Pimawanserin w leczeniu drażliwości związanej z zaburzeniami ze spektrum autyzmu
7 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa pimawanseryny w leczeniu drażliwości związanej z zaburzeniami ze spektrum autyzmu
6-tygodniowe, randomizowane, podwójnie ślepe badanie z ustaloną dawką, kontrolowane placebo, w grupach równoległych u dzieci i młodzieży (w wieku od 5 do 17 lat) z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) z drażliwością, pobudzeniem lub zachowaniami samookaleczającymi do zbadania skuteczność i bezpieczeństwo pimawanseryny
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie zostanie przeprowadzone jako 6-tygodniowe, randomizowane, podwójnie ślepe badanie z ustaloną dawką, kontrolowane placebo, w grupach równoległych u dzieci i młodzieży (w wieku od 5 do 17 lat) z ASD z drażliwością, pobudzeniem lub szkodliwe zachowania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
237
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
QDL
-
South Brisbane, QDL, Australia, 4101
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Health
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Bron, Francja, 69678
- Centre de Ressources Autisme Rhône-Alpes - Center Hospitalier le Vinatier
-
Nantes, Francja, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Francja, 75019
- L'Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, labélisé Institut Carnot
-
-
-
-
-
Alicante, Hiszpania, 03010
- Hospital General de Alicante
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Hiszpania, 08007
- Institut Global d´Atenció Integral del Neurodesenvolupament (IGAIN)
-
Burgos, Hiszpania, 09006
- Complejo Asistencial Universitario de Burgos
-
Madrid, Hiszpania, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Zamora, Hiszpania, 49021
- Complejo Asistencial de Zamora
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House sp. z o.o.
-
Gdańsk, Polska, 80-542
- Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
Wrocław, Polska, 50-414
- Ginemedica Sp. Zoo, S.K.
-
Wrocław, Polska, 54-238
- Centrum Neuropsychiatrii Neuromed SP ZOZ
-
Wrocław, Polska, 54-617
- MedicMental Indywidualna Specjalistyczna Praktyka Lekarska Monika Szewczuk-Boguslawska
-
Łódź, Polska, 91-129
- NAVICULA - Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Institute of Mental Health
-
Kragujevac, Serbia, 34000
- University Clinical Center Kragujevac, Clinic for Psychiatry
-
Nis, Serbia, 18000
- University Clinical Center Nis, Center for Mental Health
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Clinical Center of Vojvodina, Clinic for Psychiatry
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
California
-
Glendale, California, Stany Zjednoczone, 91361
- Cortica Inc. (Glendale)
-
San Rafael, California, Stany Zjednoczone, 94903
- Cortica Inc. (San Rafael)
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
- 1st Allergy and Clinical Research Group, d/b/a IMUNOe Research Centers
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's Research Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
- The EHS Medical Practice, PA, D/B/A Sarkis Clinical Trials
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Apg Research, Llc
-
-
Illinois
-
Naperville, Illinois, Stany Zjednoczone, 60563
- AMR Baber Research Incorporated
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89128
- Clinical Research of Southern Nevada, LLC
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10314
- ERG Clinical Research - New York, PLLC DBA Richmond Behavioral Associates
-
-
Ohio
-
Avon Lake, Ohio, Stany Zjednoczone, 44012
- Quest Therapeutics of Avon Lake dba Haidar Almhana Nieding LLC
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19146
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75243
- Relaro Medical Trials, LLC
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
Plano, Texas, Stany Zjednoczone, 75093
- AIM Trials, LLC
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Stany Zjednoczone, 98201
- Eastside Therapeutic Resource, Inc. dba Core Clinical Research
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, H-1021
- Vadaskert Hospital
-
Budapest, Węgry, H-1146
- Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
-
Gyula, Węgry, H-5700
- Békés Megyei Központi Kórház
-
Szeged, Węgry, H-6725
- Szegedi Tudomanyegyetem
-
-
-
-
-
Bari, Włochy, 70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) Consorziale Policlinico
-
Bosisio Parini, Włochy, 23842
- La Nostra Famiglia - Scientifica IRCCS Eugenio Medea
-
Cagliari, Włochy, 09134
- The Childhood and Adolescence Neuropsychiatry Clinic - University of Cagliari and Pediatric Hospital "A. Cao" - ASL 8 of Cagliari
-
Foggia, Włochy, 71122
- Policlinico Riuniti - Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Genova, Włochy, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Napoli, Włochy, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Pavia, Włochy, 27100
- Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino - IRCCS
-
Roma, Włochy, 00133
- Fondazione PTV - Policlinico Tor Vergata
-
Rome, Włochy, 00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Siena, Włochy, 53100
- Azienda Ospedaliera-Universitaria Senese
-
Verona, Włochy, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona (AOUI)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
KRYTERIA PRZYJĘCIA:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku od 5 do 17 lat
- Świadoma zgoda przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur badawczych
- Pacjenci (w miarę swoich możliwości), rodzic/prawnie zatwierdzony przedstawiciel i wyznaczony opiekun (jeśli dotyczy) są w stanie zrozumieć charakter badania, przestrzegać wymagań protokołu i być chętni do przestrzegania wymagań dotyczących podawania badanego leku
- Zdolny do połknięcia testowej kapsułki placebo bez trudności
- Spełnia kryteria Diagnostycznego i Statystycznego Podręcznika Zaburzeń Psychicznych, wydanie piąte (DSM-5) dotyczące podstawowej diagnozy ASD (APA 2013), a diagnoza jest potwierdzona przez Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R)
- Wynik ≥18 w podskali drażliwości na liście kontrolnej nieprawidłowych zachowań (ABC)
- Wynik ≥ 4 (nasilenie umiarkowane lub większe) w punktacji drażliwości w skali globalnego wrażenia klinicznego (CGI-S)
- Brak obecnie współistniejących zaburzeń psychicznych innych niż zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD) lub zaburzenie lękowe
- Nieleczony wcześniej lekami przeciwpsychotycznymi (lub leczenie przeciwpsychotyczne krócej niż 2 tygodnie z jakiegokolwiek powodu) lub wcześniejszy brak tolerancji na odpowiednią dawkę leku przeciwpsychotycznego o dowolnym czasie trwania, potwierdzony przez opiekuna i przegląd dokumentacji medycznej
- Jeśli pacjent jest poddawany jednoczesnej terapii behawioralnej objawów lub zachowań związanych z autyzmem, ten niefarmakologiczny schemat leczenia był stabilny przez co najmniej 4 tygodnie i będzie spójny przez całe badanie
- Tylko dla pacjentek: niezdolnych do zajścia w ciążę lub zgadzających się na stosowanie wysoce skutecznej niehormonalnej metody antykoncepcji. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
- Wymaga leczenia lekiem zabronionym przez protokół, w tym jednocześnie lekami psychotropowymi zmniejszającymi drażliwość, w tym lekami stosowanymi niezgodnie z zaleceniami (klonidyna, guanfacyna i propranolol; lit, walproinian; stymulanty i leki niestymulujące), lekami wydłużającymi odstęp QT oraz silne inhibitory i induktory enzymu (CYP3A4) cytochromu P450 (CYP) 3A4
- Zmiany leków lub dawek leków (w przypadku chorób i dozwolonych współistniejących chorób psychicznych) w ciągu ostatnich 4 tygodni
- Jakakolwiek znana historia obrzęku naczynioruchowego, złośliwych zespołów serotoninowych lub neuroleptycznych, reakcji dystonicznych lub późnych dyskinez, spowodowanych lekami przeciwpsychotycznymi lub psychotropowymi
- Istnieje znaczne ryzyko samobójstwa lub stanowi zagrożenie dla siebie lub innych
- Zagrożenie znaczącym brutalnym zachowaniem w zakresie, w jakim udział stanowiłby nadmierne ryzyko dla innych pacjentów, opiekunów lub innych osób
- Pozytywny test na obecność narkotyków w moczu
- Spełnił kryteria DSM-5 dotyczące zaburzeń związanych z używaniem substancji w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Potwierdzone zaburzenie genetyczne związane z ASD, zaburzenia poznawcze i/lub behawioralne lub głęboka niepełnosprawność intelektualna (IQ ≤50)
- Historia napadów padaczkowych, chyba że napady nie występowały i nie stosowano leków przeciwpadaczkowych przez co najmniej 6 miesięcy
- Każdy stan, który w opinii badacza mógłby zakłócić zdolność do przestrzegania instrukcji badania lub który mógłby zakłócić interpretację wyników badania lub narazić badanego na nadmierne ryzyko
- Aktualne dowody lub historia w ciągu ostatnich 12 tygodni poważnych i / lub niestabilnych zaburzeń psychicznych, neurologicznych, sercowo-naczyniowych, oddechowych, żołądkowo-jelitowych, nerek, wątroby, hematologicznych lub innych zaburzeń medycznych, w tym raka lub nowotworów złośliwych
- Waga <15 kg
- Historia lub obecność w co najmniej jednym EKG zdefiniowanych w protokole nieprawidłowości przewodzenia serca
- Znany wywiad rodzinny lub osobisty lub objawy zespołu wydłużonego odstępu QT lub zaburzenia rytmu serca w wywiadzie lub czynniki ryzyka częstoskurczu komorowego typu torsade de pointes i/lub nagłej śmierci, w tym objawowa bradykardia, hipokaliemia lub hipomagnezemia oraz obecność wrodzonego wydłużenia odstępu QT
- Każdy członek gospodarstwa domowego chorował na COVID-19 lub miał pozytywny wynik testu na obecność COVID-19 (PCR lub immunoglobuliny) w ciągu ostatnich 4 tygodni
- Co najmniej jedna wartość testu laboratoryjnego wykraczająca poza granice określone w protokole
- Karmi piersią lub karmi piersią lub ma pozytywny wynik testu ciążowego (dla pacjentek w wieku rozrodczym)
- Wrażliwość na pimawanserynę lub którąkolwiek substancję pomocniczą
- Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym jakiegokolwiek eksperymentalnego leku, urządzenia lub interwencji
- Uczestniczył w więcej niż 2 interwencyjnych farmaceutycznych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia. Uczestnicy zostaną poddani ocenie podczas badań przesiewowych, aby upewnić się, że spełnione są wszystkie kryteria udziału w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo podawane raz dziennie, w postaci jednej kapsułki odpowiadającej rozmiarem i kolorem odpowiedniej kuracji pimawanseryną
|
Pimawanseryna pasująca do placebo
|
|
Eksperymentalny: Mała dawka pimawanseryny
Pacjenci w wieku od 5 do 12 lat: 10 mg/dobę pimawanseryny Pacjenci w wieku od 13 do 17 lat: 20 mg/dobę pimawanseryny Pimawanseryna podawana raz na dobę w postaci kapsułki o mocy dawki odpowiednio 10 lub 20 mg, w zależności od wieku pacjenta |
Pimawanseryna
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka pimawanseryny
Pacjenci w wieku od 5 do 12 lat: 20 mg/dobę pimawanseryny Pacjenci w wieku od 13 do 17 lat: 34 mg/dobę pimawanseryny Pimawanseryna podawana raz na dobę, w postaci kapsułki o mocy dawki odpowiednio 20 lub 34 mg, w zależności od wieku pacjenta |
Pimawanseryna
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od linii bazowej w 6. tygodniu w podskali podskali podskali podskalowej listy kontrolnej ocenianej przez opiekuna
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Nieprawidłowa lista kontrolna zachowania (ABC) to skala oceniana przez opiekuna z 5 podskal pochodzących z empirycznie obejmujących 58 pozycji opisujących różne problemy z zachowaniem.
Mierzy domeny drażliwości, letarg/wycofanie się społeczne, stereotypowe zachowanie, nadpobudliwość/niezgodność i niewłaściwa mowa.
ABC-I jest jedną z podskal i zawiera 15 pozycji.
Minimalny wynik to 0, maksimum to 45.
Wynik dla każdego elementu wynosi od 0, wskazując „wcale nie jest problemem” do 3 wskazującym „problem jest poważny pod względem stopnia”.
Wyniki podskali są obliczane poprzez zsumowanie elementów w tej podskali.
Wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
|
6 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od punktu początkowego w tygodniu 6 w wynikach podskali ABC ocenianych przez opiekuna: zachowanie stereotypowe; Letarg; nadpobudliwość; Niewłaściwa mowa
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Zmiana od punktu początkowego w tygodniu 6 w punktacji CGI-S (CGI-S) oceny drażliwości
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Globalna poprawa wrażenia klinicznego (CGI-I) wyniku drażliwości w tygodniu 6
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Zmiana od punktu początkowego w 6. tygodniu w wynikach skorygowanej skali powtarzalnych zachowań (RBS-R)
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Zmiana od punktu początkowego w 6. tygodniu w skalach zachowania adaptacyjnego Vineland (VABS) — wynik podskali socjalizacji
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Zmiana od punktu początkowego w tygodniu 6 w wynikach kwestionariusza szczepu opiekuna (CGSQ).
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów z co najmniej 25% zmniejszeniem wyniku podskali ABC-Drażliwość w stosunku do wartości początkowej w 6. tygodniu
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów z oceną drażliwości CGI-I wynoszącą 1 (znaczna poprawa) lub 2 (znaczna poprawa) w 6. tygodniu
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów z co najmniej 25% zmniejszeniem wyniku w podskali ABC-Drażliwość i drażliwości w skali CGI-I o co najmniej 25% w stosunku do wartości początkowej w 6. tygodniu
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 sierpnia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 września 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 września 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 sierpnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 sierpnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Zaburzenia ze spektrum autyzmu
- Zaburzenie autystyczne
- Zaburzenia rozwoju dziecka, wszechobecne
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Leki działające depresyjnie na ośrodkowy układ nerwowy
- Agenci neuroprzekaźników
- Środki uspokajające
- Leki psychotropowe
- Środki przeciwparkinsonowskie
- Środki przeciwdyskinezyjne
- Antagoniści serotoniny
- Środki serotoninowe
- Środki przeciwpsychotyczne
- Antagoniści receptora serotoniny 5-HT2
- Pimawanseryna
Inne numery identyfikacyjne badania
- ACP-103-069
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .