Pimavanserin pro léčbu podrážděnosti spojené s poruchou autistického spektra
7. srpna 2025 aktualizováno: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti pimavanserinu při léčbě podrážděnosti spojené s autistickým spektrem Sisorder
6týdenní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie s fixní dávkou u dětí a dospívajících (ve věku 5 až 17 let) s poruchou autistického spektra (ASD) s podrážděností, neklidem nebo sebepoškozujícím chováním ke studiu účinnost a bezpečnost pimavanserinu
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie bude provedena jako 6týdenní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, s fixní dávkou, paralelní skupinová studie u dětí a dospívajících (ve věku 5 až 17 let) s ASD s podrážděností, neklidem nebo sebeovládáním. škodlivé chování.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
237
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
QDL
-
South Brisbane, QDL, Austrálie, 4101
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
- Monash Health
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Bron, Francie, 69678
- Centre de Ressources Autisme Rhône-Alpes - Center Hospitalier le Vinatier
-
Nantes, Francie, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Francie, 75019
- L'Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, labélisé Institut Carnot
-
-
-
-
-
Bari, Itálie, 70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) Consorziale Policlinico
-
Bosisio Parini, Itálie, 23842
- La Nostra Famiglia - Scientifica IRCCS Eugenio Medea
-
Cagliari, Itálie, 09134
- The Childhood and Adolescence Neuropsychiatry Clinic - University of Cagliari and Pediatric Hospital "A. Cao" - ASL 8 of Cagliari
-
Foggia, Itálie, 71122
- Policlinico Riuniti - Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Genova, Itálie, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Napoli, Itálie, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Pavia, Itálie, 27100
- Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino - IRCCS
-
Roma, Itálie, 00133
- Fondazione PTV - Policlinico Tor Vergata
-
Rome, Itálie, 00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Siena, Itálie, 53100
- Azienda Ospedaliera-Universitaria Senese
-
Verona, Itálie, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona (AOUI)
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, H-1021
- Vadaskert Hospital
-
Budapest, Maďarsko, H-1146
- Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
-
Gyula, Maďarsko, H-5700
- Békés Megyei Központi Kórház
-
Szeged, Maďarsko, H-6725
- Szegedi Tudomanyegyetem
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House sp. z o.o.
-
Gdańsk, Polsko, 80-542
- Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
Wrocław, Polsko, 50-414
- Ginemedica Sp. Zoo, S.K.
-
Wrocław, Polsko, 54-238
- Centrum Neuropsychiatrii Neuromed SP ZOZ
-
Wrocław, Polsko, 54-617
- MedicMental Indywidualna Specjalistyczna Praktyka Lekarska Monika Szewczuk-Boguslawska
-
Łódź, Polsko, 91-129
- NAVICULA - Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
California
-
Glendale, California, Spojené státy, 91361
- Cortica Inc. (Glendale)
-
San Rafael, California, Spojené státy, 94903
- Cortica Inc. (San Rafael)
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
- 1st Allergy and Clinical Research Group, d/b/a IMUNOe Research Centers
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's Research Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
- The EHS Medical Practice, PA, D/B/A Sarkis Clinical Trials
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Apg Research, Llc
-
-
Illinois
-
Naperville, Illinois, Spojené státy, 60563
- AMR Baber Research Incorporated
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89128
- Clinical Research of Southern Nevada, LLC
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
- ERG Clinical Research - New York, PLLC DBA Richmond Behavioral Associates
-
-
Ohio
-
Avon Lake, Ohio, Spojené státy, 44012
- Quest Therapeutics of Avon Lake dba Haidar Almhana Nieding LLC
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19146
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75243
- Relaro Medical Trials, LLC
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
Plano, Texas, Spojené státy, 75093
- AIM Trials, LLC
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Spojené státy, 98201
- Eastside Therapeutic Resource, Inc. dba Core Clinical Research
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Institute of Mental Health
-
Kragujevac, Srbsko, 34000
- University Clinical Center Kragujevac, Clinic for Psychiatry
-
Nis, Srbsko, 18000
- University Clinical Center Nis, Center for Mental Health
-
Novi Sad, Srbsko, 21000
- Clinical Center of Vojvodina, Clinic for Psychiatry
-
-
-
-
-
Alicante, Španělsko, 03010
- Hospital General de Alicante
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 08007
- Institut Global d´Atenció Integral del Neurodesenvolupament (IGAIN)
-
Burgos, Španělsko, 09006
- Complejo Asistencial Universitario de Burgos
-
Madrid, Španělsko, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Zamora, Španělsko, 49021
- Complejo Asistencial de Zamora
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
- Muž nebo žena ve věku 5 až 17 let
- Informovaný souhlas před provedením jakýchkoli studijních postupů
- Pacienti (v rámci svých nejlepších schopností), rodič/zákonně uznaný zástupce a určený pečovatel (pokud je to relevantní) jsou schopni porozumět povaze studie, dodržovat požadavky protokolu a být ochotni splnit požadavky na podávání studovaného léku
- Schopnost spolknout testovací placebo kapsli bez potíží
- Splňuje kritéria Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, páté vydání (DSM-5) pro primární diagnózu ASD (APA 2013) a diagnóza je potvrzena Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R)
- Skóre ≥ 18 na subškále podrážděnosti kontrolního seznamu aberantního chování (ABC)
- Skóre ≥4 (střední nebo vyšší závažnost) na skóre klinického globálního dojmu-závažnosti (CGI-S) dráždivosti
- Žádná současná komorbidní psychiatrická porucha jiná než porucha pozornosti s hyperaktivitou (ADHD) nebo úzkostná porucha
- Bez předchozí antipsychotické léčby (nebo méně než 2 týdny antipsychotické léčby z jakéhokoli důvodu) nebo předchozí nesnášenlivost adekvátní dávky jakéhokoli trvání antipsychotika potvrzená pečovatelem a přezkoumáním lékařské dokumentace
- Pokud pacient podstupuje souběžnou behaviorální terapii symptomů nebo chování souvisejících s autismem, je tento nefarmakologický léčebný režim stabilní po dobu alespoň 4 týdnů a bude konzistentní po celou dobu studie
- Pouze pro ženy: nemohou otěhotnět nebo souhlasí s použitím vysoce účinné nehormonální metody antikoncepce. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test
KRITÉRIA VYLOUČENÍ:
- Vyžaduje léčbu léky zakázanými protokolem, včetně souběžně podávaných psychotropních léků zaměřených na podrážděnost, včetně těch, které se užívají off-label (klonidin, guanfacin a propranolol; lithium, valproát; stimulanty a nestimulační léky), léky, které prodlužují QT interval a silné inhibitory a induktory enzymu cytochromu P450 (CYP) 3A4 (CYP3A4)
- Změny v lécích nebo dávkách léků (pro lékařské a povolené komorbidní psychiatrické stavy) za poslední 4 týdny
- Jakákoli známá anamnéza angioedému, serotoninových nebo neuroleptických maligních syndromů, dystonické reakce nebo tardivní dyskineze v důsledku antipsychotické nebo psychotropní léčby
- Ve značném riziku sebevraždy nebo je nebezpečný pro sebe nebo pro ostatní
- Riziko závažného násilného chování do té míry, že by účast představovala nepřiměřené riziko pro ostatní pacienty, pečovatele nebo jiné osoby
- Pozitivní močový test na drogy
- Splnila kritéria DSM-5 pro poruchy spojené s užíváním látek za posledních 6 měsíců
- Potvrzená genetická porucha spojená s ASD, kognitivní a/nebo behaviorální porucha nebo hluboká intelektuální porucha (IQ ≤50)
- Záchvaty v anamnéze, s výjimkou záchvatů a bez epileptických léků po dobu alespoň 6 měsíců
- Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval schopnost dodržovat pokyny studie nebo který by mohl zmást interpretaci výsledků studie nebo vystavit subjekt nepřiměřenému riziku
- Současné důkazy nebo anamnéza během posledních 12 týdnů vážné a/nebo nestabilní psychiatrické, neurologické, kardiovaskulární, respirační, gastrointestinální, ledvinové, jaterní, hematologické nebo jiné zdravotní poruchy, včetně rakoviny nebo malignit
- Hmotnost <15 kg
- Anamnéza nebo přítomnost abnormalit srdečního vedení definovaných protokolem na alespoň jednom EKG
- Známá rodinná nebo osobní anamnéza nebo příznaky syndromu dlouhého QT nebo anamnéza srdečních arytmií nebo rizikových faktorů pro torsade de pointes a/nebo náhlou smrt, včetně symptomatické bradykardie, hypokalemie nebo hypomagnezémie a přítomnosti vrozeného prodloužení QT intervalu
- Každý člen domácnosti prodělal v posledních 4 týdnech COVID-19 nebo měl pozitivní test na COVID-19 (PCR nebo imunoglobulin)
- Jedna nebo více hodnot klinického laboratorního testu mimo limity definované protokolem
- Kojete nebo kojíte nebo má pozitivní výsledek těhotenského testu (u pacientek ve fertilním věku)
- Citlivost na pimavanserin nebo na kteroukoli pomocnou látku
- Účast v jiné klinické studii jakéhokoli zkoumaného léku, zařízení nebo intervence
- Účastnil se více než 2 intervenčních farmaceutických klinických výzkumných studií za posledních 6 měsíců
- Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení. Subjekty budou hodnoceny při screeningu, aby se zajistilo, že jsou splněna všechna kritéria pro účast ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo podávané jednou denně jako jedna tobolka odpovídající velikosti a barvě příslušné léčbě pimavanserinem
|
Pimavanserin odpovídající placebu
|
|
Experimentální: Pimavanserin v nízké dávce
Pacienti ve věku 5 až 12 let: 10 mg/den pimavanserin Pacienti ve věku 13 až 17 let: 20 mg/den pimavanserin Pimavanserin podávaný jednou denně jako tobolka o síle dávky 10 nebo 20 mg, v daném pořadí, podle věku pacienta |
Pimavanserin
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Pimavanserin ve vysoké dávce
Pacienti ve věku 5 až 12 let: 20 mg/den pimavanserin Pacienti ve věku 13 až 17 let: 34 mg/den pimavanserin Pimavanserin podávaný jednou denně jako tobolka o síle dávky 20 nebo 34 mg, v daném pořadí, podle věku pacienta |
Pimavanserin
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změňte se z výchozího hodnoty v 6. týdnu v aberantním chování s hodnocením pečovatele kontrolního seznamu podrážděnosti (ABC-I)
Časové okno: 6 týdnů
|
Kontrolní seznam aberantních chování (ABC) je stupnice pečovatele, která se skládá z 5 empiricky odvozených dílčích stupnic zahrnujících 58 položek, které popisují různé problémy s chováním.
Měří domény podrážděnosti, letargie/sociálního stažení, stereotypního chování, hyperaktivity/nesouladu a nevhodné řeči.
ABC-I je jednou z dílčích stupnic a zahrnuje 15 položek.
Minimální skóre je 0, maximum je 45.
Skóre pro každou položku se pohybuje od 0 označujícího „ne vůbec problém“ do 3 označující „problém je v stupni závažný“.
Skóre dílčích stupňů se počítá sčítáním položek v rámci této dílčí škály.
Vyšší skóre naznačují větší poškození.
|
6 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozího stavu v týdnu 6 ve skóre subškály ABC hodnocené pečovatelem: Stereotypní chování; Letargie; Hyperaktivita; Nevhodný projev
Časové okno: 6 týdnů
|
6 týdnů
|
|
Změna od základní hodnoty v týdnu 6 ve skóre klinického globálního dojmu-závažnosti (CGI-S) dráždivosti
Časové okno: 6 týdnů
|
6 týdnů
|
|
Klinické globální zlepšení dojmu (CGI-I) skóre podrážděnosti v 6. týdnu
Časové okno: 6 týdnů
|
6 týdnů
|
|
Změna oproti výchozímu stavu v 6. týdnu ve skóre revidované škály opakovaného chování (RBS-R)
Časové okno: 6 týdnů
|
6 týdnů
|
|
Změna od výchozího stavu v 6. týdnu ve Vinelandových škálách adaptivního chování (VABS) – skóre subškály socializace
Časové okno: 6 týdnů
|
6 týdnů
|
|
Změna od výchozího stavu v týdnu 6 ve skóre dotazníku o kmeni pečovatele (CGSQ).
Časové okno: 6 týdnů
|
6 týdnů
|
|
Podíl pacientů s alespoň 25% snížením skóre subškály ABC-Iritability oproti výchozí hodnotě v 6. týdnu
Časové okno: 6 týdnů
|
6 týdnů
|
|
Podíl pacientů se skóre dráždivosti CGI-I 1 (velmi se zlepšilo) nebo 2 (výrazně se zlepšilo) v 6. týdnu
Časové okno: 6 týdnů
|
6 týdnů
|
|
Podíl pacientů s alespoň 25% snížením od výchozí hodnoty ve skóre subškály ABC-Iritability a CGI-I skóre dráždivosti 1 nebo 2 v týdnu 6
Časové okno: 6 týdnů
|
6 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. srpna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
27. září 2024
Dokončení studie (Aktuální)
27. září 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
31. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Neurologické vývojové poruchy
- Poruchou autistického spektra
- Autistická porucha
- Poruchy vývoje dítěte, všudypřítomné
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Tlumiče centrálního nervového systému
- Neurotransmiterové látky
- Uklidňující prostředky
- Psychotropní drogy
- Antiparkinsonoví agenti
- Činidla proti dyskinézi
- Antagonisté serotoninu
- Serotoninové látky
- Antipsychotické látky
- Antagonisté serotoninového 5-HT2 receptoru
- Pimavanserin
Další identifikační čísla studie
- ACP-103-069
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .