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Pimavanserina per il trattamento dell'irritabilità associata al disturbo dello spettro autistico

7 agosto 2025 aggiornato da: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della pimavanserina per il trattamento dell'irritabilità associata al disturbo dello spettro autistico

Studio di 6 settimane, randomizzato, in doppio cieco, a dose fissa, controllato con placebo, a gruppi paralleli in bambini e adolescenti (di età compresa tra 5 e 17 anni) con disturbo dello spettro autistico (ASD) con irritabilità, agitazione o comportamenti autolesivi da studiare l'efficacia e la sicurezza della pimavanserina

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio sarà condotto come uno studio di 6 settimane, randomizzato, in doppio cieco, a dose fissa, controllato con placebo, a gruppi paralleli in bambini e adolescenti (dai 5 ai 17 anni di età) con ASD con irritabilità, agitazione o auto- comportamenti dannosi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

237

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • QDL
      • South Brisbane, QDL, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens
      • Bron, Francia, 69678
        • Centre de Ressources Autisme Rhône-Alpes - Center Hospitalier le Vinatier
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francia, 75019
        • L'Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, labélisé Institut Carnot
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) Consorziale Policlinico
      • Bosisio Parini, Italia, 23842
        • La Nostra Famiglia - Scientifica IRCCS Eugenio Medea
      • Cagliari, Italia, 09134
        • The Childhood and Adolescence Neuropsychiatry Clinic - University of Cagliari and Pediatric Hospital "A. Cao" - ASL 8 of Cagliari
      • Foggia, Italia, 71122
        • Policlinico Riuniti - Azienda Ospedaliero Universitaria
      • Genova, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino - IRCCS
      • Roma, Italia, 00133
        • Fondazione PTV - Policlinico Tor Vergata
      • Rome, Italia, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Siena, Italia, 53100
        • Azienda Ospedaliera-Universitaria Senese
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona (AOUI)
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-546
        • Centrum Badan Klinicznych PI-House sp. z o.o.
      • Gdańsk, Polonia, 80-542
        • Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
      • Wrocław, Polonia, 50-414
        • Ginemedica Sp. Zoo, S.K.
      • Wrocław, Polonia, 54-238
        • Centrum Neuropsychiatrii Neuromed SP ZOZ
      • Wrocław, Polonia, 54-617
        • MedicMental Indywidualna Specjalistyczna Praktyka Lekarska Monika Szewczuk-Boguslawska
      • Łódź, Polonia, 91-129
        • NAVICULA - Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Institute of Mental Health
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac, Clinic for Psychiatry
      • Nis, Serbia, 18000
        • University Clinical Center Nis, Center for Mental Health
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Clinical Center of Vojvodina, Clinic for Psychiatry
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 03010
        • Hospital General de Alicante
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08007
        • Institut Global d´Atenció Integral del Neurodesenvolupament (IGAIN)
      • Burgos, Spagna, 09006
        • Complejo Asistencial Universitario de Burgos
      • Madrid, Spagna, 28031
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Zamora, Spagna, 49021
        • Complejo Asistencial de Zamora
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Glendale, California, Stati Uniti, 91361
        • Cortica Inc. (Glendale)
      • San Rafael, California, Stati Uniti, 94903
        • Cortica Inc. (San Rafael)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • 1st Allergy and Clinical Research Group, d/b/a IMUNOe Research Centers
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's Research Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • The EHS Medical Practice, PA, D/B/A Sarkis Clinical Trials
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Apg Research, Llc
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Stati Uniti, 60563
        • AMR Baber Research Incorporated
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89128
        • Clinical Research of Southern Nevada, LLC
    • New York
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
        • ERG Clinical Research - New York, PLLC DBA Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Stati Uniti, 44012
        • Quest Therapeutics of Avon Lake dba Haidar Almhana Nieding LLC
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75243
        • Relaro Medical Trials, LLC
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
      • Plano, Texas, Stati Uniti, 75093
        • AIM Trials, LLC
    • Washington
      • Everett, Washington, Stati Uniti, 98201
        • Eastside Therapeutic Resource, Inc. dba Core Clinical Research
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, H-1021
        • Vadaskert Hospital
      • Budapest, Ungheria, H-1146
        • Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
      • Gyula, Ungheria, H-5700
        • Békés Megyei Központi Kórház
      • Szeged, Ungheria, H-6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE:

  • Maschio o femmina e dai 5 ai 17 anni di età
  • Consenso informato prima dello svolgimento di qualsiasi procedura di studio
  • I pazienti (al meglio delle proprie capacità), il genitore/rappresentante legalmente accettato e il caregiver designato (se applicabile) sono in grado di comprendere la natura dello studio, seguire i requisiti del protocollo ed essere disposti a rispettare i requisiti di somministrazione del farmaco oggetto dello studio
  • In grado di inghiottire una capsula di placebo di prova senza difficoltà
  • Soddisfa i criteri del Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) per una diagnosi primaria di ASD (APA 2013) e la diagnosi è confermata dall'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R)
  • Punteggio ≥18 nella sottoscala Irritabilità della Lista di controllo del comportamento aberrante (ABC)
  • Punteggio ≥4 (gravità moderata o maggiore) sul punteggio Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) del punteggio di irritabilità
  • Nessun disturbo psichiatrico in comorbilità attuale diverso dal disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD) o disturbo d'ansia
  • Naïve al trattamento antipsicotico (o <2 settimane di trattamento antipsicotico per qualsiasi motivo) o precedente mancanza di tollerabilità a una dose adeguata di qualsiasi durata di antipsicotico confermata dal caregiver e dalla revisione delle cartelle cliniche
  • Se il paziente è sottoposto a terapia comportamentale concomitante per sintomi o comportamenti correlati all'autismo, questo regime di trattamento non farmacologico è stato stabile per almeno 4 settimane e sarà coerente per tutto lo studio
  • Solo per pazienti di sesso femminile: incapaci di iniziare una gravidanza o accettare di utilizzare un metodo contraccettivo non ormonale altamente efficace. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Richiede il trattamento con un farmaco proibito dal protocollo, compresi farmaci psicotropi concomitanti mirati all'irritabilità, inclusi quelli usati off-label (clonidina, guanfacina e propranololo; litio, valproato; farmaci stimolanti e non stimolanti), farmaci che prolungano l'intervallo QT e forti inibitori e induttori dell'enzima del citocromo P450 (CYP) 3A4 (CYP3A4)
  • Cambiamenti nei farmaci o nelle dosi dei farmaci (per condizioni mediche e psichiatriche concomitanti consentite) nelle ultime 4 settimane
  • Qualsiasi storia nota di angioedema, serotonina o sindromi maligne neurolettiche, reazione distonica o discinesia tardiva, a causa di un farmaco antipsicotico o psicotropo
  • A un rischio significativo di suicidio, o è un pericolo per sé o per gli altri
  • A rischio di comportamento violento significativo nella misura in cui la partecipazione rappresenterebbe un rischio eccessivo per altri pazienti, caregiver o altri
  • Test antidroga sulle urine positivo
  • Soddisfatto i criteri del DSM-5 per i disturbi da uso di sostanze negli ultimi 6 mesi
  • Disturbo genetico confermato associato ad ASD, disturbi cognitivi e/o comportamentali o profonda disabilità intellettiva (QI ≤50)
  • Storia di convulsioni, a meno che non siano stati presi farmaci epilettici e senza crisi per almeno 6 mesi
  • Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con la capacità di rispettare le istruzioni dello studio, o che potrebbe confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere il soggetto a rischio indebito
  • Evidenza attuale, o anamnesi nelle ultime 12 settimane, di un disturbo psichiatrico, neurologico, cardiovascolare, respiratorio, gastrointestinale, renale, epatico, ematologico o di altro tipo grave e/o instabile, inclusi cancro o tumori maligni
  • Peso <15 kg
  • Anamnesi o presenza su almeno un ECG di anomalie della conduzione cardiaca definite dal protocollo
  • Storia familiare o personale nota o sintomi di sindrome del QT lungo o storia di aritmie cardiache o fattori di rischio per torsione di punta e/o morte improvvisa, inclusa bradicardia sintomatica, ipokaliemia o ipomagnesiemia e presenza di prolungamento congenito dell'intervallo QT
  • Qualsiasi membro della famiglia ha sofferto di COVID-19 o ha avuto un test positivo per COVID-19 (PCR o immunoglobulina) nelle ultime 4 settimane
  • Uno o più valori del test di laboratorio clinico al di fuori dei limiti definiti dal protocollo
  • Allattare o allattare o ha un risultato positivo del test di gravidanza (per pazienti in età fertile)
  • Sensibilità alla pimavanserina o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  • Partecipazione a un altro studio clinico di qualsiasi farmaco, dispositivo o intervento sperimentale
  • Partecipazione a più di 2 studi di ricerca clinica farmaceutica interventistica negli ultimi 6 mesi
  • Si applicano ulteriori criteri di inclusione/esclusione. I soggetti saranno valutati allo screening per garantire che tutti i criteri per la partecipazione allo studio siano soddisfatti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo somministrato una volta al giorno, come una capsula corrispondente per dimensioni e colore al rispettivo trattamento con pimavanserina
Droga: Placebo
Pimavanserina corrispondente al placebo
Sperimentale: Pimavanserina a basso dosaggio

Pazienti di età compresa tra 5 e 12 anni: 10 mg/die di pimavanserina Pazienti di età compresa tra 13 e 17 anni: 20 mg/die di pimavanserina

Pimavanserina somministrata una volta al giorno, in capsule da 10 o 20 mg rispettivamente, a seconda dell'età del paziente
Droga: Pimavanserin
Pimavanserin
Altri nomi:
  • Nuplazide
Sperimentale: Dose elevata di pimavanserina

Pazienti di età compresa tra 5 e 12 anni: 20 mg/die di pimavanserina Pazienti di età compresa tra 13 e 17 anni: 34 mg/die di pimavanserina

Pimavanserina somministrata una volta al giorno, in capsule da 20 o 34 mg rispettivamente, a seconda dell'età del paziente
Droga: Pimavanserin
Pimavanserin
Altri nomi:
  • Nuplazide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base alla settimana 6 nell'elenco di controllo della controllo del comportamento aberrante di caregiver (ABC-I).
Lasso di tempo: 6 settimane
L'elenco di controllo del comportamento aberrante (ABC) è una scala classificata in caregiver composta da 5 sottoscale derivate empiricamente che comprendono 58 elementi che descrivono vari problemi comportamentali. Misura domini di irritabilità, letargia/ritiro sociale, comportamento stereotipico, iperattività/non conformità e discorso inappropriato. ABC-I è una delle sottoscale e comprende 15 articoli. Il punteggio minimo è 0, il massimo è 45. Un punteggio per ciascun articolo varia da 0 che indica "per niente un problema" a 3 che indica "Il problema è grave di grado". I punteggi di sottoscala vengono calcolati sommando gli articoli all'interno di quella sottoscala. Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione.
6 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale alla settimana 6 nei punteggi della sottoscala ABC valutati dal caregiver: comportamento stereotipato; Letargia; Iperattività; Discorso inappropriato
Lasso di tempo: 6 settimane
6 settimane
Variazione rispetto al basale alla settimana 6 nel punteggio Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) di irritabilità
Lasso di tempo: 6 settimane
6 settimane
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) del punteggio di irritabilità alla settimana 6
Lasso di tempo: 6 settimane
6 settimane
Variazione rispetto al basale alla settimana 6 nei punteggi Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R)
Lasso di tempo: 6 settimane
6 settimane
Variazione rispetto al basale alla settimana 6 nelle scale di comportamento adattivo di Vineland (VABS)-punteggio della sottoscala di socializzazione
Lasso di tempo: 6 settimane
6 settimane
Variazione rispetto al basale alla settimana 6 nei punteggi del Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ).
Lasso di tempo: 6 settimane
6 settimane
Proporzione di pazienti con una riduzione di almeno il 25% rispetto al basale nel punteggio della sottoscala ABC-Irritabilità alla settimana 6
Lasso di tempo: 6 settimane
6 settimane
Proporzione di pazienti con punteggio CGI-I di irritabilità pari a 1 (molto migliorato) o 2 (molto migliorato) alla settimana 6
Lasso di tempo: 6 settimane
6 settimane
Proporzione di pazienti con una riduzione di almeno il 25% rispetto al basale nel punteggio della sottoscala di irritabilità ABC e nel punteggio di irritabilità CGI-I di 1 o 2 alla settimana 6
Lasso di tempo: 6 settimane
6 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 agosto 2022

Completamento primario (Effettivo)

27 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

27 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

31 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACP-103-069

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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