匹莫范色林用于治疗与自闭症谱系障碍相关的易激惹
2024年4月4日 更新者：ACADIA Pharmaceuticals Inc.
一项评估匹莫范色林治疗自闭症谱系障碍相关易激惹的疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照研究
为期 6 周、随机、双盲、固定剂量、安慰剂对照、平行分组研究，研究对象为患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童和青少年（年龄 5 至 17 岁），具有易怒、激动或自残行为匹莫范色林的有效性和安全性
研究概览
详细说明
本研究将作为一项为期 6 周、随机、双盲、固定剂量、安慰剂对照、平行组研究在患有 ASD 的儿童和青少年（5 至 17 岁）中进行，研究对象为易激惹、激越或自我伤害行为。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
228
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Sharon Ortiz
- 电话号码：646-397-7336
- 邮箱：Sharon.Ortiz@acadia-pharm.com
研究联系人备份
- 姓名：Robert Hofbauer
- 电话号码：609-250-6221
- 邮箱：rhofbauer@acadia-pharm.com
学习地点
-
-
-
Budapest、匈牙利、H-1146
- 招聘中
- Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
-
Budapest、匈牙利、H-1021
- 主动，不招人
- Vadaskert Hospital
-
Gyula、匈牙利、H-5700
- 主动，不招人
- Békés Megyei Központi Kórház
-
Szeged、匈牙利、H-6725
- 招聘中
- Szegedi Tudomanyegyetem
-
-
-
-
-
Bari、意大利、70124
- 招聘中
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) Consorziale Policlinico
-
Bosisio Parini、意大利、23842
- 招聘中
- La Nostra Famiglia - Scientifica IRCCS Eugenio Medea
-
Cagliari、意大利、09134
- 招聘中
- The Childhood and Adolescence Neuropsychiatry Clinic - University of Cagliari and Pediatric Hospital "A. Cao" - ASL 8 of Cagliari
-
Foggia、意大利、71122
- 招聘中
- Policlinico Riuniti - Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Genova、意大利、16147
- 招聘中
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Napoli、意大利、80131
- 招聘中
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Pavia、意大利、27100
- 招聘中
- Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino - IRCCS
-
Roma、意大利、00133
- 招聘中
- Fondazione PTV - Policlinico Tor Vergata
-
Siena、意大利、53100
- 招聘中
- Azienda Ospedaliera-Universitaria Senese
-
Verona、意大利、37126
- 招聘中
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona (AOUI)
-
-
-
-
-
Bordeaux、法国、33076
- 招聘中
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Bron、法国、69678
- 招聘中
- Centre de Ressources Autisme Rhône-Alpes - Center Hospitalier le Vinatier
-
Nantes、法国、44093
- 招聘中
- CHU de Nantes
-
Paris、法国、75019
- 招聘中
- L'Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, labélisé Institut Carnot
-
Rouen、法国、76301
- 撤销
- Centre Hospitalier Universitaire (C.H.U) de Rouen
-
-
-
-
-
Gdansk、波兰、80-546
- 招聘中
- Centrum Badan Klinicznych PI-House sp. z o.o.
-
Gdańsk、波兰、80-542
- 招聘中
- Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
Wrocław、波兰、50-414
- 招聘中
- Ginemedica Sp. Zoo, S.K.
-
Wrocław、波兰、54-617
- 招聘中
- MedicMental Indywidualna Specjalistyczna Praktyka Lekarska Monika Szewczuk-Boguslawska
-
Wrocław、波兰、54-238
- 招聘中
- Centrum Neuropsychiatrii Neuromed SP ZOZ
-
Łódź、波兰、91-129
- 招聘中
- NAVICULA - Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu
-
-
-
-
QDL
-
South Brisbane、QDL、澳大利亚、4101
- 招聘中
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- 招聘中
- Monash Health
-
Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- 招聘中
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85006
- 招聘中
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
California
-
Glendale、California、美国、91361
- 招聘中
- Cortica Inc. (Glendale)
-
San Rafael、California、美国、94903
- 招聘中
- Cortica Inc. (San Rafael)
-
-
Colorado
-
Centennial、Colorado、美国、80112
- 招聘中
- 1st Allergy and Clinical Research Group, d/b/a IMUNOe Research Centers
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- 招聘中
- Children's Research Institute
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32607
- 招聘中
- The EHS Medical Practice, PA, D/B/A Sarkis Clinical Trials
-
Loxahatchee Groves、Florida、美国、33470
- 撤销
- Axcess Medical Research
-
Orlando、Florida、美国、32803
- 招聘中
- APG Research, LLC
-
-
Illinois
-
Naperville、Illinois、美国、60563
- 招聘中
- AMR Baber Research Incorporated
-
-
Michigan
-
Bloomfield Hills、Michigan、美国、48302
- 撤销
- Neurobehavorial Medical Group
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、美国、89128
- 招聘中
- Clinical Research of Southern Nevada, LLC
-
-
New Jersey
-
Neptune、New Jersey、美国、07753
- 撤销
- Jersey Shore University Medical Center, a division of HMH Hospitals Corporation
-
-
New York
-
Staten Island、New York、美国、10314
- 主动，不招人
- ERG Clinical Research - New York, PLLC DBA Richmond Behavioral Associates
-
-
Ohio
-
Avon Lake、Ohio、美国、44012
- 主动，不招人
- Quest Therapeutics of Avon Lake dba Haidar Almhana Nieding LLC
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19146
- 招聘中
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- 招聘中
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75243
- 招聘中
- Relaro Medical Trials, LLC
-
Houston、Texas、美国、77090
- 主动，不招人
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
Plano、Texas、美国、75093
- 招聘中
- AIM Trials, LLC
-
-
Utah
-
Draper、Utah、美国、84020
- 撤销
- Cedar Clinical Research
-
-
Washington
-
Everett、Washington、美国、98201
- 招聘中
- Eastside Therapeutic Resource, Inc. dba Core Clinical Research
-
Tacoma、Washington、美国、98405
- 撤销
- MultiCare Health System
-
-
-
-
-
Alicante、西班牙、03010
- 招聘中
- Hospital General de Alicante
-
Barcelona、西班牙、08035
- 招聘中
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona、西班牙、08036
- 招聘中
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Barcelona、西班牙、08007
- 招聘中
- Institut Global d´Atenció Integral del Neurodesenvolupament (IGAIN)
-
Burgos、西班牙、09006
- 招聘中
- Complejo Asistencial Universitario de Burgos
-
Madrid、西班牙、28031
- 主动，不招人
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid、西班牙、28009
- 主动，不招人
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Zamora、西班牙、49021
- 主动，不招人
- Complejo Asistencial de Zamora
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 5 至 17 岁的男性或女性
- 在进行任何研究程序之前的知情同意
- 患者（尽他/她的能力）、父母/合法接受的代表和指定的护理人员（如果适用）能够理解研究的性质，遵守方案要求，并愿意遵守研究药物管理要求
- 能够毫无困难地吞咽测试安慰剂胶囊
- 符合《精神障碍诊断和统计手册》第五版 (DSM-5) 的 ASD 初步诊断标准 (APA 2013)，并且诊断由自闭症诊断访谈修订版 (ADI-R) 确认
- 异常行为检查表 (ABC) 的易怒子量表得分≥18
- 易激惹评分的临床总体印象-严重程度 (CGI-S) 评分≥4（中度或更严重）
- 除注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 或焦虑症外，目前没有合并精神障碍
- 未接受过抗精神病药物治疗（或因任何原因接受<2 周的抗精神病药物治疗），或既往对足够剂量的任何持续时间的抗精神病药物缺乏耐受性，经护理人员和病历审查确认
- 如果患者正在接受自闭症相关症状或行为的同步行为治疗，则该非药物治疗方案至少稳定 4 周，并且在整个研究过程中保持一致
- 仅限女性患者：无法怀孕或同意使用高效的非激素避孕方法。 有生育能力的女性妊娠试验必须呈阴性
排除标准：
- 需要使用协议禁止的药物进行治疗，包括同时使用针对易激惹的精神药物，包括超说明书使用的药物（可乐定、胍法辛和普萘洛尔；锂、丙戊酸盐；兴奋剂和非兴奋剂药物）、延长 QT 间期的药物和强细胞色素 P450 (CYP) 3A4 酶 (CYP3A4) 抑制剂和诱导剂
- 过去 4 周内药物或药物剂量的变化（针对医疗和允许的共病精神疾病）
- 由于抗精神病药或精神药物引起的任何已知的血管性水肿、5-羟色胺或抗精神病药恶性综合征、肌张力障碍反应或迟发性运动障碍的病史
- 有很大的自杀风险，或者对自己或他人构成危险
- 存在严重暴力行为的风险，以至于参与会对其他患者、护理人员或其他人造成不应有的风险
- 阳性尿液药物测试
- 在过去 6 个月内符合物质使用障碍的 DSM-5 标准
- 确认与 ASD、认知和/或行为障碍或严重智力障碍相关的遗传障碍（IQ ≤50）
- 癫痫发作史，除非至少 6 个月无癫痫发作且停用癫痫药物
- 研究者认为会干扰遵守研究说明的能力，或可能混淆对研究结果的解释或使受试者处于过度风险中的任何情况
- 当前证据或过去 12 周内有严重和/或不稳定的精神、神经、心血管、呼吸、胃肠道、肾脏、肝脏、血液或其他医学疾病（包括癌症或恶性肿瘤）的病史
- 体重 <15 公斤
- 协议定义的心脏传导异常的病史或存在于至少一项 ECG 中
- 已知的长 QT 综合征家族史或个人病史或症状或心律失常病史或尖端扭转型室性心动过速和/或猝死的危险因素，包括有症状的心动过缓、低钾血症或低镁血症，以及存在先天性 QT 间期延长
- 任何家庭成员在过去 4 周内感染过 COVID-19 或 COVID-19（PCR 或免疫球蛋白）检测呈阳性
- 一个或多个临床实验室测试值超出协议定义的限制
- 母乳喂养或哺乳期，或妊娠试验结果呈阳性（适用于有生育能力的患者）
- 对匹莫范色林或任何赋形剂的敏感性
- 参与任何研究药物、设备或干预的另一项临床研究
- 最近6个月内参加过2项以上的介入性药物临床研究
- 额外的包含/排除标准适用。 受试者将在筛选时接受评估，以确保符合研究参与的所有标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂
每天一次给予安慰剂，作为一个胶囊，其大小和颜色与相应的匹莫范色林治疗相匹配
|
匹莫范色林匹配安慰剂
|
|
实验性的：匹莫范色林低剂量
5 至 12 岁患者：10 毫克/天匹莫范色林 13 至 17 岁患者：20 毫克/天匹莫范色林 根据患者的年龄，匹莫范色林每天一次给药，剂量强度分别为 10 或 20 mg 的胶囊 |
匹莫范色林
其他名称：
|
|
实验性的：匹莫范色林大剂量
5 至 12 岁患者：20 毫克/天匹莫范色林 13 至 17 岁患者：34 毫克/天匹莫范色林 根据患者的年龄，匹莫范色林每天一次，作为剂量强度分别为 20 或 34 mg 的胶囊 |
匹莫范色林
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第 6 周护理人员评定的异常行为检查表 (ABC) 易激惹子量表评分相对于基线的变化
大体时间：6周
|
异常行为清单 (ABC) 是一个护理人员评定量表，由五个根据经验得出的子量表组成，包含 58 个描述各种行为问题的项目，它测量易怒、嗜睡/社交退缩、刻板行为、多动/不合规和不当言论等领域。
ABC-Irritability 是分量表之一，由 15 个项目组成。
最低分数为 0，最高分数为 45。
ABC 将在筛选和基线时以及从第 1 周到第 6 周的所有基线后访视中进行。
每个项目的分数范围从表示“完全没有问题”的 0 到表示“问题程度严重”的 3 分。
子量表分数是通过对该子量表中的项目求和来计算的。
分数越高表示损伤越大。
|
6周
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
第 6 周护理人员评定的 ABC 子量表分数相对于基线的变化：刻板行为；昏睡;多动症；不当言论
大体时间：6周
|
6周
|
|
易激惹评分的临床总体印象-严重程度 (CGI-S) 在第 6 周时相对于基线的变化
大体时间：6周
|
6周
|
|
第 6 周时易激惹评分的临床整体印象改善 (CGI-I)
大体时间：6周
|
6周
|
|
第 6 周重复行为量表修订版 (RBS-R) 分数相对于基线的变化
大体时间：6周
|
6周
|
|
第 6 周 Vineland 适应性行为量表 (VABS) 与基线的变化 - 社会化分量表得分
大体时间：6周
|
6周
|
|
第 6 周护理人员紧张问卷 (CGSQ) 分数相对于基线的变化
大体时间：6周
|
6周
|
|
第 6 周 ABC-易激惹分量表评分较基线至少降低 25% 的患者比例
大体时间：6周
|
6周
|
|
第 6 周 CGI-I 易激惹评分为 1（大大改善）或 2（大大改善）的患者比例
大体时间：6周
|
6周
|
|
在第 6 周时，ABC-易激惹分量表评分和 CGI-I 易激惹评分为 1 或 2 比基线至少降低 25% 的患者比例
大体时间：6周
|
6周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年8月9日
初级完成 (估计的)
2024年6月1日
研究完成 (估计的)
2024年6月1日
研究注册日期
首次提交
2022年8月29日
首先提交符合 QC 标准的
2022年8月29日
首次发布 (实际的)
2022年8月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月4日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
安慰剂的临床试验
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)主动，不招人造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 巨细胞病毒感染 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤美国
-
Mila (bMotion Technologies)完全的
-
Universidad Autonoma de MadridCentro Universitario La Salle完全的