Sporadische Einschlusskörper-Myositis-Naturgeschichte-Studie (INSPIRE-IBM)

Dies ist eine prospektive Studie zum natürlichen Verlauf an Patienten mit klinisch definiertem sIBM. Die Teilnehmer werden alle 6 Monate über einen Zeitraum von zwei Jahren bewertet (insgesamt fünf Besuche). Wir werden 150 Teilnehmer mit sporadischer IBM einbeziehen, die nach festgelegten Kriterien diagnostiziert wurden. Die Teilnehmer benötigen eine Routine-Serumprobe durch Blutabnahme, um den NT5c1A-Antikörperstatus zu bewerten. Diese Tests werden an der Washington University School of Medicine im Neuromuscular Laboratory durchgeführt. Die Ermittler werden gegenüber dem Antikörperstatus geblendet. Eine Untergruppe der Teilnehmer (40) wird beim Baseline-Besuch einer Muskelbiopsie unterzogen.

Ziel 1. Erstmalige Bestimmung, ob NT5c1A-Antikörper das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten mit sIBM über einen Zeitraum von zwei Jahren vermitteln.

Wir werden eine prospektive, nicht-interventionelle Beobachtungsstudie an Patienten mit sIBM mit Follow-up und Bewertungen alle 6 Monate über einen Zeitraum von zwei Jahren durchführen. Primäre Analysen sind: 1) die Raten der Krankheitsprogression und -schwere, gemessen anhand der Abnahmeraten des IBM Functional Rating Scale (IBMFRS)-Scores und des Timed Get Up and Go (TUG); 2) das Vorhandensein oder Fehlen von Serumantikörpern gegen NT5c1A; und 3) das Vorhandensein und die Häufigkeit von T-Zellen-Varianten im Serum und im Skelettmuskel.

Ziel 2. Durchführung einer detaillierten morphologischen, histochemischen und immunhistochemischen Analyse frischer Muskelbiopsieproben, die von einer Untergruppe von Patienten mit sIBM erhalten wurden.

Ziel 3. Charakterisierung der Verteilung "immunseneszenter" Lymphozyten im zirkulierenden Blut von Patienten mit sIBM.

Ziel 4. Quantifizierung der Abnahme der Atmungsfunktion von sIBM-Patienten.