Pimavanserin az autizmus spektrum zavarral összefüggő ingerlékenység kezelésére
2024. április 4. frissítette: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Pimavanserin hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az autizmus spektrumszindrómával kapcsolatos ingerlékenység kezelésében
6 hetes, randomizált, kettős vak, fix dózisú, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat ingerlékenységgel, izgatottsággal vagy önkárosító viselkedéssel járó autizmus spektrum zavarban (ASD) szenvedő gyermekek és serdülők körében (5-17 éves kor között) a pimavanszerin hatékonysága és biztonságossága
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ezt a vizsgálatot 6 hetes, randomizált, kettős-vak, fix dózisú, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálatként végezzük ingerlékenységgel, izgatottsággal vagy önelégültséggel járó ASD-vel (5-17 éves korig) szenvedő gyermekek és serdülők körében. káros viselkedések.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
228
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Sharon Ortiz
- Telefonszám: 646-397-7336
- E-mail: Sharon.Ortiz@acadia-pharm.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Robert Hofbauer
- Telefonszám: 609-250-6221
- E-mail: rhofbauer@acadia-pharm.com
Tanulmányi helyek
-
-
QDL
-
South Brisbane, QDL, Ausztrália, 4101
- Toborzás
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
- Toborzás
- Monash Health
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Toborzás
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
- Toborzás
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
California
-
Glendale, California, Egyesült Államok, 91361
- Toborzás
- Cortica Inc. (Glendale)
-
San Rafael, California, Egyesült Államok, 94903
- Toborzás
- Cortica Inc. (San Rafael)
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
- Toborzás
- 1st Allergy and Clinical Research Group, d/b/a IMUNOe Research Centers
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Toborzás
- Children's Research Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
- Toborzás
- The EHS Medical Practice, PA, D/B/A Sarkis Clinical Trials
-
Loxahatchee Groves, Florida, Egyesült Államok, 33470
- Visszavont
- Axcess Medical Research
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Toborzás
- APG Research, LLC
-
-
Illinois
-
Naperville, Illinois, Egyesült Államok, 60563
- Toborzás
- AMR Baber Research Incorporated
-
-
Michigan
-
Bloomfield Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48302
- Visszavont
- Neurobehavorial Medical Group
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89128
- Toborzás
- Clinical Research of Southern Nevada, LLC
-
-
New Jersey
-
Neptune, New Jersey, Egyesült Államok, 07753
- Visszavont
- Jersey Shore University Medical Center, a division of HMH Hospitals Corporation
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10314
- Aktív, nem toborzó
- ERG Clinical Research - New York, PLLC DBA Richmond Behavioral Associates
-
-
Ohio
-
Avon Lake, Ohio, Egyesült Államok, 44012
- Aktív, nem toborzó
- Quest Therapeutics of Avon Lake dba Haidar Almhana Nieding LLC
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Toborzás
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19146
- Toborzás
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Toborzás
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75243
- Toborzás
- Relaro Medical Trials, LLC
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77090
- Aktív, nem toborzó
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
Plano, Texas, Egyesült Államok, 75093
- Toborzás
- AIM Trials, LLC
-
-
Utah
-
Draper, Utah, Egyesült Államok, 84020
- Visszavont
- Cedar Clinical Research
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Egyesült Államok, 98201
- Toborzás
- Eastside Therapeutic Resource, Inc. dba Core Clinical Research
-
Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
- Visszavont
- MultiCare Health System
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- Toborzás
- Centre Hospitalier Charles Perrens
-
Bron, Franciaország, 69678
- Toborzás
- Centre de Ressources Autisme Rhône-Alpes - Center Hospitalier le Vinatier
-
Nantes, Franciaország, 44093
- Toborzás
- CHU de Nantes
-
Paris, Franciaország, 75019
- Toborzás
- L'Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, labélisé Institut Carnot
-
Rouen, Franciaország, 76301
- Visszavont
- Centre Hospitalier Universitaire (C.H.U) de Rouen
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-546
- Toborzás
- Centrum Badan Klinicznych PI-House sp. z o.o.
-
Gdańsk, Lengyelország, 80-542
- Toborzás
- Gdańskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
-
Wrocław, Lengyelország, 50-414
- Toborzás
- Ginemedica Sp. Zoo, S.K.
-
Wrocław, Lengyelország, 54-617
- Toborzás
- MedicMental Indywidualna Specjalistyczna Praktyka Lekarska Monika Szewczuk-Boguslawska
-
Wrocław, Lengyelország, 54-238
- Toborzás
- Centrum Neuropsychiatrii Neuromed SP ZOZ
-
Łódź, Lengyelország, 91-129
- Toborzás
- NAVICULA - Centrum Diagnozy i Terapii Autyzmu
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, H-1146
- Toborzás
- Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
-
Budapest, Magyarország, H-1021
- Aktív, nem toborzó
- Vadaskert Hospital
-
Gyula, Magyarország, H-5700
- Aktív, nem toborzó
- Békés Megyei Központi Kórház
-
Szeged, Magyarország, H-6725
- Toborzás
- Szegedi Tudomanyegyetem
-
-
-
-
-
Bari, Olaszország, 70124
- Toborzás
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) Consorziale Policlinico
-
Bosisio Parini, Olaszország, 23842
- Toborzás
- La Nostra Famiglia - Scientifica IRCCS Eugenio Medea
-
Cagliari, Olaszország, 09134
- Toborzás
- The Childhood and Adolescence Neuropsychiatry Clinic - University of Cagliari and Pediatric Hospital "A. Cao" - ASL 8 of Cagliari
-
Foggia, Olaszország, 71122
- Toborzás
- Policlinico Riuniti - Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Genova, Olaszország, 16147
- Toborzás
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Toborzás
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Toborzás
- Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino - IRCCS
-
Roma, Olaszország, 00133
- Toborzás
- Fondazione PTV - Policlinico Tor Vergata
-
Siena, Olaszország, 53100
- Toborzás
- Azienda Ospedaliera-Universitaria Senese
-
Verona, Olaszország, 37126
- Toborzás
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona (AOUI)
-
-
-
-
-
Alicante, Spanyolország, 03010
- Toborzás
- Hospital General de Alicante
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Toborzás
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Toborzás
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Barcelona, Spanyolország, 08007
- Toborzás
- Institut Global d´Atenció Integral del Neurodesenvolupament (IGAIN)
-
Burgos, Spanyolország, 09006
- Toborzás
- Complejo Asistencial Universitario de Burgos
-
Madrid, Spanyolország, 28031
- Aktív, nem toborzó
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Aktív, nem toborzó
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Zamora, Spanyolország, 49021
- Aktív, nem toborzó
- Complejo Asistencial de Zamora
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
- Férfi vagy nő, 5 és 17 év közöttiek
- Tájékozott beleegyezés bármilyen vizsgálati eljárás lefolytatása előtt
- A betegek (lehetősége szerint), a szülő/jogilag elfogadott képviselő és a kijelölt gondozó (ha van ilyen) képesek megérteni a vizsgálat természetét, követni a protokoll követelményeit, és hajlandóak megfelelni a vizsgálati gyógyszer beadására vonatkozó követelményeknek.
- Képes egy teszt placebo kapszulát nehézség nélkül lenyelni
- Megfelel a Mentális zavarok Diagnosztikai és Statisztikai Kézikönyve, 5. kiadás (DSM-5) kritériumainak az ASD elsődleges diagnózisához (APA 2013), és a diagnózist az Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) erősíti meg.
- Pontszám ≥18 az Aberrant Behavior Checklist (ABC) ingerlékenység alskáláján
- Pontszám ≥4 (közepes vagy nagyobb súlyosság) az ingerlékenység klinikai globális benyomás-súlyossági (CGI-S) pontszámán
- A figyelemhiányos hiperaktivitási zavaron (ADHD) vagy a szorongásos zavaron kívül jelenleg nincs más kísérő pszichiátriai rendellenesség
- Antipszichotikus kezelésben nem részesült gyógyszeres kezelésben (vagy 2 hetesnél kisebb antipszichotikus kezelésben bármilyen okból), vagy korábban nem volt tolerálva a megfelelő dózisú antipszichotikummal szemben, amelyet a gondozó és az orvosi feljegyzések áttekintése igazolt.
- Ha a beteg egyidejű viselkedésterápián vesz részt az autizmussal összefüggő tünetek vagy viselkedési formák miatt, ez a nem gyógyszeres kezelési rend legalább 4 hétig stabil volt, és a vizsgálat során végig konzisztens lesz.
- Csak női betegeknek: nem tud teherbe esni, vagy beleegyezik egy rendkívül hatékony, nem hormonális fogamzásgátlási módszer használatába. A fogamzóképes korú nőknél negatív terhességi tesztet kell végezni
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:
- A protokoll által tiltott gyógyszeres kezelést igényel, beleértve az ingerlékenységet célzó egyidejű pszichotróp gyógyszereket, beleértve azokat is, amelyeket nem adnak meg (klonidin, guanfacin és propranolol; lítium, valproát; stimulánsok és nem stimuláns gyógyszerek), olyan gyógyszereket, amelyek meghosszabbítják a QT-intervallumot és erős citokróm P450 (CYP) 3A4 enzim (CYP3A4) inhibitorok és induktorok
- Változások a gyógyszerekben vagy a gyógyszeradagokban (orvosi és megengedett kísérő pszichiátriai állapotok esetén) az elmúlt 4 hétben
- Bármilyen ismert angioödéma, szerotonin vagy neuroleptikus malignus szindróma, disztóniás reakció vagy tardív dyskinesia anamnézisében antipszichotikum vagy pszichotróp gyógyszer miatt
- Jelentős az öngyilkosság kockázata, vagy veszélyt jelent önmagára vagy másokra
- Jelentős erőszakos magatartás kockázata, amennyiben a részvétel indokolatlan kockázatot jelentene más betegekre, gondozókra vagy másokra
- Pozitív vizelet gyógyszerteszt
- Az elmúlt 6 hónapban megfelelt a DSM-5 kritériumoknak a szerhasználati zavarokra vonatkozóan
- ASD-vel, kognitív és/vagy viselkedési zavarral vagy mély értelmi fogyatékkal összefüggő megerősített genetikai rendellenesség (IQ ≤50)
- Görcsrohamok az anamnézisben, kivéve, ha legalább 6 hónapig rohammentes és epilepsziás gyógyszereket nem szedtek
- Minden olyan körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozná a vizsgálati utasítások betartását, vagy amely megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy indokolatlan kockázatnak teheti ki az alanyt
- Súlyos és/vagy instabil pszichiátriai, neurológiai, szív- és érrendszeri, légzőszervi, gasztrointesztinális, vese-, máj-, hematológiai vagy egyéb egészségügyi rendellenességek, beleértve a rákot vagy a rosszindulatú daganatokat, jelenlegi bizonyítékok vagy az elmúlt 12 hétben fennálló kórtörténet
- Súly <15 kg
- A protokollban meghatározott szívvezetési rendellenességek anamnézisében vagy jelenléte legalább egy EKG-n
- Ismert családi vagy személyes anamnézis, hosszú QT-szindróma vagy szívritmuszavar, vagy torsade de pointes és/vagy hirtelen halál kockázati tényezői, beleértve a tünetekkel járó bradycardiát, hypokalaemiát vagy hypomagnesaemiát, valamint a QT-intervallum veleszületett megnyúlásának jelenlétét
- A háztartás bármely tagja COVID-19-ben szenvedett, vagy COVID-19 (PCR vagy immunglobulin) teszt pozitív volt az elmúlt 4 hétben
- Egy vagy több klinikai laboratóriumi vizsgálati érték a protokollban meghatározott határokon kívül
- Szoptat vagy szoptat, vagy pozitív terhességi teszt eredménye (fogamzóképes korú betegek esetében)
- A pimavanszerinnel vagy a készítmény bármely segédanyagával szembeni érzékenység
- Részvétel bármely vizsgálati gyógyszerrel, eszközzel vagy beavatkozással kapcsolatos másik klinikai vizsgálatban
- Több mint 2 intervenciós gyógyszerészeti klinikai kutatásban vett részt az elmúlt 6 hónapban
- További felvételi/kizárási kritériumok érvényesek. Az alanyokat a szűrés során értékelik annak biztosítása érdekében, hogy a vizsgálatban való részvétel minden kritériuma teljesüljön.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
A placebót naponta egyszer adják be, egy kapszula formájában, amely mérete és színe megegyezik a megfelelő pimavanszerin kezeléssel
|
Pimavanserin megfelelő placebo
|
|
Kísérleti: Pimavanserin alacsony dózisú
5-12 éves betegek: 10 mg/nap pimavanszerin 13-17 éves betegek: 20 mg/nap pimavanszerin Pimavanserin naponta egyszer 10, illetve 20 mg-os dóziserősségű kapszula formájában, a beteg életkorától függően |
Pimavanserin
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Pimavanserin nagy dózisban
5-12 éves betegek: 20 mg/nap pimavanszerin 13-17 éves betegek: 34 mg/nap pimavanszerin A pimavanserin naponta egyszer 20, illetve 34 mg-os dóziserősségű kapszula formájában, a beteg életkorától függően |
Pimavanserin
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 6. héten a gondozó által besorolt rendellenes viselkedési ellenőrzőlista (ABC) ingerlékenység alskála pontszámában
Időkeret: 6 hét
|
Az Aberrant Behavior Checklist (ABC) egy gondozó által értékelt skála, amely öt empirikusan levezetett alskálából áll, amelyek 58 tételt tartalmaznak, amelyek különböző viselkedési problémákat írnak le. Az ingerlékenység letargia/szociális visszahúzódás, sztereotip viselkedés, hiperaktivitás/nem megfelelő beszéd és nem megfelelő beszéd területeit méri.
Az ABC-ingerlékenység az egyik alskála, és 15 tételből áll.
Minimális pontszám 0, maximum 45.
Az ABC-t a szűrés és a kiindulópont, valamint az alapvonal utáni látogatások alkalmával adják be az 1. héttől a 6. hétig.
Az egyes tételek pontszáma az „egyáltalán nem probléma” 0-tól a „probléma súlyos fokú” 3-ig terjed.
Az alskálák pontszámait az adott alskálán belüli tételek összegzésével számítják ki.
A magasabb pontszámok nagyobb károsodást jeleznek.
|
6 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 6. héten a gondozó által besorolt ABC alskála pontszámokban: Sztereotip viselkedés; Letargia; Hiperaktivitás; Nem megfelelő beszéd
Időkeret: 6 hét
|
6 hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 6. héten az ingerlékenység klinikai globális benyomás-súlyossági (CGI-S) pontszámában
Időkeret: 6 hét
|
6 hét
|
|
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) az ingerlékenység pontszáma a 6. héten
Időkeret: 6 hét
|
6 hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 6. héten a Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) pontszámokban
Időkeret: 6 hét
|
6 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 6. héten a Vineland adaptív viselkedési skálák (VABS) – szocializációs alskála pontszámában
Időkeret: 6 hét
|
6 hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 6. héten a Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ) pontszámában
Időkeret: 6 hét
|
6 hét
|
|
Azon betegek aránya, akiknél a kiindulási értékhez képest legalább 25%-kal csökkent az ABC-ingerlékenység alskála pontszáma a 6. héten
Időkeret: 6 hét
|
6 hét
|
|
Az 1-es (nagyon javult) vagy 2-es (sokkal javult) ingerlékenységi pontszámú CGI-I-ben szenvedő betegek aránya a 6. héten
Időkeret: 6 hét
|
6 hét
|
|
Azon betegek aránya, akiknél a kiindulási értékhez képest legalább 25%-kal csökkent az ABC-ingerlékenység alskála pontszáma és az ingerlékenység CGI-I pontszáma 1 vagy 2 a 6. héten
Időkeret: 6 hét
|
6 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. augusztus 9.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. augusztus 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. augusztus 29.
Első közzététel (Tényleges)
2022. augusztus 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 4.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Neurofejlődési zavarok
- Autisztikus zavar
- Autizmus spektrum zavar
- Gyermekfejlődési zavarok, átható
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Központi idegrendszer depresszánsai
- Antipszichotikus szerek
- Nyugtató szerek
- Pszichotróp szerek
- Szerotonin szerek
- Szerotonin 5-HT2 receptor antagonisták
- Szerotonin antagonisták
- Parkinson elleni szerek
- Diszkinézia elleni szerek
- Pimavanserin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ACP-103-069
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .