Studio di fase 2 per SAR443820 in partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) (HIMALAYA)
17 marzo 2025 aggiornato da: Sanofi
Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di SAR443820 in partecipanti adulti con sclerosi laterale amiotrofica, seguito da un'estensione in aperto
Si tratta di uno studio di trattamento parallelo, di fase 2, randomizzato, in doppio cieco per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di SAR443820 per via orale due volte al giorno (BID) rispetto al placebo in partecipanti di sesso maschile e femminile, di età compresa tra 18 e 80 anni età con SLA seguita da un periodo di estensione a lungo termine in aperto.
Lo studio ACT16970 si compone di 2 parti (A e B) come segue:
La Parte A è una parte di 24 settimane, in doppio cieco, controllata con placebo, preceduta da un periodo di screening fino a 4 settimane prima del Giorno 1.
Il giorno 1 della Parte A, i partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 al braccio di trattamento SAR443820 o al braccio placebo corrispondente come elencato di seguito:
- Braccio di trattamento: SAR443820, BID
- Braccio Placebo: Placebo, BID
La randomizzazione sarà stratificata per regione geografica del sito dello studio, regione di insorgenza della SLA (bulbare vs altre aree), uso di riluzolo (sì vs no) e uso di edaravone (sì vs no). I partecipanti parteciperanno alle valutazioni dello studio in clinica al basale (giorno 1), settimana 2, settimana 4, settimana 8, settimana 16 e settimana 24 e riceveranno una telefonata alla settimana 12 e alla settimana 20. Tutti i partecipanti in corso alla Parte A passeranno alla Parte B. La Visita della Settimana 24 è la fine della Parte A e l'inizio della Parte B.
La Parte B è un'etichetta aperta, un periodo di estensione a lungo termine che inizia dalla fine della Parte A (Settimana 24) e continua fino alla Settimana 106. Gli obiettivi della Parte B sono determinare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia del trattamento SAR443820 a lungo termine. L'assegnazione del trattamento dei partecipanti alla Parte A rimarrà all'oscuro per gli investigatori, i partecipanti e il personale del sito fino alla fine della Parte B. Ogni partecipante, ad eccezione di coloro che hanno interrotto definitivamente il trattamento con il medicinale sperimentale (IMP) nella Parte A, riceverà compresse orali BID di SAR443820 nella Parte B.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La parte A dello studio durerà 24 settimane e i partecipanti riceveranno BID orale SAR443820 o placebo in doppio cieco per 24 settimane. Tutti i partecipanti in corso nella Parte A passeranno alla Parte B.
La parte B inizia alla fine della settimana 24 e continua fino alla settimana 106. Tutti i partecipanti, ad eccezione di quelli che hanno interrotto definitivamente il trattamento con il medicinale sperimentale (IMP) nella Parte A, riceveranno compresse orali BID di SAR443820 nella Parte B.
La durata dello studio comprende un periodo di screening fino a 4 settimane, un periodo di trattamento in doppio cieco di 24 settimane nella Parte A, un periodo di trattamento in aperto di 80 settimane nella Parte B e un periodo di follow-up post-trattamento di 2 settimane, con uno studio totale massimo durata di 110 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
305
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Leuven, Belgio, 3000
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
-
Quebec, Canada, G1J 1Z4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2C8
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240007
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- Investigational Site Number : 1240006
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Investigational Site Number : 1240008
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
-
-
-
Beijing, Cina, 100191
- Investigational Site Number : 1560001
-
Chengdu, Cina, 610041
- Investigational Site Number : 1560003
-
Guangzhou, Cina, 510515
- Investigational Site Number : 1560005
-
Hangzhou, Cina, 310009
- Investigational Site Number : 1560002
-
Wuhan, Cina, 430030
- Investigational Site Number : 1560004
-
Xi'An, Cina, 710061
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Caen, Francia, 14033
- Investigational Site Number : 2500007
-
Lille, Francia, 59037
- Investigational Site Number : 2500006
-
Marseille, Francia, 13385
- Investigational Site Number : 2500002
-
Montpellier, Francia, 34295
- Investigational Site Number : 2500003
-
Tours, Francia, 37044
- Investigational Site Number : 2500004
-
Vandoeuvre-les-nancy, Francia, 54511
- Investigational Site Number : 2500005
-
-
-
-
-
Berlin, Germania, 13353
- Investigational Site Number : 2760004
-
Dresden, Germania, 01307
- Investigational Site Number : 2760003
-
Haag In OB, Germania, 83527
- Investigational Site Number : 2760008
-
Hannover, Germania, 30625
- Investigational Site Number : 2760005
-
Lübeck, Germania, 23538
- Investigational Site Number : 2760002
-
Ulm, Germania, 89081
- Investigational Site Number : 2760001
-
Würzburg, Germania, 97074
- Investigational Site Number : 2760009
-
-
-
-
-
Koshi-shi, Giappone, 861-1196
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Aichi
-
Nagoya-shi, Aichi, Giappone, 466-8560
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
Chiba
-
Ichikawa-shi, Chiba, Giappone, 272-0827
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
Tokushima
-
Tokushima-shi, Tokushima, Giappone, 770-8503
- Investigational Site Number : 3920006
-
-
Tokyo
-
Fuchu-shi, Tokyo, Giappone, 183-0042
- Investigational Site Number : 3920005
-
Ota-ku, Tokyo, Giappone, 143-8541
- Investigational Site Number : 3920001
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20132
- Investigational Site Number : 3800001
-
Milano, Italia, 20138
- Investigational Site Number : 3800004
-
Torino, Italia, 10126
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
-
-
-
Utrecht, Olanda, 3584 CX
- Investigational Site Number : 5280001
-
-
-
-
-
Krakow, Polonia, 31-503
- Investigational Site Number : 6160001
-
Ksawerow, Polonia, 95-054
- Investigational Site Number : 6160002
-
-
-
-
Devon
-
Plymouth, Devon, Regno Unito, PL6 8DH
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
Staffordshire
-
Stoke-on-Trent, Staffordshire, Regno Unito, ST46QG
- Investigational Site Number : 8260003
-
-
-
-
-
Madrid, Spagna, 28029
- Investigational Site Number : 7240003
-
Valencia, Spagna, 46026
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spagna, 08035
- Investigational Site Number : 7240005
-
Hospitalet de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Spagna, 08907
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92121
- UC San Diego Health Site Number : 8400022
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- USC Site Number : 8400008
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- University of California Irvine Site Number : 8400012
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
- California Pacific Medical Center Site Number : 8400015
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado Site Number : 8400025
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- Georgetown University Medical Center Site Number : 8400020
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic Site Number : 8400029
-
Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
- AdventHealth Medical Group - Neurology at Winter Park Site Number : 8400006
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern Medical Group, Department of Neurology Site Number : 8400003
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins University Site Number : 8400028
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital Site Number : 8400001
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10003
- Mount Sinai - Union Square Site Number : 8400002
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center Site Number : 8400004
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania Site Number : 8400021
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital Site Number : 8400014
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Site Number : 8400009
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Froedtert Hospital & Medical College of Wisconsin Site Number : 8400010
-
-
-
-
-
Stockholm, Svezia, 113 61
- Investigational Site Number : 7520002
-
Umea, Svezia, SE-901 85 Umea
- Investigational Site Number : 7520001
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina, 18-80 anni (inclusi)
- Diagnosi di SLA possibile, clinicamente probabile, SLA clinicamente probabile supportata da laboratorio o SLA clinicamente definita secondo la versione rivista dei criteri della El Escorial World Federation of Neurology
- Tempo dall'insorgenza del primo sintomo di SLA ≤2 anni.
- Capacità vitale lenta (SVC) ≥60% del valore previsto.
- Essere in grado di deglutire le compresse dello studio durante la visita di screening.
- Non sta attualmente ricevendo riluzolo o una dose stabile di riluzolo per almeno 4 settimane prima della visita di screening. I partecipanti che ricevono riluzolo dovrebbero rimanere alla stessa dose per tutta la durata dello studio.
- Non attualmente in trattamento con edaravone o secondo il programma standard approvato di trattamento con edaravone. I partecipanti che ricevono edaravone devono aver completato almeno 1 ciclo di trattamento prima della visita di screening e dovrebbero continuare il trattamento con edaravone per tutta la durata dello studio.
