Vaiheen 2 tutkimus SAR443820:lle osallistujille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) (HIMALAYA)
maanantai 17. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Sanofi
Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus SAR443820:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi, jota seurasi avoin jatkotutkimus
Tämä on rinnakkaishoito, vaihe 2, satunnaistettu kaksoissokkotutkimus, jossa arvioidaan kahdesti vuorokaudessa (BID) oraalisen SAR443820:n tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja PD:tä verrattuna lumelääkkeeseen 18–80-vuotiailla miehillä ja naisilla. ALS-iässä, jota seuraa avoin, pitkäaikainen jatkojakso.
Tutkimus ACT16970 koostuu kahdesta osasta (A ja B) seuraavasti:
Osa A on 24-viikkoinen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu osa, jota edeltää enintään 4 viikkoa kestävä seulontajakso ennen päivää 1.
Osan A ensimmäisenä päivänä osallistujat satunnaistetaan suhteessa 2:1 SAR443820-hoitoryhmään tai vastaavaan lumelääkeryhmään, kuten alla on lueteltu:
- Hoitovarsi: SAR443820, BID
- Placebo-käsi: Placebo, BID
Satunnaistaminen ositetaan tutkimuspaikan maantieteellisen alueen, ALS:n puhkeamisalueen (bulbar vs. muut alueet), rilutsolin käytön (kyllä vs. ei) ja edaravonin käytön (kyllä vs ei) mukaan. Osallistujat osallistuvat kliinisen tutkimuksen arviointeihin lähtötilanteessa (päivä 1), viikolla 2, viikolla 4, viikolla 8, viikolla 16 ja viikolla 24, ja he saavat puhelinsoiton viikolla 12 ja viikolla 20. Kaikki osan A käynnissä olevat osallistujat siirtyvät osaan B. Viikon 24 vierailu on osan A loppu ja osan B alku.
Osa B on avoin, pitkäaikainen jatkojakso, joka alkaa osan A lopusta (viikko 24) ja jatkuu viikkoon 106 asti. Osan B tavoitteena on edelleen määrittää pitkäaikaisen SAR443820-hoidon turvallisuus ja tehokkuus. Osan A osallistujien hoitomääräys pysyy sokeana tutkijoille, osallistujille ja paikan päällä olevalle henkilökunnalle osan B loppuun asti. Kaikki osallistujat, paitsi ne, jotka keskeyttivät tutkimuslääkehoidon pysyvästi osassa A, saavat BID oraalisia tabletteja. SAR443820 osassa B.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen osa A kestää 24 viikkoa, ja osallistujat saavat BID oraalista SAR443820:ta tai lumelääkettä kaksoissokkoutettuna 24 viikon ajan. Kaikki osan A käynnissä olevat osallistujat siirtyvät osaan B.
Osa B alkaa viikon 24 lopulla ja jatkuu viikkoon 106 asti. Kaikki osallistujat lukuun ottamatta niitä, jotka keskeyttivät IMP-hoidon pysyvästi osassa A, saavat BID-tabletit SAR443820:sta osassa B.
Tutkimuksen kesto sisältää enintään 4 viikon seulontajakson, 24 viikon kaksoissokkohoitojakson osassa A, 80 viikon avoimen hoitojakson osassa B ja 2 viikon hoidon jälkeisen seurantajakson, jonka kokonaistutkimuksen enimmäismäärä on kesto 110 viikkoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
305
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Investigational Site Number : 5280001
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28029
- Investigational Site Number : 7240003
-
Valencia, Espanja, 46026
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Espanja, 08035
- Investigational Site Number : 7240005
-
Hospitalet de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Espanja, 08907
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20132
- Investigational Site Number : 3800001
-
Milano, Italia, 20138
- Investigational Site Number : 3800004
-
Torino, Italia, 10126
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
-
-
-
Koshi-shi, Japani, 861-1196
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Aichi
-
Nagoya-shi, Aichi, Japani, 466-8560
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
Chiba
-
Ichikawa-shi, Chiba, Japani, 272-0827
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
Tokushima
-
Tokushima-shi, Tokushima, Japani, 770-8503
- Investigational Site Number : 3920006
-
-
Tokyo
-
Fuchu-shi, Tokyo, Japani, 183-0042
- Investigational Site Number : 3920005
-
Ota-ku, Tokyo, Japani, 143-8541
- Investigational Site Number : 3920001
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240007
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Investigational Site Number : 1240006
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Investigational Site Number : 1240008
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100191
- Investigational Site Number : 1560001
-
Chengdu, Kiina, 610041
- Investigational Site Number : 1560003
-
Guangzhou, Kiina, 510515
- Investigational Site Number : 1560005
-
Hangzhou, Kiina, 310009
- Investigational Site Number : 1560002
-
Wuhan, Kiina, 430030
- Investigational Site Number : 1560004
-
Xi'An, Kiina, 710061
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-503
- Investigational Site Number : 6160001
-
Ksawerow, Puola, 95-054
- Investigational Site Number : 6160002
-
-
-
-
-
Caen, Ranska, 14033
- Investigational Site Number : 2500007
-
Lille, Ranska, 59037
- Investigational Site Number : 2500006
-
Marseille, Ranska, 13385
- Investigational Site Number : 2500002
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Investigational Site Number : 2500003
-
Tours, Ranska, 37044
- Investigational Site Number : 2500004
-
Vandoeuvre-les-nancy, Ranska, 54511
- Investigational Site Number : 2500005
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi, 113 61
- Investigational Site Number : 7520002
-
Umea, Ruotsi, SE-901 85 Umea
- Investigational Site Number : 7520001
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Investigational Site Number : 2760004
-
Dresden, Saksa, 01307
- Investigational Site Number : 2760003
-
Haag In OB, Saksa, 83527
- Investigational Site Number : 2760008
-
Hannover, Saksa, 30625
- Investigational Site Number : 2760005
-
Lübeck, Saksa, 23538
- Investigational Site Number : 2760002
-
Ulm, Saksa, 89081
- Investigational Site Number : 2760001
-
Würzburg, Saksa, 97074
- Investigational Site Number : 2760009
-
-
-
-
Devon
-
Plymouth, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8DH
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
Staffordshire
-
Stoke-on-Trent, Staffordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, ST46QG
- Investigational Site Number : 8260003
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92121
- UC San Diego Health Site Number : 8400022
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- USC Site Number : 8400008
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California Irvine Site Number : 8400012
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- California Pacific Medical Center Site Number : 8400015
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Site Number : 8400025
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University Medical Center Site Number : 8400020
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Site Number : 8400029
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- AdventHealth Medical Group - Neurology at Winter Park Site Number : 8400006
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern Medical Group, Department of Neurology Site Number : 8400003
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins University Site Number : 8400028
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital Site Number : 8400001
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- Mount Sinai - Union Square Site Number : 8400002
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center Site Number : 8400004
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania Site Number : 8400021
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital Site Number : 8400014
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Site Number : 8400009
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Froedtert Hospital & Medical College of Wisconsin Site Number : 8400010
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, 18-80-vuotiaat (mukaan lukien)
- Mahdollisen, kliinisesti todennäköisen ALS:n, kliinisesti todennäköisen laboratoriotuetun ALS:n tai kliinisesti selvän ALS:n diagnoosi El Escorial World Federation of Neurology -kriteerien tarkistetun version mukaisesti
- Aika ensimmäisen ALS-oireen alkamisesta ≤2 vuotta.
- Slow Vital Capacity (SVC) ≥60 % ennustetusta arvosta.
- Pystyy nielemään tutkimustabletit seulontakäynnillä.
- Joko ei tällä hetkellä saa rilutsolia tai potilaalle on annettu vakaa rilutsoliannos vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä. Rilutsolia saavien osallistujien odotetaan pysyvän samalla annoksella koko tutkimuksen ajan.
- Joko ei tällä hetkellä saa edaravonea tai hyväksytyn edaravonihoidon vakioaikataulun mukaisesti. Edaravonia saavien osallistujien on oltava käyty läpi vähintään yksi hoitojakso ennen seulontakäyntiä, ja heidän odotetaan jatkavan edaravonihoitoa koko tutkimuksen ajan.
- Osallistujat, joiden paino on vähintään 45 kg ja painoindeksi vähintään 18 kg/m2.
- Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat voivat osallistua, jos he eivät ole raskaana tai imetä ja suostuvat käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää tutkimuksen interventiojakson aikana ja vähintään 32 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
- Miesten osallistujien on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimusjakson aikana ja vähintään 92 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Miesosallistujat eivät saa luovuttaa siittiöitä tutkimuksen aikana ja 92 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Anamneesi kouristuskohtaus (lapsuuden aikana esiintynyt kuumekohtaus on sallittu).
- Keskeiset IV-linjat, kuten perifeerisesti asetettu keskuskatetri (PICC) tai keskiviiva tai porttilinjat.
- joilla on merkittävä kognitiivinen vajaatoiminta, psykiatrinen sairaus, muu hermostoa rappeuttava sairaus (esim. Parkinsonin tauti tai AD), päihteiden väärinkäyttö, muut hermo-lihasten heikkouden syyt tai jokin muu sairaus, joka tekisi osallistujista sopimattomia osallistumaan tutkimukseen tai voisi häiritä arviointia tai tutkimuksen loppuun saattamisesta tutkijan mielestä.
- Viimeaikainen vakava infektio (esim. keuhkokuume, septikemia) 4 viikon sisällä seulontakäynnistä; infektio, joka vaatii sairaalahoitoa tai IV-antibioottien, viruslääkkeiden tai sienilääkkeiden hoitoa 4 viikon sisällä seulonnasta; tai krooninen bakteeri-infektio (kuten tuberkuloosi), jota ei voida hyväksyä tutkijan arvion mukaan.
- Aktiivinen herpes zoster -infektio 2 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Dokumentoidut itsemurhayritykset 6 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä, joilla on itsemurha-ajatuksia kategorian 4 tai 5 Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla, tai tutkijan arvion mukaan ovat itsemurhayrityksen vaarassa.
- Aiemmin epästabiili tai vaikea sydän-, keuhkosairaus, onkologinen, maksa- tai munuaissairaus tai muu lääketieteellisesti merkittävä sairaus kuin ALS, joka estää heidän turvallisen osallistumisen tähän tutkimukseen.
- Osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät parhaillaan.
- Tunnettu allergiahistoria jollekin SAR443820:n aineosalle.
- Tällä hetkellä tai aiemmin hoidettu millä tahansa vahvoilla tai kohtalaisilla CYP3A4:n estäjillä tai vahvoilla CYP3A4:n indusoijilla, jotka on lueteltu protokollan liitteessä 10 määritellyn pesujakson aikana ennen seulontakäyntiä.
- Sai elävän rokotteen 14 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Osallistujat, jotka osallistuvat samanaikaisesti johonkin muuhun interventiotutkimukseen tai jotka ovat saaneet hoitoa toisella tutkimuslääkkeellä (esim. natriumfenyylibutyraatti ja/tai taurursodioli) 4 viikon tai 5 puoliintumisajan kuluessa tutkimusaineesta ennen seulontakäyntiä sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Osallistujat, jotka ovat saaneet kantasolu- tai geeniterapiaa ALS:n vuoksi milloin tahansa aiemmin.
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3,0 × normaalin yläraja (ULN)
- Bilirubiini > 1,5 × ULN, ellei osallistujalla ole dokumentoitu Gilbertin syndrooma (eristetty bilirubiini > 1,5 × ULN on hyväksyttävä, jos bilirubiini fraktioidaan ja suora bilirubiini on
- Seerumin albumiini
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SAR443820
kahdesti päivässä (BID) suun kautta SAR443820
|
Tabletti suun kautta
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
kahdesti päivässä (BID) oraalista lumelääkettä
|
Tabletti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Muutos lähtötasosta viikkoon 24 amyotrofisessa lateraaliskleroosin funktionaalisen luokituksen asteikolla (ALSFRS-R) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja viikko 24
|
ALSFRS-R on instrumentti ALS: n osallistujien toiminnallisen tilan arvioimiseksi. Se koostuu 12 tuotteesta 4 kehon toiminnan ala-domeeniin: Bulbar, hieno moottori, bruttomoottori ja hengitys. Jokainen kohde pisteytettiin ordinaalisessa asteikolla 0: sta (funktion kokonaishäviö) 4: een (ei toiminnan menetystä). Kokonaispisteet olivat yksittäisten kohteiden pistemäärän summa ja se vaihtelee välillä 0 - 48, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa toimintoa. Analyysi suoritettiin käyttämällä sekavaikutusmallia toistuvilla mittauksilla (MMRM). Perustaso määritettiin päivän 1 esi-annosarvoksi. |
Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja viikko 24
|
|
Osa B: Funktion ja eloonjäämisen (CAFS) yhdistetty arviointi viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikolla 52 olevat CAF: t ovat yhdistelmäpäätepiste, joka perustuu aikaan aikaisempaan kuoleman esiintymiseen tai pysyvään avustetun ilmanvaihtoon (> 22 tuntia päivässä> 7 peräkkäisen päivän ajan) ja muutokset lähtötasosta ALSFRS-R-pisteissä viikkoon 52 saakka.
