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Efficacité et tolérance des bêta-agonistes en tant que thérapie adjuvante dans la myasthénie grave (BETA-MG)

2 avril 2020 mis à jour par: Jan Lykke Scheel Thomsen, University of Aarhus
Cette étude examine l'effet du traitement adjuvant avec le bêta-agoniste oral Salbutamol chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée sur la norme de soins stable présentant des symptômes résiduels.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La myasthénie grave (MG) provoque divers degrés d'augmentation de la fatigue musculaire et des symptômes oculaires, bulbaires, respiratoires et des extrémités.

Les symptômes résiduels persistent souvent malgré un traitement avec des inhibiteurs de l'acétylcholinestérase et des agents immunosuppresseurs. L'intensification du traitement immunosuppresseur peut apporter des avantages supplémentaires, mais est associée à des effets secondaires potentiellement graves et à des coûts économiques élevés.

Le traitement par bêta-agonistes a été étudié dans des modèles animaux de MG et dans de petites études pilotes randomisées de MG généralisée. Le traitement adjuvant avec des bêta-agonistes oraux dans la MG peut être sûr et bon marché et peut améliorer les symptômes.

L'essai examinera la tolérabilité et l'efficacité d'un traitement adjuvant avec le bêta-agoniste oral Salbutamol chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée sous traitement standard stable présentant des symptômes résiduels.

La présente étude est une étude croisée à l'insu de l'investigateur, randomisée, contrôlée par placebo, évaluateur et sujet.

L'étude comprend une période de dépistage (4 semaines), une période de traitement 1 (8 semaines), une période de sevrage (4 semaines), une période de traitement 2 (8 semaines).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Jan LS Thomsen, MD
  • Numéro de téléphone: 0045 78450000
  • E-mail: jathms@rm.dk

Lieux d'étude

  • Danemark
      • Aalborg, Danemark, 9000
        • Recrutement
        • Department of Neurology, Aalborg University Hospital
        • Contact:
          • Izabella Obál, PhD
      • Aarhus, Danemark, 8200
        • Recrutement
        • Neurology, Aarhus University Hospital
        • Contact:
          • Jan Thomsen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Myasthénie grave généralisée (MGFA IIa-IVb) lors du dépistage, vérifiée par ≥ 1 des éléments suivants : 1) anticorps anti-AchR dans les antécédents médicaux, 2) diminution anormale de la stimulation nerveuse répétitive dans les antécédents médicaux
  • Durée de la maladie ≥ 1 an
  • Dose stable de médicaments antimyasthéniques lors du dépistage
  • Symptômes résiduels avec un score MG-QOL15 ≥ 10
  • Âge ≥ 18 ans
  • Capacité à comprendre les exigences de l'essai et à fournir un consentement écrit et éclairé

Critère d'exclusion:

  • Preuve de malignité ≤ 3 ans avant le dépistage, à moins qu'elle ne soit considérée comme complètement guérie
  • Thymectomie ≤ 6 mois avant le dépistage
  • Crise imminente de MG ou insuffisance respiratoire
  • Aggravation des symptômes de la MG due à d'autres maladies ou à des médicaments (par ex. infection, bêta-bloquants, aminoglycosides, etc.)
  • Autre(s) facteur(s) ou condition(s) médicale(s) pouvant expliquer les symptômes résiduels
  • Grossesse ou allaitement
  • Traitement avec des bêta-agonistes
  • Diabète non contrôlé
  • Cardiopathie ischémique, arythmie cardiaque ou insuffisance cardiaque (y compris la cardiomyopathie hypertrophique)
  • Hypertension non contrôlée (≥ 160/110)
  • Hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament à l'étude
  • Traitement avec des antidépresseurs tricycliques, des inhibiteurs de la monoamineoxydase, de la digoxine ou des méthylxanthines.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Actif
Bras d'intervention actif. Traitement pendant 8 semaines par période de traitement.
Médicament: Comprimé de salbutamol 4 mg
Salbutamol 4 mg, trois fois par jour
Comparateur placebo: Placebo
Bras placebo. Traitement pendant 8 semaines par période de traitement.
Médicament: Capsule orale placebo
Placebo, trois fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Myasthénie grave Qualité de vie 15 éléments (MG-QOL15)
Délai: 8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)
Questionnaire validé sur les résultats rapportés par les patients composé de 15 éléments et leur impact sur la qualité de vie. Les résultats sont rapportés sous forme de changement entre le départ et 8 semaines de traitement dans les deux périodes de traitement (visite 4 par rapport à la visite 2, et visite 7 par rapport à la visite 5).
8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)
Tolérance du traitement
Délai: 8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)
Tolérance évaluée par le taux d'événements indésirables et l'arrêt du médicament au cours des deux périodes de traitement.
8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Myasthénie Gravis Activité de la vie quotidienne (MG-ADL)
Délai: 8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)
Échelle validée de résultats rapportés par les patients composée de 8 éléments liés à la maladie et de leur impact sur l'activité de la vie quotidienne. Les résultats sont rapportés sous forme de changement entre le départ et 8 semaines de traitement dans les deux périodes de traitement (visite 4 par rapport à la visite 2, et visite 7 par rapport à la visite 5).
8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)
Qualité de vie neurologique
Délai: 8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)
Questionnaire sur la fatigue signalée par le patient utilisé pour évaluer la fatigue et son impact sur la qualité de vie. Les résultats sont rapportés sous forme de changement entre le départ et 8 semaines de traitement dans les deux périodes de traitement (visite 4 par rapport à la visite 2, et visite 7 par rapport à la visite 5).
8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)
Myasthénie grave quantitative (QMG)
Délai: 8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)
Échelle d'évaluation validée composée de 13 items mesurant la fonction musculaire et l'endurance. Les résultats sont rapportés sous forme de changement entre le départ et 8 semaines de traitement dans les deux périodes de traitement (visite 4 par rapport à la visite 2, et visite 7 par rapport à la visite 5).
8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)
Myasthénie Gravis Composite (MG-Composite)
Délai: 8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)
Échelle validée composée de 10 items avec des pondérations différentes évaluant la sévérité des symptômes dans la MG. Les résultats sont rapportés sous forme de changement entre le départ et 8 semaines de traitement dans les deux périodes de traitement (visite 4 par rapport à la visite 2, et visite 7 par rapport à la visite 5).
8 semaines (Période de traitement 1), 8 semaines (Période de traitement 2)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Aarhus

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jan LS Thomsen, MD, Department of Clinical Medicine, Aarhus University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

31 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Anticipé)

31 octobre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 avril 2019

Première publication (Réel)

16 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 avril 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 avril 2020

Dernière vérification

1 avril 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BETA-MG-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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