Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse for SAR443820 hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (HIMALAYA)

17. marts 2025 opdateret af: Sanofi

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​SAR443820 hos voksne deltagere med amyotrofisk lateral sklerose efterfulgt af en åben udvidelse

Dette er en parallel behandling, fase 2, randomiseret, dobbelt-blind undersøgelse til vurdering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, PK og PD af oral SAR443820 to gange dagligt (BID) sammenlignet med placebo hos mandlige og kvindelige deltagere, 18 til 80 år med alder med ALS efterfulgt af en åben, langsigtet forlængelsesperiode.

Undersøgelse ACT16970 består af 2 dele (A og B) som følger:

Del A er en 24 ugers, dobbeltblind, placebokontrolleret del, efterfulgt af en screeningsperiode på op til 4 uger før dag 1.

På dag 1 i del A vil deltagerne blive randomiseret i et 2:1-forhold til SAR443820-behandlingsarmen eller matchende placeboarm som angivet nedenfor:

  • Behandlingsarm: SAR443820, BID
  • Placeboarm: Placebo, BID

Randomisering vil blive stratificeret efter den geografiske region af undersøgelsesstedet, region med ALS-debut (bulbar vs andre områder), brug af riluzol (ja vs nej) og brug af edaravon (ja vs nej). Deltagerne vil deltage i kliniske undersøgelsesvurderinger ved baseline (dag 1), uge ​​2, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​16 og uge 24, og vil modtage et telefonopkald i uge 12 og uge 20. Alle igangværende deltagere i del A vil rulle over til del B. Uge 24-besøget er slutningen af ​​del A og begyndelsen af ​​del B.

Del B er en åben, langsigtet forlængelsesperiode, der starter fra slutningen af ​​del A (uge 24) og fortsætter op til uge 106. Formålet med del B er yderligere at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​langtidsbehandling med SAR443820. Behandlingstildelingen for deltagere i del A vil forblive blindet for efterforskere, deltagere og personale på stedet indtil slutningen af ​​del B. Alle deltagere, undtagen dem, der afbrød behandlingen med Investigational Medicinal Product (IMP) permanent i del A, vil modtage BID orale tabletter af SAR443820 i del B.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Del A af undersøgelsen vil vare i 24 uger, og deltagerne vil modtage BID oral SAR443820 eller placebo på en dobbeltblind måde i 24 uger. Alle igangværende deltagere i del A vil rulle over til del B.

Del B begynder i slutningen af ​​uge 24 og fortsætter op til uge 106. Alle deltagere undtagen dem, der har afbrudt behandling med Investigational Medicinal Product (IMP) permanent i del A, vil modtage orale BID-tabletter af SAR443820 i del B.

Undersøgelsens varighed inkluderer en screeningsperiode på op til 4 uger, 24 ugers dobbeltblind behandlingsperiode i del A, 80 ugers åben behandlingsperiode i del B og 2 ugers opfølgningsperiode efter behandling med en maksimal total undersøgelse varighed på 110 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

305

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Investigational Site Number : 1240001
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2C8
        • Investigational Site Number : 1240004
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240007
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Investigational Site Number : 1240006
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Investigational Site Number : 1240008
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Investigational Site Number : 1240002
  • Det Forenede Kongerige
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Det Forenede Kongerige, PL6 8DH
        • Investigational Site Number : 8260002
    • Staffordshire
      • Stoke-on-Trent, Staffordshire, Det Forenede Kongerige, ST46QG
        • Investigational Site Number : 8260003
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92121
        • UC San Diego Health Site Number : 8400022
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC Site Number : 8400008
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine Site Number : 8400012
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center Site Number : 8400015
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Site Number : 8400025
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Medical Center Site Number : 8400020
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Site Number : 8400029
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • AdventHealth Medical Group - Neurology at Winter Park Site Number : 8400006
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Medical Group, Department of Neurology Site Number : 8400003
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University Site Number : 8400028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 8400001
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Mount Sinai - Union Square Site Number : 8400002
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center Site Number : 8400004
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania Site Number : 8400021
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital Site Number : 8400014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Site Number : 8400009
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert Hospital & Medical College of Wisconsin Site Number : 8400010
  • Frankrig
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Investigational Site Number : 2500007
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Investigational Site Number : 2500006
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Vandoeuvre-les-nancy, Frankrig, 54511
        • Investigational Site Number : 2500005
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Italien
      • Milano, Italien, 20132
        • Investigational Site Number : 3800001
      • Milano, Italien, 20138
        • Investigational Site Number : 3800004
      • Torino, Italien, 10126
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Japan
      • Koshi-shi, Japan, 861-1196
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466-8560
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Chiba
      • Ichikawa-shi, Chiba, Japan, 272-0827
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Tokushima
      • Tokushima-shi, Tokushima, Japan, 770-8503
        • Investigational Site Number : 3920006
    • Tokyo
      • Fuchu-shi, Tokyo, Japan, 183-0042
        • Investigational Site Number : 3920005
      • Ota-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
        • Investigational Site Number : 3920001
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100191
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Investigational Site Number : 1560003
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Hangzhou, Kina, 310009
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Investigational Site Number : 1560004
      • Xi'An, Kina, 710061
        • Investigational Site Number : 1560006
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Investigational Site Number : 6160001
      • Ksawerow, Polen, 95-054
        • Investigational Site Number : 6160002
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28029
        • Investigational Site Number : 7240003
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08035
        • Investigational Site Number : 7240005
      • Hospitalet de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08907
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 113 61
        • Investigational Site Number : 7520002
      • Umea, Sverige, SE-901 85 Umea
        • Investigational Site Number : 7520001
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Haag In OB, Tyskland, 83527
        • Investigational Site Number : 2760008
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Investigational Site Number : 2760002
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Würzburg, Tyskland, 97074
        • Investigational Site Number : 2760009

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, 18-80 år (inklusive)
  • Diagnose af mulig, klinisk sandsynlig ALS, klinisk sandsynlig laboratorieunderstøttet ALS eller klinisk bestemt ALS i henhold til den reviderede version af El Escorial World Federation of Neurology-kriterierne
  • Tid siden debut af første symptom på ALS ≤2 år.
  • Slow Vital Capacity (SVC) ≥60 % af den forudsagte værdi.
  • Kunne sluge studietabletterne ved screeningsbesøget.
  • Enten i øjeblikket ikke får riluzol eller på en stabil dosis af riluzol i mindst 4 uger før screeningsbesøget. Deltagere, der får riluzol, forventes at forblive på den samme dosis under hele undersøgelsens varighed.
  • Enten modtager du ikke edaravone i øjeblikket eller følger den godkendte standardplan for edaravonebehandling. Deltagere, der modtager edaravone, skal have gennemført mindst 1 behandlingscyklus før screeningsbesøget og forventes at fortsætte med edaravone-behandling i hele undersøgelsens varighed.
  • Deltagere med en kropsvægt på mindst 45 kg og et kropsmasseindeks på ikke mindre end 18 kg/m2.
  • Kvindelige deltagere med den fødedygtige alder er berettiget til at deltage, hvis de ikke er gravide eller ammer og accepterer at bruge passende præventionsmetode under undersøgelsens interventionsperiode og i mindst 32 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Mandlige deltagere skal acceptere at bruge en højeffektiv præventionsmetode i løbet af undersøgelsesperioden og i mindst 92 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Mandlige deltagere må ikke donere sæd i hele undersøgelsens varighed og 92 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  • En historie med krampeanfald (Historie om feberkramper i barndommen er tilladt).
  • Med centrale IV-linjer, såsom et perifert indsat centralt kateter (PICC) eller midtlinje eller port en kateter.
  • Med betydelig kognitiv svækkelse, psykiatrisk sygdom, anden neurodegenerativ lidelse (f.eks. Parkinsons sygdom eller AD), stofmisbrug, andre årsager til neuromukulær svaghed eller enhver anden tilstand, der ville gøre deltagerne uegnede til at deltage i undersøgelsen eller kunne forstyrre vurdering eller at afslutte undersøgelsen efter efterforskerens mening.
  • Anamnese med nylig alvorlig infektion (f.eks. lungebetændelse, septikæmi) inden for 4 uger efter screeningsbesøget; infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller behandling med IV-antibiotika, antivirale eller svampedræbende midler inden for 4 uger efter screening; eller kronisk bakteriel infektion (såsom tuberkulose), der anses for uacceptabel i henhold til efterforskerens vurdering.
  • Med aktiv herpes zoster-infektion inden for 2 måneder før screeningsbesøget.
  • En dokumenteret historie med selvmordsforsøg inden for 6 måneder før screeningsbesøget, til stede med selvmordstanker af kategori 4 eller 5 på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), eller efter investigators vurdering er i fare for et selvmordsforsøg.
  • Anamnese med ustabil eller svær hjerte-, lunge-, onkologisk, lever- eller nyresygdom eller en anden medicinsk signifikant sygdom end ALS, der udelukker deres sikre deltagelse i denne undersøgelse.
  • Deltagere, der er gravide eller i øjeblikket ammer.
  • En kendt historie med allergi over for alle ingredienser i SAR443820.
  • Aktuelt eller tidligere behandlet med stærke eller moderate CYP3A4-hæmmere eller stærke CYP3A4-inducere, der er anført i bilag 10 til protokollen inden for den specificerede udvaskningsperiode før screeningsbesøget.
  • Modtog en levende vaccine inden for 14 dage før screeningsbesøget.
  • Deltagere med samtidig deltagelse i andre interventionelle kliniske undersøgelser, eller som har modtaget behandling med et andet forsøgslægemiddel (f.eks. natriumphenylbutyrat og/eller taurursodiol) inden for 4 uger eller 5 halveringstider af forsøgsmidlet før screeningsbesøget, alt efter hvad der er længst.
  • Deltagere, der på noget tidligere tidspunkt har modtaget stamcelle- eller genterapi for ALS.
  • Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST ) >3,0 × øvre normalgrænse (ULN )
  • Bilirubin >1,5 × ULN, medmindre deltageren har dokumenteret Gilbert syndrom (isoleret bilirubin >1,5 × ULN er acceptabelt, hvis bilirubin er fraktioneret og direkte bilirubin er
  • Serum albumin
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SAR443820
to gange dagligt (BID) oral SAR443820
Medicin: SAR443820
Tablet oral
Placebo komparator: Placebo
to gange dagligt (BID) oral placebo
Medicin: Placebo
Tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Skift fra baseline til uge 24 i den amyotrofiske lateral sklerose Funktionel vurderingsskala revideret (ALSFRS-R) Total score
Tidsramme: Baseline (dag 1, præ-dosis) og uge 24

ALSFRS-R er et instrument til at evaluere den funktionelle status for deltagere med ALS. Det består af 12 poster på tværs af 4 underdomæner af kropslig funktion:

Bulbar, fin motor, grov motor og vejrtrækning. Hver vare blev scoret på en ordinal skala fra 0 (totalt tab af funktion) til 4 (intet tab af funktion). Den samlede score var summen af ​​de individuelle poster score, og det varierer fra 0 til 48, med en højere score, der indikerer bedre funktion. Analysen blev udført under anvendelse af blandet effektmodel med gentagne mål (MMRM). Baseline blev defineret som værdien dag 1 før dosis.
Baseline (dag 1, præ-dosis) og uge 24
Del B: Kombineret vurdering af funktionen og Survival (CAFS) score i uge 52
Tidsramme: Uge 52
CAF'erne i uge 52 er et sammensat slutpunkt baseret på tid til tidligere forekomst af død eller permanent assisteret ventilation (> 22 timer om dagen i> 7 på hinanden følgende dage) og ændring fra baseline i ALSFRS-R-score op til uge 52. ALSFRS-R er en vurderingsskala, hvor 12 funktioner vurderes på 5-punkts skalaer (fra 0 til 4) med en maksimal score på 48 (summen af ​​alle 12 poster), med en højere score, der indikerer bedre funktion. Each participant's outcome was compared to every other participant's outcome by time to death or permanent assisted ventilation and change on ALSFRS-R if survived without permanent assisted ventilation, assigned a score which is sum of comparisons (+1 [better], 0 [tie], -1 [worse]), and summed scores were ranked, from 1 to 296 (modified ITT[mITT] population) lowest rank corresponds to participant who died first and highest rank to 1 med det bedste ALSFRS-R-resultat blandt dem, der overlevede. En højere rang betragtes som et bedre resultat.
Uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Kombineret vurdering af funktionen og overlevelsesresultatet i uge 24
Tidsramme: Uge 24
CAF'erne i uge 24 er et sammensat slutpunkt baseret på tid til tidligere forekomst af død eller permanent assisteret ventilation (> 22 timer om dagen i> 7 på hinanden følgende dage) og ændring fra baseline i ALSFRS-R score op til uge 24. ALSFRS-R er en vurderingsskala, hvor 12 funktioner vurderes på 5-punkts skalaer (fra 0 til 4) med en maksimal score på 48 (summen af ​​alle 12 poster), med en højere score, der indikerer bedre funktion. Each participant's outcome was compared to every other participant's outcome by time to death or permanent assisted ventilation and change on ALSFRS-R if survived without permanent assisted ventilation, assigned a score which is sum of comparisons (+1 [better], 0 [tie], -1 [worse]), and summed scores were ranked, from 1 to 296 (mITT population) lowest rank corresponds to participant who died first and highest rank to 1 with best ALSFRS-R Resultat blandt dem, der overlevede. En højere rang betragtes som et bedre resultat.
Uge 24
Kombineret vurdering af funktionen og overlevelsesresultatet i uger 76 og 104
Tidsramme: Uger 76 og 104
CAF'erne i uger 76 og 106 er et sammensat slutpunkt baseret på tid til tidligere forekomst af død eller permanent assisteret ventilation (> 22 timer om dagen i> 7 på hinanden følgende dage) og ændringer fra baseline i ALSFRS-R-score op til uger 76 og 104. ALSFRS-R er en vurderingsskala, hvor 12 funktioner vurderes på 5-punkts skalaer (fra 0 til 4) med en maksimal score på 48 (summen af ​​alle 12 poster), med en højere score, der indikerer bedre funktion. Each participant's outcome was compared to every other participant's outcome by time to death or permanent assisted ventilation and change on ALSFRS-R if survived without permanent assisted ventilation, assigned a score which is sum of comparisons (+1 [better], 0 [tie], -1 [worse]), and summed scores were ranked, from 1 to 296 (mITT population) lowest rank corresponds to participant who died first and highest rank to 1 with best ALSFRS-R Resultat blandt dem, der overlevede. En højere rang betragtes som et bedre resultat.
Uger 76 og 104
Del B: Skift fra baseline til uge 52, 76 og 104 i den amyotrofiske laterale sklerose Funktionel vurderingsskala revideret (ALSFRS-R) Total score
Tidsramme: Baseline (dag 1, præ-dosis) og uger 52, 76 og 104
ALSFRS-R er et instrument til at evaluere den funktionelle status for deltagere med ALS. Det består af 12 genstande på tværs af 4 underdomæner af kropslig funktion: bulbar, finmotor, brutto motor og vejrtrækning. Hver vare blev scoret på en ordinal skala fra 0 (totalt tab af funktion) til 4 (intet tab af funktion). Den samlede score var summen af ​​de individuelle poster score, og det varierer fra 0 til 48, med en højere score, der indikerer bedre funktion. Baseline blev defineret som værdien dag 1 før dosis.
Baseline (dag 1, præ-dosis) og uger 52, 76 og 104
Dele A og B: Skift fra baseline til uge 24, 52, 76 og 104 i amyotrofisk lateral sklerosevurdering af spørgeskemaet 5 poster (ALSAQ-5)
Tidsramme: Baseline (dag 1, pre-dosis) og del A: Uge 24, del B: Uger 52, 76 og 104
ALSAQ-5 er et patientrapporteret resultat, der består af 5 poster afledt af ALSAQ-40. De 5 genstande ligner tæt på dem fra 5-dimensionerne i ALSAQ-40: spisning og drikke; meddelelse; aktiviteter i dagligdag/uafhængighed; fysisk mobilitet; og følelsesmæssig funktion. Hver vare blev scoret på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra 0 (aldrig) til 4 (altid eller kan overhovedet ikke gøre) i henhold til hyppigheden af ​​et bestemt problem. Den samlede score var summen af ​​de individuelle poster score, og det varierer fra 0 til 20, med højere score, der indikerer større fysiske og følelsesmæssige begrænsninger. Baseline blev defineret som værdien dag 1 før dosis.
Baseline (dag 1, pre-dosis) og del A: Uge 24, del B: Uger 52, 76 og 104
Dele A og B: Skift fra baseline til uge 24, 52, 76 og 104 i procent forudsagt langsom vitale kapacitet (SVC)
Tidsramme: Baseline (dag 1, pre-dosis) og del A: Uge 24, del B: Uger 52, 76 og 104
SVC er den maksimale luftmængde, der langsomt kan udåndes efter langsom, maksimal inhalation. SVC måles hos deltagere, mens de er i en opretstående position mindst 3 forsøg pr. Evaluering eller op til 5 forsøg, når den højeste og næsthøjeste af de første 3 målinger er forskellige med 10% eller mere. Baseline blev defineret som værdien dag 1 før dosis.
Baseline (dag 1, pre-dosis) og del A: Uge 24, del B: Uger 52, 76 og 104
Dele A og B: Skift fra baseline til uge 24 og 52 i serumneurofilament lyskæde (NFL)
Tidsramme: Baseline (dag 1, præ-dosis) og del A: uge 24 og del B: uge 52
Serumblodprøver blev opsamlet på angivne tidspunkter for at måle ændringer i NFL, en markør for neuronal skade. Baseline blev defineret som værdien dag 1 før dosis.
Baseline (dag 1, præ-dosis) og del A: uge 24 og del B: uge 52
Del A: Skift fra baseline til uge 24 i muskelstyrke
Tidsramme: Baseline (dag 1, præ-dosis) og uge 24
Musklerne målt i undersøgelsen omfattede øvre lem og muskelgrupper i nedre lim. Bilateralt håndgreb blev målt under anvendelse af et grebdynamometer, og alle andre muskler blev målt under anvendelse af et håndholdt dynamometer (HHD). Ni øvre og nedre ekstremitetsmuskler eller muskelgrupper blev undersøgt: skulderfleksion, albue flexion, håndledsforlængelse, første dorsal interosseous contraction, hofteflektion, knæforlængelse og ankel dorsiflexion. Hver gruppe blev målt mindst to gange bilateralt, og gennemsnittet af de 2 højeste målinger blev analyseret. Individuelle muskler er standardiseret i de tilsvarende Z-score ved hjælp af data fra standardprøve af sunde deltagere. En z-score på 0 i en muskelmåling er lig med gennemsnittet af denne måling fra standardprøven. Negative tal indikerer nedsat muskelstyrke. Til analyse blev individuelle Z-scoringer gennemsnitligt for at producere en total megascore inklusive alle tilgængelige muskelgrupper. Baseline blev defineret som værdien dag 1 før dosis.
Baseline (dag 1, præ-dosis) og uge 24
Del B: Tid fra baseline til forekomst af enten død eller permanent assisteret ventilation
Tidsramme: Baseline (dag 1, præ-dosis) op til tidlig afslutning af studiet, cirka 84 uger
Survival Endpoint blev defineret som tidspunktet til død eller permanent assisteret ventilation (> 22 timer om dagen i> 7 på hinanden følgende dage), alt efter hvad der kommer først. Baseline blev defineret som værdien dag 1 før dosis.
Baseline (dag 1, præ-dosis) op til tidlig afslutning af studiet, cirka 84 uger
Del B: Tid fra baseline til forekomsten af ​​døden
Tidsramme: Baseline (dag 1, præ-dosis) op til tidlig afslutning af studiet, cirka 84 uger
Tid til forekomsten af ​​død fra baseline på grund af en eller anden grund er rapporteret. Baseline blev defineret som værdien dag 1 før dosis.
Baseline (dag 1, præ-dosis) op til tidlig afslutning af studiet, cirka 84 uger
Del B og A+B: Antal deltagere med behandling af bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er) og behandlingsvingeri alvorlige bivirkninger (TESAE'er) efter SAR443820-initiering
Tidsramme: Fra den første dosis af SAR443820 op til 14 dage efter sidste dosis af SAR443820 -administration i del B, ca. 82 uger for dele A+B kombineret arm (SAR443820/SAR443820), cirka 58 uger for del B -arm (placebo/SAR443820)
En bivirkning (AE) var enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager eller klinisk undersøgelsesdeltager, midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej. TEAE'er blev defineret som AES, der udviklede sig, blev forværret eller blev alvorlig i behandlingen af ​​behandlingen (defineret som tid fra første administration af studiebehandling (dag 1) til sidste administration af studiebehandling + 14 dage). Alvorlige bivirkninger (SAE): Enhver AE, der i enhver dosis: resulterede i død, var livstruende, krævet indpatient hospitalisering eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, var en medicinsk vigtig begivenhed. Alle TEAE, der forekommer efter SAR443820 -initiering, tilvejebringes for begge randomiserede behandlingsarme i dette slutpunkt.
Fra den første dosis af SAR443820 op til 14 dage efter sidste dosis af SAR443820 -administration i del B, ca. 82 uger for dele A+B kombineret arm (SAR443820/SAR443820), cirka 58 uger for del B -arm (placebo/SAR443820)
Dele A og B: Plasmakoncentration af SAR443820
Tidsramme: Del A: Dag 1: 0,25- 1 time og 1-3 timer efter dosis; Uger 2 og 8: Pre-dosis; Uge 8: 0,25-3 timer efter dosis; Del B: Uge 28: Pre-dosis
Plasmaprøver blev opsamlet ved specificerede tidspunkt for at bestemme plasmakoncentrationer af SAR443820.
Del A: Dag 1: 0,25- 1 time og 1-3 timer efter dosis; Uger 2 og 8: Pre-dosis; Uge 8: 0,25-3 timer efter dosis; Del B: Uge 28: Pre-dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

7. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

14. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACT16970
  • U1111-1263-5766 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2021-004156-42 (EudraCT nummer)
  • 2023-509442-36-00 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner