Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne fazy 2 z udziałem dzieci z HeFH w wieku od 6 do 17 lat leczonych raz dziennie kwasem bempediowym w dawce doustnej (CLEAR Path 1)

15 lipca 2026 zaktualizowane przez: Esperion Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę i bezpieczeństwo stosowania kwasu bempediowego u dzieci i młodzieży (w wieku od 6 do 17 lat) z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną

Badanie z zastosowaniem wielu dawek w celu zmierzenia PK, PD i bezpieczeństwa kwasu bempediowego u dzieci i młodzieży w wieku od 6 do 17 lat z HeFH.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wybór dawki w oparciu o masę ciała zostanie określony do stosowania w badaniach klinicznych u dzieci i młodzieży

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
      • Viborg, Dania
        • Viborg Regional Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Hiszpania, 8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
      • Cadiz, Hiszpania, 11407
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Hiszpania, 15001
        • Hospital Abente y Lago
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Rotterdam, Holandia, 3015 G
        • Erasmus MC
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital - Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Ecogene-21
  • Niemcy
      • Frankfurt am Main, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Niemcy
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • West Covina, California, Stany Zjednoczone, 91790
        • Providere Research Inc
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17601
        • Cardiology Care for Children
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah and Primary Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pisemna świadoma zgoda i zgoda (w stosownych przypadkach) Wiek 6-17 lat Rozpoznanie HeFH (heterozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej) Leczenie zatwierdzonymi stabilnymi terapiami modyfikującymi lipidy Stężenie LDL-C na czczo większe lub równe 130 mg/dl (3,4 mmol/l)

Kryteria wyłączenia:

Rozpoznanie HoFH (homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia) lub złożonej HeFH Trójglicerydy na czczo większe lub równe 400 mg/dl (4,5 mmol/l) Cukrzyca typu 1 lub 2 lub nowo rozpoznana upośledzona tolerancja glukozy Kobiety/dziewczęta w ciąży lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Uczestnicy w wieku od 16 do <30 kilogramów (kg) masy ciała podczas badań przesiewowych otrzymujących raz dziennie 60 miligramów (mg) kwas BEMPedoin przez 8 tygodni, a następnie 90 mg kwasu bempedoinowego przez 8 tygodni.
Lek: Kwas bempedoinowy
Raz dziennie doustne dawkowanie za pomocą tabletek doustnych.
Inne nazwy:
  • ETC-1002
Eksperymentalny: Kohorta 2
Uczestnicy o wadze 30 do 60 kg podczas badań przesiewowych odbierających raz 120 mg kwas Bempedoin przez 8 tygodni, a następnie 150 mg kwasu Bempedoin przez 8 tygodni.
Lek: Kwas bempedoinowy
Raz dziennie doustne dawkowanie za pomocą tabletek doustnych.
Inne nazwy:
  • ETC-1002
Eksperymentalny: Kohorta 3
Uczestnicy o masie ciała większej niż 60 kg podczas badań przesiewowych otrzymujących raz dziennie 180 mg kwasu Bempedoin przez 8 tygodni.
Lek: Kwas bempedoinowy
Raz dziennie doustne dawkowanie za pomocą tabletek doustnych.
Inne nazwy:
  • ETC-1002

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Observed Trough Plasma Concentration of ETC-1002 Following 8 Weeks of Steady State Dosing of Bempedoic Acid
Ramy czasowe: Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the plasma trough concentration of ETC-1002 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Model-based Steady State Area Under the Concentration-time Curve Over 24 Hours (AUC,24ss) of ETC-1002
Ramy czasowe: 24 hours
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the AUC,24ss of ETC-1002 over 24 hours. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
24 hours
Model-based Steady State Average Plasma Concentration (Cavg,ss) of ETC-1002
Ramy czasowe: Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cavg,ss of ETC-1002. Cavg was calculated by empirical Bayesian estimated pediatric exposure over 24 hours divided by 24 (AUC24hr.ss / 24). The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Model-based Steady State Maximum Plasma Concentration (Cmax,ss) of ETC-1002
Ramy czasowe: Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cmax,ss of ETC-1002. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Observed Trough Plasma Concentration of ESP15228
Ramy czasowe: Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Observed Plasma Concentration at 4 Hours (C4hr) of ETC-1002
Ramy czasowe: Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of ETC-1002 4 hours post-dose. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Observed C4hr of ESP15228
Ramy czasowe: Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 4 hours post-dose on Day 1. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Simulated Percent Change From Baseline in Exposure/ Low-Density Lipoprotein-Cholesterol (LDL-C)
Ramy czasowe: Baseline and Week 12
Blood samples were collected for the analysis of and exposure/LDL-C-lowering response relationship.
Baseline and Week 12
Observed Percent Change From Baseline in LDL-C
Ramy czasowe: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of investigational medical product (IMP). Percent change from baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in LDL-C (mg/dl)
Ramy czasowe: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from baseline is defined as post- dose visit value minus baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Non-high-density Lipoprotein Cholesterol (Non-HDL-C)
Ramy czasowe: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in Non-HDL-C (mg/dL)
Ramy czasowe: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Total Cholesterol (TC)
Ramy czasowe: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of total cholesterol levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in TC (mg/dL)
Ramy czasowe: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of TC levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in High-sensitivity C-reactive Protein (hsCRP)
Ramy czasowe: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in hsCRP (mg/L)
Ramy czasowe: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Acceptability of Taste of Liquid Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Ramy czasowe: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. The acceptability of overall flavor of IMP was recorded using a dosing acceptability questionnaire, where participants were asked 'Yes' or 'No', whether the flavor of the medication was acceptable. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who have responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Acceptability of Ease of Swallowing Tablet Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Ramy czasowe: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. Acceptability of ease of swallowing was recorded using a dosing acceptability questionnaire where participants were asked if they were able to swallow the entire dose or not, by ticking 'yes' or 'no'. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Number of Participants Reporting Serious Adverse Events (SAEs) and Non-SAEs
Ramy czasowe: Up to Week 16
An AE is the development of an undesirable medical condition or the deterioration of a pre-existing medical condition following or during exposure to a pharmaceutical product, whether or not considered causally related to the product. A serious AE is an AE occurring during any study phase (i.e., baseline, treatment, washout, or follow-up), and at any dose of the study medication that fulfills one or more of the following: results in death, is immediately life-threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability or incapacity, results in a congenital abnormality or birth defect, is an important medical event that may jeopardize the participant or may require medical intervention to prevent one of the outcomes listed above.
Up to Week 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Esperion Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jeffrey C Hanselman, MS, Esperion Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1002-041

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Badacz musi zapewnić zachowanie poufności pacjenta. Nazwiska i tożsamości wszystkich pacjentów biorących udział w badaniu będą ściśle poufne i nie pojawią się w eCRF ani innych dokumentach przekazywanych lub przechowywanych przez Sponsora (lub osobę wyznaczoną). Jeśli nazwisko pacjenta pojawia się na jakimkolwiek dokumencie, należy je zredagować i zastąpić identyfikatorem pacjenta, zanim kopia dokumentu zostanie dostarczona Sponsorowi (lub wyznaczonej osobie). ICF musi zawierać odpowiednie oświadczenia wyjaśniające, że dane pacjenta będą poufne oraz działania, które zostaną podjęte w celu zapewnienia poufności pacjenta.

Wszelkie inne wymagania dotyczące poufności określone przez zakład, IRB lub IEC bądź przepisy krajowe lub lokalne będą przestrzegane i odpowiednio wyszczególnione w ICF.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj