Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přirozené historie sporadické inkluzní myositidy (INSPIRE-IBM)

21. května 2026 aktualizováno: Tahseen Mozaffar, University of California, Irvine

Vliv protilátek NT5c1A na progresi onemocnění, klinický fenotyp a krevní a svalové biomarkery u sporadické myositidy inkluzních tělísek – prospektivní hodnocení (studie INSPIRE-IBM)

Toto je prospektivní přírodní anamnéza na pacientech s klinicky definovanou sIBM. Účastníci budou hodnoceni každých 6 měsíců po dobu dvou let (celkem pět návštěv). Zapojíme 150 účastníků zapsaných na 13 místech se sporadickým IBM, diagnostikovaným podle stanovených kritérií.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Detailní popis

Toto je prospektivní přírodní anamnéza na pacientech s klinicky definovanou sIBM. Účastníci budou hodnoceni každých 6 měsíců po dobu dvou let (celkem pět návštěv). Zapojíme 150 účastníků se sporadickým IBM, diagnostikovaným podle stanovených kritérií. Účastníci budou vyžadovat rutinní vzorek séra prostřednictvím odběru krve k vyhodnocení stavu protilátek NT5c1A. Toto testování bude provedeno na Washington University School of Medicine v Neuromuskulární laboratoři. Vyšetřovatelé budou zaslepeni ohledně stavu protilátek. Podskupina účastníků (40) podstoupí svalovou biopsii při základní návštěvě.

Cíl 1. Poprvé zjistit, zda protilátky NT5c1A zprostředkovávají progresi onemocnění během dvouletého intervalu u pacientů s sIBM.

Provedeme prospektivní, neintervenční, observační studii na pacientech s sIBM se sledováním a hodnocením každých 6 měsíců po dobu dvou let. Primární analýzy jsou: 1) míry progrese a závažnosti onemocnění měřené mírou poklesu skóre IBM Functional Rating Scale (IBMFRS) a Timed Get Up and Go (TUG); 2) přítomnost nebo nepřítomnost sérových protilátek proti NT5c1A; a 3) přítomnost a frekvence variantních T-buněk v séru a kosterním svalu.

Cíl 2. Provést podrobnou morfologickou, histochemickou a imunohistochemickou analýzu vzorků čerstvé svalové biopsie získaných od podskupiny pacientů se sIBM.

Cíl 3. Charakterizovat distribuci „imunosenescentních“ lymfocytů v cirkulující krvi pacientů se sIBM.

Cíl 4. Kvantifikovat pokles respiračních funkcí u pacientů s sIBM.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

40 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti ve věku 40 let a starší se sporadickým IBM, diagnostikovaným podle stanovených kritérií.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 40 let a starší
  2. Splňuje kritéria ENMC 2011 pro klinicky jednoznačnou nebo pravděpodobnou sporadickou myositidu s inkluzními tělísky (sIBM)
  3. Nástup onemocnění je v posledních 10 letech od doby základní návštěvy
  4. Schopnost zúčastnit se a dodržovat postupy související se studiem
  5. Schopnost poskytnout písemný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Současné nebo nedávné užívání (během posledních 6 měsíců od základní návštěvy) imunomodulační nebo imunosupresivní terapie.
  2. Současné nebo velmi nedávné užívání (během posledních 90 dnů od základní návštěvy) zkoumané medikace nebo terapie.
  3. Současné významné zdravotní nebo chirurgické stavy, které podle názoru zkoušejícího ovlivní účast ve studii nebo změní přirozenou historii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční stupnice hodnocení myositidy inkluzního těla (IBMFRS)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
IBMFRS je dotazník o 10 položkách. Skóre pro každou položku se pohybuje od 0 do 4. Celkové maximální skóre je 40 a minimální skóre 0. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční stav osoby.
Změna ze základního stavu na měsíc 24
Timed Up and Go (TUG)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
Vstaňte ze židle, ujděte 3 metry, posaďte se zpět na židli
Změna ze základního stavu na měsíc 24
Frekvence imunofenotypových abnormalit v krvi a svalech
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
Laboratorní posouzení
Změna ze základního stavu na měsíc 24
Vynucená vitální kapacita (FVC) (vsedě)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
dechový test
Změna ze základního stavu na měsíc 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Manuální svalové testování
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
testování svalové síly
Změna ze základního stavu na měsíc 24
Ruční dynamometrie
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
testování svalové síly
Změna ze základního stavu na měsíc 24
Sydney Swallow dotazník
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
dotazník polykací schopnosti
Změna ze základního stavu na měsíc 24
Dotazník EAT-10
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
dotazník polykací schopnosti
Změna ze základního stavu na měsíc 24
Dotazníky NIH PROMIS
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
dotazníky kvality života
Změna ze základního stavu na měsíc 24
Vynucená vitální kapacita (vleže na zádech)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
dechová zkouška prováděná vleže
Změna ze základního stavu na měsíc 24
Maximální inspirační tlak/Maximální exspirační tlak
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
dechové zkoušky
Změna ze základního stavu na měsíc 24
sporadická myositida s inkluzními tělísky hodnocení fyzické funkce (sIFA)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 24
dotazník funkční schopnosti
Změna ze základního stavu na měsíc 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, Irvine

Spolupracovníci

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Tahseen Mozaffar, MD FAAN, FANA, University of California, Irvine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. října 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

16. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20216779
  • R01AR078340-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit