Estudo de fase 2 para SAR443820 em participantes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) (HIMALAYA)
17 de março de 2025 atualizado por: Sanofi
Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do SAR443820 em participantes adultos com esclerose lateral amiotrófica, seguido por uma extensão aberta
Este é um tratamento paralelo, Fase 2, randomizado, estudo duplo-cego para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP de SAR443820 oral duas vezes ao dia (BID) em comparação com placebo em participantes do sexo masculino e feminino, 18 a 80 anos de idade idade com ELA seguido por um período de extensão aberto e de longo prazo.
O estudo ACT16970 consiste em 2 partes (A e B) da seguinte forma:
A Parte A é uma parte de 24 semanas, duplo-cega, controlada por placebo, precedida por um período de triagem de até 4 semanas antes do Dia 1.
No Dia 1 da Parte A, os participantes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para o braço de tratamento SAR443820 ou braço de placebo correspondente conforme listado abaixo:
- Braço de tratamento: SAR443820, BID
- Braço placebo: Placebo, BID
A randomização será estratificada pela região geográfica do local do estudo, região de início da ELA (bulbar versus outras áreas), uso de riluzol (sim versus não) e uso de edaravona (sim versus não). Os participantes comparecerão às avaliações do estudo clínico na linha de base (Dia 1), Semana 2, Semana 4, Semana 8, Semana 16 e Semana 24, e receberão um telefonema na Semana 12 e na Semana 20. Todos os participantes em andamento na Parte A passarão para a Parte B. A Visita da Semana 24 é o final da Parte A e o início da Parte B.
A Parte B é um período de extensão de rótulo aberto de longo prazo que começa no final da Parte A (Semana 24) e continua até a Semana 106. Os objetivos da Parte B são determinar melhor a segurança e a eficácia do tratamento de longo prazo com SAR443820. A designação de tratamento dos participantes na Parte A permanecerá cega para os Investigadores, participantes e funcionários do centro até o final da Parte B. Todos os participantes, exceto aqueles que descontinuaram o tratamento com Medicamento Experimental (PIM) permanentemente na Parte A, receberão comprimidos orais BID de SAR443820 na Parte B.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A parte A do estudo durará 24 semanas e os participantes receberão BID oral SAR443820 ou placebo de forma duplo-cega por 24 semanas. Todos os participantes em andamento na Parte A passarão para a Parte B.
A Parte B começa no final da Semana 24 e continua até a Semana 106. Todos os participantes, exceto aqueles que descontinuaram permanentemente o tratamento com Medicamento Experimental (PIM) na Parte A, receberão comprimidos orais BID de SAR443820 na Parte B.
A duração do estudo inclui um período de triagem de até 4 semanas, período de tratamento duplo-cego de 24 semanas na Parte A, período de tratamento aberto de 80 semanas na Parte B e período de acompanhamento pós-tratamento de 2 semanas, com um estudo total máximo duração de 110 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
305
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Investigational Site Number : 2760004
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Dresden, Alemanha, 01307
- Investigational Site Number : 2760003
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Haag In OB, Alemanha, 83527
- Investigational Site Number : 2760008
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Hannover, Alemanha, 30625
- Investigational Site Number : 2760005
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Lübeck, Alemanha, 23538
- Investigational Site Number : 2760002
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Ulm, Alemanha, 89081
- Investigational Site Number : 2760001
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Würzburg, Alemanha, 97074
- Investigational Site Number : 2760009
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Leuven, Bélgica, 3000
- Investigational Site Number : 0560001
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Quebec, Canadá, G1J 1Z4
- Investigational Site Number : 1240001
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2C8
- Investigational Site Number : 1240004
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Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240007
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London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- Investigational Site Number : 1240006
-
Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Investigational Site Number : 1240008
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Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Investigational Site Number : 1240002
-
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Beijing, China, 100191
- Investigational Site Number : 1560001
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Chengdu, China, 610041
- Investigational Site Number : 1560003
-
Guangzhou, China, 510515
- Investigational Site Number : 1560005
-
Hangzhou, China, 310009
- Investigational Site Number : 1560002
-
Wuhan, China, 430030
- Investigational Site Number : 1560004
-
Xi'An, China, 710061
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
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Madrid, Espanha, 28029
- Investigational Site Number : 7240003
-
Valencia, Espanha, 46026
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Espanha, 08035
- Investigational Site Number : 7240005
-
Hospitalet de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Espanha, 08907
- Investigational Site Number : 7240002
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92121
- UC San Diego Health Site Number : 8400022
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- USC Site Number : 8400008
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine Site Number : 8400012
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- California Pacific Medical Center Site Number : 8400015
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Site Number : 8400025
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District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Medical Center Site Number : 8400020
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Site Number : 8400029
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Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
- AdventHealth Medical Group - Neurology at Winter Park Site Number : 8400006
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Medical Group, Department of Neurology Site Number : 8400003
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University Site Number : 8400028
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital Site Number : 8400001
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Mount Sinai - Union Square Site Number : 8400002
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center Site Number : 8400004
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania Site Number : 8400021
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital Site Number : 8400014
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Site Number : 8400009
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Froedtert Hospital & Medical College of Wisconsin Site Number : 8400010
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Caen, França, 14033
- Investigational Site Number : 2500007
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Lille, França, 59037
- Investigational Site Number : 2500006
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Marseille, França, 13385
- Investigational Site Number : 2500002
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Montpellier, França, 34295
- Investigational Site Number : 2500003
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Tours, França, 37044
- Investigational Site Number : 2500004
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Vandoeuvre-les-nancy, França, 54511
- Investigational Site Number : 2500005
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Investigational Site Number : 5280001
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Milano, Itália, 20132
- Investigational Site Number : 3800001
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Milano, Itália, 20138
- Investigational Site Number : 3800004
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Torino, Itália, 10126
- Investigational Site Number : 3800002
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Koshi-shi, Japão, 861-1196
- Investigational Site Number : 3920002
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Aichi
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Nagoya-shi, Aichi, Japão, 466-8560
- Investigational Site Number : 3920003
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Chiba
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Ichikawa-shi, Chiba, Japão, 272-0827
- Investigational Site Number : 3920004
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Tokushima
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Tokushima-shi, Tokushima, Japão, 770-8503
- Investigational Site Number : 3920006
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Tokyo
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Fuchu-shi, Tokyo, Japão, 183-0042
- Investigational Site Number : 3920005
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Ota-ku, Tokyo, Japão, 143-8541
- Investigational Site Number : 3920001
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Krakow, Polônia, 31-503
- Investigational Site Number : 6160001
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Ksawerow, Polônia, 95-054
- Investigational Site Number : 6160002
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Devon
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Plymouth, Devon, Reino Unido, PL6 8DH
- Investigational Site Number : 8260002
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Staffordshire
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Stoke-on-Trent, Staffordshire, Reino Unido, ST46QG
- Investigational Site Number : 8260003
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Stockholm, Suécia, 113 61
- Investigational Site Number : 7520002
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Umea, Suécia, SE-901 85 Umea
- Investigational Site Number : 7520001
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino, de 18 a 80 anos (inclusive)
- Diagnóstico de ELA possível, clinicamente provável, ELA clinicamente provável com suporte laboratorial ou ELA clinicamente definitiva de acordo com a versão revisada dos critérios da Federação Mundial de Neurologia de El Escorial
- Tempo desde o início do primeiro sintoma de ELA ≤ 2 anos.
- Capacidade Vital Lenta (SVC) ≥60% do valor previsto.
- Ser capaz de engolir os comprimidos do estudo na visita de triagem.
- Não está recebendo riluzol atualmente ou em uma dose estável de riluzol por pelo menos 4 semanas antes da visita de triagem. Espera-se que os participantes que recebem riluzol permaneçam na mesma dose durante toda a duração do estudo.
- Não está recebendo edaravone atualmente ou no esquema padrão aprovado de tratamento com edaravone. Os participantes que recebem edaravone devem ter completado pelo menos 1 ciclo de tratamento antes da visita de triagem e espera-se que continuem o tratamento com edaravone durante todo o estudo.
- Participantes com peso corporal não inferior a 45 kg e índice de massa corporal não inferior a 18 kg/m2.
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar são elegíveis para participar se não estiverem grávidas ou amamentando e concordarem em usar método contraceptivo adequado durante o período de intervenção do estudo e por pelo menos 32 dias após a última dose do medicamento do estudo.
- Os participantes do sexo masculino devem concordar em usar um método anticoncepcional altamente eficaz durante o período do estudo e por pelo menos 92 dias após a última dose do medicamento do estudo. Os participantes do sexo masculino não devem doar espermatozóides durante o estudo e 92 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Critério de exclusão:
- Uma história de convulsão (história de convulsão febril durante a infância é permitida).
- Ter linhas IV centrais, como um cateter central de inserção periférica (PICC) ou linha média ou portar linhas de cateterismo.
- Com comprometimento cognitivo significativo, doença psiquiátrica, outro distúrbio neurodegenerativo (por exemplo, doença de Parkinson ou DA), abuso de substâncias, outras causas de fraqueza neuromucular ou qualquer outra condição que tornaria os participantes inadequados para participar do estudo ou poderia interferir na avaliação ou conclusão do estudo na opinião do Investigador.
- História de infecção grave recente (por exemplo, pneumonia, septicemia) dentro de 4 semanas da consulta de triagem; infecção que requeira hospitalização ou tratamento com antibióticos IV, antivirais ou antifúngicos dentro de 4 semanas após a triagem; ou infecção bacteriana crônica (como tuberculose) considerada inaceitável de acordo com o julgamento do Investigador.
- Com infecção ativa por herpes zoster dentro de 2 meses antes da consulta de triagem.
- Uma história documentada de tentativa de suicídio dentro de 6 meses antes da visita de triagem, presente com ideação suicida de categoria 4 ou 5 na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS), ou no julgamento do Investigador está em risco de tentativa de suicídio.
- História de doença cardíaca, pulmonar, oncológica, hepática ou renal instável ou grave ou outra doença clinicamente significativa que não seja ELA, impedindo sua participação segura neste estudo.
- Participantes que estão grávidas ou estão amamentando.
- Uma história conhecida de alergia a qualquer ingrediente de SAR443820.
- Atualmente ou anteriormente tratado com quaisquer inibidores fortes ou moderados do CYP3A4 ou indutores fortes do CYP3A4 listados no Apêndice 10 do protocolo dentro do período de washout especificado antes da visita de triagem.
- Recebeu uma vacina viva dentro de 14 dias antes da visita de triagem.
- Participantes com participação simultânea em qualquer outro estudo clínico intervencional ou que tenham recebido tratamento com outro medicamento experimental (por exemplo, fenilbutirato de sódio e/ou taurursodiol) dentro de 4 semanas ou 5 meias-vidas do agente experimental antes da visita de triagem, o que for mais longo.
- Participantes que receberam terapia com células-tronco ou genética para ELA a qualquer momento no passado.
- Alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST ) >3,0 × limite superior do normal (ULN )
- Bilirrubina >1,5 × LSN, a menos que o participante tenha síndrome de Gilbert documentada (bilirrubina isolada >1,5 × LSN é aceitável se a bilirrubina for fracionada e a bilirrubina direta for
- albumina sérica
- Taxa de filtração glomerular estimada
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: SAR443820
duas vezes ao dia (BID) oral SAR443820
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Comprimido oral
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Comparador de Placebo: Placebo
placebo oral duas vezes ao dia (BID)
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Tábua
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A: Mudança da linha de base para a semana 24 na escala de classificação funcional da esclerose lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R).
Prazo: Linha de base (dia 1, pré-dose) e semana 24
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O ALSFRS-R é um instrumento para avaliar o status funcional dos participantes com ALS. Consiste em 12 itens em 4 subdomínios de função corporal: Bulbar, motor fino, motor bruto e respiração. Cada item foi pontuado em escala ordinal de 0 (perda total de função) a 4 (sem perda de função). As pontuações totais foram a soma da pontuação de itens individuais e varia de 0 a 48, com uma pontuação mais alta indicando uma melhor função. A análise foi realizada usando um modelo de efeito misto com medidas repetidas (MMRM). A linha de base foi definida como o valor da pré-dose do dia 1. |
Linha de base (dia 1, pré-dose) e semana 24
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Parte B: Avaliação combinada da pontuação da função e sobrevivência (CAFS) na semana 52
Prazo: Semana 52
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O CAFS na semana 52 é um endpoint composto com base no tempo da ocorrência anterior de morte ou ventilação permanente (> 22 horas por dia por> 7 dias consecutivos) e mudam da linha de base na pontuação do ALSFRS-R até a semana 52.
O ALSFRS-R é uma escala de classificação em que 12 funções são classificadas em escalas de 5 pontos (de 0 a 4) com uma pontuação máxima de 48 (soma de todos os 12 itens), com uma pontuação mais alta indicando uma função melhor.
Each participant's outcome was compared to every other participant's outcome by time to death or permanent assisted ventilation and change on ALSFRS-R if survived without permanent assisted ventilation, assigned a score which is sum of comparisons (+1 [better], 0 [tie], -1 [worse]), and summed scores were ranked, from 1 to 296 (modified ITT[mITT] population) lowest rank corresponds to participant who died first and A classificação mais alta para 1 com o melhor resultado do Alsfrs-R entre os que sobreviveram.
Uma classificação mais alta é considerada um resultado melhor.
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Semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A: Avaliação combinada da função e pontuação de sobrevivência na semana 24
Prazo: Semana 24
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O CAFS na semana 24 é um endpoint composto com base no tempo da ocorrência anterior de morte ou ventilação permanente (> 22 horas por dia por> 7 dias consecutivos) e mudam da linha de base na pontuação do ALSFRS-R até a semana 24.
O ALSFRS-R é uma escala de classificação em que 12 funções são classificadas em escalas de 5 pontos (de 0 a 4) com uma pontuação máxima de 48 (soma de todos os 12 itens), com uma pontuação mais alta indicando uma função melhor.
O resultado de cada participante foi comparado ao resultado de todos os outros participantes por tempo de morte ou ventilação e mudança de assistência permanente se sobreviveram sem ventilação de assistência permanente, atribuíram uma pontuação que é a soma das comparações (mais de 1 a 1 a 29 anos, de 1 mitt e 1 de 1 mitt, o mais de 1 a 29 anos, o mais de 1 a 29 anos, o que o mais de 1 mitt) e o mais de 1 a 29 anos, o que o mais de 1 a 1 mitt), o mais de 1 mitting, o mais de 1 a 1 matt, o mais de 1 a 1 matt em 1 [METERTE), o que o mais de 1 a 1 mitt, o mais de 1 a 1 mitt, o mais de 1 a 1 mitts, o mais de 1 a 1 mitt, o que o mais de 1 mitt, o mais de 1 a 1 mitt, o mais de 1 mittle), o que é mais importante, o que o mais de 1 mit. Resultado do Alsfrs-R entre os que sobreviveram.
Uma classificação mais alta é considerada um resultado melhor.
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Semana 24
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Avaliação combinada da função e pontuação de sobrevivência nas semanas 76 e 104
Prazo: Semanas 76 e 104
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Os CAFs nas semanas 76 e 106 são um ponto final composto com base no tempo da ocorrência anterior de morte ou ventilação de assistência permanente (> 22 horas por dia durante> 7 dias consecutivos) e alteração da linha de base na pontuação do ALSFRS-R até as semanas 76 e 104.
O ALSFRS-R é uma escala de classificação em que 12 funções são classificadas em escalas de 5 pontos (de 0 a 4) com uma pontuação máxima de 48 (soma de todos os 12 itens), com uma pontuação mais alta indicando uma função melhor.
O resultado de cada participante foi comparado ao resultado de todos os outros participantes por tempo de morte ou ventilação e mudança de assistência permanente se sobreviveram sem ventilação de assistência permanente, atribuíram uma pontuação que é a soma das comparações (mais de 1 a 1 a 29 anos, de 1 mitt e 1 de 1 mitt, o mais de 1 a 29 anos, o mais de 1 a 29 anos, o que o mais de 1 mitt) e o mais de 1 a 29 anos, o que o mais de 1 a 1 mitt), o mais de 1 mitting, o mais de 1 a 1 matt, o mais de 1 a 1 matt em 1 [METERTE), o que o mais de 1 a 1 mitt, o mais de 1 a 1 mitt, o mais de 1 a 1 mitts, o mais de 1 a 1 mitt, o que o mais de 1 mitt, o mais de 1 a 1 mitt, o mais de 1 mittle), o que é mais importante, o que o mais de 1 mit. Resultado do Alsfrs-R entre os que sobreviveram.
Uma classificação mais alta é considerada um resultado melhor.
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Semanas 76 e 104
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Parte B: Mudança da linha de base para as semanas 52, 76 e 104 na esclerose lateral amiotrófica, escala de classificação funcional revisada (ALSFRS-R).
Prazo: Linha de base (dia 1, pré-dose) e semanas 52, 76 e 104
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O ALSFRS-R é um instrumento para avaliar o status funcional dos participantes com ALS.
Consiste em 12 itens em 4 subdomínios de função corporal: bulbar, motor fino, motor bruto e respiração.
Cada item foi pontuado em escala ordinal de 0 (perda total de função) a 4 (sem perda de função).
As pontuações totais foram a soma da pontuação de itens individuais e varia de 0 a 48, com uma pontuação mais alta indicando uma melhor função.
A linha de base foi definida como o valor da pré-dose do dia 1.
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Linha de base (dia 1, pré-dose) e semanas 52, 76 e 104
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Partes A e B: Mudança de linha de base para semanas 24, 52, 76 e 104 no Questionário de Avaliação da Esclerose Lateral Amiotrófica 5 itens (ALSAQ-5)
Prazo: Linha de base (dia 1, pré-dose) e Parte A: Semana 24, Parte B: Semanas 52, 76 e 104
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O ALSAQ-5 é um resultado relatado pelo paciente que consiste em 5 itens derivados do ALSAQ-40.
Os 5 itens se assemelham aos escores de 5 dimensões do Alsaq-40: comer e beber; comunicação; atividades da vida diária/independência; mobilidade física; e funcionamento emocional.
Cada item foi pontuado em uma escala Likert de 5 pontos, variando de 0 (nunca) a 4 (sempre ou não pode fazer) de acordo com a frequência de um problema específico.
As pontuações totais foram a soma da pontuação individual dos itens e varia de 0 a 20, com pontuações mais altas indicativas de maiores limitações físicas e emocionais.
A linha de base foi definida como o valor da pré-dose do dia 1.
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Linha de base (dia 1, pré-dose) e Parte A: Semana 24, Parte B: Semanas 52, 76 e 104
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Partes A e B: Mudança de linha de base para semanas 24, 52, 76 e 104 em porcentagem Capacidade vital lenta prevista (SVC)
Prazo: Linha de base (dia 1, pré-dose) e Parte A: Semana 24, Parte B: Semanas 52, 76 e 104
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O SVC é o volume máximo de ar que pode ser exalado lentamente após inalação lenta e máxima.
O SVC é medido nos participantes enquanto eles estão em uma posição vertical pelo menos 3 tentativas por avaliação ou até 5 ensaios quando o mais alto e o segundo maior das 3 primeiras medições diferem em 10% ou mais.
A linha de base foi definida como o valor da pré-dose do dia 1.
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Linha de base (dia 1, pré-dose) e Parte A: Semana 24, Parte B: Semanas 52, 76 e 104
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Partes A e B: Mudança de linha de base para semanas 24 e 52 na cadeia leve de neurofilamento sérico (NFL)
Prazo: Linha de base (dia 1, pré-dose) e Parte A: Semana 24 e Parte B: Semana 52
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As amostras de sangue sérico foram coletadas em momentos indicados para medir alterações na NFL, um marcador de lesão neuronal.
A linha de base foi definida como o valor da pré-dose do dia 1.
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Linha de base (dia 1, pré-dose) e Parte A: Semana 24 e Parte B: Semana 52
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Parte A: Mudança da linha de base para a semana 24 em força muscular
Prazo: Linha de base (dia 1, pré-dose) e semana 24
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Os músculos medidos no estudo incluíram grupos musculares superiores e membros inferiores.
A alça da mão bilateral foi medida usando um dinamômetro de alça e todos os outros músculos foram medidos usando um dinamômetro portátil (HHD).
Foram examinados nove músculos ou grupos musculares da extremidade superior e inferior: flexão do ombro, flexão do cotovelo, extensão do punho, primeira contração interóssea dorsal, flexão do quadril, extensão do joelho e dorsiflexão do tornozelo.
Cada grupo foi medido pelo menos duas vezes bilateralmente e a média das duas medições mais altas foi analisada.
Os músculos individuais são padronizados nos escores z correspondentes usando dados da amostra padrão de participantes saudáveis.
Uma escore z de 0 em uma medição muscular é igual à média dessa medição da amostra padrão.
Números negativos indicam diminuição da força muscular.
Para análise, foram calculadas as escores Z individuais para produzir um megascore total, incluindo todos os grupos musculares disponíveis.
A linha de base foi definida como o valor da pré-dose do dia 1.
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Linha de base (dia 1, pré-dose) e semana 24
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Parte B: Tempo da linha de base para a ocorrência de morte ou ventilação de assistência permanente
Prazo: Linha de base (dia 1, pré-dose) até o término antecipado do estudo, aproximadamente 84 semanas
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O endpoint de sobrevivência foi definido como o tempo até a morte ou a ventilação de assistência permanente (> 22 horas por dia por> 7 dias consecutivos), o que ocorrer primeiro.
A linha de base foi definida como o valor da pré-dose do dia 1.
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Linha de base (dia 1, pré-dose) até o término antecipado do estudo, aproximadamente 84 semanas
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Parte B: Tempo da linha de base para a ocorrência da morte
Prazo: Linha de base (dia 1, pré-dose) até o término antecipado do estudo, aproximadamente 84 semanas
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Tempo para a ocorrência de morte da linha de base devido a qualquer motivo foi relatado.
A linha de base foi definida como o valor da pré-dose do dia 1.
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Linha de base (dia 1, pré-dose) até o término antecipado do estudo, aproximadamente 84 semanas
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Partes B e A+B: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAES) após a iniciação SAR443820
Prazo: Da primeira dose de SAR443820 a 14 dias após a última dose da administração SAR443820 na Parte B, aproximadamente 82 semanas para as partes A+B BRAC combinado (SAR443820/SAR443820), aproximadamente 58 semanas para o braço B (placebo/SAR443820)
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Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desagradável em um participante participante ou do estudo clínico, associado temporalmente ao uso do tratamento do estudo, considerado ou não relacionado ao tratamento do estudo.
Os TEAEs foram definidos como os EAs que se desenvolveram, pioraram ou se tornaram graves durante o período emergente de tratamento (definido como tempo desde a primeira administração do tratamento do estudo (dia 1) até a administração do tratamento do estudo + 14 dias).
Eventos adversos graves (SAE): Qualquer EA que, em qualquer dose: resultou em morte, foi com risco de vida, exigia hospitalização de pacientes ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, foi um evento de anomalia/nascimento congênito, foi um evento medicamente importante.
Toda a ocorrência de chá após a iniciação SAR443820 é fornecida para ambos os braços de tratamento randomizados nesse ponto de extremidade.
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Da primeira dose de SAR443820 a 14 dias após a última dose da administração SAR443820 na Parte B, aproximadamente 82 semanas para as partes A+B BRAC combinado (SAR443820/SAR443820), aproximadamente 58 semanas para o braço B (placebo/SAR443820)
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Peças A e B: Concentração plasmática de SAR443820
Prazo: Parte A: Dia 1: 0,25- 1 hora e 1-3 horas após a dose; Semanas 2 e 8: pré-dose; Semana 8: 0,25-3 horas após a dose; Parte B: semana 28: pré-dose
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As amostras de plasma foram coletadas em pontos de tempo especificados para determinar as concentrações plasmáticas de SAR443820.
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Parte A: Dia 1: 0,25- 1 hora e 1-3 horas após a dose; Semanas 2 e 8: pré-dose; Semana 8: 0,25-3 horas após a dose; Parte B: semana 28: pré-dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de abril de 2022
Conclusão Primária (Real)
7 de março de 2024
Conclusão do estudo (Real)
7 de março de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de fevereiro de 2022
Primeira postagem (Real)
14 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ACT16970
- U1111-1263-5766 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2021-004156-42 (Número EudraCT)
- 2023-509442-36-00 (Identificador de registro: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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