Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Beta-agonist effektivitet og tolerabilitet som adjuverende terapi ved Myasthenia Gravis (BETA-MG)

2. april 2020 opdateret af: Jan Lykke Scheel Thomsen, University of Aarhus
Denne undersøgelse undersøger effekten af ​​adjuverende behandling med den orale beta-agonist Salbutamol hos patienter med generaliseret myasthenia gravis på stabil plejestandard med resterende symptomer.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myasthenia Gravis (MG) forårsager forskellige grader af øget muskeltræthed og øjen-, bulbar-, luftvejs- og ekstremitetssymptomer.

Resterende symptomer forbliver ofte trods behandling med acetylcholinesterasehæmmere og immunsuppressive midler. Eskalering af immunsuppressiv behandling kan give yderligere fordele, men er forbundet med potentielt alvorlige bivirkninger og høje økonomiske omkostninger.

Behandling med beta-agonister er blevet undersøgt i dyremodeller af MG og i små, randomiserede pilotundersøgelser af generaliseret MG. Adjuverende behandling med orale beta-agonister i MG kan være sikker og billig og kan forbedre symptomerne.

Forsøget vil undersøge tolerabiliteten og effektiviteten af ​​adjuverende behandling med den orale beta-agonist Salbutamol hos patienter med generaliseret myasthenia gravis på stabil standardbehandling med resterende symptomer.

Det nuværende studie er et investigator-initieret, randomiseret, placebokontrolleret, rater- og emneblindet crossover-studie.

Undersøgelsen består af screeningsperiode (4 uger), behandlingsperiode 1 (8 uger), udvaskningsperiode (4 uger), behandlingsperiode 2 (8 uger).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9000
        • Rekruttering
        • Department of Neurology, Aalborg University Hospital
        • Kontakt:
          • Izabella Obál, PhD
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Rekruttering
        • Neurology, Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
          • Jan Thomsen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Generaliseret myasthenia gravis (MGFA IIa-IVb) ved screening, verificeret ved ≥ 1 af følgende: 1) AchR-antistoffer i sygehistorien, 2) Unormalt fald ved gentagen nervestimulation i sygehistorien
  • Sygdomsvarighed på ≥ 1 år
  • Stabil dosis af antimyastheniske lægemidler ved screening
  • Resterende symptomer med en MG-QOL15-score på ≥ 10
  • Alder ≥ 18 år
  • Evne til at forstå kravene til forsøget og give skriftligt, informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis for malignitet ≤ 3 år før screening, medmindre det anses for at være fuldstændig helbredt
  • Thymektomi ≤ 6 måneder før screening
  • Forestående MG-krise eller respiratorisk insufficiens
  • Forværring af MG-symptomer på grund af andre sygdomme eller medicin (f. infektion, betablokkere, aminoglykosider osv.)
  • Andre faktorer eller medicinske tilstande, der kan forklare resterende symptomer
  • Graviditet eller amning
  • Behandling med beta-agonister
  • Ukontrolleret diabetes
  • Iskæmisk hjertesygdom, hjertearytmi eller hjertesvigt (herunder hypertrofisk kardiomyopati)
  • Ukontrolleret hypertension (≥ 160/110)
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​undersøgelsens lægemiddelkomponenter
  • Behandling med tricykliske antidepressiva, monoaminoxidasehæmmere, digoxin eller methylxanthiner.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv
Aktiv indsatsarm. Behandling i 8 uger pr. behandlingsperiode.
Medicin: Salbutamol 4 mg tablet
Salbutamol 4 mg, tre gange dagligt
Placebo komparator: Placebo
Placebo arm. Behandling i 8 uger pr. behandlingsperiode.
Medicin: Placebo oral kapsel
Placebo, tre gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis Livskvalitet 15 genstande (MG-QOL15)
Tidsramme: 8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)
Valideret patientrapporteret udfaldsspørgeskema bestående af 15 punkter og deres indvirkning på livskvalitet. Resultater rapporteres som ændring fra baseline til 8 ugers behandling i begge behandlingsperioder (besøg 4 sammenlignet med besøg 2 og besøg 7 sammenlignet med besøg 5).
8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)
Behandlingstolerabilitet
Tidsramme: 8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)
Tolerabilitet vurderet ud fra antallet af bivirkninger og seponering af lægemiddel i begge behandlingsperioder.
8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)
Tidsramme: 8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)
Valideret patientrapporteret udfaldsskala bestående af 8 sygdomsrelaterede emner og deres indflydelse på dagliglivets aktivitet. Resultater rapporteres som ændring fra baseline til 8 ugers behandling i begge behandlingsperioder (besøg 4 sammenlignet med besøg 2 og besøg 7 sammenlignet med besøg 5).
8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)
Neuro QOL
Tidsramme: 8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)
Patientrapporterede træthedsspørgeskema brugt til at vurdere træthed og indvirkning på livskvalitet. Resultater rapporteres som ændring fra baseline til 8 ugers behandling i begge behandlingsperioder (besøg 4 sammenlignet med besøg 2 og besøg 7 sammenlignet med besøg 5).
8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)
Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG)
Tidsramme: 8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)
Valideret vurderingsskala bestående af 13 punkter, der måler muskelfunktion og udholdenhed. Resultater rapporteres som ændring fra baseline til 8 ugers behandling i begge behandlingsperioder (besøg 4 sammenlignet med besøg 2 og besøg 7 sammenlignet med besøg 5).
8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)
Myasthenia Gravis Composite (MG-Composite)
Tidsramme: 8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)
Valideret skala bestående af 10 punkter med forskellig vægtning, der vurderer sværhedsgraden af ​​symptomer ved MG. Resultater rapporteres som ændring fra baseline til 8 ugers behandling i begge behandlingsperioder (besøg 4 sammenlignet med besøg 2 og besøg 7 sammenlignet med besøg 5).
8 uger (Behandlingsperiode 1), 8 uger (Behandlingsperiode 2)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Aarhus

Efterforskere

  • Studieleder: Jan LS Thomsen, MD, Department of Clinical Medicine, Aarhus University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. oktober 2021

Studieafslutning (Forventet)

31. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. april 2019

Først opslået (Faktiske)

16. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. april 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2020

Sidst verificeret

1. april 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BETA-MG-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner