Selpercatinib pro léčbu pokročilých pevných nádorů, lymfomů nebo histiocytárních poruch s aktivujícími změnami genu RET, dětská léčebná zkouška MATCH
5. března 2024 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)
NCI-COG Pediatric MATCH (Molekulární analýza pro volbu terapie) – Fáze 2 Subprotokol LOXO-292 u pacientů s nádory obsahujícími změny genu RET
Tato studie fáze II pediatrické léčby MATCH studuje, jak dobře selpercatinib funguje při léčbě pacientů se solidními nádory, které se mohly rozšířit z místa, kde se poprvé začaly, do blízké tkáně, lymfatických uzlin nebo vzdálených částí těla (pokročilé), lymfomy nebo histiocytární poruchy, které mají aktivační změny genu RET.
Selpercatinib může blokovat růst rakovinných buněk, které mají specifické genetické změny v důležité signální dráze (nazývané dráha RET) a může snížit velikost nádoru.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
- Refrakterní lymfom
- Refrakterní maligní solidní novotvar
- Recidivující ependymom
- Recidivující Ewingův sarkom
- Recidivující hepatoblastom
- Recidivující novotvar histiocytárních a dendritických buněk
- Recidivující histiocytóza z Langerhansových buněk
- Recidivující lymfom
- Recidivující maligní nádor ze zárodečných buněk
- Recidivující maligní gliom
- Recidivující maligní solidní novotvar
- Recidivující meduloblastom
- Recidivující neuroblastom
- Recidivující non-Hodgkinův lymfom
- Recidivující osteosarkom
- Recidivující periferní primitivní neuroektodermální nádor
- Recidivující rabdoidní nádor
- Recidivující rabdomyosarkom
- Recidivující sarkom měkkých tkání
- Recidivující gliom 2. stupně WHO
- Refrakterní ependymom
- Refrakterní Ewingův sarkom
- Refrakterní hepatoblastom
- Neoplazmus refrakterních histiocytárních a dendritických buněk
- Histiocytóza refrakterních Langerhansových buněk
- Refrakterní maligní nádor zárodečných buněk
- Refrakterní maligní gliom
- Refrakterní meduloblastom
- Refrakterní neuroblastom
- Refrakterní non-Hodgkinův lymfom
- Refrakterní osteosarkom
- Refrakterní periferní primitivní neuroektodermální nádor
- Refrakterní rabdoidní nádor
- Refrakterní rabdomyosarkom
- Refrakterní sarkom měkkých tkání
- Refrakterní gliom 2. stupně WHO
- Wilmsův nádor
- Novotvar hematopoetického a lymfatického systému
Detailní popis
PRVNÍ CÍL:
I. Stanovit míru objektivní odpovědi (ORR; úplná odpověď + částečná odpověď) u pediatrických pacientů léčených selpercatinibem (LOXO-292) s pokročilými solidními nádory (včetně nádorů centrálního nervového systému [CNS]), lymfomy nebo histiocytárními poruchami, které obsahují aktivační genetické změny v dráze RET.
DRUHÉ CÍLE:
I. Odhadnout přežití bez progrese u pediatrických pacientů léčených selpercatinibem (LOXO-292) s pokročilými solidními nádory (včetně nádorů CNS), lymfomy nebo histiocytárními poruchami, které obsahují aktivující genetické změny v dráze RET.
II. Získat informace o snášenlivosti selpercatinibu (LOXO-292) u dětí a dospívajících s relabujícím nebo refrakterním karcinomem.
PRŮZKUMNÝ CÍL:
I. Prozkoumat přístupy k profilování změn v genomice nádorů v čase prostřednictvím hodnocení cirkulující nádorové deoxyribonukleové kyseliny (DNA).
OBRYS:
Pacienti dostávají selpercatinib perorálně (PO) dvakrát denně (BID) ve dnech 1-28 studie. Léčba se opakuje každých 28 dní po dobu až 26 cyklů (2 roky) v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti mohou také během studie podstoupit pozitronovou emisní tomografii (PET), počítačovou tomografii (CT), zobrazení magnetickou rezonancí (MRI), PET/CT, PET/MRI a/nebo CT/MRI, scintigrafii a rentgenové zobrazení.
Po dokončení studijní léčby jsou pacienti sledováni po dobu 30 dnů a poté periodicky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
49
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Austrálie, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Portoriko, 00926
- University Pediatric Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Spojené státy, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Spojené státy, 85202
- Banner Children's at Desert
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85719
- Banner University Medical Center - Tucson
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Spojené státy, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Duarte, California, Spojené státy, 91010
- City of Hope Comprehensive Cancer Center
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Madera, California, Spojené státy, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, Spojené státy, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Diego, California, Spojené státy, 92134
- Naval Medical Center -San Diego
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
Torrance, California, Spojené státy, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33316
- Broward Health Medical Center
-
Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33176
- Miami Cancer Institute
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
- Sacred Heart Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- Tampa General Hospital
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
- Saint Mary's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- University of Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, Spojené státy, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
- Maine Children's Cancer Program
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- UMass Memorial Medical Center - University Campus
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
-
East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
- Michigan State University Clinical Center
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073
- Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89144
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
- Sunrise Hospital and Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
- University Medical Center of Southern Nevada
-
Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
- Renown Regional Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
-
-
New York
-
Albany, New York, Spojené státy, 12208
- Albany Medical Center
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
Mineola, New York, Spojené státy, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
- Stony Brook University Medical Center
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
- Mission Hospital
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
- East Carolina University
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Spojené státy, 18103
- Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
-
Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403
- T C Thompson Children's Hospital
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Corpus Christi, Texas, Spojené státy, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
El Paso, Texas, Spojené státy, 79905
- El Paso Children's Hospital
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
Lubbock, Texas, Spojené státy, 79410
- Covenant Children's Hospital
-
Lubbock, Texas, Spojené státy, 79415
- UMC Cancer Center / UMC Health System
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, Spojené státy, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
- Inova Fairfax Hospital
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Portsmouth, Virginia, Spojené státy, 23708-2197
- Naval Medical Center - Portsmouth
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
-
Tacoma, Washington, Spojené státy, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- West Virginia University Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center
-
Marshfield, Wisconsin, Spojené státy, 54449
- Marshfield Medical Center-Marshfield
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient musí být zaregistrován do APEC1621SC a musí mu být přiděleno přiřazení léčby k MATCH až APEC1621N na základě přítomnosti použitelné mutace
- V době zařazení do studie musí být pacientům >= 12 měsíců a =< 21 let
Pacienti musí mít radiograficky měřitelné onemocnění v době zařazení do studie. Vhodné jsou pacienti s neuroblastomem, kteří nemají měřitelné onemocnění, ale mají metajodbenzylguanidin (MIBG) pozitivní (+) hodnotitelné onemocnění. Měřitelné onemocnění u pacientů s postižením CNS je definováno jako jakákoli léze, která má na standardní MRI nebo CT v jednom rozměru minimálně 10 mm.
Poznámka: Následující onemocnění nelze považovat za měřitelnou nemoc:
- Nahromadění maligních tekutin (např. ascites, pleurální výpotek)
- Infiltrace kostní dřeně kromě infiltrace detekované MIBG skenem pro neuroblastom
- Léze detekované pouze studiemi nukleární medicíny (např. skenování kostí, galia nebo pozitronové emisní tomografie [PET]), s výjimkou neuroblastomu
- Zvýšené nádorové markery v plazmě nebo mozkomíšním moku (CSF)
- Dříve ozařované léze, které nevykazovaly jasnou progresi po ozáření
- Leptomeningeální léze, které nesplňují požadavky na měření pro kritéria hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST) 1.1
- Karnofsky >= 50 % pro pacienty > 16 let a Lansky >= 50 pro pacienty =< 16 let. Poznámka: Neurologické deficity u pacientů s nádory CNS musí být relativně stabilní alespoň 7 dní před zařazením do studie. Pacienti, kteří nemohou chodit kvůli ochrnutí, ale jsou na invalidním vozíku, budou považováni za ambulantní pro účely hodnocení skóre výkonu.
Pacienti se musí plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí protinádorové terapie a před zařazením musí splnit následující minimální dobu trvání předchozí protinádorové terapie. Pokud jsou po požadovaném časovém rámci splněna číselná kritéria způsobilosti, např. kritérií krevního obrazu, má se za to, že se pacient adekvátně zotavil
Cytotoxická chemoterapie nebo jiná protirakovinná činidla známá jako myelosupresivní.
- >= 21 dní po poslední dávce cytotoxické nebo myelosupresivní chemoterapie (42 dní v případě předchozí nitrosomočoviny)
- Protirakovinné látky, o kterých není známo, že jsou myelosupresivní (např. nesouvisející se sníženým počtem krevních destiček nebo absolutním počtem neutrofilů [ANC]): >= 7 dní po poslední dávce přípravku.
- Protilátky: od infuze poslední dávky protilátky musí uplynout >= 21 dní a toxicita související s předchozí terapií protilátkou musí být obnovena na stupeň =< 1
- Kortikosteroidy: Pokud jsou použity k úpravě imunitních nežádoucích účinků souvisejících s předchozí léčbou, musí od poslední dávky kortikosteroidu uplynout >= 14 dní
- Hematopoetické růstové faktory: >= 14 dní po poslední dávce dlouhodobě působícího růstového faktoru (např. pegfilgrastim) nebo 7 dní pro krátkodobě působící růstový faktor. U růstových faktorů, u kterých jsou známy nežádoucí účinky po 7 dnech po podání, musí být toto období prodlouženo nad dobu, po kterou je známo, že se nežádoucí účinky vyskytují. Délku tohoto intervalu je nutné projednat s vedoucím studie a koordinátorem výzkumu přiděleným ke studiu
- Interleukiny, interferony a cytokiny (jiné než hematopoetické růstové faktory): >= 21 dní po ukončení léčby interleukiny, interferony nebo cytokiny (jiné než hematopoetické růstové faktory)
Infuze kmenových buněk (s nebo bez celkového ozáření těla [TBI]):
- Alogenní (neautologní) transplantace kostní dřeně nebo kmenových buněk nebo jakákoli infuze kmenových buněk včetně infuze dárcovských lymfocytů (DLI) nebo boost infuze: >= 84 dní po infuzi a bez známek reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
- Infuze autologních kmenových buněk včetně boost infuze: >= 42 dní
- Buněčná terapie: >= 42 dní po dokončení jakéhokoli typu buněčné terapie (např. modifikované T buňky, přirozené zabíječe [NK] buňky, dendritické buňky atd.)
Radiační terapie (XRT)/ozařování zevním svazkem včetně protonů: >= 14 dní po lokální XRT; >= 150 dní po TBI, kraniospinální XRT nebo při ozáření >= 50 % pánve; >= 42 dní v případě jiného podstatného ozáření kostní dřeně (BM).
- Poznámka: Záření nesmí být dodáno do místa nádoru „měřitelného onemocnění“, které se používá ke sledování odpovědi na léčbu podprotokolem
- Radiofarmaceutická terapie (např. radioaktivně značená protilátka, 131I-MIBG): >= 42 dní po systémově podávané radiofarmaceutické terapii
- Pacienti nesmějí být předtím vystaveni selpercatinibu (LOXO-292) nebo jiným specifickým inhibitorům RET
U pacientů se solidními nádory bez známého postižení kostní dřeně (do 7 dnů před zařazením):
- Periferní absolutní počet neutrofilů (ANC) >= 1000/mm^3
U pacientů se solidními nádory bez známého postižení kostní dřeně (do 7 dnů před zařazením):
- Počet krevních destiček >= 100 000/mm^3 (nezávislý na transfuzi, definován jako nepřijímání krevních destiček alespoň 7 dní před zařazením)
- Pacienti se známým metastatickým onemocněním kostní dřeně budou způsobilí ke studii za předpokladu, že splňují krevní obraz (mohou dostat transfuze za předpokladu, že není známo, že jsou refrakterní na transfuze červených krvinek nebo krevních destiček). U těchto pacientů nebude možné hodnotit hematologickou toxicitu
Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace radioizotopů (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (do 7 dnů před registrací) nebo sérový kreatinin na základě věku/pohlaví následovně (do 7 dnů před registrací):
Věk: Maximální sérový kreatinin (mg/dl)
- 1 až < 2 roky: muž (0,6), žena (0,6)
- 2 až < 6 let: muž (0,8), žena (0,8)
- 6 až < 10 let: muž (1), žena (1)
- 10 až < 13 let: muž (1,2), žena (1,2)
- 13 až < 16 let: muž (1,5), žena (1,4)
- >= 16 let: muž (1,7), žena (1,4)
- Bilirubin (součet konjugovaného + nekonjugovaného) =< 1,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk (do 7 dnů před zařazením)
- Sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT) (alaninaminotransferáza [ALT]) =< 135 U/L. (do 7 dnů před zápisem) (Pro účely této studie je ULN pro SGPT 45 U/L.)
- Sérový albumin >= 2 g/dl (do 7 dnů před registrací)
- Opravený interval QT (QTc) =< 480 milisekund (do 7 dnů před registrací)
- Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy nebudou do této studie zařazeny kvůli rizikům fetálních a teratogenních nežádoucích účinků, jak bylo pozorováno ve studiích na zvířatech/u lidech. Těhotenské testy musí být provedeny u dívek, které jsou po menstruaci. Muži nebo ženy s reprodukčním potenciálem se nemohou zúčastnit, pokud nesouhlasili s používáním dvou (2) vysoce účinných antikoncepčních metod po dobu trvání studijní léčby a alespoň 2 týdny po poslední dávce selpercatinibu (LOXO-292). Muži účastníci studie se mají zdržet dárcovství spermií během léčby a 2 týdny po poslední dávce selpercatinibu (LOXO-292)
- Pacienti užívající kortikosteroidy, kteří nedostávali stabilní nebo snižující se dávku kortikosteroidů po dobu alespoň 7 dnů před zařazením, nejsou vhodní. Pokud se použije k úpravě imunitních nežádoucích účinků souvisejících s předchozí léčbou, musí od poslední dávky kortikosteroidu uplynout >= 14 dní
- Pacienti, kteří v současné době dostávají jiný hodnocený lék, nejsou způsobilí
- Pacienti, kteří v současné době dostávají jiná protinádorová léčiva, nejsou způsobilí
- Pacienti, kteří dostávají cyklosporin, takrolimus nebo jiná činidla k prevenci reakce štěpu proti hostiteli po transplantaci kostní dřeně, nejsou způsobilí pro tuto studii
- Pacienti, kteří v současné době užívají léky, které jsou středně silnými nebo silnými induktory nebo inhibitory CYP3A4, nejsou způsobilí. Silné induktory nebo inhibitory CYP3A4 by se neměly používat 14 dní před zařazením do studie do konce studie. Poznámka: Antiepileptika indukující CYP3A4 a dexamethason pro nádory nebo metastázy CNS ve stabilní dávce jsou povoleny
- Inhibitory protonové pumpy (PPI), antagonisté H2 receptorů a antacida: Současnému užívání PPI během léčby selpercatinibem (LOXO-292) je třeba se vyhnout, je-li to možné. Pokud je současné podávání selpercatinibu a PPI nezbytné, podávejte selpercatinib s jídlem. Pokud je nezbytný antagonista H2 receptoru, podejte selpercatinib 2 hodiny před nebo 10 hodin po podání antagonisty H2 receptoru. Pokud je nutné použití antacid, podávejte selpercatinib 2 nebo více hodin před nebo 2 nebo více hodin po podání antacid
- Pacienti, kteří mají velký chirurgický zákrok během 14 dnů před cyklem 1 den 1 (C1D1), nejsou způsobilí. (Umístění centrální linie nebo umístění subkutánního portu se nepovažuje za velký chirurgický zákrok)
- Pacienti se známým klinicky významným aktivním malabsorpčním syndromem nebo jiným stavem pravděpodobně ovlivňujícím gastrointestinální absorpci selpercatinibu (LOXO-292) jsou vyloučeni
- Pacienti se známou přecitlivělostí na kteroukoli složku zkoumaného přípravku LOXO 292 jsou vyloučeni
- Pacienti s nekontrolovanou hypertenzí jsou vyloučeni
- Pacienti s nekontrolovanou symptomatickou hypertyreózou a hypotyreózou (tj. pacient vyžadoval úpravu současné medikace štítné žlázy 7 dní před zařazením do studie) jsou vyloučeni
- Pacienti s nekontrolovanou symptomatickou hyperkalcémií a hypokalcémií jsou vyloučeni
- Pacienti, kteří mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilí
- Pacienti, kteří již dříve podstoupili transplantaci solidních orgánů, nejsou způsobilí
- Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nemusí být schopni splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nejsou způsobilí
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba (selpercatinib)
Pacienti dostávají selpercatinib PO BID ve dnech 1-28.
Léčba se opakuje každých 28 dní po dobu až 26 cyklů (2 roky) v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.
Pacienti mohou také během studie podstoupit PET, CT, MRI, PET/CT, PET/MRI a/nebo CT/MRI, scintigrafii a rentgenové zobrazení.
|
Podstoupit CT, PET/CT a/nebo CT/MRI
Ostatní jména:
Podstoupit MRI, PET/MRI a/nebo CT/MRI
Ostatní jména:
Podstoupit PET, PET/CT a/nebo PET/MRI
Ostatní jména:
Podstoupit scintigrafii
Ostatní jména:
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Projděte rentgenovým snímkováním
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra objektivní odpovědi (kompletní odpověď + částečná odpověď) u pediatrických pacientů léčených selpercatinibem (LOXO-292)
Časové okno: Až 2 roky
|
Bude určeno kritérii hodnocení odezvy u solidních nádorů.
Míra odezvy bude vypočtena jako procento hodnotitelných pacientů, kteří reagovali, a intervaly spolehlivosti budou konstruovány pomocí intervalové metody Wilsonova skóre.
|
Až 2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Od zahájení léčby podprotokolem (APEC1621N) do výskytu kterékoli z následujících událostí: progrese onemocnění nebo recidiva onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 2 let
|
PFS spolu s intervaly spolehlivosti budou odhadnuty pomocí Kaplan-Meierovy metody.
|
Od zahájení léčby podprotokolem (APEC1621N) do výskytu kterékoli z následujících událostí: progrese onemocnění nebo recidiva onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 2 let
|
|
Procento pacientů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky 3. nebo 4. stupně
Časové okno: Až 2 roky
|
Vyhodnoceno podle Common Terminology Criteria for Adverse Events verze 5. Každý vhodný pacient, který dostane alespoň jednu dávku protokolární terapie, bude brán v úvahu při hodnocení toxicity.
|
Až 2 roky
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Profilování změn v genomice nádorů
Časové okno: Do doby progrese onemocnění nebo ukončení protokolární terapie
|
Prozkoumá přístupy k profilování změn v genomice nádorů v čase prostřednictvím hodnocení cirkulující nádorové deoxyribonukleové kyseliny.
Bude provedena popisná analýza, která bude shrnuta do jednoduchých souhrnných statistik.
Všechny tyto analýzy budou mít popisný charakter.
|
Do doby progrese onemocnění nebo ukončení protokolární terapie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Andrea T Franson, Children's Oncology Group
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. května 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. března 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. března 2020
První zveřejněno (Aktuální)
25. března 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. března 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary, pojivové a měkké tkáně
- Novotvary podle histologického typu
- Lymfoproliferativní poruchy
- Lymfatická onemocnění
- Imunoproliferativní poruchy
- Plicní onemocnění
- Urologické novotvary
- Urogenitální novotvary
- Novotvary podle místa
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Novotvary, žlázové a epiteliální
- Atributy nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Novotvary, neuroepiteliální
- Novotvary, nervová tkáň
- Novotvary ledvin
- Neoplastické syndromy, dědičné
- Novotvary, komplexní a smíšené
- Novotvary, kostní tkáň
- Novotvary, pojivová tkáň
- Onemocnění plic, intersticiální
- Novotvary, svalová tkáň
- Myosarkom
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Novotvary
- Sarkom
- Lymfom
- Novotvary, zárodečné buňky a embryonální
- Opakování
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Gliom
- Sarkom, Ewing
- Ependymom
- Meduloblastom
- Rhabdoidní nádor
- Osteosarkom
- Neuroblastom
- Rabdomyosarkom
- Neuroektodermální nádory
- Neuroektodermální nádory, primitivní
- Wilmsův nádor
- Neuroektodermální nádory, primitivní, periferní
- Hepatoblastom
- Histiocytóza, Langerhans-Cell
- Histiocytóza
Další identifikační čísla studie
- NCI-2020-01756 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
- APEC1621N (Jiný identifikátor: CTEP)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
NCI se zavazuje sdílet data v souladu se zásadami NIH.
Další podrobnosti o tom, jak jsou data z klinických studií sdílena, naleznete v odkazu na stránku zásad sdílení dat NIH.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .