Ensaio clínico em Miosite por corpos de inclusão, Miosite esporádica por corpos de inclusão - Registro de Ensaios Clínicos

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo de história natural em pacientes com sIBM clinicamente definida. Os participantes serão avaliados a cada 6 meses durante dois anos (cinco visitas no total). Incluiremos 150 participantes com IBM esporádica, diagnosticados de acordo com os critérios estabelecidos. Os participantes precisarão de uma amostra de soro de rotina por meio de coleta de sangue para avaliar o status do anticorpo NT5c1A. Este teste será realizado na Escola de Medicina da Universidade de Washington no Laboratório Neuromuscular. Os investigadores estarão cegos para o status do anticorpo. Um subconjunto de participantes (40) será submetido a uma biópsia muscular na visita inicial.

Objetivo 1. Determinar pela primeira vez se os anticorpos NT5c1A medeiam a progressão da doença em um intervalo de dois anos em pacientes com sIBM.

Faremos um estudo observacional prospectivo, não intervencional em pacientes com sIBM com acompanhamento e avaliações a cada 6 meses durante um período de dois anos. As análises primárias são: 1) as taxas de progressão e gravidade da doença, conforme medido pelas taxas de declínio na pontuação da Escala de Avaliação Funcional IBM (IBMFRS) e Timed Get Up and Go (TUG); 2) a presença ou ausência de anticorpos séricos para NT5c1A; e 3) a presença e frequência de células T variantes no soro e no músculo esquelético.

Objetivo 2. Realizar uma análise morfológica, histoquímica e imuno-histoquímica detalhada de espécimes de biópsia muscular frescos obtidos de um subconjunto de pacientes com sIBM.

Objetivo 3. Caracterizar a distribuição de linfócitos "imunosenescentes" no sangue circulante de pacientes com IBMIs.

Objetivo 4. Quantificar o declínio da função respiratória de pacientes com sIBM.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

150

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Estados Unidos
- California
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
    - University of California, Los Angeles
  - Orange, California, Estados Unidos, 92868
    - University of California, Irvine
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    - University of Colorado
- Florida
  - Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
    - University of Miami
- Kansas
  - Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
    - Kansas University Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    - Brigham and Women's Hospital
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Washington University in St. Louis
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
    - Ohio State University
- Oregon
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    - University of Pennsylvania
- Texas
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    - Nerve and Muscle Center of Texas
- Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
    - University of Washington

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

40 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Pacientes com 40 anos ou mais com IBM esporádica, diagnosticados de acordo com critérios estabelecidos.

Descrição

Critério de inclusão:

Idade 40 anos ou mais
Cumpre os critérios ENMC 2011 de miosite por corpos de inclusão esporádica clinicamente definida ou provável (sIBM)
O início da doença ocorreu nos últimos 10 anos a partir da visita inicial
Capaz de participar e cumprir os procedimentos relacionados ao estudo
Capaz de fornecer consentimento por escrito

Critério de exclusão:

Uso atual ou muito recente (nos últimos 6 meses da visita inicial) de terapia de imunomodulação ou imunossupressão.
Uso atual ou muito recente (nos últimos 90 dias da visita inicial) de um medicamento ou terapia em investigação.
Condições médicas ou cirúrgicas significativas coexistentes que, na opinião do investigador, influenciarão a participação no estudo ou alterarão a história natural.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Escala Funcional de Avaliação da Miosite do Corpo de Inclusão (IBMFRS) Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	O IBMFRS é um questionário de 10 itens. A pontuação de cada item varia de 0 a 4. Há uma pontuação total máxima de 40 e mínima de 0. Quanto maior a pontuação, melhor o estado funcional da pessoa.	Mudança da linha de base para o mês 24
Timed Up and Go (TUG) Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	Levantar-se de uma cadeira, caminhar 3 metros, sentar-se novamente na cadeira	Mudança da linha de base para o mês 24
Frequência de anormalidades imunofenotípicas no sangue e nos músculos Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	Avaliação laboratorial	Mudança da linha de base para o mês 24
Capacidade Vital Forçada (CVF) (sentado) Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	teste de respiração	Mudança da linha de base para o mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Teste muscular manual Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	teste de força muscular	Mudança da linha de base para o mês 24
Dinamometria Portátil Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	teste de força muscular	Mudança da linha de base para o mês 24
Questionário de Andorinha de Sydney Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	questionário de capacidade de deglutição	Mudança da linha de base para o mês 24
Questionário EAT-10 Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	questionário de capacidade de deglutição	Mudança da linha de base para o mês 24
Questionários NIH PROMIS Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	questionários de qualidade de vida	Mudança da linha de base para o mês 24
Capacidade Vital Forçada (supino) Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	teste de respiração feito deitado	Mudança da linha de base para o mês 24
Pressão Inspiratória Máxima/Pressão Expiratória Máxima Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	testes de respiração	Mudança da linha de base para o mês 24
avaliação de funcionamento físico de miosite de corpos de inclusão esporádica (sIFA) Prazo: Mudança da linha de base para o mês 24	questionário de habilidade funcional	Mudança da linha de base para o mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of California, Irvine

Colaboradores

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Investigadores

Investigador principal: Tahseen Mozaffar, MD FAAN, FANA, University of California, Irvine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

16 de setembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

20216779
R01AR078340-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Estudo de História Natural de Miosite Corporal de Inclusão Esporádica (INSPIRE-IBM)

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