Klinická studie bezpečnosti a snášenlivosti melfalan hydrochloridu pro R/R MM

Kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥ 18 let, muž nebo žena;
2. Recidivující nebo refrakterní mnohočetný myelom podle IMWG. V této studii není žádný požadavek na počet předchozích léčebných linií
3. S kterýmkoli z následujících měřitelných indikátorů: elektroforéza sérových proteinů (SPEP) ≥ 1 g/dl (10 g/l), pokud pacienti s mnohočetným myelomem IgA, IgD, IgE nebo IgM, ≥ 0,5 g/dl (≥ 5 g/l ); M protein v moči ≥ 200 mg/24h; sérový volný lehký řetězec (FLC) ≥ 10 mg/dl a abnormální poměr kappa/lambda volného lehkého řetězce v séru;
4. Očekávaná délka života ≥ 6 měsíců;
5. skóre ECOG ≤ 2;
6. EKG QT interval ≤ 470 ms;
7. Neutrofil ≥ 1,0*10^9/l, krevní destičky ≥ 75*10^9/l (nebo 50 *10^9/l, je-li infiltrace plazmatickými buňkami v kostní dřeni vyšší než 50 %);
8. Tbil ≤ 1,5 ULN, AST a ALT ≤ 3,0 ULN (kromě Gilbertova syndromu);
9. eGFR ≥ 45 ml/min nebo kreatinin ≤ 2 mg/dl
10. Pochopte obsah této studie a podepište formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

1. primární amyloidóza, MGUS nebo doutnající mnohočetný myelom nebo leukémie z plazmatických buněk (podle kritérií Světové zdravotnické organizace: periferní krev ≥ 5 %) nebo POEMS syndrom (polyneuropatie, organomegalie, endokrinopatie, monoklonální protein a kůže);
2. primární refrakterní onemocnění (tj. žádná alespoň MR odpověď na jakoukoli předchozí terapii);
3. kombinované klinicky významné komorbidity (posouzeno zkoušejícím);
4. přítomnost aktivní infekce;
5. anamnéza jiných maligních nádorů (kromě mnohočetného myelomu) do 3 let před podpisem informovaného souhlasu;
6. Těhotné nebo kojící ženy;
7. radioterapie nebo jiná antimyelomová léčba do 14 dnů před podpisem informovaného souhlasu;