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Wirksamkeit und Verträglichkeit von Beta-Agonisten als adjuvante Therapie bei Myasthenia gravis (BETA-MG)

2. April 2020 aktualisiert von: Jan Lykke Scheel Thomsen, University of Aarhus
Diese Studie untersucht die Wirkung einer adjuvanten Therapie mit dem oralen Beta-Agonisten Salbutamol bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis auf einen stabilen Behandlungsstandard mit Restsymptomen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Myasthenia Gravis (MG) verursacht verschiedene Grade von erhöhter Muskelermüdung und Augen-, Bulbus-, Atemwegs- und Extremitätensymptomen.

Trotz Behandlung mit Acetylcholinesterase-Hemmern und Immunsuppressiva bleiben häufig Restsymptome bestehen. Eine Eskalation der immunsuppressiven Behandlung kann zusätzlichen Nutzen bringen, ist jedoch mit potenziell schwerwiegenden Nebenwirkungen und hohen wirtschaftlichen Kosten verbunden.

Die Behandlung mit Beta-Agonisten wurde in MG-Tiermodellen und in kleinen, randomisierten Pilotstudien zur generalisierten MG untersucht. Eine adjuvante Therapie mit oralen Beta-Agonisten bei MG kann sicher und kostengünstig sein und die Symptome verbessern.

Die Studie wird die Verträglichkeit und Wirksamkeit einer adjuvanten Therapie mit dem oralen Beta-Agonisten Salbutamol bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis auf stabilem Behandlungsstandard mit Restsymptomen untersuchen.

Die vorliegende Studie ist eine Prüfer-initiierte, randomisierte, Placebo-kontrollierte, Rater- und Probanden-blinde Crossover-Studie.

Die Studie besteht aus Screening-Zeitraum (4 Wochen), Behandlungszeitraum 1 (8 Wochen), Auswaschphase (4 Wochen), Behandlungszeitraum 2 (8 Wochen).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Aalborg, Dänemark, 9000
        • Rekrutierung
        • Department of Neurology, Aalborg University Hospital
        • Kontakt:
          • Izabella Obál, PhD
      • Aarhus, Dänemark, 8200
        • Rekrutierung
        • Neurology, Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
          • Jan Thomsen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Generalisierte Myasthenia gravis (MGFA IIa-IVb) beim Screening, verifiziert durch ≥ 1 der folgenden: 1) AchR-Antikörper in der Krankengeschichte, 2) Abnorme Abnahme bei repetitiver Nervenstimulation in der Krankengeschichte
  • Krankheitsdauer von ≥ 1 Jahr
  • Stabile Dosis antimyasthenischer Medikamente beim Screening
  • Restsymptome bei einem MG-QOL15-Score von ≥ 10
  • Alter ≥ 18 Jahre
  • Fähigkeit, die Anforderungen der Studie zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Nachweis einer Malignität ≤ 3 Jahre vor dem Screening, sofern nicht als vollständig geheilt angesehen
  • Thymektomie ≤ 6 Monate vor dem Screening
  • Drohende MG-Krise oder respiratorische Insuffizienz
  • Verschlechterung der MG-Symptome durch andere Krankheiten oder Medikamente (z. Infektion, Betablocker, Aminoglykoside usw.)
  • Andere Faktoren oder Erkrankungen, die Restsymptome erklären können
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Behandlung mit Beta-Agonisten
  • Unkontrollierter Diabetes
  • Ischämische Herzkrankheit, Herzrhythmusstörungen oder Herzinsuffizienz (einschließlich hypertropher Kardiomyopathie)
  • Unkontrollierte Hypertonie (≥ 160/110)
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile des Studienmedikaments
  • Behandlung mit trizyklischen Antidepressiva, Monoaminoxidase-Hemmern, Digoxin oder Methylxanthinen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aktiv
Aktiver Interventionsarm. Behandlung für 8 Wochen pro Behandlungszeitraum.
Arzneimittel: Salbutamol 4 mg Tablette
Salbutamol 4 mg, dreimal täglich
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Arm. Behandlung für 8 Wochen pro Behandlungszeitraum.
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
Placebo, dreimal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Myasthenia gravis Lebensqualität 15 Punkte (MG-QOL15)
Zeitfenster: 8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)
Validierter Patient-Reported-Outcome-Fragebogen bestehend aus 15 Items und deren Auswirkungen auf die Lebensqualität. Die Ergebnisse werden als Veränderung vom Ausgangswert bis zur 8-wöchigen Behandlung in beiden Behandlungsperioden angegeben (Besuch 4 im Vergleich zu Besuch 2 und Besuch 7 im Vergleich zu Besuch 5).
8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)
Verträglichkeit der Behandlung
Zeitfenster: 8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)
Die Verträglichkeit wurde anhand der Häufigkeit unerwünschter Ereignisse und des Absetzens des Arzneimittels in beiden Behandlungsperioden bewertet.
8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Myasthenia gravis Aktivität des täglichen Lebens (MG-ADL)
Zeitfenster: 8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)
Validierte patientenberichtete Ergebnisskala bestehend aus 8 krankheitsbezogenen Items und deren Auswirkungen auf die Aktivitäten des täglichen Lebens. Die Ergebnisse werden als Veränderung vom Ausgangswert bis zur 8-wöchigen Behandlung in beiden Behandlungsperioden angegeben (Besuch 4 im Vergleich zu Besuch 2 und Besuch 7 im Vergleich zu Besuch 5).
8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)
Neuro QOL
Zeitfenster: 8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)
Patientenberichteter Fatigue-Fragebogen zur Bewertung von Fatigue und Auswirkungen auf die Lebensqualität. Die Ergebnisse werden als Veränderung vom Ausgangswert bis zur 8-wöchigen Behandlung in beiden Behandlungsperioden angegeben (Besuch 4 im Vergleich zu Besuch 2 und Besuch 7 im Vergleich zu Besuch 5).
8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)
Quantitative Myasthenia gravis (QMG)
Zeitfenster: 8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)
Validierte Bewertungsskala bestehend aus 13 Items zur Messung von Muskelfunktion und Ausdauer. Die Ergebnisse werden als Veränderung vom Ausgangswert bis zur 8-wöchigen Behandlung in beiden Behandlungsperioden angegeben (Besuch 4 im Vergleich zu Besuch 2 und Besuch 7 im Vergleich zu Besuch 5).
8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)
Myasthenia gravis Komposit (MG-Komposit)
Zeitfenster: 8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)
Validierte Skala bestehend aus 10 Items mit unterschiedlicher Gewichtung zur Beurteilung der Symptomschwere bei MG. Die Ergebnisse werden als Veränderung vom Ausgangswert bis zur 8-wöchigen Behandlung in beiden Behandlungsperioden angegeben (Besuch 4 im Vergleich zu Besuch 2 und Besuch 7 im Vergleich zu Besuch 5).
8 Wochen (Behandlungszeitraum 1), 8 Wochen (Behandlungszeitraum 2)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Aarhus

Ermittler

  • Studienleiter: Jan LS Thomsen, MD, Department of Clinical Medicine, Aarhus University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Oktober 2021

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. April 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. April 2020

Zuletzt verifiziert

1. April 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BETA-MG-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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