- Partecipanti con peso corporeo non inferiore a 45 kg e indice di massa corporea non inferiore a 18 kg/m2.
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile sono idonee a partecipare se non sono in gravidanza o in allattamento e accettano di utilizzare un metodo contraccettivo adeguato durante il periodo di intervento dello studio e per almeno 32 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
- I partecipanti di sesso maschile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il periodo di studio e per almeno 92 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. I partecipanti di sesso maschile non devono donare spermatozoi per la durata dello studio e 92 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
Criteri di esclusione:
- Una storia di convulsioni (è consentita una storia di convulsioni febbrili durante l'infanzia).
- Avere linee IV centrali, come un catetere centrale inserito perifericamente (PICC) o linea mediana o linee port a cat.
- Con significativo deterioramento cognitivo, malattia psichiatrica, altro disturbo neurodegenerativo (ad es. Morbo di Parkinson o AD), abuso di sostanze, altre cause di debolezza neuromucolare o qualsiasi altra condizione che renderebbe i partecipanti non idonei a partecipare allo studio o potrebbe interferire con la valutazione o completare lo studio secondo il parere del ricercatore.
- Anamnesi di recente infezione grave (p. es., polmonite, setticemia) entro 4 settimane dalla visita di screening; infezione che richiede ricovero in ospedale o trattamento con antibiotici EV, antivirali o antimicotici entro 4 settimane dallo screening; o infezione batterica cronica (come la tubercolosi) ritenuta inaccettabile secondo il giudizio dello Sperimentatore.
- Con infezione da herpes zoster attiva entro 2 mesi prima della visita di screening.
- Una storia documentata di tentato suicidio nei 6 mesi precedenti la visita di screening, presente con ideazione suicidaria di categoria 4 o 5 sulla Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), o a giudizio dell'investigatore sono a rischio per un tentativo di suicidio.
- - Storia di malattie cardiache, polmonari, oncologiche, epatiche o renali instabili o gravi o un'altra malattia clinicamente significativa diversa dalla SLA che ne precluda la partecipazione sicura a questo studio.
- Partecipanti in gravidanza o che stanno attualmente allattando.
- Una storia nota di allergia a qualsiasi ingrediente di SAR443820.
- Attualmente o precedentemente in trattamento con qualsiasi inibitore forte o moderato del CYP3A4 o forte induttore del CYP3A4 elencato nell'Appendice 10 del protocollo entro il periodo di washout specificato prima della visita di screening.
- - Ricevuto un vaccino vivo entro 14 giorni prima della visita di screening.
- - Partecipanti con partecipazione concomitante a qualsiasi altro studio clinico interventistico o che hanno ricevuto un trattamento con un altro farmaco sperimentale (ad esempio fenilbutirrato di sodio e/o taurursodiolo) entro 4 settimane o 5 emivite dell'agente sperimentale prima della visita di screening, a seconda di quale sia il più lungo.
- Partecipanti che hanno ricevuto cellule staminali o terapia genica per la SLA in qualsiasi momento in passato.
- Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >3,0 × limite superiore della norma (ULN)
- Bilirubina >1,5 × ULN a meno che il partecipante non abbia documentato la sindrome di Gilbert (la bilirubina isolata >1,5 × ULN è accettabile se la bilirubina è frazionata e la bilirubina diretta è
- Siero albumina
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata
Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: SAR443820
due volte al giorno (BID) orale SAR443820
|
Compressa orale
|
|
Comparatore placebo: Placebo
placebo orale due volte al giorno (BID).
|
Tavoletta
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Parte A: Modifica dal basale alla settimana 24 nella scala funzionale di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica Revisione del punteggio totale (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1, pre-dose) e settimana 24
|
ALSFRS-R è uno strumento per valutare lo stato funzionale dei partecipanti con SLA. È costituito da 12 elementi su 4 sotto-domini di funzione corporea: Bulbare, motore fine, motore lordo e respirazione. Ogni elemento è stato valutato su una scala ordinale da 0 (perdita totale di funzione) a 4 (nessuna perdita di funzione). I punteggi totali erano la somma del punteggio dei singoli elementi e varia da 0 a 48, con un punteggio più alto che indica una funzione migliore. L'analisi è stata eseguita utilizzando un modello a effetto misto con misure ripetute (MMRM). La linea di base è stata definita come il valore pre-dose del giorno 1. |
Basale (giorno 1, pre-dose) e settimana 24
|
|
Parte B: valutazione combinata del punteggio di funzione e sopravvivenza (CAF) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
|
I CAF alla settimana 52 sono un endpoint composito in base al tempo al precedente evento di morte o ventilazione permanente assistita (> 22 ore al giorno per> 7 giorni consecutivi) e cambia dal basale nel punteggio ALSFRS-R fino alla settimana 52.
ALSFRS-R è una scala di valutazione in cui 12 funzioni sono classificate su scale a 5 punti (da 0 a 4) con un punteggio massimo di 48 (somma di tutti i 12 elementi), con un punteggio più alto che indica una funzione migliore.
Il risultato di ciascun partecipante è stato confrontato con il risultato di ogni altro partecipante in base alla morte o alla ventilazione assistita permanente e alla modifica su Alsfrs -R se sopravvissuto senza ventilazione assistita permanente, ha assegnato un punteggio che è una somma di confronti (+1 meglio], 0 [pareggio], -1 peggio] e peggiori che sono stati alti prima e si sono alzati il più basso. Classifica a 1 con il miglior risultato ALSFRS-R tra coloro che sono sopravvissuti.
Un rango più alto è considerato un risultato migliore.
|
Settimana 52
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Parte A: valutazione combinata della funzione e punteggio di sopravvivenza alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
|
Il CAFS alla settimana 24 è un endpoint composito in base al tempo al precedente verificarsi di morte o ventilazione assistita permanente (> 22 ore al giorno per> 7 giorni consecutivi) e cambia dal basale nel punteggio ALSFRS-R fino alla settimana 24.
ALSFRS-R è una scala di valutazione in cui 12 funzioni sono classificate su scale a 5 punti (da 0 a 4) con un punteggio massimo di 48 (somma di tutti i 12 elementi), con un punteggio più alto che indica una funzione migliore.
Il risultato di ciascun partecipante è stato confrontato con il risultato di ogni altro partecipante in base alla morte o alla ventilazione assistita permanente e al cambiamento su Alsfrs -R se sopravvissuto senza ventilazione assistita permanente, ha assegnato un punteggio che è una somma di confronti (+1 meglio], 0 [cravatta], -1 peggio [peggio]), e le punteggi sono state classificate da 1 a 296 (più la popolazione del mid) Alsfrs-R esito tra coloro che sono sopravvissuti.
Un rango più alto è considerato un risultato migliore.
|
Settimana 24
|
|
Valutazione combinata della funzione e punteggio di sopravvivenza a settimane 76 e 104
Lasso di tempo: Settimane 76 e 104
|
I CAF alle settimane 76 e 106 sono un endpoint composito in base al tempo al precedente verificarsi di morte o ventilazione permanente assistita (> 22 ore al giorno per> 7 giorni consecutivi) e cambia dal basale nel punteggio ALSFRS-R fino a settimane 76 e 104.
ALSFRS-R è una scala di valutazione in cui 12 funzioni sono classificate su scale a 5 punti (da 0 a 4) con un punteggio massimo di 48 (somma di tutti i 12 elementi), con un punteggio più alto che indica una funzione migliore.
Il risultato di ciascun partecipante è stato confrontato con il risultato di ogni altro partecipante in base alla morte o alla ventilazione assistita permanente e al cambiamento su Alsfrs -R se sopravvissuto senza ventilazione assistita permanente, ha assegnato un punteggio che è una somma di confronti (+1 meglio], 0 [cravatta], -1 peggio [peggio]), e le punteggi sono state classificate da 1 a 296 (più la popolazione del mid) Alsfrs-R esito tra coloro che sono sopravvissuti.
Un rango più alto è considerato un risultato migliore.
|
Settimane 76 e 104
|
|
Parte B: cambiamento dal basale a settimane 52, 76 e 104 nella scala funzionale di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista il punteggio totale totale (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1, pre-dose) e settimane 52, 76 e 104
|
ALSFRS-R è uno strumento per valutare lo stato funzionale dei partecipanti con SLA.
È costituito da 12 elementi su 4 sotto-domini di funzione corporea: bulbare, motore fine, motore lordo e respirazione.
Ogni elemento è stato valutato su una scala ordinale da 0 (perdita totale di funzione) a 4 (nessuna perdita di funzione).
I punteggi totali erano la somma del punteggio dei singoli elementi e varia da 0 a 48, con un punteggio più alto che indica una funzione migliore.
La linea di base è stata definita come il valore pre-dose del giorno 1.
|
Baseline (giorno 1, pre-dose) e settimane 52, 76 e 104
|
|
Parti A e B: cambiamento dal basale a settimane 24, 52, 76 e 104 in questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica 5 elementi (ALSAQ-5)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1, pre-dose) e parte A: settimana 24, parte B: settimane 52, 76 e 104
|
L'ALSAQ-5 è un risultato riportato dal paziente che consiste in 5 articoli derivati dall'Alsaq-40.
I 5 elementi assomigliano da vicino a quelli dei punteggi a 5 dimensioni dell'Alsaq-40: mangiare e bere; comunicazione; attività di vita/indipendenza quotidiane; mobilità fisica; e funzionamento emotivo.
Ogni elemento è stato valutato su una scala Likert a 5 punti che va da 0 (mai) a 4 (sempre o non può fare affatto) in base alla frequenza di un problema particolare.
I punteggi totali erano la somma del punteggio dei singoli elementi e varia da 0 a 20, con punteggi più alti indicativi di maggiori limiti fisici ed emotivi.
La linea di base è stata definita come il valore pre-dose del giorno 1.
|
Basale (giorno 1, pre-dose) e parte A: settimana 24, parte B: settimane 52, 76 e 104
|
|
Parti A e B: variazione dal basale a settimane 24, 52, 76 e 104 in percentuale prevista la lenta capacità vitale (SVC)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1, pre-dose) e parte A: settimana 24, parte B: settimane 52, 76 e 104
|
SVC è il volume massimo di aria che può essere espirato lentamente dopo un'inalazione lenta e massima.
SVC è misurato nei partecipanti mentre si trovano in una posizione verticale di almeno 3 studi per valutazione o fino a 5 prove quando la più alta e la seconda più alta delle prime 3 misurazioni differiscono del 10% o più.
La linea di base è stata definita come il valore pre-dose del giorno 1.
|
Basale (giorno 1, pre-dose) e parte A: settimana 24, parte B: settimane 52, 76 e 104
|
|
Parti A e B: cambia dal basale a settimane 24 e 52 nella catena leggera del neurofilamento sierico (NFL)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1, pre-dose) e parte A: settimana 24 e parte B: settimana 52
|
I campioni di sangue sierico sono stati raccolti nei punti temporali indicati per misurare i cambiamenti nella NFL, un marker di lesione neuronale.
La linea di base è stata definita come il valore pre-dose del giorno 1.
|
Basale (giorno 1, pre-dose) e parte A: settimana 24 e parte B: settimana 52
|
|
Parte A: cambia dal basale alla settimana 24 in forza muscolare
Lasso di tempo: Basale (giorno 1, pre-dose) e settimana 24
|
I muscoli misurati nello studio includevano gruppi muscolari dell'arto superiore e dell'arto inferiore.
La presa a mano bilaterale è stata misurata usando un dinamometro a impugnatura e tutti gli altri muscoli sono stati misurati usando un dinamometro portatile (HHD).
Sono stati esaminati nove muscoli o gruppi muscolari degli arti superiori e inferiori: flessione della spalla, flessione del gomito, estensione del polso, prima contrazione interosseo dorsale, flessione dell'anca, estensione del ginocchio e dorsiflessione della caviglia.
Ogni gruppo è stato misurato almeno due volte bilateralmente e sono state analizzate la media delle 2 misurazioni più alte.
I singoli muscoli sono standardizzati nei punteggi z corrispondenti utilizzando dati del campione standard di partecipanti sani.
Un punteggio z di 0 in una misurazione muscolare è uguale alla media di quella misurazione dal campione standard.
I numeri negativi indicano una ridotta forza muscolare.
Per l'analisi, i singoli punteggi Z sono stati mediati per produrre un Megasco totale, inclusi tutti i gruppi muscolari disponibili.
La linea di base è stata definita come il valore pre-dose del giorno 1.
|
Basale (giorno 1, pre-dose) e settimana 24
|
|
Parte B: tempo dal basale alla presenza di morte o ventilazione assistita permanente
Lasso di tempo: Basale (giorno 1, pre-dose) fino alla fine dello studio, circa 84 settimane
|
L'endpoint di sopravvivenza è stato definito come il tempo a morte o ventilazione assistita permanente (> 22 ore al giorno per> 7 giorni consecutivi), a seconda di quale evento si verifichi per primo.
La linea di base è stata definita come il valore pre-dose del giorno 1.
|
Basale (giorno 1, pre-dose) fino alla fine dello studio, circa 84 settimane
|
|
Parte B: tempo dal basale al verificarsi della morte
Lasso di tempo: Basale (giorno 1, pre-dose) fino alla fine dello studio, circa 84 settimane
|
È stato riportato tempo per il verificarsi della morte dalla linea di base a causa di qualsiasi motivo.
La linea di base è stata definita come il valore pre-dose del giorno 1.
|
Basale (giorno 1, pre-dose) fino alla fine dello studio, circa 84 settimane
|
|
Parti B e A+B: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti (Teaes) e eventi avversi gravi emergenti (tesae) dopo l'inizio SAR443820
Lasso di tempo: Dalla prima dose di SAR443820 fino a 14 giorni dopo l'ultima dose di somministrazione SAR443820 nella parte B, circa 82 settimane per le parti A+B ARM combinata (SAR443820/SAR443820), circa 58 settimane per il braccio della parte B (Placebo/SAR443820)
|
Un evento avverso (AE) è stato un evento medico spiacevole in un partecipante a uno studio clinico, associato temporalmente all'uso del trattamento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al trattamento dello studio.
I TEAES sono stati definiti come gli eventi avversi che si sono sviluppati, hanno peggiorato o sono diventati gravi durante il periodo emergente (definito come tempo dalla prima somministrazione del trattamento dello studio (giorno 1) all'ultima somministrazione del trattamento dello studio + 14 giorni).
Eventi avversi gravi (SAE): qualsiasi AE che a qualsiasi dose: provocato dalla morte, era pericoloso per la vita, richiesto ricovero ospedaliero o di prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità/incapacità significativa o significativa, era un difetto congenito/difetto della nascita, era un evento medico.
Tutti i tè che si verificano dopo l'inizio SAR443820 sono forniti sia per i bracci di trattamento randomizzati in questo endpoint.
|
Dalla prima dose di SAR443820 fino a 14 giorni dopo l'ultima dose di somministrazione SAR443820 nella parte B, circa 82 settimane per le parti A+B ARM combinata (SAR443820/SAR443820), circa 58 settimane per il braccio della parte B (Placebo/SAR443820)
|
|
Parti A e B: concentrazione plasmatica di SAR443820
Lasso di tempo: Parte A: Giorno 1: 0,25- 1 ora e 1-3 ore dopo la dose; Settimane 2 e 8: pre-dose; Settimana 8: 0,25-3 ore dopo la dose; Parte B: settimana 28: pre-dose
|
I campioni di plasma sono stati raccolti a punti di tempo specificati per determinare le concentrazioni plasmatiche di SAR443820.
|
Parte A: Giorno 1: 0,25- 1 ora e 1-3 ore dopo la dose; Settimane 2 e 8: pre-dose; Settimana 8: 0,25-3 ore dopo la dose; Parte B: settimana 28: pre-dose
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 aprile 2022
Completamento primario (Effettivo)
7 marzo 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
7 marzo 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 febbraio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 febbraio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
14 febbraio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 marzo 2025
Ultimo verificato
1 marzo 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ACT16970
- U1111-1263-5766 (Identificatore di registro: ICTRP)
- 2021-004156-42 (Numero EudraCT)
- 2023-509442-36-00 (Identificatore di registro: CTIS)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica
-
Sanko UniversityCompletatoMULTIPLE SCLEROSIS | BILANCIO | VALIDITÀ | AFFIDABILITÀTurchia (Türkiye)