Estudio de historia natural de la miositis por cuerpos de inclusión esporádica (INSPIRE-IBM)
Influencia de los anticuerpos NT5c1A en la progresión de la enfermedad, el fenotipo clínico y los biomarcadores sanguíneos y musculares en la miositis por cuerpos de inclusión esporádica: una evaluación prospectiva (estudio INSPIRE-IBM)
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo de historia natural en pacientes con sIBM clínicamente definido. Los participantes serán evaluados cada 6 meses durante dos años (cinco visitas en total). Incluiremos 150 participantes con IBM esporádico, diagnosticados según criterios establecidos. Los participantes requerirán una muestra de suero de rutina a través de una extracción de sangre para evaluar el estado del anticuerpo NT5c1A. Esta prueba se realizará en el Laboratorio Neuromuscular de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington. Los investigadores estarán cegados al estado de los anticuerpos. Un subconjunto de participantes (40) se someterá a una biopsia muscular en la visita inicial.
Objetivo 1. Determinar por primera vez si los anticuerpos NT5c1A median la progresión de la enfermedad en un intervalo de dos años en pacientes con sIBM.
Realizaremos un estudio observacional prospectivo, no intervencionista en pacientes con sIBM con seguimiento y evaluaciones cada 6 meses durante un período de dos años. Los análisis primarios son: 1) las tasas de progresión y gravedad de la enfermedad medidas por las tasas de disminución en la puntuación de la escala de calificación funcional de IBM (IBMFRS) y el tiempo de levantarse y andar (TUG); 2) la presencia o ausencia de anticuerpos séricos contra NT5c1A; y 3) la presencia y frecuencia de variantes de células T en el suero y el músculo esquelético.
Objetivo 2. Realizar un análisis morfológico, histoquímico e inmunohistoquímico detallado de muestras de biopsia de músculo fresco obtenidas de un subconjunto de pacientes con sIBM.
Objetivo 3. Caracterizar la distribución de linfocitos "inmunosenescentes" en sangre circulante de pacientes con sIBM.
Objetivo 4. Cuantificar la disminución de la función respiratoria de pacientes con sIBM.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Marie Wencel, BS
- Número de teléfono: (714) 456-2525
- Correo electrónico: mwencel@hs.uci.edu
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California, Irvine
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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-
Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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-
Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- Kansas University Medical Center
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University in St. Louis
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Ohio State University
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mayores de 40 años
- Cumple con los criterios ENMC 2011 de miositis con cuerpos de inclusión clínicamente definitiva o probable esporádica (sIBM)
- El inicio de la enfermedad es dentro de los últimos 10 años desde el momento de la visita inicial
- Capaz de participar y cumplir con los procedimientos relacionados con el estudio.
- Capaz de proporcionar consentimiento por escrito
Criterio de exclusión:
- Uso actual o muy reciente (dentro de los últimos 6 meses de la visita inicial) de terapia de inmunomodulación o inmunosupresión.
- Uso actual o muy reciente (dentro de los últimos 90 días de la visita inicial) de un medicamento o terapia en investigación.
- Condiciones médicas o quirúrgicas significativas coexistentes que, en opinión del investigador, influirán en la participación en el estudio o alterarán la historia natural.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de valoración funcional de la miositis por cuerpos de inclusión (IBMFRS)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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El IBMFRS es un cuestionario de 10 ítems.
Las puntuaciones de cada ítem van de 0 a 4. Hay una puntuación máxima total de 40 y una puntuación mínima de 0. A mayor puntuación, mejor estado funcional de la persona.
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Temporizado arriba y listo (TUG)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Levántate de una silla, camina 3 metros, vuelve a sentarte en la silla
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Frecuencia de anormalidades inmunofenotípicas en sangre y músculo
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Evaluación de laboratorio
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Capacidad Vital Forzada (FVC) (sentado)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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prueba de respiración
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Pruebas musculares manuales
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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prueba de fuerza muscular
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Dinamometría de mano
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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prueba de fuerza muscular
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Cuestionario de golondrina de Sydney
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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cuestionario de capacidad de tragar
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Cuestionario EAT-10
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
|
cuestionario de capacidad de tragar
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Cuestionarios NIH PROMIS
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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cuestionarios de calidad de vida
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Capacidad Vital Forzada (supina)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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prueba de respiración hecha mientras está acostado
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Presión inspiratoria máxima/Presión espiratoria máxima
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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pruebas de respiración
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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evaluación del funcionamiento físico de la miositis por cuerpos de inclusión esporádica (sIFA)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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cuestionario de capacidad funcional
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Cambio desde el inicio hasta el mes 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tahseen Mozaffar, MD FAAN, FANA, University of California, Irvine
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 20216779
- R01AR078340-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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