산발성 봉입체 근염 자연사 연구 (INSPIRE-IBM)
산발성 봉입체 근염에서 NT5c1A 항체가 질병 진행, 임상 표현형 및 혈액 및 근육 바이오마커에 미치는 영향 - 전향적 평가(INSPIRE-IBM 연구)
연구 개요
상태
정황
상세 설명
이것은 임상적으로 정의된 sIBM 환자에 대한 전향적 자연사 연구입니다. 참가자는 2년 동안 6개월마다 평가됩니다(총 5회 방문). 확립된 기준에 따라 진단된 산발적 IBM을 가진 150명의 참가자를 포함할 것입니다. 참가자는 NT5c1A 항체 상태를 평가하기 위해 혈액 채취를 통해 일상적인 혈청 샘플이 필요합니다. 이 테스트는 워싱턴 대학교 의과대학의 신경근 연구실에서 수행됩니다. 수사관은 항체 상태에 대해 눈이 멀게 됩니다. 참가자의 하위 집합(40명)은 기준선 방문 시 근육 생검을 받게 됩니다.
목표 1. NT5c1A 항체가 sIBM 환자에서 2년 간격으로 질병 진행을 중재하는지 여부를 처음으로 확인합니다.
우리는 sIBM 환자에 대해 2년 동안 6개월마다 후속 조치 및 평가와 함께 전향적, 비중재적, 관찰 연구를 수행할 것입니다. 1차 분석은 다음과 같습니다. 1) IBM 기능 평가 척도(IBMFRS) 점수 및 TUG(Timed Get Up and Go)의 감소율로 측정한 질병 진행률 및 중증도; 2) NT5c1A에 대한 혈청 항체의 존재 또는 부재; 및 3) 혈청 및 골격근에서 변형 T-세포의 존재 및 빈도.
목표 2. sIBM 환자의 하위 집합에서 얻은 신선한 근육 생검 표본의 상세한 형태학적, 조직화학적 및 면역조직화학적 분석을 수행합니다.
목표 3. sIBM 환자의 순환 혈액에서 "면역노화" 림프구 분포를 특성화합니다.
목표 4. sIBM 환자의 호흡 기능 저하를 정량화합니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California, Los Angeles
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- Kansas University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University in St. Louis
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- Ohio State University
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 40세 이상
- ENMC 2011 임상적으로 확실하거나 가능성이 있는 산발성 봉입체 근염(sIBM) 기준 충족
- 질병 발병은 기준선 방문 시점으로부터 지난 10년 이내입니다.
- 연구 관련 절차에 참여하고 준수할 수 있는 자
- 서면 동의를 제공할 수 있음
제외 기준:
- 면역조절 또는 면역억제 요법의 현재 또는 최근 사용(기준선 방문의 마지막 6개월 이내).
- 연구 약물 또는 요법의 현재 또는 최근 사용(기준선 방문의 마지막 90일 이내).
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여에 영향을 미치거나 자연사를 변경하는 공존하는 중요한 의학적 또는 외과적 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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봉입체 근염 기능 평가 척도(IBMFRS)
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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IBMFRS는 10개 항목으로 구성된 설문지입니다.
각 항목의 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 총 최대 점수는 40점이고 최소 점수는 0점입니다. 점수가 높을수록 개인의 기능적 상태가 양호합니다.
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기준선에서 24개월로 변경
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타임업 앤 고(TUG)
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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의자에서 일어나 3미터 걷고 의자에 다시 앉기
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기준선에서 24개월로 변경
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혈액 및 근육의 면역 표현형 이상의 빈도
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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실험실 평가
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기준선에서 24개월로 변경
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강제 폐활량(FVC)(앉아 있음)
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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호흡 테스트
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기준선에서 24개월로 변경
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수동 근육 테스트
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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근력 테스트
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기준선에서 24개월로 변경
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휴대용 동력계
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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근력 테스트
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기준선에서 24개월로 변경
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시드니 제비 설문지
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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삼키기 능력 설문지
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기준선에서 24개월로 변경
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EAT-10 설문지
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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삼키기 능력 설문지
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기준선에서 24개월로 변경
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NIH PROMIS 설문지
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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삶의 질 설문지
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기준선에서 24개월로 변경
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강제 폐활량(누운 자세)
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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누워서 실시하는 호흡 검사
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기준선에서 24개월로 변경
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최대 흡기압/최대 호기압
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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호흡 검사
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기준선에서 24개월로 변경
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산발성 봉입체 근염 신체 기능 평가(sIFA)
기간: 기준선에서 24개월로 변경
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기능 능력 설문지
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기준선에서 24개월로 변경
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Tahseen Mozaffar, MD FAAN, FANA, University of California, Irvine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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