ALSFRS-R on luokitusasteikko, jossa 12 funktiota on nimellisarvo 5-pisteisellä asteikolla (välillä 0-4) enimmäispisteellä 48 (kaikkien 12 kohteen summa), korkeampi pisteet osoittaen paremman toiminnon.
Jokaisen osallistujan lopputulosta verrattiin jokaisen muun osallistujan lopputulokseen kuolemaan tai pysyvään avustetun ilmanvaihtoon ja muutokseen ALSFRS -R: llä, jos ne selvisivät ilman pysyvää avustettua ilmanvaihtoa, annettiin pisteet, jotka ovat vertailujen summaa (+1 [parempi], 0 [tie], -1 [pahempaa]), ja tiivistettyjä pisteitä oli 1–296 (modifioitu ITT -populaatio), joka oli 1–296 (modifioitu ITT: n. 1: lle parhaan ALSFRS-R-tuloksen kanssa selvinnyt.
Korkeampaa sijoitusta pidetään parempana lopputuloksena.
|
Viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Toiminto- ja eloonjäämispisteiden yhdistetty arvio viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Viikolla 24 olevat CAF: t ovat yhdistelmäpäätepiste, joka perustuu aikaan aikaisempaan kuoleman tai pysyvän avustetun ilmanvaihdon aikaan (> 22 tuntia päivässä> 7 peräkkäisen päivän ajan) ja muutokset lähtötasosta ALSFRS-R-pisteissä viikkoon 24 asti.
ALSFRS-R on luokitusasteikko, jossa 12 funktiota on nimellisarvo 5-pisteisellä asteikolla (välillä 0-4) enimmäispisteellä 48 (kaikkien 12 kohteen summa), korkeampi pisteet osoittaen paremman toiminnon.
Jokaisen osallistujan lopputulosta verrattiin kaikkien muiden osallistujien lopputuloksiin kuolemaan tai pysyvään avustetun ilmanvaihtoon ja muutokseen ALSFRS -R: llä, jos ne selvisivät ilman pysyvää avustettua ilmanvaihtoa, annettiin pisteet, jotka ovat vertailujen summaa (+1 [parempi], 0 [tie], -1 [pahempaa]), ja tiivistetyt pisteet olivat sijoittuneet 1 -296 (MITT -populaatioon) alhaisimpaan luokkaan. ALSFRS-R-lopputulos selvinneiden keskuudessa.
Korkeampaa sijoitusta pidetään parempana lopputuloksena.
|
Viikko 24
|
|
Yhdistetty arviointi ja eloonjäämispisteet viikkoina 76 ja 104
Aikaikkuna: Viikot 76 ja 104
|
Viikkojen 76 ja 106 CAF: t ovat komposiittipäätepiste, joka perustuu aikaan aikaisempaan kuoleman esiintymiseen tai pysyvään avustetun ilmanvaihtoon (> 22 tuntia päivässä> 7 peräkkäisen päivän ajan) ja muutokset lähtötasosta ALSFRS-R-pisteissä viikkoihin 76 ja 104.
ALSFRS-R on luokitusasteikko, jossa 12 funktiota on nimellisarvo 5-pisteisellä asteikolla (välillä 0-4) enimmäispisteellä 48 (kaikkien 12 kohteen summa), korkeampi pisteet osoittaen paremman toiminnon.
Jokaisen osallistujan lopputulosta verrattiin kaikkien muiden osallistujien lopputuloksiin kuolemaan tai pysyvään avustetun ilmanvaihtoon ja muutokseen ALSFRS -R: llä, jos ne selvisivät ilman pysyvää avustettua ilmanvaihtoa, annettiin pisteet, jotka ovat vertailujen summaa (+1 [parempi], 0 [tie], -1 [pahempaa]), ja tiivistetyt pisteet olivat sijoittuneet 1 -296 (MITT -populaatioon) alhaisimpaan luokkaan. ALSFRS-R-lopputulos selvinneiden keskuudessa.
Korkeampaa sijoitusta pidetään parempana lopputuloksena.
|
Viikot 76 ja 104
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta viikkoihin 52, 76 ja 104 amyotrofisessa lateraaliskleroosin funktionaalisen luokituksen asteikolla (ALSFRS-R) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja viikot 52, 76 ja 104
|
ALSFRS-R on instrumentti ALS: n osallistujien toiminnallisen tilan arvioimiseksi.
Se koostuu 12 esineestä 4: n kehon toiminnan alaverkoon: sipuli, hieno moottori, bruttomoottori ja hengitys.
Jokainen kohde pisteytettiin ordinaalisessa asteikolla 0: sta (funktion kokonaishäviö) 4: een (ei toiminnan menetystä).
Kokonaispisteet olivat yksittäisten kohteiden pistemäärän summa ja se vaihtelee välillä 0 - 48, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa toimintoa.
Perustaso määritettiin päivän 1 esi-annosarvoksi.
|
Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja viikot 52, 76 ja 104
|
|
Osat A ja B: Vaihda lähtötilanteesta viikkoihin 24, 52, 76 ja 104 amyotrofisessa lateraaliskleroosin arviointikyselyssä 5 kohtaa (ALSAQ-5)
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja osa A: Viikko 24, osa B: viikot 52, 76 ja 104
|
ALSAQ-5 on potilaan ilmoittama tulos, joka koostuu viidestä ALSAQ-40: stä johdetusta tuotteesta.
5 tuotetta muistuttavat läheisesti ALSAQ-40: n 5-ulottuvuuden pisteet: syöminen ja juominen; viestintä; päivittäisen elämän/itsenäisyyden toiminnot; fyysinen liikkuvuus; ja emotionaalinen toiminta.
Jokainen kohde pisteytettiin 5-pisteisellä Likert-asteikolla, joka vaihteli välillä 0 (ei koskaan)-4 (aina tai ei voi tehdä ollenkaan) tietyn ongelman taajuuden mukaan.
Kokonaispisteet olivat yksittäisten kohteiden pistemäärän summa ja se vaihtelee välillä 0 - 20, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempia fyysisiä ja emotionaalisia rajoituksia.
Perustaso määritettiin päivän 1 esi-annosarvoksi.
|
Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja osa A: Viikko 24, osa B: viikot 52, 76 ja 104
|
|
Osat A ja B: Vaihto lähtötasosta viikkoihin 24, 52, 76 ja 104 prosentteina ennustettiin hidas elintärkeä kapasiteetti (SVC)
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja osa A: Viikko 24, osa B: viikot 52, 76 ja 104
|
SVC on ilman enimmäistilavuus, joka voidaan hengittää hitaasti hitaan, maksimaalisen hengityksen jälkeen.
SVC mitataan osallistujilla, kun he ovat pystyasennossa vähintään 3 tutkimusta arviointia kohden tai enintään 5 tutkimusta, kun kolmen ensimmäisen mittauksen korkein ja toiseksi korkein eroavat vähintään 10%.
Perustaso määritettiin päivän 1 esi-annosarvoksi.
|
Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja osa A: Viikko 24, osa B: viikot 52, 76 ja 104
|
|
Osat A ja B: Vaihda lähtötasosta viikkoihin 24 ja 52 seerumin neurofilamentin kevyessä ketjussa (NFL)
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja osa A: Viikko 24 ja osa B: Viikko 52
|
Seerumin verinäytteet kerättiin osoitettuina ajankohtina mitata NFL: n muutoksia, jotka ovat hermosoluvaurion markkeria.
Perustaso määritettiin päivän 1 esi-annosarvoksi.
|
Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja osa A: Viikko 24 ja osa B: Viikko 52
|
|
Osa A: Vaihda lähtötasosta viikkoon 24 lihasvoimassa
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja viikko 24
|
Tutkimuksessa mitatut lihakset sisälsivät yläraajoja ja alaraajoja lihasryhmiä.
Kahdenvälinen käsikäsi mitattiin käyttämällä pitodynometriä ja kaikki muut lihakset mitattiin kädessä pidettävällä dynamometrillä (HHD).
Tutkittiin yhdeksää ylä- ja alaraajojen lihasta tai lihasryhmää: olkapään taivutus, kyynärpään taivutus, ranteen pidennys, ensimmäinen selän interosseous -supistuminen, lonkan taivutus, polven laajennus ja nilkan dorsiflexion.
Jokainen ryhmä mitattiin vähintään kahdesti kahdenvälisesti ja kahden korkeimman mittauksen keskiarvo analysoitiin.
Yksittäiset lihakset standardisoidaan vastaaviin z-pisteisiin käyttämällä terveiden osallistujien standardinäytteen tietoja.
Z-pistemäärä 0 lihasmittauksessa on yhtä suuri kuin mittauksen keskiarvo standardinäytteestä.
Negatiiviset luvut osoittavat vähentyneen lihasvoiman.
Analyysiä varten yksittäiset z-pisteet keskiarvottiin tuottamaan kokonaismegascore, mukaan lukien kaikki käytettävissä olevat lihasryhmät.
Perustaso määritettiin päivän 1 esi-annosarvoksi.
|
Perustaso (päivä 1, esiannoksen) ja viikko 24
|
|
Osa B: Aika lähtötasosta joko kuoleman tai pysyvän avustetun ilmanvaihdon esiintymiseen
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1, ennakkosannoksen) tutkimuksen varhaiseen lopettamiseen saakka noin 84 viikkoa
|
Selviytymisen päätepiste määritettiin kuolemaan tai pysyväksi avustetuksi tuuletukseksi (> 22 tuntia päivässä> 7 peräkkäisen päivän ajan) sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Perustaso määritettiin päivän 1 esi-annosarvoksi.
|
Perustaso (päivä 1, ennakkosannoksen) tutkimuksen varhaiseen lopettamiseen saakka noin 84 viikkoa
|
|
Osa B: Aika lähtötasosta kuoleman esiintymiseen
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1, ennakkosannoksen) tutkimuksen varhaiseen lopettamiseen saakka noin 84 viikkoa
|
Aika kuoleman esiintymiseen lähtötilanteesta mistä tahansa syystä on ilmoitettu.
Perustaso määritettiin päivän 1 esi-annosarvoksi.
|
Perustaso (päivä 1, ennakkosannoksen) tutkimuksen varhaiseen lopettamiseen saakka noin 84 viikkoa
|
|
Osat B ja A+B: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEATE) ja hoitoa koskevia vakavia haittatapahtumia (TESAES) SAR443820-aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä SAR443820 -annoksesta 14 päivään viimeisen SAR443820 -annostelun jälkeen osassa B, noin 82 viikkoa osia A+B yhdistettyjen käsivarsien (SAR443820/SAR443820), noin 58 viikkoa osan B (plasebo/SAR443820)
|
Haittavaikutus (AE) oli epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen osallistujalla tai kliinisessä tutkimuksessa osallistujassa, joka liittyi ajallisesti tutkimuksen hoitoon riippumatta siitä, pidetäänkö tutkimuksen hoidossa vai ei.
Teaes määritettiin kehittyneiksi, pahentuneiksi tai vakaviksi hoidon esiintymisajan aikana (määritelty ajankohtana ensimmäisestä tutkimuksen hoidosta (päivä 1) viimeiseen opintohoidon antamiseen + 14 päivää).
Vakavat haittatapahtumat (SAE): Jokainen AE, joka annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaadittava sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoitoa pidentämistä, johti pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen/kyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeavuus/syntymävaurio, oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Kaikki SAR443820: n aloittamisen jälkeen tapahtuvat TEAE: n tarjotaan sekä satunnaistetuille käsittelylaitteille tässä päätepisteessä.
|
Ensimmäisestä SAR443820 -annoksesta 14 päivään viimeisen SAR443820 -annostelun jälkeen osassa B, noin 82 viikkoa osia A+B yhdistettyjen käsivarsien (SAR443820/SAR443820), noin 58 viikkoa osan B (plasebo/SAR443820)
|
|
Osat A ja B: SAR443820: n plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Osa A: Päivä 1: 0,25-1 tunti ja 1-3 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 2 ja 8: Ennakko; Viikko 8: 0,25-3 tuntia annoksen jälkeen; Osa B: Viikko 28: Ennakko
|
Plasmanäytteet kerättiin määritettyihin aikapisteisiin SAR443820: n plasmapitoisuuksien määrittämiseksi.
|
Osa A: Päivä 1: 0,25-1 tunti ja 1-3 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 2 ja 8: Ennakko; Viikko 8: 0,25-3 tuntia annoksen jälkeen; Osa B: Viikko 28: Ennakko
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 13. huhtikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. maaliskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 14. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACT16970
- U1111-1263-5766 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
- 2021-004156-42 (EudraCT-numero)
- 2023-509442-36-00 (Rekisterin tunniste: CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .