Pimavanserin til behandling af irritabilitet forbundet med autismespektrumforstyrrelse
7. august 2025 opdateret af: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af pimavanserin til behandling af irritabilitet forbundet med autismespektrumsysorder
6-ugers, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, placebokontrolleret, parallelgruppestudie med børn og unge (i alderen 5 til 17 år) med autismespektrumforstyrrelse (ASD) med irritabilitet, agitation eller selvskadende adfærd. pimavanserins effektivitet og sikkerhed
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette studie vil blive udført som et 6-ugers, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fast dosis, parallelgruppestudie hos børn og unge (5 til 17 år) med ASD med irritabilitet, agitation eller selv- skadelig adfærd.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
237
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
QDL
-
South Brisbane, QDL, Australien, 4101
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Monash Health
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
California
-
Glendale, California, Forenede Stater, 91361
- Cortica Inc. (Glendale)
-
San Rafael, California, Forenede Stater, 94903
- Cortica Inc. (San Rafael)
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
- 1st Allergy and Clinical Research Group, d/b/a IMUNOe Research Centers
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Children's Research Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
- The EHS Medical Practice, PA, D/B/A Sarkis Clinical Trials
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
- Apg Research, Llc
-
-
Illinois
-
Naperville, Illinois, Forenede Stater, 60563
- AMR Baber Research Incorporated
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89128
- Clinical Research of Southern Nevada, LLC
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
- ERG Clinical Research - New York, PLLC DBA Richmond Behavioral Associates
-
-
Ohio
-
Avon Lake, Ohio, Forenede Stater, 44012
- Quest Therapeutics of Avon Lake dba Haidar Almhana Nieding LLC
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19146
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75243
- Relaro Medical Trials, LLC
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
Plano, Texas, Forenede Stater, 75093
- AIM Trials, LLC
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Forenede Stater, 98201
- Eastside Therapeutic Resource, Inc. dba Core Clinical Research
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrig, 33076
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Bron, Frankrig, 69678
- Centre de Ressources Autisme Rhône-Alpes - Center Hospitalier le Vinatier
-
Nantes, Frankrig, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Frankrig, 75019
- L'Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, labélisé Institut Carnot
-
-
-
-
-
Bari, Italien, 70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) Consorziale Policlinico
-
Bosisio Parini, Italien, 23842
- La Nostra Famiglia - Scientifica IRCCS Eugenio Medea
-
Cagliari, Italien, 09134
- The Childhood and Adolescence Neuropsychiatry Clinic - University of Cagliari and Pediatric Hospital "A. Cao" - ASL 8 of Cagliari
-
Foggia, Italien, 71122
- Policlinico Riuniti - Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Genova, Italien, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Napoli, Italien, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Pavia, Italien, 27100
- Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino - IRCCS
-
Roma, Italien, 00133
- Fondazione PTV - Policlinico Tor Vergata
-
Rome, Italien, 00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Siena, Italien, 53100
- Azienda Ospedaliera-Universitaria Senese
-
Verona, Italien, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona (AOUI)
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-546
- Centrum Badan Klinicznych PI-House sp. z o.o.
-
Gdańsk, Polen, 80-542
- Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
Wrocław, Polen, 50-414
- Ginemedica Sp. Zoo, S.K.
-
Wrocław, Polen, 54-238
- Centrum Neuropsychiatrii Neuromed SP ZOZ
-
Wrocław, Polen, 54-617
- MedicMental Indywidualna Specjalistyczna Praktyka Lekarska Monika Szewczuk-Boguslawska
-
Łódź, Polen, 91-129
- NAVICULA - Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Institute of Mental Health
-
Kragujevac, Serbien, 34000
- University Clinical Center Kragujevac, Clinic for Psychiatry
-
Nis, Serbien, 18000
- University Clinical Center Nis, Center for Mental Health
-
Novi Sad, Serbien, 21000
- Clinical Center of Vojvodina, Clinic for Psychiatry
-
-
-
-
-
Alicante, Spanien, 03010
- Hospital General de Alicante
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanien, 08007
- Institut Global d´Atenció Integral del Neurodesenvolupament (IGAIN)
-
Burgos, Spanien, 09006
- Complejo Asistencial Universitario de Burgos
-
Madrid, Spanien, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Zamora, Spanien, 49021
- Complejo Asistencial de Zamora
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, H-1021
- Vadaskert Hospital
-
Budapest, Ungarn, H-1146
- Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
-
Gyula, Ungarn, H-5700
- Békés Megyei Központi Kórház
-
Szeged, Ungarn, H-6725
- Szegedi Tudomanyegyetem
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
5 år til 17 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
INKLUSIONSKRITERIER:
- Mand eller kvinde og i alderen 5 til 17 år
- Informeret samtykke forud for gennemførelsen af undersøgelsesprocedurer
- Patienter (efter bedste evne), forælder/lovligt accepteret repræsentant og udpeget omsorgsperson (hvis relevant) er i stand til at forstå undersøgelsens art, følge protokolkravene og være villige til at overholde kravene til administration af undersøgelseslægemiddel.
- I stand til at sluge en test placebo-kapsel uden besvær
- Opfylder Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier for en primær diagnose af ASD (APA 2013), og diagnosen er bekræftet af Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R)
- Score ≥18 på Irritabilitets-subskalaen af Aberrant Behavior Checklist (ABC)
- Score ≥4 (moderat eller større sværhedsgrad) på Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) af irritabilitetsscore
- Ingen nuværende komorbid psykiatrisk lidelse udover opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD) eller angstlidelse
- Lægemiddel-naiv over for antipsykotisk behandling (eller <2 uger antipsykotisk behandling uanset årsag), eller tidligere manglende tolerance over for tilstrækkelig dosis af en hvilken som helst varighed af antipsykotisk medicin bekræftet af plejepersonalet og gennemgang af lægejournaler
- Hvis patienten gennemgår samtidig adfærdsterapi for autismerelaterede symptomer eller adfærd, har dette ikke-farmakologiske behandlingsregime været stabilt i mindst 4 uger og vil være konsistent gennem hele undersøgelsen
- Kun for kvindelige patienter: ude af stand til at blive gravid eller accepterer at bruge en højeffektiv ikke-hormonel præventionsmetode. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest
EXKLUSIONSKRITERIER:
- Kræver behandling med en medicin, der er forbudt i henhold til protokollen, inklusive samtidige psykotrope lægemidler rettet mod irritabilitet, inklusive dem, der anvendes off-label (clonidin, guanfacin og propranolol; lithium, valproat; stimulanser og ikke-stimulerende medicin), medicin, der forlænger QT-intervallet og stærke cytochrom P450 (CYP) 3A4 enzym (CYP3A4) hæmmere og inducere
- Ændringer i medicin eller medicindoser (for medicinske og tilladte komorbide psykiatriske tilstande) inden for de sidste 4 uger
- Enhver kendt historie med angioødem, maligne serotonin- eller neuroleptikasyndromer, dystoniske reaktioner eller tardiv dyskinesi på grund af en antipsykotisk eller psykotrop medicin
- Med betydelig risiko for selvmord, eller er til fare for sig selv eller andre
- Med risiko for betydelig voldelig adfærd i det omfang, at deltagelse ville udgøre en unødig risiko for andre patienter, plejere eller andre
- Positiv urinstoftest
- Opfyldt DSM-5 kriterier for stofmisbrug inden for de sidste 6 måneder
- Bekræftet genetisk lidelse forbundet med ASD, en kognitiv og/eller adfærdsforstyrrelse eller dybt intellektuel funktionsnedsættelse (IQ ≤50)
- Anamnese med anfald, medmindre anfaldsfri og uden epileptiske lægemidler i mindst 6 måneder
- Enhver tilstand, der efter efterforskerens mening ville forstyrre evnen til at følge undersøgelsesinstruktioner, eller som kan forvirre fortolkningen af undersøgelsesresultaterne eller sætte emnet i unødig risiko
- Aktuelle beviser eller historie inden for de sidste 12 uger af en alvorlig og/eller ustabil psykiatrisk, neurologisk, kardiovaskulær, respiratorisk, gastrointestinal, nyre-, lever-, hæmatologisk eller anden medicinsk lidelse, herunder cancer eller maligniteter
- Vægt <15 kg
- Anamnese eller tilstedeværelse på mindst ét EKG af protokoldefinerede hjerteledningsabnormiteter
- Kendt familie eller personlig historie eller symptomer på lang QT-syndrom eller historie med hjertearytmier eller risikofaktorer for torsade de pointes og/eller pludselig død, herunder symptomatisk bradykardi, hypokaliæmi eller hypomagnesæmi og tilstedeværelse af medfødt forlængelse af QT-intervallet
- Ethvert medlem af husstanden har lidt af COVID-19 eller haft en COVID-19 (PCR eller immunglobulin) positiv test inden for de sidste 4 uger
- En eller flere kliniske laboratorietestværdier uden for protokoldefinerede grænser
- Ammer eller ammer, eller har et positivt graviditetstestresultat (for patienter i den fødedygtige alder)
- Følsomhed over for pimavanserin eller et eller flere af hjælpestofferne
- Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse af ethvert forsøgslægemiddel, udstyr eller intervention
- Deltog i mere end 2 interventionelle farmaceutiske kliniske forskningsstudier inden for de sidste 6 måneder
- Yderligere inklusion/udelukkelseskriterier gælder. Forsøgspersoner vil blive evalueret ved screening for at sikre, at alle kriterier for studiedeltagelse er opfyldt.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo givet én gang dagligt, som én kapsel, der matcher i størrelse og farve den respektive pimavanserinbehandling
|
Pimavanserin matchende placebo
|
|
Eksperimentel: Pimavanserin lav dosis
Patienter i alderen 5 til 12 år: 10 mg/dag pimavanserin Patienter i alderen 13 til 17 år: 20 mg/dag pimavanserin Pimavanserin givet én gang dagligt som kapsel på henholdsvis 10 eller 20 mg dosisstyrke, afhængigt af patientens alder |
Pimavanserin
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Pimavanserin høj dosis
Patienter i alderen 5 til 12 år: 20 mg/dag pimavanserin Patienter i alderen 13 til 17 år: 34 mg/dag pimavanserin Pimavanserin givet én gang dagligt som kapsel på henholdsvis 20 eller 34 mg dosisstyrke afhængigt af patientens alder |
Pimavanserin
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i uge 6 i plejepersonalet-underskalet adfærdscheckliste irritabilitet (ABC-I) underskala score
Tidsramme: 6 uger
|
Den afvigende adfærdstjekliste (ABC) er en careegiver-bedømt skala bestående af 5 empirisk afledte underskalaer, der omfatter 58 genstande, der beskriver forskellige adfærdsproblemer.
Det måler domæner af irritabilitet, sløvhed/social tilbagetrækning, stereotypisk opførsel, hyperaktivitet/manglende overholdelse og upassende tale.
ABC-I er en af underskalaerne og består af 15 varer.
Minimum score er 0, maksimum er 45.
En score for hvert emne varierer fra 0, hvilket indikerer "slet ikke et problem" til 3, hvilket indikerer "problemet er alvorligt i grad".
Underskala score beregnes ved at summere elementerne inden for denne underskala.
Højere score indikerer større forringelse.
|
6 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i uge 6 i plejer-bedømte ABC-underskala-scores: Stereotypisk adfærd; Sløvhed; Hyperaktivitet; Upassende tale
Tidsramme: 6 uger
|
6 uger
|
|
Ændring fra baseline ved uge 6 i Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) af irritabilitetsscore
Tidsramme: 6 uger
|
6 uger
|
|
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) af irritabilitetsscore i uge 6
Tidsramme: 6 uger
|
6 uger
|
|
Ændring fra baseline i uge 6 i repetitive adfærdsskala-reviderede (RBS-R) resultater
Tidsramme: 6 uger
|
6 uger
|
|
Ændring fra baseline ved uge 6 i Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS) - Socialiseringsunderskala-score
Tidsramme: 6 uger
|
6 uger
|
|
Ændring fra baseline i uge 6 i Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)-resultater
Tidsramme: 6 uger
|
6 uger
|
|
Andel af patienter med mindst 25 % reduktion fra baseline i ABC-Irritabilitets subskala-score i uge 6
Tidsramme: 6 uger
|
6 uger
|
|
Andel af patienter med CGI-I af irritabilitetsscore på 1 (meget forbedret) eller 2 (meget forbedret) i uge 6
Tidsramme: 6 uger
|
6 uger
|
|
Andel af patienter med mindst 25 % reduktion fra baseline i ABC-Irritabilitets subskala-score og CGI-I af irritabilitetsscore på 1 eller 2 i uge 6
Tidsramme: 6 uger
|
6 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. august 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
27. september 2024
Studieafslutning (Faktiske)
27. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. august 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. august 2022
Først opslået (Faktiske)
31. august 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. august 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. august 2025
Sidst verificeret
1. august 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Neuroudviklingsforstyrrelser
- Autismespektrumforstyrrelse
- Autistisk lidelse
- Børns udviklingsforstyrrelser, gennemgående
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Centralnervesystemdepressiva
- Neurotransmittermidler
- Beroligende midler
- Psykotropiske stoffer
- Antiparkinson-midler
- Midler mod dyskinesi
- Serotonin-antagonister
- Serotoninmidler
- Antipsykotiske midler
- Serotonin 5-HT2-receptorantagonister
- Pimavanserin
Andre undersøgelses-id-numre
- ACP-103-069
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .