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Phase-2-Studie zu SAR443820 bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (HIMALAYA)

17. März 2025 aktualisiert von: Sanofi

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von SAR443820 bei erwachsenen Teilnehmern mit amyotropher Lateralsklerose, gefolgt von einer offenen Verlängerung

Dies ist eine parallele, randomisierte, doppelblinde Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von zweimal täglich (BID) oralem SAR443820 im Vergleich zu Placebo bei männlichen und weiblichen Teilnehmern im Alter von 18 bis 80 Jahren Alter mit ALS, gefolgt von einer offenen, langfristigen Verlängerungsphase.

Studie ACT16970 besteht aus 2 Teilen (A und B) wie folgt:

Teil A ist ein 24-wöchiger, doppelblinder, Placebo-kontrollierter Teil, dem ein Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen vor Tag 1 vorausgeht.

An Tag 1 von Teil A werden die Teilnehmer im Verhältnis 2:1 randomisiert dem SAR443820-Behandlungsarm oder dem entsprechenden Placebo-Arm zugeteilt, wie unten aufgeführt:

  • Behandlungsarm: SAR443820, BID
  • Placeboarm: Placebo, BID

Die Randomisierung wird nach der geografischen Region des Studienzentrums, der Region des ALS-Ausbruchs (Bulbar vs. andere Gebiete), der Anwendung von Riluzol (ja vs. nein) und der Anwendung von Edaravon (ja vs. nein) stratifiziert. Die Teilnehmer nehmen an klinischen Studienbewertungen zu Studienbeginn (Tag 1), Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 16 und Woche 24 teil und erhalten in Woche 12 und Woche 20 einen Telefonanruf. Alle laufenden Teilnehmer an Teil A wechseln zu Teil B. Der Besuch in Woche 24 ist das Ende von Teil A und der Beginn von Teil B.

Teil B ist ein offener, langfristiger Verlängerungszeitraum, der am Ende von Teil A (Woche 24) beginnt und bis Woche 106 andauert. Die Ziele von Teil B bestehen darin, die Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit SAR443820 weiter zu bestimmen. Die Behandlungszuweisung der Teilnehmer in Teil A bleibt den Ermittlern, Teilnehmern und dem Standortpersonal bis zum Ende von Teil B verborgen. Jeder Teilnehmer, mit Ausnahme derjenigen, die die Behandlung mit Prüfpräparaten (IMP) in Teil A dauerhaft abgebrochen haben, erhält BID orale Tabletten von SAR443820 in Teil B.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teil A der Studie dauert 24 Wochen, und die Teilnehmer erhalten BID orales SAR443820 oder Placebo 24 Wochen lang doppelblind. Alle laufenden Teilnehmer in Teil A werden auf Teil B übertragen.

Teil B beginnt am Ende von Woche 24 und dauert bis Woche 106. Alle Teilnehmer mit Ausnahme derer, die die Behandlung mit dem Prüfpräparat (IMP) in Teil A dauerhaft abgebrochen haben, erhalten BID orale Tabletten mit SAR443820 in Teil B.

Die Studiendauer umfasst eine bis zu 4-wöchige Screening-Periode, eine 24-wöchige doppelblinde Behandlungsphase in Teil A, eine 80-wöchige unverblindete Behandlungsphase in Teil B und eine 2-wöchige Nachbeobachtungsphase nach der Behandlung mit einer maximalen Gesamtstudie Dauer 110 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

305

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • China
      • Beijing, China, 100191
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Chengdu, China, 610041
        • Investigational Site Number : 1560003
      • Guangzhou, China, 510515
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Hangzhou, China, 310009
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Wuhan, China, 430030
        • Investigational Site Number : 1560004
      • Xi'An, China, 710061
        • Investigational Site Number : 1560006
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Haag In OB, Deutschland, 83527
        • Investigational Site Number : 2760008
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Lübeck, Deutschland, 23538
        • Investigational Site Number : 2760002
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Würzburg, Deutschland, 97074
        • Investigational Site Number : 2760009
  • Frankreich
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Investigational Site Number : 2500007
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Investigational Site Number : 2500006
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Tours, Frankreich, 37044
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Vandoeuvre-les-nancy, Frankreich, 54511
        • Investigational Site Number : 2500005
  • Italien
      • Milano, Italien, 20132
        • Investigational Site Number : 3800001
      • Milano, Italien, 20138
        • Investigational Site Number : 3800004
      • Torino, Italien, 10126
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Japan
      • Koshi-shi, Japan, 861-1196
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466-8560
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Chiba
      • Ichikawa-shi, Chiba, Japan, 272-0827
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Tokushima
      • Tokushima-shi, Tokushima, Japan, 770-8503
        • Investigational Site Number : 3920006
    • Tokyo
      • Fuchu-shi, Tokyo, Japan, 183-0042
        • Investigational Site Number : 3920005
      • Ota-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
        • Investigational Site Number : 3920001
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Investigational Site Number : 1240001
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
        • Investigational Site Number : 1240004
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240007
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Investigational Site Number : 1240006
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Investigational Site Number : 1240008
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Investigational Site Number : 1240002
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Investigational Site Number : 6160001
      • Ksawerow, Polen, 95-054
        • Investigational Site Number : 6160002
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, 113 61
        • Investigational Site Number : 7520002
      • Umea, Schweden, SE-901 85 Umea
        • Investigational Site Number : 7520001
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28029
        • Investigational Site Number : 7240003
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08035
        • Investigational Site Number : 7240005
      • Hospitalet de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08907
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92121
        • UC San Diego Health Site Number : 8400022
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • USC Site Number : 8400008
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine Site Number : 8400012
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • California Pacific Medical Center Site Number : 8400015
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Site Number : 8400025
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University Medical Center Site Number : 8400020
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Site Number : 8400029
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • AdventHealth Medical Group - Neurology at Winter Park Site Number : 8400006
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Medical Group, Department of Neurology Site Number : 8400003
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University Site Number : 8400028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 8400001
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Mount Sinai - Union Square Site Number : 8400002
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center Site Number : 8400004
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania Site Number : 8400021
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital Site Number : 8400014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Site Number : 8400009
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert Hospital & Medical College of Wisconsin Site Number : 8400010
  • Vereinigtes Königreich
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Vereinigtes Königreich, PL6 8DH
        • Investigational Site Number : 8260002
    • Staffordshire
      • Stoke-on-Trent, Staffordshire, Vereinigtes Königreich, ST46QG
        • Investigational Site Number : 8260003

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich, 18-80 Jahre (einschließlich)
  • Diagnose einer möglichen, klinisch wahrscheinlichen ALS, einer klinisch wahrscheinlichen, laborgestützten ALS oder einer klinisch eindeutigen ALS gemäß der überarbeiteten Version der Kriterien der El Escorial World Federation of Neurology
  • Zeit seit Auftreten des ersten ALS-Symptoms ≤ 2 Jahre.
  • Langsame Vitalkapazität (SVC) ≥60 % des vorhergesagten Werts.
  • In der Lage sein, die Studientabletten beim Screening-Besuch zu schlucken.
  • Erhalten Sie entweder derzeit kein Riluzol oder erhalten Sie mindestens 4 Wochen vor dem Screening-Besuch eine stabile Riluzol-Dosis. Von Teilnehmern, die Riluzol erhalten, wird erwartet, dass sie während der gesamten Dauer der Studie dieselbe Dosis einnehmen.
  • Entweder erhalten Sie derzeit kein Edaravon oder befinden sich im genehmigten Standardplan der Edaravon-Behandlung. Teilnehmer, die Edaravon erhalten, müssen vor dem Screening-Besuch mindestens 1 Behandlungszyklus abgeschlossen haben, und es wird erwartet, dass sie die Behandlung mit Edaravon während der gesamten Dauer der Studie fortsetzen.
  • Teilnehmer mit einem Körpergewicht von mindestens 45 kg und einem Body-Mass-Index von mindestens 18 kg/m2.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter sind zur Teilnahme berechtigt, wenn sie nicht schwanger sind oder stillen und sich bereit erklären, während des Studieninterventionszeitraums und für mindestens 32 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine angemessene Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Männliche Teilnehmer müssen zustimmen, während des Studienzeitraums und für mindestens 92 Tage nach ihrer letzten Dosis des Studienmedikaments eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden. Männliche Teilnehmer dürfen für die Dauer der Studie und 92 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments keine Spermien spenden.

Ausschlusskriterien:

  • Eine Vorgeschichte von Anfällen (Vorgeschichte von Fieberkrämpfen während der Kindheit ist erlaubt).
  • Mit zentralen IV-Zugängen, wie z. B. einem peripher eingeführten Zentralkatheter (PICC) oder Mittellinien- oder Port-a-Cath-Leitungen.
  • Mit erheblicher kognitiver Beeinträchtigung, psychiatrischer Erkrankung, anderen neurodegenerativen Störungen (z. B. Parkinson-Krankheit oder AD), Drogenmissbrauch, anderen Ursachen für neuromuskuläre Schwäche oder anderen Erkrankungen, die die Teilnehmer für die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen oder die Bewertung beeinträchtigen könnten oder Abschluss der Studie nach Meinung des Ermittlers.
  • Vorgeschichte einer kürzlichen schweren Infektion (z. B. Lungenentzündung, Septikämie) innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening-Besuch; Infektion, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine Behandlung mit IV-Antibiotika, Virostatika oder Antimykotika innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening erfordert; oder chronische bakterielle Infektion (wie Tuberkulose), die nach Einschätzung des Ermittlers als inakzeptabel erachtet wird.
  • Mit aktiver Herpes-Zoster-Infektion innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening-Besuch.
  • Eine dokumentierte Vorgeschichte von Suizidversuchen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch mit Suizidgedanken der Kategorie 4 oder 5 auf der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) oder nach Einschätzung des Ermittlers besteht ein Risiko für einen Suizidversuch.
  • Vorgeschichte einer instabilen oder schweren Herz-, Lungen-, onkologischen, Leber- oder Nierenerkrankung oder einer anderen medizinisch signifikanten Krankheit außer ALS, die ihre sichere Teilnahme an dieser Studie ausschließt.
  • Teilnehmerinnen, die schwanger sind oder derzeit stillen.
  • Bekannte Vorgeschichte von Allergien gegen Inhaltsstoffe von SAR443820.
  • Derzeit oder zuvor mit starken oder mäßigen CYP3A4-Inhibitoren oder starken CYP3A4-Induktoren behandelt, die in Anhang 10 des Protokolls innerhalb der angegebenen Auswaschzeit vor dem Screening-Besuch aufgeführt sind.
  • Innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening-Besuch einen Lebendimpfstoff erhalten.
  • Teilnehmer mit gleichzeitiger Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder die eine Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat (z. B. Natriumphenylbutyrat und/oder Taurursodiol) innerhalb von 4 Wochen oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats vor dem Screening-Besuch erhalten haben, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Teilnehmer, die zu irgendeinem Zeitpunkt in der Vergangenheit eine Stammzell- oder Gentherapie gegen ALS erhalten haben.
  • Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST ) > 3,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN )
  • Bilirubin > 1,5 × ULN, es sei denn, der Teilnehmer hat ein dokumentiertes Gilbert-Syndrom (isoliertes Bilirubin > 1,5 × ULN ist akzeptabel, wenn Bilirubin fraktioniert ist und direktes Bilirubin ist
  • Serumalbumin
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SAR443820
zweimal täglich (BID) oral SAR443820
Arzneimittel: SAR443820
Tablette oral
Placebo-Komparator: Placebo
zweimal täglich (BID) orales Placebo
Arzneimittel: Placebo
Tablette

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Wechseln Sie von der Grundlinie zu Woche 24 in der amyotrophen Lateralsklerose-Funktionsbewertungsskala überarbeitet (ALSFRS-R) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Woche 24

Das ALSFRS-R ist ein Instrument zur Bewertung des Funktionsstatus der Teilnehmer mit ALS. Es besteht aus 12 Elementen in 4 Unterdomänen der Körperfunktion:

Bulbar, Feinmotor, Bruttomotor und Atmung. Jeder Artikel wurde auf einer Ordnungsskala von 0 (Total -Funktionsverlust) auf 4 (ohne Funktionsverlust) bewertet. Die Gesamtbewertung war die Summe der einzelnen Elemente und reicht von 0 bis 48, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Funktion anzeigt. Die Analyse wurde unter Verwendung von Mischeffektmodell mit wiederholten Messungen (MMRM) durchgeführt. Die Grundlinie wurde als der Wert vor Dosis am Tag 1 definiert.
Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Woche 24
Teil B: Kombinierte Bewertung des CAFS -Scores (Function and Survival) in Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Die CAFs in Woche 52 sind ein zusammengesetzter Endpunkt, der auf der Zeit bis zum früheren Auftreten des Todes oder einer dauerhaften assistierten Belüftung (> 22 Stunden am Tag für> 7 aufeinanderfolgende Tage) basiert und sich von der Ausgangslinie in der ALSFRS-R-Punktzahl bis in Woche 52 wechselt. ALSFRS-R ist eine Bewertungsskala, bei der 12 Funktionen auf 5-Punkte-Skalen (von 0 bis 4) mit einer maximalen Punktzahl von 48 (Summe aller 12 Elemente) bewertet werden, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Funktion anzeigt. Das Ergebnis jedes Teilnehmers wurde mit dem Ergebnis eines anderen Teilnehmers nach Zeit bis zum Tod oder einer dauerhaften assistierten Beatmung und Veränderung bei ALSFRS -R verglichen, wenn sie ohne dauerhafte assistierte Beatmung überlebt hat, einen Score, der eine Summe von Vergleiche ist (+1 [besser], 0 [Unentschieden], -1 [schlechtere] und summierte Scortes -Rang -Rangliefen, von 1 bis 296, von 1 bis 296 (modifiziert). Rang auf 1 mit dem besten ALSFRS-R-Ergebnis bei den überlebten Personen. Ein höherer Rang wird als besseres Ergebnis angesehen.
Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Kombinierte Bewertung der Funktions- und Überlebensbewertung in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Die CAFs in Woche 24 sind ein zusammengesetzter Endpunkt, der auf der Zeit bis zum früheren Auftreten von Tod oder dauerhafter assistierter Belüftung (> 22 Stunden am Tag für> 7 aufeinanderfolgende Tage) basiert und sich von der Ausgangslinie in der ALSFRS-R-Punktzahl bis zum 24. Woche wechseln. ALSFRS-R ist eine Bewertungsskala, bei der 12 Funktionen auf 5-Punkte-Skalen (von 0 bis 4) mit einer maximalen Punktzahl von 48 (Summe aller 12 Elemente) bewertet werden, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Funktion anzeigt. Das Ergebnis jedes Teilnehmers wurde mit dem Ergebnis eines anderen Teilnehmers nach Zeit bis zum Tod oder einer dauerhaften assistierten Belüftung und Änderung des ALSFRS -R verglichen, wenn sie ohne dauerhafte assistierte Beatmung überlebt, eine Score, die die Summe von Vergleiche ist (+1 [besser], 0 [Unentschieden], -1 [schlechtere]), und summierte zu einer Ausgabe von 1 bis 296). Zu den Störungen von 1 bis 296 (mit 296). ALSFRS-R-Ergebnis unter den Überlebenden. Ein höherer Rang wird als besseres Ergebnis angesehen.
Woche 24
Kombinierte Bewertung der Funktions- und Überlebensbewertung in den Wochen 76 und 104
Zeitfenster: Wochen 76 und 104
Die CAFs in den Wochen 76 und 106 sind ein zusammengesetzter Endpunkt, der auf der Zeit bis zum früheren Auftreten des Todes oder einer dauerhaften assistierten Belüftung (> 22 Stunden am Tag für> 7 aufeinanderfolgende Tage) basiert und sich von der Ausgangswert in ALSFRS-R-Punktzahl bis Wochen 76 und 104 wechselt. ALSFRS-R ist eine Bewertungsskala, bei der 12 Funktionen auf 5-Punkte-Skalen (von 0 bis 4) mit einer maximalen Punktzahl von 48 (Summe aller 12 Elemente) bewertet werden, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Funktion anzeigt. Das Ergebnis jedes Teilnehmers wurde mit dem Ergebnis eines anderen Teilnehmers nach Zeit bis zum Tod oder einer dauerhaften assistierten Belüftung und Änderung des ALSFRS -R verglichen, wenn sie ohne dauerhafte assistierte Beatmung überlebt, eine Score, die die Summe von Vergleiche ist (+1 [besser], 0 [Unentschieden], -1 [schlechtere]), und summierte zu einer Ausgabe von 1 bis 296). Zu den Störungen von 1 bis 296 (mit 296). ALSFRS-R-Ergebnis unter den Überlebenden. Ein höherer Rang wird als besseres Ergebnis angesehen.
Wochen 76 und 104
Teil B: Wechseln Sie von der Grundlinie zu den Wochen 52, 76 und 104 in der amyotrophen Lateralsklerose-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS-R) Gesamtpunktzahl (ALSFRS-R)
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Wochen 52, 76 und 104
Das ALSFRS-R ist ein Instrument zur Bewertung des Funktionsstatus der Teilnehmer mit ALS. Es besteht aus 12 Gegenständen in 4 Unterdomänen der Körperfunktion: Bulbar, Feinmotor, Bruttomotor und Atmung. Jeder Artikel wurde auf einer Ordnungsskala von 0 (Total -Funktionsverlust) auf 4 (ohne Funktionsverlust) bewertet. Die Gesamtbewertung war die Summe der einzelnen Elemente und reicht von 0 bis 48, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Funktion anzeigt. Die Grundlinie wurde als der Wert vor Dosis am Tag 1 definiert.
Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Wochen 52, 76 und 104
Teile A und B: Wechseln Sie von der Ausgangswerte in Wochen 24, 52, 76 und 104 in amyotrophen Lateralsklerose-Bewertungsfragebogen 5 Elemente (ALSAQ-5)
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Teil A: Woche 24, Teil B: Wochen 52, 76 und 104
Das ALSAQ-5 ist ein von Patienten gemeldetes Ergebnis, das aus 5 Elementen besteht, die aus dem ALSAQ-40 stammen. Die 5 Artikel ähneln stark denen der 5-Dimensionswerte des ALSAQ-40: Essen und Trinken; Kommunikation; Aktivitäten des täglichen Lebens/Unabhängigkeit; körperliche Mobilität; und emotionales Funktionieren. Jeder Artikel wurde auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 (nie) bis 4 (immer oder überhaupt nicht) gemäß der Häufigkeit eines bestimmten Problems bewertet. Die Gesamtwerte waren die Summe der einzelnen Punkte und reicht von 0 bis 20, wobei höhere Ergebnisse auf größere physische und emotionale Einschränkungen hinweisen. Die Grundlinie wurde als der Wert vor Dosis am Tag 1 definiert.
Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Teil A: Woche 24, Teil B: Wochen 52, 76 und 104
Teile A und B: Wechseln Sie von der Ausgangswert zu den Wochen 24, 52, 76 und 104 in Prozent prognostiziert, die langsame Vitalkapazität (SVC) prognostiziert haben.
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Teil A: Woche 24, Teil B: Wochen 52, 76 und 104
SVC ist das maximale Luftvolumen, das nach langsamem, maximalem Inhalation langsam ausgeatmet werden kann. SVC wird bei Teilnehmern gemessen, während sie sich in einer aufrechten Position mindestens 3 Versuche pro Einschätzung oder bis zu 5 Versuche befinden, wenn sich die höchsten und zweithöchsten der ersten 3 Messungen um 10% oder mehr unterscheiden. Die Grundlinie wurde als der Wert vor Dosis am Tag 1 definiert.
Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Teil A: Woche 24, Teil B: Wochen 52, 76 und 104
Teile A und B: Wechseln Sie von der Grundlinie zu den Wochen 24 und 52 in der leichten Kette von Serumneurofilament (NFL)
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Teil A: Woche 24 und Teil B: Woche 52
Serumblutproben wurden zu angegebenen Zeitpunkten entnommen, um Veränderungen in der NFL, einem Marker für neuronale Verletzungen, zu messen. Die Grundlinie wurde als der Wert vor Dosis am Tag 1 definiert.
Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Teil A: Woche 24 und Teil B: Woche 52
Teil A: Wechseln Sie von der Grundlinie zu Woche 24 in Muskelkraft
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Woche 24
Die in der Studie gemessenen Muskeln umfassten Muskelgruppen der oberen Extremität und der unteren Gliederung. Der bilaterale Handgriff wurde unter Verwendung eines Grip -Dynamometers gemessen und alle anderen Muskeln wurden unter Verwendung eines Handheld -Dynamometers (HHD) gemessen. Es wurden neun Muskeln der oberen und unteren Extremitäten oder Muskelgruppen untersucht: Schulterflexion, Ellbogenflexion, Handgelenksverlängerung, erste dorsale Interosseous -Kontraktion, Hüftflexion, Knieerweiterung und Knöcheldorflexion. Jede Gruppe wurde mindestens zweimal bilateral gemessen und der Durchschnitt der 2 höchsten Messungen wurde analysiert. Einzelne Muskeln werden unter Verwendung von Daten aus der Standardprobe gesunder Teilnehmer in die entsprechenden Z-Scores standardisiert. Ein Z-Score von 0 in einer Muskelmessung entspricht dem Mittelwert dieser Messung aus der Standardprobe. Negative Zahlen weisen auf eine verminderte Muskelstärke hin. Zur Analyse wurden einzelne Z-Scores gemittelt, um einen Gesamtmegascore zu produzieren, einschließlich aller verfügbaren Muskelgruppen. Die Grundlinie wurde als der Wert vor Dosis am Tag 1 definiert.
Grundlinie (Tag 1, Vordosis) und Woche 24
Teil B: Zeit von der Ausgangswert bis zum Auftreten des Todes oder einer dauerhaften assistierten Belüftung
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1, Vordosi
Der Überlebensendpunkt wurde als die Zeit bis zum Tod oder als dauerhafte assistierte Belüftung (> 22 Stunden pro Tag für> 7 aufeinanderfolgende Tage) definiert, je nachdem, was zuerst kommt. Die Grundlinie wurde als der Wert vor Dosis am Tag 1 definiert.
Grundlinie (Tag 1, Vordosi
Teil B: Zeit vom Ausgangswert bis zum Auftreten des Todes
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1, Vordosi
Zeit für das Auftreten des Todes aus dem Ausgangswert wurde aus irgendeinem Grund gemeldet. Die Grundlinie wurde als der Wert vor Dosis am Tag 1 definiert.
Grundlinie (Tag 1, Vordosi
Teile B und A+B: Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsbeteiligungsereignissen (TEAEs) und Behandlung mit schwerwiegenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAES) nach SAR443820-Initiierung
Zeitfenster: Ab der ersten Dosis Sar443820 bis 14 Tage nach der letzten Dosis der SAR443820 -Verwaltung in Teil B, ungefähr 82 Wochen für Teile A+B Combined Arm (SAR443820/SAR443820), ca. 58 Wochen für Teil B Arm (Placebo/SAR443820))
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer- oder klinischen Studienteilnehmer, der zeitlich mit der Verwendung der Studienbehandlung assoziiert ist, unabhängig davon, ob sie mit der Behandlung der Studienbehandlung in Betracht gezogen wurden oder nicht. Tees wurden als die AEs definiert, die sich während der Behandlungszeit (definiert als Zeit von der ersten Verabreichung der Studienbehandlung (Tag 1) bis zur letzten Verabreichung der Studienbehandlung + 14 Tage definiert, sich verschlechterten oder schwerwiegend wurden. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE): Jede AE, die in jeder Dosis: zum Tod führte, lebensbedrohlich, benötigte stationäre Krankenhausaufenthalte oder Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthaltes, führte zu anhaltendem oder signifikanter Behinderung/Unfähigkeit, war ein angeborener Anomalie/Geburtsfehler, ein medizinisch wichtiges Ereignis. Alle nach der SAR443820 -Initiation auftretenden Tee werden für beide randomisierten Behandlungsarme in diesem Endpunkt bereitgestellt.
Ab der ersten Dosis Sar443820 bis 14 Tage nach der letzten Dosis der SAR443820 -Verwaltung in Teil B, ungefähr 82 Wochen für Teile A+B Combined Arm (SAR443820/SAR443820), ca. 58 Wochen für Teil B Arm (Placebo/SAR443820))
Teile A und B: Plasmakonzentration von SAR443820
Zeitfenster: Teil A: Tag 1: 0,25-1 Stunde und 1-3 Stunden nach der Dosis; Wochen 2 und 8: Vor-Dosis; Woche 8: 0,25-3 Stunden nach der Dosis; Teil B: Woche 28: Vor-Dosis
Plasmaproben wurden an bestimmten Zeitpunkten gesammelt, um die Plasmakonzentrationen von SAR443820 zu bestimmen.
Teil A: Tag 1: 0,25-1 Stunde und 1-3 Stunden nach der Dosis; Wochen 2 und 8: Vor-Dosis; Woche 8: 0,25-3 Stunden nach der Dosis; Teil B: Woche 28: Vor-Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACT16970
  • U1111-1263-5766 (Registrierungskennung: ICTRP)
  • 2021-004156-42 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-509442-36-00 (Registrierungskennung: CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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