Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sporadisk inkluderingskroppsmyositt Naturhistorisk studie (INSPIRE-IBM)

6. april 2024 oppdatert av: Tahseen Mozaffar, University of California, Irvine

Påvirkning av NT5c1A-antistoffer på sykdomsprogresjon, klinisk fenotype og blod- og muskelbiomarkører i sporadisk inklusjonskroppsmyositt - en prospektiv evaluering (INSPIRE-IBM-studie)

Dette er en prospektiv naturhistoriestudie på pasienter med klinisk definert sIBM. Deltakerne vil bli vurdert hver 6. måned over to år (fem besøk totalt). Vi vil inkludere 150 deltakere, registrert på 13 nettsteder, med sporadisk IBM, diagnostisert i henhold til etablerte kriterier.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv naturhistoriestudie på pasienter med klinisk definert sIBM. Deltakerne vil bli vurdert hver 6. måned over to år (fem besøk totalt). Vi vil inkludere 150 deltakere med sporadisk IBM, diagnostisert etter etablerte kriterier. Deltakerne vil kreve en rutinemessig serumprøve via blodprøve for å evaluere for NT5c1A-antistoffstatus. Denne testen vil bli utført ved Washington University School of Medicine i Neuromuscular Laboratory. Etterforskerne vil bli blindet for antistoffstatus. En undergruppe av deltakere (40) vil gjennomgå en muskelbiopsi ved baseline-besøket.

Mål 1. Å bestemme for første gang om NT5c1A-antistoffer medierer sykdomsprogresjon over et toårsintervall hos pasienter med sIBM.

Vi vil utføre en prospektiv, ikke-intervensjonell, observasjonsstudie på pasienter med sIBM med oppfølging og evalueringer hver 6. måned over en to-års tidsramme. Primære analyser er: 1) frekvensen av sykdomsprogresjon og alvorlighetsgrad målt ved nedgang i IBM Functional Rating Scale (IBMFRS) poengsum og Timed Get Up and Go (TUG); 2) nærvær eller fravær av serumantistoffer mot NT5c1A; og 3) tilstedeværelsen og frekvensen av varianter av T-celler i serum og skjelettmuskulatur.

Mål 2. Å utføre en detaljert morfologisk, histokjemisk og immunhistokjemisk analyse av ferske muskelbiopsiprøver hentet fra en undergruppe av pasienter med sIBM.

Mål 3. Å karakterisere fordelingen av "immunosenescente" lymfocytter i sirkulerende blod fra pasienter med sIBM.

Mål 4. Å kvantifisere nedgangen i respirasjonsfunksjonen til sIBM-pasienter.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

150

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

40 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter 40 år og eldre med sporadisk IBM, diagnostisert i henhold til etablerte kriterier.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 40 år og eldre
  2. Oppfyller ENMC 2011-kriterier for klinisk bestemt eller sannsynlig sporadisk inklusjonskroppsmyositt (sIBM)
  3. Sykdomsdebut er innen de siste 10 årene etter tidspunktet for baseline-besøket
  4. Kunne delta og følge studierelaterte prosedyrer
  5. Kunne gi skriftlig samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Nåværende eller helt nylig bruk (innen de siste 6 månedene etter baseline-besøket) av immunmodulasjons- eller immunsuppresjonsterapi.
  2. Nåværende eller helt nylig bruk (innen de siste 90 dagene etter baseline-besøket) av en undersøkelsesmedisin eller terapi.
  3. Sameksisterende betydelige medisinske eller kirurgiske tilstander som, etter utrederens mening, vil påvirke studiedeltakelsen eller endre naturhistorien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
IBMFRS er et spørreskjema med 10 elementer. Poeng for hvert element varierer fra 0 til 4. Det er en total maksimal poengsum på 40 og minimum poengsum på 0. Jo høyere poengsum, desto bedre funksjonsstatus har personen.
Endre fra baseline til måned 24
Tidsbestemt og gå (TUG)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
Reis deg opp fra en stol, gå 3 meter, sett deg tilbake i stolen
Endre fra baseline til måned 24
Hyppighet av immunfenotypiske abnormiteter i blod og muskler
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
Laboratorievurdering
Endre fra baseline til måned 24
Forced Vital Capacity (FVC) (sittende)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
pusteprøve
Endre fra baseline til måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Manuell muskeltesting
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
testing av muskelstyrke
Endre fra baseline til måned 24
Håndholdt dynamometri
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
testing av muskelstyrke
Endre fra baseline til måned 24
Sydney Swallow Spørreskjema
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
svelgeevne spørreskjema
Endre fra baseline til måned 24
EAT-10 spørreskjema
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
svelgeevne spørreskjema
Endre fra baseline til måned 24
NIH PROMIS spørreskjemaer
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
spørreskjemaer om livskvalitet
Endre fra baseline til måned 24
Forsert vitalkapasitet (ryggliggende)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
pustetest utført mens du ligger
Endre fra baseline til måned 24
Maksimalt inspirasjonstrykk/maksimalt ekspirasjonstrykk
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
pusteprøver
Endre fra baseline til måned 24
sporadisk inkluderingskroppsmyositt fysisk funksjonsvurdering (sIFA)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 24
spørreskjema om funksjonsevne
Endre fra baseline til måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, Irvine

Samarbeidspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Tahseen Mozaffar, MD FAAN, FANA, University of California, Irvine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2021

Primær fullføring (Antatt)

31. januar 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

16. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20216779
  • R01AR078340-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Inklusjonskroppsmyositt

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kuwait

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere