Studio di storia naturale della miosite da corpi di inclusione sporadica (INSPIRE-IBM)

Questo è uno studio prospettico di storia naturale su pazienti con SIBM clinicamente definito. I partecipanti saranno valutati ogni 6 mesi per due anni (cinque visite in totale). Includeremo 150 partecipanti con IBM sporadici, diagnosticati secondo criteri stabiliti. I partecipanti richiederanno un campione di siero di routine tramite prelievo di sangue per valutare lo stato degli anticorpi NT5c1A. Questo test sarà eseguito presso la Washington University School of Medicine nel Laboratorio Neuromuscolare. Gli investigatori saranno accecati dallo stato degli anticorpi. Un sottogruppo di partecipanti (40) verrà sottoposto a una biopsia muscolare durante la visita di riferimento.

Obiettivo 1. Per determinare per la prima volta se gli anticorpi NT5c1A mediano la progressione della malattia su un intervallo di due anni nei pazienti con sIBM.

Eseguiremo uno studio osservazionale prospettico, non interventistico su pazienti con SIBM con follow-up e valutazioni ogni 6 mesi per un periodo di due anni. Le analisi principali sono: 1) i tassi di progressione e gravità della malattia misurati dai tassi di declino del punteggio IBM Functional Rating Scale (IBMFRS) e Timed Get Up and Go (TUG); 2) la presenza o l'assenza di anticorpi sierici contro NT5c1A; e 3) la presenza e la frequenza di cellule T varianti nel siero e nel muscolo scheletrico.

Obiettivo 2. Eseguire un'analisi morfologica, istochimica e immunoistochimica dettagliata di campioni bioptici muscolari freschi ottenuti da un sottogruppo di pazienti con SIBM.

Obiettivo 3. Caratterizzare la distribuzione dei linfociti "immunosenescenti" nel sangue circolante di pazienti con SIBM.

Obiettivo 4. Quantificare il declino della funzione respiratoria dei pazienti con SIBM.