Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie fáze 2 u dětí s HeFH ve věku 6 až 17 let léčených jednou denně perorálním dávkováním kyseliny bempedoové (CLEAR Path 1)

15. července 2026 aktualizováno: Esperion Therapeutics, Inc.

Otevřená studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky a bezpečnosti kyseliny bempedoové u pediatrických pacientů (ve věku 6 až 17 let) s heterozygotní familiární hypercholesterolemií

Studie s více dávkami k měření PK, PD a bezpečnosti kyseliny bempedoové u pediatrických pacientů ve věku 6 až 17 let s HeFH.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pro použití v pediatrickém klinickém vývoji bude stanoven výběr dávky na základě tělesné hmotnosti

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet
      • Viborg, Dánsko
        • Viborg Regional Hospital
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 G
        • Erasmus MC
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital - Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Ecogene-21
  • Německo
      • Frankfurt am Main, Německo
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Německo
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • West Covina, California, Spojené státy, 91790
        • Providere Research Inc
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Spojené státy, 17601
        • Cardiology Care for Children
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah and Primary Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Španělsko, 8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
      • Cadiz, Španělsko, 11407
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Španělsko, 15001
        • Hospital Abente y Lago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Písemný informovaný souhlas a souhlas (pokud je to relevantní) Věk 6-17 let Diagnóza HeFH (heterozygotní familiární hypercholesterolémie) Léčba schválenými stabilními terapiemi modifikujícími lipidy LDL-C nalačno vyšší nebo roven 130 mg/dl (3,4 mmol/l)

Kritéria vyloučení:

Diagnóza HoFH (homozygotní familiární hypercholesterolémie) nebo složeného HeFH Triglycerid nalačno vyšší nebo rovný 400 mg/dl (4,5 mmol/L) Diabetes typu 1 nebo typu 2 nebo nově diagnostikovaná porucha glukózové tolerance Ženy/dívky, které jsou těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Účastníci v tělesné hmotnosti 16 až <30 kilogramů (kg) při screeningu přijímající jednou denně 60 miligramů (Mg) kyseliny bempedové po dobu 8 týdnů následovanou 90 mg kyseliny bempedové po dobu 8 týdnů.
Lék: Kyselina bempedoová
Kdysi denní perorální dávkování s perorálními tabletami.
Ostatní jména:
  • ETC-1002
Experimentální: Kohorta 2
Účastníci při 30 až 60 kg tělesné hmotnosti při screeningu přijímající jednou denně120 mg kyseliny bempedové po dobu 8 týdnů následovanou 150 mg kyselinou bempedoové po dobu 8 týdnů.
Lék: Kyselina bempedoová
Kdysi denní perorální dávkování s perorálními tabletami.
Ostatní jména:
  • ETC-1002
Experimentální: Kohorta 3
Účastníci při více než 60 kg tělesné hmotnosti při screeningu přijímající jednou denně 180 mg kyseliny bempedové po dobu 8 týdnů.
Lék: Kyselina bempedoová
Kdysi denní perorální dávkování s perorálními tabletami.
Ostatní jména:
  • ETC-1002

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Observed Trough Plasma Concentration of ETC-1002 Following 8 Weeks of Steady State Dosing of Bempedoic Acid
Časové okno: Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the plasma trough concentration of ETC-1002 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Model-based Steady State Area Under the Concentration-time Curve Over 24 Hours (AUC,24ss) of ETC-1002
Časové okno: 24 hours
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the AUC,24ss of ETC-1002 over 24 hours. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
24 hours
Model-based Steady State Average Plasma Concentration (Cavg,ss) of ETC-1002
Časové okno: Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cavg,ss of ETC-1002. Cavg was calculated by empirical Bayesian estimated pediatric exposure over 24 hours divided by 24 (AUC24hr.ss / 24). The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Model-based Steady State Maximum Plasma Concentration (Cmax,ss) of ETC-1002
Časové okno: Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cmax,ss of ETC-1002. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Observed Trough Plasma Concentration of ESP15228
Časové okno: Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Observed Plasma Concentration at 4 Hours (C4hr) of ETC-1002
Časové okno: Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of ETC-1002 4 hours post-dose. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Observed C4hr of ESP15228
Časové okno: Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 4 hours post-dose on Day 1. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Simulated Percent Change From Baseline in Exposure/ Low-Density Lipoprotein-Cholesterol (LDL-C)
Časové okno: Baseline and Week 12
Blood samples were collected for the analysis of and exposure/LDL-C-lowering response relationship.
Baseline and Week 12
Observed Percent Change From Baseline in LDL-C
Časové okno: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of investigational medical product (IMP). Percent change from baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in LDL-C (mg/dl)
Časové okno: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from baseline is defined as post- dose visit value minus baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Non-high-density Lipoprotein Cholesterol (Non-HDL-C)
Časové okno: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in Non-HDL-C (mg/dL)
Časové okno: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Total Cholesterol (TC)
Časové okno: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of total cholesterol levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in TC (mg/dL)
Časové okno: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of TC levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in High-sensitivity C-reactive Protein (hsCRP)
Časové okno: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in hsCRP (mg/L)
Časové okno: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Acceptability of Taste of Liquid Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Časové okno: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. The acceptability of overall flavor of IMP was recorded using a dosing acceptability questionnaire, where participants were asked 'Yes' or 'No', whether the flavor of the medication was acceptable. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who have responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Acceptability of Ease of Swallowing Tablet Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Časové okno: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. Acceptability of ease of swallowing was recorded using a dosing acceptability questionnaire where participants were asked if they were able to swallow the entire dose or not, by ticking 'yes' or 'no'. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Number of Participants Reporting Serious Adverse Events (SAEs) and Non-SAEs
Časové okno: Up to Week 16
An AE is the development of an undesirable medical condition or the deterioration of a pre-existing medical condition following or during exposure to a pharmaceutical product, whether or not considered causally related to the product. A serious AE is an AE occurring during any study phase (i.e., baseline, treatment, washout, or follow-up), and at any dose of the study medication that fulfills one or more of the following: results in death, is immediately life-threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability or incapacity, results in a congenital abnormality or birth defect, is an important medical event that may jeopardize the participant or may require medical intervention to prevent one of the outcomes listed above.
Up to Week 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Esperion Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jeffrey C Hanselman, MS, Esperion Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

4. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

4. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1002-041

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Zkoušející musí zajistit zachování důvěrnosti pacienta. Jména a identity všech pacientů z výzkumu budou přísně důvěrné a nebudou se objevovat v eCRF ani v jiných záznamech, které sponzorovi (nebo zmocněnci) poskytne nebo uchová. Pokud se jméno pacienta objeví na jakémkoli dokumentu, musí být redigováno a nahrazeno identifikátorem pacienta, než bude kopie dokumentu dodána sponzorovi (nebo pověřené osobě). ICF musí obsahovat příslušná prohlášení vysvětlující, že data pacienta budou důvěrná, a opatření, která budou přijata k zajištění důvěrnosti pacienta.

Jakékoli další požadavky na důvěrnost specifikované webem, IRB nebo IEC nebo národními či místními předpisy budou dodrženy a budou náležitě popsány v ICF.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit