myasthenia Gravis Aktywność Codzienna (MG-ADL)
Ramy czasowe: 8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)
Zweryfikowana skala wyników zgłaszanych przez pacjentów, składająca się z 8 elementów związanych z chorobą i ich wpływu na codzienną aktywność. Wyniki przedstawiono jako zmianę od wartości początkowej do 8 tygodni leczenia w obu okresach leczenia (wizyta 4 w porównaniu z wizytą 2 i wizyta 7 w porównaniu z wizytą 5).
8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)
Neuro QOL
Ramy czasowe: 8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)
Zmęczenie zgłaszane przez pacjenta – kwestionariusz służący do oceny zmęczenia i wpływu na jakość życia. Wyniki przedstawiono jako zmianę od wartości początkowej do 8 tygodni leczenia w obu okresach leczenia (wizyta 4 w porównaniu z wizytą 2 i wizyta 7 w porównaniu z wizytą 5).
8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)
Ilościowa miastenia gravis (QMG)
Ramy czasowe: 8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)
Zatwierdzona skala ocen składająca się z 13 pozycji mierzących funkcję i wytrzymałość mięśni. Wyniki przedstawiono jako zmianę od wartości początkowej do 8 tygodni leczenia w obu okresach leczenia (wizyta 4 w porównaniu z wizytą 2 i wizyta 7 w porównaniu z wizytą 5).
8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)
Myasthenia Gravis Composite (MG-Composite)
Ramy czasowe: 8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)
Zwalidowana skala składająca się z 10 itemów o różnej wadze oceniających nasilenie objawów w MG. Wyniki przedstawiono jako zmianę od wartości początkowej do 8 tygodni leczenia w obu okresach leczenia (wizyta 4 w porównaniu z wizytą 2 i wizyta 7 w porównaniu z wizytą 5).
8 tygodni (okres leczenia 1), 8 tygodni (okres leczenia 2)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Aarhus

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jan LS Thomsen, MD, Department of Clinical Medicine, Aarhus University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 października 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BETA-MG-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj