Studie fáze 2 pro SAR443820 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) (HIMALAYA)
17. března 2025 aktualizováno: Sanofi
Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti SAR443820 u dospělých účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou, po níž následovalo otevřené prodloužení
Toto je paralelní léčba, fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD perorálního SAR443820 dvakrát denně (BID) ve srovnání s placebem u mužských a ženských účastníků ve věku 18 až 80 let věku s ALS s následným otevřeným, dlouhodobým prodloužením období.
Studie ACT16970 se skládá ze 2 částí (A a B) takto:
Část A je 24týdenní, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná část, které předchází období screeningu až 4 týdny před 1. dnem.
V den 1 části A budou účastníci randomizováni v poměru 2:1 do léčebné větve SAR443820 nebo odpovídající větve s placebem, jak je uvedeno níže:
- Ošetřující rameno: SAR443820, BID
- Rameno s placebem: Placebo, BID
Randomizace bude stratifikována podle geografické oblasti místa studie, oblasti nástupu ALS (bulbární vs. jiné oblasti), použití riluzolu (ano vs ne) a použití edaravonu (ano vs ne). Účastníci se zúčastní hodnocení inklinické studie na začátku (1. den), 2. týdnu, 4. týdnu, 8., 16. a 24. týdnu a telefonát jim bude zavolán ve 12. a 20. týdnu. Všichni pokračující účastníci části A se přesunou do části B. Návštěva v týdnu 24 je koncem části A a začátkem části B.
Část B je otevřené, dlouhodobé prodloužené období, které začíná koncem části A (24. týden) a pokračuje až do 106. týdne. Cílem části B je dále určit bezpečnost a účinnost dlouhodobé léčby SAR443820. Přiřazení léčby účastníkům v části A zůstane pro zkoušející, účastníky a personál místa zaslepené až do konce části B. Každý účastník, s výjimkou těch, kteří trvale přerušili léčbu hodnoceným léčivým přípravkem (IMP) v části A, obdrží perorální tablety BID SAR443820 v části B.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Část A studie bude trvat 24 týdnů a účastníci budou dostávat BID perorálně SAR443820 nebo placebo dvojitě zaslepeným způsobem po dobu 24 týdnů. Všichni pokračující účastníci části A se přesunou do části B.
Část B začíná na konci týdne 24 a pokračuje až do týdne 106. Všichni účastníci kromě těch, kteří trvale přerušili léčbu Investigational Medicinal Product (IMP) v části A, dostanou perorální tablety SAR443820 v části B BID.
Délka studie zahrnuje až 4týdenní období screeningu, 24týdenní období dvojitě zaslepené léčby v části A, 80týdenní období otevřené léčby v části B a 2týdenní období následného sledování po léčbě s maximálním celkovým počtem studií v délce 110 týdnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
305
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
-
Caen, Francie, 14033
- Investigational Site Number : 2500007
-
Lille, Francie, 59037
- Investigational Site Number : 2500006
-
Marseille, Francie, 13385
- Investigational Site Number : 2500002
-
Montpellier, Francie, 34295
- Investigational Site Number : 2500003
-
Tours, Francie, 37044
- Investigational Site Number : 2500004
-
Vandoeuvre-les-nancy, Francie, 54511
- Investigational Site Number : 2500005
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Investigational Site Number : 5280001
-
-
-
-
-
Milano, Itálie, 20132
- Investigational Site Number : 3800001
-
Milano, Itálie, 20138
- Investigational Site Number : 3800004
-
Torino, Itálie, 10126
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
-
-
-
Koshi-shi, Japonsko, 861-1196
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Aichi
-
Nagoya-shi, Aichi, Japonsko, 466-8560
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
Chiba
-
Ichikawa-shi, Chiba, Japonsko, 272-0827
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
Tokushima
-
Tokushima-shi, Tokushima, Japonsko, 770-8503
- Investigational Site Number : 3920006
-
-
Tokyo
-
Fuchu-shi, Tokyo, Japonsko, 183-0042
- Investigational Site Number : 3920005
-
Ota-ku, Tokyo, Japonsko, 143-8541
- Investigational Site Number : 3920001
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240007
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Investigational Site Number : 1240006
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Investigational Site Number : 1240008
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Investigational Site Number : 2760004
-
Dresden, Německo, 01307
- Investigational Site Number : 2760003
-
Haag In OB, Německo, 83527
- Investigational Site Number : 2760008
-
Hannover, Německo, 30625
- Investigational Site Number : 2760005
-
Lübeck, Německo, 23538
- Investigational Site Number : 2760002
-
Ulm, Německo, 89081
- Investigational Site Number : 2760001
-
Würzburg, Německo, 97074
- Investigational Site Number : 2760009
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 31-503
- Investigational Site Number : 6160001
-
Ksawerow, Polsko, 95-054
- Investigational Site Number : 6160002
-
-
-
-
Devon
-
Plymouth, Devon, Spojené království, PL6 8DH
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
Staffordshire
-
Stoke-on-Trent, Staffordshire, Spojené království, ST46QG
- Investigational Site Number : 8260003
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92121
- UC San Diego Health Site Number : 8400022
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- USC Site Number : 8400008
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- University of California Irvine Site Number : 8400012
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94115
- California Pacific Medical Center Site Number : 8400015
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Site Number : 8400025
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Georgetown University Medical Center Site Number : 8400020
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic Site Number : 8400029
-
Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
- AdventHealth Medical Group - Neurology at Winter Park Site Number : 8400006
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern Medical Group, Department of Neurology Site Number : 8400003
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University Site Number : 8400028
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital Site Number : 8400001
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10003
- Mount Sinai - Union Square Site Number : 8400002
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center Site Number : 8400004
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania Site Number : 8400021
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital Site Number : 8400014
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah Site Number : 8400009
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Froedtert Hospital & Medical College of Wisconsin Site Number : 8400010
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100191
- Investigational Site Number : 1560001
-
Chengdu, Čína, 610041
- Investigational Site Number : 1560003
-
Guangzhou, Čína, 510515
- Investigational Site Number : 1560005
-
Hangzhou, Čína, 310009
- Investigational Site Number : 1560002
-
Wuhan, Čína, 430030
- Investigational Site Number : 1560004
-
Xi'An, Čína, 710061
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28029
- Investigational Site Number : 7240003
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Španělsko, 08035
- Investigational Site Number : 7240005
-
Hospitalet de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Španělsko, 08907
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko, 113 61
- Investigational Site Number : 7520002
-
Umea, Švédsko, SE-901 85 Umea
- Investigational Site Number : 7520001
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena, 18-80 let (včetně)
- Diagnostika možné, klinicky pravděpodobné ALS, klinicky pravděpodobné laboratorně podporované ALS nebo klinicky definitivní ALS podle revidované verze kritérií El Escorial World Federation of Neurology
- Doba od nástupu prvního příznaku ALS ≤ 2 roky.
- Pomalá vitální kapacita (SVC) ≥60 % předpokládané hodnoty.
- Umět spolknout studijní tablety při screeningové návštěvě.
- Buď v současné době nedostává riluzol, nebo užívá stabilní dávku riluzolu po dobu nejméně 4 týdnů před screeningovou návštěvou. Očekává se, že účastníci užívající riluzol zůstanou na stejné dávce po celou dobu trvání studie.
- Buď v současné době nedostává edaravon, nebo podle schváleného standardního schématu léčby edaravonem. Účastníci, kteří dostávají edaravon, musí před screeningovou návštěvou absolvovat alespoň 1 cyklus léčby a očekává se, že budou v léčbě edaravonem pokračovat po celou dobu trvání studie.
- Účastníci s tělesnou hmotností nejméně 45 kg a indexem tělesné hmotnosti nejméně 18 kg/m2.
- Účastnice ve fertilním věku jsou způsobilé k účasti, pokud nejsou těhotné nebo nekojí a souhlasí s používáním adekvátní antikoncepční metody během intervenčního období studie a po dobu alespoň 32 dnů po poslední dávce studovaného léku.
- Mužští účastníci musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepční metody během období studie a po dobu alespoň 92 dnů po poslední dávce studovaného léku. Mužští účastníci nesmí darovat spermie po dobu trvání studie a 92 dní po poslední dávce studovaného léku.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza křečí (anamnéza febrilních křečí během dětství je povolena).
- Mají centrální IV linky, jako je periferně zavedený centrální katetr (PICC) nebo střední linie nebo port a katetrové linky.
- S významnými kognitivními poruchami, psychiatrickým onemocněním, jinou neurodegenerativní poruchou (např. Parkinsonova choroba nebo AD), zneužíváním návykových látek, jinými příčinami neuromukulární slabosti nebo jakýmkoli jiným stavem, který by způsobil, že účastníci nejsou vhodní pro účast ve studii nebo by mohly narušit hodnocení nebo dokončení studie podle názoru zkoušejícího.
- Anamnéza nedávné závažné infekce (např. pneumonie, septikémie) do 4 týdnů od screeningové návštěvy; infekce vyžadující hospitalizaci nebo léčbu IV antibiotiky, antivirotiky nebo antimykotiky do 4 týdnů od screeningu; nebo chronická bakteriální infekce (jako je tuberkulóza) považována za nepřijatelnou podle úsudku vyšetřovatele.
- S aktivní infekcí herpes zoster do 2 měsíců před screeningovou návštěvou.
- Zdokumentovaná historie pokusu o sebevraždu během 6 měsíců před screeningovou návštěvou, přítomná se sebevražednými myšlenkami kategorie 4 nebo 5 na Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), nebo podle úsudku vyšetřovatele jsou ohroženi pokusem o sebevraždu.
- Anamnéza nestabilního nebo závažného srdečního, plicního, onkologického, jaterního nebo renálního onemocnění nebo jiného medicínsky významného onemocnění jiného než ALS, což vylučuje jejich bezpečnou účast v této studii.
- Účastnice, které jsou těhotné nebo právě kojí.
- Známá historie alergie na jakoukoli složku SAR443820.
- V současné době nebo dříve léčeni jakýmikoli silnými nebo středně silnými inhibitory CYP3A4 nebo silnými induktory CYP3A4 uvedenými v příloze 10 protokolu během stanoveného vymývacího období před screeningovou návštěvou.
- Obdrželi živou vakcínu do 14 dnů před screeningovou návštěvou.
- Účastníci se souběžnou účastí v jakékoli jiné intervenční klinické studii nebo kteří byli léčeni jiným hodnoceným lékem (např. fenylbutyrátem sodným a/nebo taurursodiolem) během 4 týdnů nebo 5 poločasů hodnoceného činidla před screeningovou návštěvou, podle toho, co je delší.
- Účastníci, kteří byli kdykoli v minulosti léčeni kmenovými buňkami nebo genovou terapií pro ALS.
- Alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) >3,0 × horní hranice normy (ULN)
- Bilirubin > 1,5 × ULN, pokud účastník neprokázal Gilbertův syndrom (izolovaný bilirubin > 1,5 × ULN je přijatelný, pokud je bilirubin frakcionován a přímý bilirubin je
- Sérový albumin
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: SAR443820
dvakrát denně (BID) orálně SAR443820
|
Tableta orální
|
|
Komparátor placeba: Placebo
dvakrát denně (BID) perorální placebo
|
Tableta
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část A: Změna z výchozí hodnoty na 24. týden v amyotrofní laterální skleróze Funkční hodnocení Stupnic Revidované (ALSFRS-R) Celkové skóre
Časové okno: Základní linie (1. den, předdanost) a 24. týden
|
ALSFRS-R je nástrojem pro vyhodnocení funkčního stavu účastníků s ALS. Skládá se z 12 položek napříč 4 subdoménami tělesné funkce: Bulbar, jemný motor, hrubý motor a dýchání. Každá položka byla hodnocena v pořadovém měřítku od 0 (celková ztráta funkce) do 4 (žádná ztráta funkce). Celkové skóre bylo součtem skóre jednotlivých položek a pohybuje se od 0 do 48, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší funkci. Analýza byla provedena pomocí modelu smíšeného efektu s opakovanými měřeními (MMRM). Základní linie byla definována jako hodnota před dávkou 1. dne. |
Základní linie (1. den, předdanost) a 24. týden
|
|
Část B: Kombinované hodnocení skóre funkce a přežití (CAFS) v týdnu 52
Časové okno: Týden 52
|
CAF v týdnu 52 jsou složeným koncovým bodem založeným na čase do dřívějšího výskytu úmrtí nebo trvalého asistovaného ventilace (> 22 hodin denně po dobu> 7 po sobě jdoucích dnů) a změnou z výchozí hodnoty v ALSFRS-R skóre až do týdne 52.
ALSFRS-R je stupnice hodnocení, kde je 12 funkcí hodnoceno na 5-bodových stupnicích (od 0 do 4) s maximálním skóre 48 (součet všech 12 položek), přičemž vyšší skóre naznačuje lepší funkci.
Each participant's outcome was compared to every other participant's outcome by time to death or permanent assisted ventilation and change on ALSFRS-R if survived without permanent assisted ventilation, assigned a score which is sum of comparisons (+1 [better], 0 [tie], -1 [worse]), and summed scores were ranked, from 1 to 296 (modified ITT[mITT] population) lowest rank corresponds to participant who died first and highest rank to 1 s nejlepším výsledkem alsfrs-R mezi těmi, kteří přežili.
Vyšší hodnost je považována za lepší výsledek.
|
Týden 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část A: Kombinované hodnocení funkce a skóre přežití ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
|
CAF ve 24. týdnu jsou složeným koncovým bodem založeným na čase do dřívějšího výskytu úmrtí nebo trvalému asistovanému ventilaci (> 22 hodin denně po dobu> 7 po sobě jdoucích dnů) a změnou z výchozí hodnoty v ALSFRS-R skóre až do 24. týdne.
ALSFRS-R je stupnice hodnocení, kde je 12 funkcí hodnoceno na 5-bodových stupnicích (od 0 do 4) s maximálním skóre 48 (součet všech 12 položek), přičemž vyšší skóre naznačuje lepší funkci.
Výsledek každého účastníka byl porovnáván s výsledkem každého druhého účastníka časem k smrti nebo trvalé asistované ventilaci a změnou na Alsfrs -R, pokud přežila bez trvalé asistované větrání, přiděleno skóre, což je součet srovnání (+1 [lepší], 0 [kravata], -1 [horší]), a shrnující se nejlépe, nejlépe zařazeno na 1, nejlépe, nejlépe zastál, a nejlépe se umístila na nejlépe a nejvyšší hodnocení, které nejlépe zazemnilo, a nejlépe se shrnulo, a nejvyšší hodnocení, které nejlépe zemřelo s účastí, a nejvyšší) a nejlépe se shrnují na 1 296 (lepší]. Výsledek alsfrs-r mezi těmi, kteří přežili.
Vyšší hodnost je považována za lepší výsledek.
|
24. týden
|
|
Kombinované posouzení funkce a skóre přežití v týdnech 76 a 104
Časové okno: Týdny 76 a 104
|
CAF v týdnech 76 a 106 jsou složeným koncovým bodem založeným na čase do dřívějšího výskytu úmrtí nebo trvalého asistovaného ventilace (> 22 hodin denně po dobu> 7 po sobě jdoucích dnů) a změnou z výchozí hodnoty v skóre ALSFRS-R až do týdne 76 a 104.
ALSFRS-R je stupnice hodnocení, kde je 12 funkcí hodnoceno na 5-bodových stupnicích (od 0 do 4) s maximálním skóre 48 (součet všech 12 položek), přičemž vyšší skóre naznačuje lepší funkci.
Výsledek každého účastníka byl porovnáván s výsledkem každého druhého účastníka časem k smrti nebo trvalé asistované ventilaci a změnou na Alsfrs -R, pokud přežila bez trvalé asistované větrání, přiděleno skóre, což je součet srovnání (+1 [lepší], 0 [kravata], -1 [horší]), a shrnující se nejlépe, nejlépe zařazeno na 1, nejlépe, nejlépe zastál, a nejlépe se umístila na nejlépe a nejvyšší hodnocení, které nejlépe zazemnilo, a nejlépe se shrnulo, a nejvyšší hodnocení, které nejlépe zemřelo s účastí, a nejvyšší) a nejlépe se shrnují na 1 296 (lepší]. Výsledek alsfrs-r mezi těmi, kteří přežili.
Vyšší hodnost je považována za lepší výsledek.
|
Týdny 76 a 104
|
|
Část B: Změna z výchozího hodnoty na týdny 52, 76 a 104 v amyotrofní laterální skleróze Funkční hodnocení Stupnic revidováno (ALSFRS-R) Celkové skóre
Časové okno: Základní linie (1. den, předdanost) a týdny 52, 76 a 104
|
ALSFRS-R je nástrojem pro vyhodnocení funkčního stavu účastníků s ALS.
Skládá se z 12 položek napříč 4 subdoménami tělesné funkce: bulbar, jemný motor, hrubý motor a dýchání.
Každá položka byla hodnocena v pořadovém měřítku od 0 (celková ztráta funkce) do 4 (žádná ztráta funkce).
Celkové skóre bylo součtem skóre jednotlivých položek a pohybuje se od 0 do 48, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší funkci.
Základní linie byla definována jako hodnota před dávkou 1. dne.
|
Základní linie (1. den, předdanost) a týdny 52, 76 a 104
|
|
Části A a B: Změna z výchozí hodnoty na týdny 24, 52, 76 a 104 v amyotrofní laterální skleróze hodnocení dotazník 5 položek (ALSAQ-5)
Časové okno: Základní linie (1. den, předdanost) a část A: 24. týden, část B: Týdny 52, 76 a 104
|
ALSAQ-5 je výsledek hlášený pacientem, který se skládá z 5 položek odvozených z ALSAQ-40.
5 položek se velmi podobá skóre pětirozměrných skóre Alsaq-40: stravování a pití; sdělení; činnosti každodenního života/nezávislosti; fyzická mobilita; a emoční fungování.
Každá položka byla hodnocena na 5-bodové Likertově stupnici v rozmezí od 0 (nikdy) do 4 (vždy nebo vůbec nebo vůbec nemůže) podle frekvence konkrétního problému.
Celkové skóre bylo součtem skóre jednotlivých položek a pohybuje se od 0 do 20, přičemž vyšší skóre svědčí o větších fyzických a emocionálních omezeních.
Základní linie byla definována jako hodnota před dávkou 1. dne.
|
Základní linie (1. den, předdanost) a část A: 24. týden, část B: Týdny 52, 76 a 104
|
|
Části A a B: Změna z výchozí hodnoty na týdny 24, 52, 76 a 104 v procentech předpovídalo pomalu vitální kapacitu (SVC)
Časové okno: Základní linie (1. den, předdanost) a část A: 24. týden, část B: Týdny 52, 76 a 104
|
SVC je maximální objem vzduchu, který lze po pomalém maximálním inhalaci pomalu vydechnout.
SVC se měří u účastníků, zatímco jsou ve svislé poloze nejméně 3 pokusů na hodnocení nebo až 5 pokusů, když se nejvyšší a druhá nejvyšší z prvních 3 měření liší o 10% nebo více.
Základní linie byla definována jako hodnota před dávkou 1. dne.
|
Základní linie (1. den, předdanost) a část A: 24. týden, část B: Týdny 52, 76 a 104
|
|
Části A a B: Změna z výchozí hodnoty na týdny 24 a 52 v sérovém neurofilamentovém lehkém řetězci (NFL)
Časové okno: Základní linie (1. den, předběžná dávka) a část A: 24. týden a část B: Týden 52
|
Vzorky krve v séru byly odebrány v uvedených časových bodech pro měření změn v NFL, markeru poškození neuronů.
Základní linie byla definována jako hodnota před dávkou 1. dne.
|
Základní linie (1. den, předběžná dávka) a část A: 24. týden a část B: Týden 52
|
|
Část A: Změna ze základní linie na 24. týden ve svalové síle
Časové okno: Základní linie (1. den, předdanost) a 24. týden
|
Svaly měřené ve studii zahrnovaly horní končetiny a svalové skupiny spodních končetin.
Bilaterální přilnavost ruky byla měřena pomocí dynamometru přilnavosti a všechny ostatní svaly byly měřeny pomocí kapesního dynamometru (HHD).
Bylo zkoumáno devět svalů horních a dolních končetin nebo svalových skupin: flexe ramen, flexe lokte, prodloužení zápěstí, první hřbetní interosseózní kontrakce, flexe kyčle, prodloužení kolena a dorsiflexi kotníku.
Každá skupina byla měřena nejméně dvakrát bilaterálně a průměr 2 nejvyšších měření byl analyzován.
Jednotlivé svaly jsou standardizovány do odpovídajících Z-skóre pomocí dat ze standardního vzorku zdravých účastníků.
Z-skóre 0 ve měření svalu se rovná průměru měření od standardního vzorku.
Záporná čísla naznačují sníženou sílu svalů.
Pro analýzu byly průměrovány jednotlivé z-skóre, aby se vytvořily celkový megaskore, včetně všech dostupných svalových skupin.
Základní linie byla definována jako hodnota před dávkou 1. dne.
|
Základní linie (1. den, předdanost) a 24. týden
|
|
Část B: Čas od výchozího výskytu po výskyt smrti nebo trvalého asistovaného ventilace
Časové okno: Základní linie (1. den, předběžná dávka) až do předčasného ukončení studie, přibližně 84 týdnů
|
Koncový bod přežití byl definován jako čas k smrti nebo trvalé asistované větrání (> 22 hodin denně po dobu> 7 po sobě jdoucích dnů), podle toho, co nastane na prvním místě.
Základní linie byla definována jako hodnota před dávkou 1. dne.
|
Základní linie (1. den, předběžná dávka) až do předčasného ukončení studie, přibližně 84 týdnů
|
|
Část B: Čas od základní linie po výskyt smrti
Časové okno: Základní linie (1. den, předběžná dávka) až do předčasného ukončení studie, přibližně 84 týdnů
|
Byl nahlášen čas k výskytu úmrtí na základní linii.
Základní linie byla definována jako hodnota před dávkou 1. dne.
|
Základní linie (1. den, předběžná dávka) až do předčasného ukončení studie, přibližně 84 týdnů
|
|
Části B a A+B: Počet účastníků s nepříznivými událostmi s léčbou (TEAE) a vážné nežádoucí účinky (Tesaes) po zahájení SAR443820
Časové okno: Od první dávky SAR443820 až 14 dnů po poslední dávce SAR443820 správy v části B, přibližně 82 týdnů pro části A+B kombinované rameno (SAR443820/SAR443820), přibližně 58 týdnů pro část B (placebo/SAR443820))
|
Nepříznivá událost (AE) byla jakýmkoli nežádoucím lékařským výskytem u účastníka nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s používáním studijní léčby, ať už je to související s léčbou studie.
Čajy byly definovány jako AE, které se vyvinuly, zhoršily nebo se staly vážnými během období léčby (definované jako čas od prvního podání studijní léčby (1. den) po poslední podání studijní léčby + 14 dní).
Vážné nežádoucí účinky (SAE): Jakákoli AE, která v jakékoli dávce: vyústila v smrt, byla ohrožující život, vyžadovala lůžkovou hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k přetrvávající nebo významné postižení/neschopnosti, vrozená anomálie/vrozená vada, byla lékařsky důležitou událostí.
Veškerý čaj, který se vyskytuje po iniciaci SAR443820, jsou v tomto koncovém bodě poskytnuty pro obě randomizované léčebné ramena.
|
Od první dávky SAR443820 až 14 dnů po poslední dávce SAR443820 správy v části B, přibližně 82 týdnů pro části A+B kombinované rameno (SAR443820/SAR443820), přibližně 58 týdnů pro část B (placebo/SAR443820))
|
|
Části A a B: Plazmatická koncentrace SAR443820
Časové okno: Část A: Den 1: 0,25-1 hodinu a 1-3 hodiny po dávce; Týdny 2 a 8: předdávkování; 8. týden: 0,25-3 hodiny po dávce; Část B: Týden 28: Předdajška
|
Vzorky plazmy byly odebrány ve specifikovaných časových bodech pro stanovení plazmatických koncentrací SAR443820.
|
Část A: Den 1: 0,25-1 hodinu a 1-3 hodiny po dávce; Týdny 2 a 8: předdávkování; 8. týden: 0,25-3 hodiny po dávce; Část B: Týden 28: Předdajška
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. dubna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
7. března 2024
Dokončení studie (Aktuální)
7. března 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. února 2022
První zveřejněno (Aktuální)
14. února 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. března 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ACT16970
- U1111-1263-5766 (Identifikátor registru: ICTRP)
- 2021-004156-42 (Číslo EudraCT)
- 2023-509442-36-00 (Identifikátor registru: CTIS)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .